FSHD1에서 Satralizumab의 효능과 안전성을 평가하기 위한 이중심, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 파일럿 연구 (REINFORCE)

포함 기준:

• 서면 동의서를 이해하고 서명, 날짜, 증인이 있는 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
• 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성 피험자.
• 유럽 ​​사회 보장 시스템에 가입된 환자(Nice 센터에만 해당)
• 4번 염색체의 D4Z4 배열 크기 평가를 통해 1~9개의 D4Z4 반복이 있는 전형적인 FSHD1의 유전적으로 확인된 진단. MRI를 포함한 피험자 선별 평가 이전과 기준선 이전에 유전적 확인이 이루어져야 합니다. 공인된 실험실의 적절한 문서를 통해 검증된 경우 이전 테스트를 통해 유전자 확인이 이루어질 수 있습니다. 가족 내에서 반복 크기가 안정적으로 전달되기 때문에, FSHD1 진단을 유전적으로 확인한 직계 친척이 있는 FSHD 임상 진단을 받은 피험자는 MRI를 포함한 선별 평가를 위해 연구에 참여할 수 있습니다.
• 임상 심각도 점수는 2~4(RICCI 점수, 범위 0~5)입니다.
• 체중이 100kg 이하인 환자
• 초기 전신 MRI에서 근육 지방 대체의 증거가 있는 피험자는 중간 지방 대체를 통한 근육의 총 순수량(즉, 근육 지방 침윤이 최소 10%이고 근육 지방 분율이 50% 이하인 근육)은 중간 근육이 하나만 있는 경우 최소 500ml, 중간 근육이 두 개 이상인 경우 250ml입니다.
• 지지 없이 걸을 수 있는 피험자
• 연구 기간 동안 동일한 수준의 운동(빈도 및 강도)을 유지할 의지가 있습니다.
• 예정된 방문, 치료 계획, 연구 제한, 실험실 테스트, 피임 지침 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
• 가임기 여성 환자의 경우: 치료 기간 동안 및/또는 치료 중단까지 적절한 피임법을 사용하십시오.

제외 기준:

• 연구자의 의견으로 연구 결과를 혼동시킬 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 임상 상태의 병력. 여기에는 주요 동반질환(당뇨병, 암, 중증 자가면역 질환, 만성 신부전, 의사의 의견에 따라 운동 또는 연구 평가 참여를 제한하는 관절 질환...), 관련 병력이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 약물 또는 음식 알레르기; 심혈관, 호흡기, 중추신경계 질환의 병력; FSHD를 제외한 신경근 질환(예: 근육병증, 신경병증, 신경근 이행부 장애)
• 고형 종양, 혈액학적 악성 종양 및 상피내 암종을 포함하여 지난 5년 이내에 악성 종양의 병력(피부의 기저 세포 및 편평 세포 암종 또는 완전히 절제되고 치유된 자궁경부 상피내 암종은 제외)
• 치료 의사의 결정에 따라 근육 기능에 영향을 미칠 수 있는 약물 또는 보충제를 복용 중인 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 해당 약물 또는 보충제를 안정적인 용량으로 복용해야 하며, 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지하십시오.
• 해결되지 않은 골절이나 관절증과 같은 정형외과적 상태로 인해 근육 기능 테스트가 방해되거나 배제됩니다.
• 임상 표준 관행에 따른 근육 MRI에 대한 금기 사항
• 움직임을 제한하는 관절구축, 견갑골 고정 또는 기타 수술(이전 또는 계획 중)
• 사트랄리주맙 또는 그 성분에 대해 알려진 과민증 및/또는 생물학적 제제에 대한 심각한 알레르기 반응(예: 쇼크, 아나필락시스 반응) 병력
• 잠복성 또는 활동성 결핵(TB; 등록 전 최소 4주 동안 잠복성 결핵 감염에 대한 화학적 예방요법을 받은 환자 제외), 활동성 기회감염 또는 생명을 위협하는 감염의 증거
• 조사자의 의견으로는 위장관 천공과 같은 합병증의 위험이 증가할 수 있는 게실염 또는 동시에 심각한 위장관 장애(예: 증상성 게실증)의 병력이 있는 경우. 기준시점 방문 전 4주 이내에 IV 항감염제 또는 기준시점 방문 전 2주 이내에 경구용 항감염제(방문 1, 0주)로 입원 또는 치료가 필요한 감염
• B형 간염 표면 항원(HbsAg), 항체(항-HbS), C형 간염 바이러스(HCV) 항체에 대한 양성 선별검사입니다.
• 간 질환의 급성 또는 만성 병력
• 다음과 같은 비정상적인 실험실 결과: 백혈구(WBC) < 3.0x 10^9/L; 절대호중구수(ANC)< 2.0x 10^9/L ; 혈소판 수 < 10x10^4/μl ; 절대 림프구 수(ALC) < 0.8x 10^3/μl; 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 정상 상한치(ULN)의 1.5배
• 중증 신장 장애(사구체 여과율 <30mL/min/1.73m²로 정의)
• 무작위 배정 전 6주 이내에 생백신 또는 약독화 생백신을 접종합니다.
• 임신 또는 수유
• 가임기 환자의 경우 스크리닝 시 혈청 임신 검사에서 양성 결과가 나오거나 신뢰할 수 있는 피임 수단(살정제, 피임약, 패치, 주사제, 자궁내 장치와 함께 물리적 장벽[환자 또는 파트너])을 사용할 의사가 없는 경우 또는 자궁내 시스템) 치료 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안.
• 연구자의 의견으로 연구 준수에 영향을 미치거나 연구의 목표, 조사 절차 또는 가능한 결과에 대한 이해를 방해할 수 있는 현재 정신 상태(정신 장애, 노쇠 또는 치매).
• 6개월 또는 5회 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 임상시험용 제품을 사용하거나 현재 실험 약물 또는 의료 기기와 관련된 임상시험용 제품에 대한 전향적 연구에 참여하고 있습니다. 참고: 연구 과정 동안 자연사 연구(비약물, 비기기 연구)에 동시 참여하는 것은 허용되지 않습니다.
• IL-6 억제 경로를 표적으로 하는 약물을 사용한 이전 치료(예: 토실리주맙, 사릴루맙), 알렘투주맙 치료, 전신 방사선 조사 또는 골수 이식; 지난 24주 동안 항-B-림프구 항원 CD20으로 치료(예: 리툭시맙, 오크렐리주맙), 에쿨리주맙, 항B림프구 자극제 또는 기타 다발성 경화증 질환 완화 치료제; 지난 2년 동안 항T세포 표면 당단백질 CD4, 클라드리빈, 시클로포스파미드 또는 미톡산트론으로 치료를 받은 경우; 또는 기준선 전 3개월 이내에 다른 연구용 약물로 치료. 예방접종 및 예방접종에 대한 자세한 내용은 섹션 4.4.4를 참조하세요.
• 피험자 또는 피험자와 가까운 친척은 해당 현장에서 연구 수행에 직접적으로 관여하는 연구자, 공동 연구자, 연구 보조자, 약사, 연구 코디네이터 또는 기타 직원입니다.
• 프랑스 공중보건법 L.1121-16 조항에 따라 법률에 의해 보호를 받거나 후견인 또는 큐레이터의 직속하에 있거나 임상 연구에 참여할 수 없는 환자.