Kaksikeskinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu pilottitutkimus satralitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi FSHD1:ssä (REINFORCE)
tiistai 25. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) on ominaista kliininen monimuotoisuus, jossa FSHD1 on yleisin muoto. Se liittyy Double homeobox 4 (DUX4) -geenin toiminnan toksiseen lisääntymiseen, mikä johtaa lihassolujen kuolemaan ja heikkouteen. Huolimatta hyväksyttyjen hoitojen puutteesta, viimeaikaiset tutkimukset korostavat tulehduksen roolia FSHD:n varhaisessa etenemisessä, jonka laukaisee sopimaton DUX4-ekspressio.
Ymmärtääkseen tulehduksen keskeistä roolia FSHD:ssä tutkimuksessa arvioitiin seerumin sytokiineja 100 aikuisella FSHD1-potilaalla. Tutkituista 20 sytokiinista 10 osoitti merkittävästi muuttuneita ilmentymistasoja verrattuna terveisiin verrokkeihin, joilla oli samanlainen ikä ja sukupuoli. FSHD1-potilailla oli kohonneita tulehduksellisten sytokiinien ja vähentyneiden anti-inflammatoristen sytokiinien tasoja, mikä osoitti kroonista tulehdusta. Erityisesti interleukiini-6 (IL-6) nousi lupaavaksi sairauden aktiivisuuden biomarkkeriksi, jolla on vahvat korrelaatiot vakiintuneiden kliinisen vaikeusasteen ja toiminnallisten pisteiden kanssa.
Ottaen huomioon tulehduksen patologisen merkityksen ja IL-6-tasojen korrelaation sairauden vaikeusasteen kanssa, ReInForce-tutkimuksessa tutkitaan satralitsumabia, IL6-reseptorin (IL6-R) antagonistia, sen tehokkuutta spesifisesti vähentää lihasten ja systeemistä tulehdusta. Antagonisoimalla IL-6R:n alavirran signalointia, satralitsumabilla on lupaus lievittää tulehdusta ja mahdollisesti hillitä fibrofattydegeneraatiota FSHD:ssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy ymmärtämään kirjallisen tietoisen suostumuksen ja antamaan allekirjoitetun, päivätyn ja todistajan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- 18–65-vuotiaat miehet tai naiset mukaan lukien.
- Euroopan sosiaaliturvajärjestelmään kuuluva potilas (vain Nizzan keskus)
- Geneettisesti vahvistettu diagnoosi tyypillisestä FSHD1:stä, jossa on 1–9 D4Z4-toistoa, arvioimalla D4Z4-ryhmän koko kromosomissa 4. Geneettinen vahvistus on hankittava ennen kohteen seulontaarvioita, mukaan lukien MRI, ja ennen lähtötilannetta. Geneettinen vahvistus voi tulla aikaisemmista testeistä, jos se on varmennettu akkreditoidun laboratorion asianmukaisilla asiakirjoilla. Toistojen kokojen vakaan siirtymisen perheiden sisällä koehenkilöt, joilla on kliininen FSHD-diagnoosi ja joiden ensimmäisen asteen sukulaisella on geneettisesti vahvistettu FSHD1-diagnoosi, voidaan ottaa mukaan seulontaarviointiin, mukaan lukien MRI.
- Kliinisen vaikeusasteen pisteet 2–4 (RICCI-pisteet; vaihteluväli 0–5), mukaan lukien.
- Potilaat, joiden paino on enintään 100 kg
- Alkuvaiheessa koko kehon magneettikuvauksessa koehenkilöt, joilla on todisteita lihasrasvan korvaamisesta siten, että lihasten kokonaislaiha tilavuus välivaiheen rasvakorvauksella (ts. lihas, jossa on vähintään 10 % lihasrasva-infiltraatiota ja enintään 50 % lihasrasvafraktiota) on vähintään 500 ml, jos on vain yksi välilihas, tai 250 ml, jos on enemmän kuin yksi välilihas.
- Kohteet, jotka pystyvät kävelemään ilman tukea
- Halukas ylläpitämään samaa harjoituksen tasoa (taajuus ja intensiteetti) tutkimuksen aikana.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, tutkimusrajoituksia, laboratoriotutkimuksia, ehkäisyohjeita ja muita tutkimustoimenpiteitä.
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat: Käytä asianmukaista ehkäisyä hoidon aikana ja/tai hoidon lopettamiseen saakka.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi sairaus tai kliininen tila, joka tutkijan mielestä saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle. Tämä voi sisältää, mutta ei rajoittuen, mitkä tahansa merkittävät liitännäissairaudet (diabetes mellitus, syöpä, vakavat autoimmuunisairaudet, krooninen munuaisten vajaatoiminta, nivelsairaudet, jotka lääkärin mielestä rajoittavat liikuntaa tai osallistumista tutkimuksiin...), asiaankuuluvat sairaudet. lääke- tai ruoka-aineallergiat; sydän- ja verisuonisairauksien, hengitysteiden, keskushermoston sairauksien historia; neuromuskulaariset sairaudet paitsi FSHD (esim. myopatia, neuropatia, hermo-lihasliitoksen häiriöt)
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana, mukaan lukien kiinteät kasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet ja in situ -karsinooma (paitsi ihon tyvisolu- ja okasolusyöpä tai kohdunkaulan in situ karsinooma, joka on leikattu ja parannettu kokonaan)
- Potilaiden, jotka käyttävät lääkkeitä tai lisäravinteita, jotka voivat vaikuttaa lihasten toimintaan hoitavan lääkärin määrittämänä, on oltava vakaalla annoksella kyseistä lääkettä tai lisäravinteita vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja pysyvät tällä vakaalla annoksella tutkimuksen ajan.
- Ortopediset sairaudet, kuten korjaamaton murtuma tai niveltulehdus, jotka häiritsevät tai estävät lihastoiminnan testaamisen
- Vasta-aihe lihasten magneettikuvaukseen klinikan vakiokäytännön mukaan
- Nivelkontraktuuria rajoittavia liikkeitä, lapaluun kiinnitystä tai muita leikkauksia, edeltäviä tai suunniteltuja
- Mikä tahansa tunnettu yliherkkyys satralitsumabille tai jollekin sen aineosalle ja/tai aiempi vakava allerginen reaktio biologiselle aineelle (esim. sokki, anafylaktiset reaktiot)
- Todisteet piilevästä tai aktiivisesta tuberkuloosista (tuberkuloosi; pois lukien potilaat, jotka saavat kemoprofylaksia piilevän tuberkuloosiinfektion vuoksi vähintään 4 viikkoa ennen ilmoittautumista), aktiivisista opportunistisista tai henkeä uhkaavista infektioista
- Aiempi divertikuliitti tai samanaikainen vakavia ruoansulatuskanavan häiriöitä (kuten oireenmukaista divertikuloosia), jotka voivat tutkijan mielestä lisätä komplikaatioiden, kuten ruoansulatuskanavan perforaatioiden, riskiä. Infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai hoitoa suonensisäisillä infektiolääkkeillä 4 viikon sisällä ennen lähtökäyntiä tai suun kautta otetuilla infektiolääkkeillä 2 viikon sisällä ennen peruskäyntiä (käynti 1, viikko 0)
- Positiivinen seulonta hepatiitti B -pinta-antigeenille (HbsAg), vasta-aineelle (anti-HbS), hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineelle.
- Akuutti tai krooninen maksasairaushistoria
- Epänormaalit laboratoriotulokset: Valkosolut (WBC) < 3,0 x 10^9/L; Absoluuttiset neutrofiilien määrät (ANC) < 2,0 x 10^9/l; Verihiutalemäärä < 10x10^4/µl; Absoluuttinen lymfosyyttien määrä (ALC) < 0,8 x 10^3/µl; Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (määritelty glomerulussuodatusnopeudeksi <30 ml/min/1,73 m²)
- Rokotus elävillä tai elävillä heikennetyillä rokotteilla 6 viikon aikana ennen satunnaistamista.
- Raskaus tai imetys
- Lisääntymiskykyisille potilaille positiivinen tulos seerumin raskaustestistä seulonnan yhteydessä tai se, että he eivät ole halukkaita käyttämään luotettavia ehkäisymenetelmiä (fyysinen este [potilas tai kumppani] siittiöitä tappavan tuotteen, ehkäisypillerin, laastarin, injektoitavan, kohdunsisäisen laitteen kanssa tai kohdunsisäinen järjestelmä) hoitojakson aikana ja vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Mikä tahansa tämänhetkinen mielentila (psykiatrinen häiriö, seniilisyys tai dementia), joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tutkimuksen mukaisuuteen tai estää ymmärtämystä tutkimuksen tavoitteista, tutkimusmenetelmistä tai mahdollisista seurauksista.
- Toisen tutkimustuotteen käyttö 6 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi) tai osallistuu parhaillaan prospektiiviseen tutkimukseen tutkimustuotteella, olipa kyseessä sitten kokeellinen lääke tai lääkinnällinen laite. Huomautus: Samanaikainen osallistuminen luonnonhistoriallisiin tutkimuksiin (ei lääkkeet, ei-laitetutkimukset) ei ole sallittua tutkimuksen aikana.
- Mikä tahansa aikaisempi hoito millä tahansa aineella, joka kohdistuu IL-6:n estoreittiin (esim. tosilitsumabi, sarilumabi), alemtutsumabihoito, koko kehon säteilytys tai luuytimensiirto; hoito viimeisten 24 viikon aikana anti-B-lymfosyyttiantigeenillä CD20 (esim. rituksimabi, okrelitsumabi), ekulitsumabi, anti-B-lymfosyyttistimulaattori tai mikä tahansa muu multippeliskleroosin sairautta modifioiva hoito; hoito viimeisten 2 vuoden aikana anti-T-solupinnan glykoproteiinilla CD4, kladribiinilla, syklofosfamidilla tai mitoksantronilla; tai hoito millä tahansa muulla tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa. Katso kohdasta 4.4.4 lisätietoja rokotuksesta ja immunisaatiosta.
- Tutkittava tai tutkittavan lähisukulainen on tutkija tai rinnakkaistutkija, tutkimusavustaja, apteekkihenkilökunta, tutkimuskoordinaattori tai muu henkilöstö, joka on suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa kyseisessä paikassa.
- Potilas, joka on lain suojaama, holhouksen tai kuraattorin aluksen alainen tai ei voi osallistua kliiniseen tutkimukseen Ranskan kansanterveyslain artiklan L.1121-16 mukaisesti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Potilasryhmä, joka saa satralitsumabia
|
Satralitsumabi toimitetaan esitäytettynä ruiskuna, jossa on 1 millimetri liuosta ihonalaiseen injektioon, joka vastaa 120 mg satralitsumabia.
Ensimmäisen jakson (kaksoissokkojakso) aikana satralitsumabia annetaan viikoilla 0, 2, 4 ja joka 4. viikko viikkoon 48 asti.
Toisen jakson aikana (avoin kausi) satralitsumabia annetaan viikoilla 48, 50, 52 ja joka 4. viikko viikkoon 96 asti.
|
|
Placebo Comparator: Ryhmä potilaita, jotka saavat lumelääkettä
|
Esitäytetty lumeruisku on koostumukseltaan identtinen satralitsumabin kanssa, mutta se ei sisällä satralitsumabin vaikuttavaa ainetta.
Se on ulkonäöltään ja pakkaukseltaan identtinen satralitsumabin kanssa.
Ensimmäisen jakson (kaksoissokkojakso) aikana lumelääkettä annetaan viikoilla 0, 2, 4 ja joka 4. viikko viikkoon 48 asti.
Toisen jakson aikana (avoin kausi) satralitsumabia annetaan viikoilla 48, 50, 52 ja joka 4. viikko viikkoon 96 asti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa plaseboon verrattuna mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) koko kehon lihasten magneettikuvauksessa.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
T1-Dixon-kuvien perusteella lihakset arvioidaan kaikilla saatavilla olevilla osioilla ja yhdistelmäpisteellä, joka kuvaa lihasrasvan tunkeutumista (MFItot, % kokonaislihaksesta), vähärasvaista lihastilavuutta (LMVtot cl) ja lihasrasvaosuutta (MFFtot in cl) % kokonaislihaksista) välilihaksissa (lihakset, joissa on vähintään 10 % MFI:stä ja enintään 50 % MFF:stä) T2 Short T1 Inversion Recovery (STIR) perusteella lihakset arvioidaan kaikilla saatavilla olevilla osioilla ja kattava pistemäärä osallisuuden astetta kuvaava annettiin välillä 0 (STIR-hyperintensiteetin puuttuminen) ja 1:n (STIR-hyperintensiteetin alueen läsnäolo). STIR-magneettiresonanssikuvauksen (MRI) pistemäärä lasketaan kunkin potilaan yksittäisten lihasten osallistumispisteiden summana. |
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) RICCI:n kliinisen vakavuusasteikon pisteillä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
RICCI-pistemäärä on 10-asteinen asteikko, joka ottaa huomioon eri lihasalueiden heikkouden laajuuden ja ottaa huomioon oireiden leviämisen lantion ja jalkalihaksiin.
Korkeammat pisteet annetaan koehenkilöille, joilla on lantion ja alaraajan proksimaalisia lihaksia.
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) saavutettavan työtilan (RWS) tuloksissa painojen kanssa ja ilman.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) lihasvoimassa kvantitatiivisella isometrisellä dynamometrialla määritettynä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) FSHD-Composite Outcome Measure (FSHD-COM) -kokonaispisteissä, ala-asteikkopisteissä ja yksittäisiä kohteita.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
FSHD Composite Outcome Measure (FSHD-COM) on arvioijan hallinnoima asteikko, joka on kehitetty erityisesti FSHD:tä varten.
Tämä instrumentti koostuu useista riippumattomista toiminnallisista testeistä, jotka yhdistettyinä antavat kokonaispistemäärän kehon alueittain, mukaan lukien jalka, olkapää ja käsivarsi, vartalo, käsi ja tasapaino.
Mitä pienempi pistemäärä on, sitä vähemmän potilas kärsii.
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) FSHD-Rasch-built general disability scale (FSHD-RODS) kokonaispistemäärällä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
FSHD-Rasch-rakennettu kokonaisvammaisuusasteikko (FSHD-RODS) on potilaiden ilmoittama sairauskohtainen intervallimitta, joka sopii aktiivisuus- ja osallistumisrajoitusten havaitsemiseen FSHD-potilailla.
32 kohteen FSHD-RODS osoitti hyvää erottelevaa validiteettia, kun se korreloi MFM:n kanssa, ja erinomaisia testi-uudelleentestausluotettavuuspisteitä kohdehierarkialle ja potilaan kyvyille.
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna niiden osallistujien osuudella, joiden FSHD-potilaiden globaali muutosvaikutelma-asteikko (FSHD-PGIC) paransi kaksoissokkojakson aikana (viikko 0 - viikko 48).
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Itseraportointimittari FSHD-Patient Global Impression of Change (FSHD-PGIC) heijastaa potilaan uskoa hoidon tehokkuuteen.
PGIC on 7-pisteinen asteikko, joka kuvaa potilaan yleistä paranemista.
Potilaat arvioivat muutoksensa seuraavasti: Erittäin paljon parantunut (1), paljon parantunut (2), parantunut vähintään (3), ei muutosta (4), vähintään huonompi (5), paljon huonompi (6), erittäin paljon huonompi (7).
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna niiden osallistujien osuudella, joiden FSHD:n kliinisen globaalin muutosvaikutelman asteikossa (FSHD-CGIC) on parantunut kaksoissokkojakson aikana (viikko 0–48).
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Lääkärin raportin mittarissa FSHD-Clinical Global Impression of Change (FSHD-CGIC) pyydettiin lääkäreitä arvioimaan potilaalla havaitun muutoksen astetta tutkimuksen alusta lähtien.
CGIC on 7-pisteinen asteikko, ja lääkärit arvioivat potilaiden muutokset seuraavasti: Erittäin paljon parantunut (1), paljon parantunut (2), parantunut minimaalisesti (3), ei muutosta (4), vähintään huonompi (5), paljon huonompi (6) , Erittäin paljon huonompi (7).
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa plaseboon verrattuna mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) ilmoitettujen kaatumisten määrässä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) neuromuskulaaritautien riippumattomuusasteikon yläraajamoduulin (NMDIS-ULM) kokonaispistemäärässä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Neuromuscular Disease Independence Scale-Upper Limb Module (NMDIS-ULM) on sovitus SMA Independence Scale-Upper Limb Module (SMAIS-ULM) -moduulista, joka on kehitetty mittaamaan yläraajan toimintaan liittyvissä toiminnoissa tarvittavan avun tasoa.
Korkeammat pisteet annetaan aiheelle, joka tarvitsee apua päivittäisessä toiminnassa.
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) neuromuscular Disease Independence Scale - Ambulatory (NMDIS-Amb) kokonaispistemäärässä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Neuromuscular Disease Independence Scale-Ambulatory (NMDIS-Amb) on sovitus SMA Independence Scale Ambulatory -moduulista (SMAIS-Amb), joka on kehitetty mittaamaan motoriseen toimintaan liittyvissä toiminnoissa tarvittavan avun tasoa.
Korkeammat pisteet annetaan koehenkilöille, jotka eivät pysty suorittamaan kyselylomakkeessa olevaa toimintaa
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48) tulehduksessa ja erityisesti tulehdukseen liittyvissä molekyylibiomarkkereissa.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Äskettäisessä tutkimuksessa on tutkittu 20 tulehduksellisen sytokiinin tasoa FSHD:n vakavuuden biomarkkerin määrittämiseksi. 20 testatusta sytokiinista 10:llä oli merkittävästi erilainen ilmentymistaso potilaiden ja kontrollin välillä. Tässä tutkimuksessa tutkitaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna tulehduksellisten sytokiinien tuotannon vähentämiseen vertaamalla muutosta lähtötasosta tulehdukseen liittyvissä molekyylibiomarkkereissa. Biomarkkerit sisältävät, mutta eivät rajoitu niihin:
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna haittavaikutusten tyypin, esiintymistiheyden, vakavuuden, vakavuuden ja suhteen satralitsumabiin perusteella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0–48).
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ja valittujen haittavaikutusten ilmaantuvuuden perusteella kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48).
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna niiden koehenkilöiden lukumäärällä, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön haittavaikutusten vuoksi kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikko 0 - viikko 48).
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna kliinisesti merkittävien muutosten esiintymistiheydellä lähtötasosta laboratoriokokeessa, elintoimintojen ja fyysisten tutkimusten tuloksista kaksoissokkojakson aikana.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
Perustasosta viikkoon 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa plaseboon verrattuna mitattuna muutoksella kaksoissokko (DB) ja avoimen (OL) jaksojen (viikko 0 - viikko 96) aikana koko kehon lihasten magneettikuvauksessa.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
T1-Dixon-kuvien perusteella lihakset arvioidaan kaikilla saatavilla olevilla osioilla ja yhdistelmäpisteellä, joka kuvaa lihasrasvan tunkeutumista (MFItot, % kokonaislihaksesta), vähärasvaista lihastilavuutta (LMVtot cl) ja lihasrasvaosuutta (MFFtot in cl) % kokonaislihaksista) välilihaksissa (lihakset, joissa on vähintään 10 % MFI:stä ja enintään 50 % MFF:stä) T2 Short T1 Inversion Recovery (STIR) perusteella lihakset arvioidaan kaikilla saatavilla olevilla osioilla ja kattava pistemäärä osallisuuden astetta kuvaava annettiin välillä 0 (STIR-hyperintensiteetin puuttuminen) ja 1:n (STIR-hyperintensiteetin alueen läsnäolo). STIR-magneettiresonanssikuvauksen (MRI) pistemäärä lasketaan kunkin potilaan yksittäisten lihasten osallistumispisteiden summana. |
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) ja avoimen (OL) aikana (viikko 0 - viikko 96) RICCI:n kliinisen vakavuusasteikon pisteillä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
RICCI-pistemäärä on 10-asteinen asteikko, joka ottaa huomioon eri lihasalueiden heikkouden laajuuden ja ottaa huomioon oireiden leviämisen lantion ja jalkalihaksiin.
Korkeammat pisteet annetaan koehenkilöille, joilla on lantion ja alaraajan proksimaalisia lihaksia.
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) ja avoimen (OL) jaksojen (viikko 0 - viikko 96) aikana saavutettavan työtilan (RWS) tuloksissa painojen kanssa ja ilman.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) ja avoimen (OL) jaksojen (viikko 0 - viikko 96) aikana lihasvoimassa, määritettynä kvantitatiivisella isometrisellä dynamometrialla.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson ja avoimen leikkauksen aikana FSHD-Composite Outcome Measure (FSHD-COM) -kokonaispisteissä, ala-asteikkopisteissä ja yksittäisissä kohteissa.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
FSHD Composite Outcome Measure (FSHD-COM) on arvioijan hallinnoima asteikko, joka on kehitetty erityisesti FSHD:tä varten.
Tämä instrumentti koostuu useista riippumattomista toiminnallisista testeistä, jotka yhdistettyinä antavat kokonaispistemäärän kehon alueittain, mukaan lukien jalka, olkapää ja käsivarsi, vartalo, käsi ja tasapaino.
Mitä pienempi pistemäärä on, sitä vähemmän potilas kärsii.
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) ja avoimen (OL) jaksojen (viikko 0 - viikko 96) aikana FSHD-Rasch-rakennetulla yleisellä vamma-asteikolla (FSHD-RODS). ) kokonaispisteet
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
FSHD-Rasch-rakennettu kokonaisvammaisuusasteikko (FSHD-RODS) on potilaiden ilmoittama sairauskohtainen intervallimitta, joka sopii aktiivisuus- ja osallistumisrajoitusten havaitsemiseen FSHD-potilailla.
32 kohteen FSHD-RODS osoitti hyvää erottelevaa validiteettia, kun se korreloi MFM:n kanssa, ja erinomaisia testi-uudelleentestausluotettavuuspisteitä kohdehierarkialle ja potilaan kyvyille.
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna niiden osallistujien osuudella, joiden FSHD-potilaiden globaali muutosvaikutelma -asteikko (FSHD-PGIC) parantui kaksoissokkoutettujen ja avointen jaksojen aikana.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Itseraportointimittari FSHD-Patient Global Impression of Change (FSHD-PGIC) heijastaa potilaan uskoa hoidon tehokkuuteen.
PGIC on 7-pisteinen asteikko, joka kuvaa potilaan yleistä paranemista.
Potilaat arvioivat muutoksensa seuraavasti: Erittäin paljon parantunut (1), paljon parantunut (2), parantunut vähintään (3), ei muutosta (4), vähintään huonompi (5), paljon huonompi (6), erittäin paljon huonompi (7).
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna niiden osallistujien osuudella, joiden FSHD Clinical Global Impressions of Change -asteikko (FSHD-CGIC) parantui kaksoissokkoutettujen ja avointen jaksojen aikana.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Lääkärin raportin mittarissa FSHD-Clinical Global Impression of Change (FSHD-CGIC) pyydettiin lääkäreitä arvioimaan potilaalla havaitun muutoksen astetta tutkimuksen alusta lähtien.
CGIC on 7-pisteinen asteikko, ja lääkärit arvioivat potilaiden muutokset seuraavasti: Erittäin paljon parantunut (1), paljon parantunut (2), parantunut minimaalisesti (3), ei muutosta (4), vähintään huonompi (5), paljon huonompi (6) , Erittäin paljon huonompi (7).
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) ja avoimen (OL) jaksojen (viikko 0 - viikko 96) aikana ilmoitettujen kaatumisten määrässä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) ja avoimen (OL) ajanjaksojen aikana neuromuskulaaritautien riippumattomuusasteikon yläraajamoduulin (NMDIS-ULM) kokonaispistemäärässä.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Neuromuscular Disease Independence Scale-Upper Limb Module (NMDIS-ULM) on sovitus SMA Independence Scale-Upper Limb Module (SMAIS-ULM) -moduulista, joka on kehitetty mittaamaan yläraajan toimintaan liittyvissä toiminnoissa tarvittavan avun tasoa.
Korkeammat pisteet annetaan aiheelle, joka tarvitsee apua päivittäisessä toiminnassa.
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella kaksoissokkojakson (DB) ja avoimen (OL) jaksojen (viikko 0 - viikko 96) aikana neuromuscular Disease Independence Scale - Ambulatory (NMDIS-Amb) kokonaismäärässä. pisteet
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Neuromuscular Disease Independence Scale-Ambulatory (NMDIS-Amb) on sovitus SMA Independence Scale Ambulatory -moduulista (SMAIS-Amb), joka on kehitetty mittaamaan motoriseen toimintaan liittyvissä toiminnoissa tarvittavan avun tasoa.
Korkeammat pisteet annetaan koehenkilöille, jotka eivät pysty suorittamaan kyselylomakkeessa olevaa toimintaa
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna, mitattuna muutoksella tuplasokkojakson (DB) ja avoimen (OL) jaksojen aikana tulehduksessa ja erityisesti tulehdukseen liittyvissä molekyylibiomarkkereissa.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Äskettäisessä tutkimuksessa on tutkittu 20 tulehduksellisen sytokiinin tasoa FSHD:n vakavuuden biomarkkerin määrittämiseksi. 20 testatusta sytokiinista 10:llä oli merkittävästi erilainen ilmentymistaso potilaiden ja kontrollin välillä. Tässä tutkimuksessa tutkitaan satralitsumabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna tulehduksellisten sytokiinien tuotannon vähentämiseen vertaamalla muutosta lähtötasosta tulehdukseen liittyvissä molekyylibiomarkkereissa. Biomarkkerit sisältävät, mutta eivät rajoitu niihin:
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna haittavaikutusten tyypin, esiintymistiheyden, vakavuuden, vakavuuden ja suhteen satralitsumabiin kaksoissokko- ja avoimien jaksojen aikana.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ja valittujen haittavaikutusten ilmaantuvuuden perusteella kaksoissokko- (DB) ja avoimen (OL) jaksojen aikana (viikko 0 - viikko 96). )
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna mitattuna niiden koehenkilöiden lukumäärällä, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön AE:n vuoksi kaksoissokkoutettuna (DB) ja avoimena (OL) jaksoina (viikko 0–96).
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
|
|
Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin turvallisuutta/siedettävyyttä plaseboon verrattuna mitattuna kliinisesti merkittävien muutosten esiintymistiheydellä lähtötasosta laboratoriokokeissa, elintoimintojen ja fyysisten tutkimusten tuloksissa kaksoissokkoutettujen ja avointen jaksojen aikana.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 24. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 26. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 22-PP-24
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .