Um estudo piloto bicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do satralizumabe no FSHD1 (REINFORCE)
25 de março de 2025 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
A distrofia muscular facioscapuloumeral (FSHD) é caracterizada pela diversidade clínica, sendo a FSHD1 a forma mais comum. Está associado a um ganho tóxico de função do gene Double homeobox 4 (DUX4), levando à morte e fraqueza das células musculares. Apesar da falta de tratamentos aprovados, estudos recentes destacam o papel da inflamação na progressão precoce da FSHD, desencadeada pela expressão inadequada de DUX4.
Para compreender o papel fundamental da inflamação na FSHD, um estudo avaliou as citocinas séricas em 100 pacientes adultos com FSHD1. Das 20 citocinas examinadas, 10 apresentaram níveis de expressão significativamente alterados em comparação com controles saudáveis de idade e sexo semelhantes. Pacientes com FSHD1 exibiram níveis elevados de citocinas inflamatórias e diminuição de citocinas antiinflamatórias, sinalizando inflamação crônica. Notavelmente, a Interleucina-6 (IL-6) emergiu como um biomarcador promissor da atividade da doença, exibindo correlações robustas com a gravidade clínica estabelecida e os escores funcionais.
Dado o significado patológico da inflamação e a correlação dos níveis de IL-6 com a gravidade da doença, o estudo ReInForce irá explorar o satralizumab, um antagonista do receptor de IL6 (IL6-R), pela sua eficácia na redução específica da inflamação muscular e sistémica. Ao antagonizar a sinalização a jusante da IL-6R, o satralizumabe é promissor na mitigação da inflamação e potencialmente na redução da degeneração fibrogordurosa no FSHD.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
46
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de compreender o consentimento informado por escrito e fornecer consentimento informado por escrito assinado, datado e testemunhado.
- Sujeitos do sexo masculino ou feminino com idades entre 18 e 65 anos, inclusive.
- Paciente inscrito num sistema europeu de segurança social (apenas centro de Nice)
- Diagnóstico geneticamente confirmado de FSHD1 típico com 1 a 9 repetições D4Z4 por meio da avaliação do tamanho da matriz D4Z4 no cromossomo 4. A confirmação genética deve ser obtida antes das avaliações de triagem do sujeito, incluindo ressonância magnética, e antes da linha de base. A confirmação genética pode vir de testes anteriores, se verificada com documentação apropriada de um laboratório credenciado. Devido à transmissão estável de tamanhos repetidos dentro das famílias, indivíduos com diagnóstico clínico de FSHD que têm um parente de primeiro grau com diagnóstico geneticamente confirmado de FSHD1 podem ser incluídos no estudo para avaliações de triagem, incluindo ressonância magnética.
- Pontuação de gravidade clínica de 2 a 4 (pontuação RICCI; faixa de 0 a 5), inclusive.
- Pacientes com peso corporal inferior ou igual a 100 kg
- Na ressonância magnética inicial de corpo inteiro, os indivíduos com evidência de substituição de gordura muscular tal que o volume magro total dos músculos com uma substituição intermediária de gordura (ou seja, músculo com pelo menos 10% de infiltração de gordura muscular e não mais que 50% de fração de gordura muscular) é de pelo menos 500 ml se houver apenas um músculo intermediário ou 250 ml se houver mais de um músculo intermediário.
- Sujeitos capazes de andar sem apoio
- Disposto a manter o mesmo nível de exercício (frequência e intensidade) durante o estudo.
- Disposto e capaz de cumprir as visitas agendadas, plano de tratamento, restrições do estudo, exames laboratoriais, diretrizes contraceptivas e outros procedimentos do estudo.
- Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar: use métodos contraceptivos adequados durante o período de tratamento e/ou até a descontinuação do tratamento.
Critério de exclusão:
- História de qualquer doença ou condição clínica que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito. Isto pode incluir, mas não está limitado a, quaisquer comorbilidades importantes (diabetes mellitus, cancro, doenças autoimunes graves, insuficiência renal crónica, doenças articulares que restringem o exercício ou a participação nas avaliações do estudo na opinião do médico...), uma história de doença relevante. alergias a medicamentos ou alimentos; história de doenças cardiovasculares, respiratórias e do sistema nervoso central; doenças neuromusculares, exceto FSHD (por exemplo, miopatia, neuropatia, distúrbios da junção neuromuscular)
- História de malignidade nos últimos 5 anos, incluindo tumores sólidos, malignidades hematológicas e carcinoma in situ (exceto carcinomas basocelulares e espinocelulares da pele, ou carcinoma in situ do colo do útero que foram completamente excisados e curados)
- Os indivíduos que tomam medicamentos ou suplementos que podem afetar a função muscular, conforme determinado pelo médico assistente, devem estar tomando uma dose estável desse(s) medicamento(s) ou suplemento por pelo menos 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo e permanecer nessa dose estável durante o estudo.
- Condições ortopédicas, como fratura não resolvida ou artrose, interferindo ou impedindo o teste da função muscular
- Contra-indicação para ressonância magnética muscular de acordo com a prática clínica padrão
- Contratura articular limitando movimentos, fixação escapular ou outras cirurgias, anteriores ou planejadas
- Qualquer hipersensibilidade conhecida ao satralizumab ou a qualquer um dos seus componentes e/ou história de reação alérgica grave a um agente biológico (por exemplo, choque, reações anafiláticas)
- Evidência de tuberculose latente ou ativa (TB; excluindo pacientes recebendo quimioprofilaxia para infecção latente de TB por pelo menos 4 semanas antes da inscrição), infecções oportunistas ativas ou com risco de vida
- História de diverticulite ou distúrbios gastrointestinais graves concomitantes (como diverticulose sintomática) que, na opinião do investigador, pode levar a aumento do risco de complicações, como perfuração gastrointestinal. Infecção que requer hospitalização ou tratamento com agentes anti-infecciosos intravenosos nas 4 semanas anteriores à consulta inicial ou agentes anti-infecciosos orais nas 2 semanas anteriores à consulta inicial (Visita 1, semana 0)
- Triagem positiva para antígeno de superfície da hepatite B (HbsAg), anticorpo (anti-HbS), anticorpo do vírus da hepatite C (HCV).
- História aguda ou crônica de doença hepática
- Resultados laboratoriais anormais com: Glóbulos brancos (leucócitos) <3,0x 10^9/L; Contagens absolutas de neutrófilos (ANC)<2,0x 10^9/L; Contagem de plaquetas < 10x10^4/µl; Contagem absoluta de linfócitos (ALC) < 0,8x 10^3/µl; Aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) > 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN)
- Insuficiência renal grave (definida como taxa de filtração glomerular <30mL/min/1,73m²)
- Vacinação com vacinas vivas ou vivas atenuadas nas 6 semanas anteriores à randomização.
- Gravidez ou lactação
- Para pacientes com potencial reprodutivo, um resultado positivo de um teste sérico de gravidez na triagem ou que não desejam usar meios contraceptivos confiáveis (barreira física [paciente ou parceiro] em conjunto com um produto espermicida, pílula anticoncepcional, adesivo, injetável, dispositivo intrauterino ou sistema intrauterino) durante o período de tratamento e por pelo menos 3 meses após a última dose do medicamento em estudo.
- Qualquer condição mental atual (transtorno psiquiátrico, senilidade ou demência) que, na opinião do investigador, possa afetar a adesão ao estudo ou impedir a compreensão dos objetivos, procedimentos de investigação ou possíveis consequências do estudo.
- Uso de outro produto experimental dentro de 6 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo), ou atualmente participando de um estudo prospectivo com um produto experimental, seja ele um medicamento experimental ou um dispositivo médico. Nota: a participação simultânea em estudos de história natural (estudos sem medicamentos e sem dispositivos) não é permitida durante o curso do estudo.
- Qualquer tratamento prévio com qualquer agente direcionado à via de inibição da IL-6 (por exemplo tocilizumab, sarilumab), tratamento com alemtuzumab, irradiação corporal total ou transplante de medula óssea; tratamento nas últimas 24 semanas com um antigénio anti-linfócito B CD20 (por ex. rituximab, ocrelizumab), eculizumab, estimulador anti-linfócitos B ou qualquer outro tratamento modificador da doença da esclerose múltipla; tratamento nos últimos 2 anos com glicoproteína CD4 de superfície anti-células T, cladribina, ciclofosfamida ou mitoxantrona; ou tratamento com qualquer outro medicamento experimental nos 3 meses anteriores à consulta inicial. Consulte a secção 4.4.4 para obter detalhes sobre vacinação e imunização.
- O sujeito, ou parente próximo do sujeito, é o investigador ou um coinvestigador, assistente de pesquisa, farmacêutico, coordenador do estudo ou outra equipe diretamente envolvida na condução do estudo naquele local.
- Paciente protegido por lei, sob tutela ou curadoria, ou incapaz de participar de um estudo clínico de acordo com o artigo L.1121-16 do Código de Saúde Pública francês.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de pacientes que recebem satralizumabe
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Satralizumab é fornecido em seringa pré-cheia com 1 milímetro de solução para injeção subcutânea correspondente a 120 mg de satralizumab.
Durante o primeiro período (período duplo-cego), o satralizumabe será administrado nas semanas 0, 2, 4 e a cada 4 semanas até a semana 48.
Durante o segundo período (período aberto), o satralizumabe será administrado nas semanas 48, 50, 52 e a cada 4 semanas até a semana 96.
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Comparador de Placebo: Grupo de pacientes que recebem placebo
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A seringa pré-cheia de placebo tem composição idêntica ao satralizumabe, mas não contém o agente ativo satralizumabe.
É idêntico em aparência e embalagem ao satralizumabe.
Durante o primeiro período (período duplo-cego), o placebo será administrado nas semanas 0, 2, 4 e a cada 4 semanas até a semana 48.
Durante o segundo período (período aberto), o satralizumabe será administrado nas semanas 48, 50, 52 e a cada 4 semanas até a semana 96.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela alteração durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na ressonância magnética do músculo de corpo inteiro.
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Com base nas imagens T1-Dixon, os músculos serão avaliados em todas as seções disponíveis e uma pontuação composta descrevendo a infiltração de gordura muscular (MFItot, em% do músculo total), volume muscular magro (LMVtot em cl) e fração de gordura muscular (MFFtot em % do total de músculos) em músculos intermediários (músculos com pelo menos 10% de MFI e não mais que 50% de MFF) Com base no T2 Short T1 Inversion Recovery (STIR), os músculos serão avaliados em todas as seções disponíveis e uma pontuação abrangente a descrição do grau de comprometimento foi dada entre 0 (ausência de hiperintensidade STIR) e 1 (presença de área de hiperintensidade STIR). Uma pontuação STIR-Ressonância Magnética (MRI) será calculada como a soma das pontuações de envolvimento dos músculos individuais em cada paciente |
Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela alteração durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na pontuação da escala de gravidade clínica RICCI.
Prazo: Desde o início até a semana 48
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A pontuação RICCI é uma escala de 10 graus que leva em conta a extensão da fraqueza em várias regiões musculares e considera a propagação dos sintomas aos músculos pélvicos e das pernas.
Pontuações mais altas são atribuídas a indivíduos com envolvimento dos músculos pélvicos e proximais dos membros inferiores.
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) nos resultados do Espaço de Trabalho Acessível (RWS) com e sem pesos.
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na força muscular, determinada por dinamometria isométrica quantitativa
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na pontuação total do FSHD-Composite Outcome Measure (FSHD-COM), pontuações das subescalas e itens individuais.
Prazo: Desde o início até a semana 48
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O FSHD Composite Outcome Measure (FSHD-COM) é uma escala administrada por avaliador, desenvolvida especificamente para FSHD.
Este instrumento é composto por vários testes funcionais independentes que, quando combinados, dão uma pontuação global por região do corpo, incluindo perna, ombro e braço, tronco, mão e equilíbrio.
Quanto menor a pontuação, menos afetado é o paciente.
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na pontuação total da escala de incapacidade geral construída pelo FSHD-Rasch (FSHD-RODS).
Prazo: Desde o início até a semana 48
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A escala de incapacidade geral construída pelo FSHD-Rasch (FSHD-RODS) é uma medida de intervalo específico da doença relatada pelo paciente, adequada para detectar restrições de atividade e participação em pacientes com FSHD.
O FSHD-RODS de 32 itens demonstrou boa validade discriminativa quando correlacionado com o MFM e excelentes pontuações de confiabilidade teste-reteste para hierarquia de itens e habilidades do paciente.
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela proporção de participantes com uma melhora na escala de impressão global de mudança do paciente FSHD (FSHD-PGIC) durante o período duplo-cego (semana 0 a semana 48)
Prazo: Desde o início até a semana 48
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A medida de autorrelato FSHD-Patient Global Impression of Change (FSHD-PGIC) reflete a crença do paciente sobre a eficácia do tratamento.
PGIC é uma escala de 7 pontos que descreve a avaliação geral da melhora do paciente.
Os pacientes classificam sua mudança como: Melhorou muito (1), Melhorou muito (2), Melhorou minimamente (3), Nenhuma alteração (4), Pior minimamente (5), Muito pior (6), Muito pior (7).
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela proporção de participantes com uma melhoria na escala FSHD Clinical Global Impressions of Change (FSHD-CGIC) durante o período Duplo Cego (semana 0 a semana 48)
Prazo: Desde o início até a semana 48
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A medida de relatório médico FSHD-Clinical Global Impression of Change (FSHD-CGIC) pediu aos médicos que avaliassem o grau de mudança observado em um paciente desde o início do estudo.
CGIC é uma escala de 7 pontos e os médicos classificam as alterações dos pacientes como: Muito melhorado (1), Muito melhorado (2), Minimamente melhorado (3), Sem alteração (4), Minimamente pior (5), Muito pior (6) , Muito pior (7).
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela alteração durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) no número de quedas notificadas.
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na pontuação total da Escala de Independência de Doenças Neuromusculares - Módulo de Membro Superior (NMDIS-ULM)
Prazo: Desde o início até a semana 48
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O Módulo de Membro Superior da Escala de Independência de Doenças Neuromusculares (NMDIS-ULM) é uma adaptação do Módulo de Membro Superior da Escala de Independência da SMA (SMAIS-ULM) que foi desenvolvido para medir o nível de assistência necessária para atividades relacionadas à função dos membros superiores.
Pontuações mais altas são atribuídas ao sujeito que necessita de ajuda nas atividades diárias.
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na pontuação total da Escala de Independência de Doenças Neuromusculares-Ambulatória (NMDIS-Amb).
Prazo: Desde o início até a semana 48
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A Escala Ambulatorial de Independência de Doenças Neuromusculares (NMDIS-Amb) é uma adaptação do módulo Ambulatorial da Escala de Independência da SMA (SMAIS-Amb) que foi desenvolvido para medir o nível de assistência necessária para atividades relacionadas à função motora.
Maior pontuação é atribuída aos sujeitos incapazes de realizar a atividade presente no questionário
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela alteração durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48) na inflamação e, especificamente, nos biomarcadores moleculares associados à inflamação.
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Um estudo recente investigou o nível de 20 citocinas inflamatórias para determinar o biomarcador de gravidade na FSHD. Entre as 20 citocinas testadas, 10 delas apresentaram nível de expressão significativamente diferente entre pacientes e controle. No presente estudo, a eficácia do satralizumabe versus placebo na redução da produção de citocinas inflamatórias será investigada comparando a alteração da linha de base nos biomarcadores moleculares associados à inflamação. Os biomarcadores incluirão, mas não estão limitados ao seguinte:
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a segurança e tolerabilidade do satralizumabe em comparação ao placebo, medido pelo tipo, frequência, gravidade, gravidade e relação dos eventos adversos ao satralizumabe durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 à semana 48).
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a segurança e tolerabilidade do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela incidência de eventos adversos de interesse especial (EAIEs) e EAs selecionados durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 a semana 48).
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a segurança e tolerabilidade do satralizumab em comparação com o placebo, medido pelo número de indivíduos que descontinuaram o medicamento do estudo devido a um EA durante o período Duplo Cego (DB) (semana 0 a semana 48).
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Desde o início até a semana 48
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O estudo avaliará a segurança e tolerabilidade do satralizumabe em comparação ao placebo, medido pela frequência de alterações clinicamente significativas desde o início do estudo em testes laboratoriais, sinais vitais e resultados de exames físicos durante o período duplo-cego
Prazo: Desde o início até a semana 48
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Desde o início até a semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela mudança durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) (semana 0 a semana 96) na ressonância magnética muscular de corpo inteiro.
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Com base nas imagens T1-Dixon, os músculos serão avaliados em todas as seções disponíveis e uma pontuação composta descrevendo a infiltração de gordura muscular (MFItot, em% do músculo total), volume muscular magro (LMVtot em cl) e fração de gordura muscular (MFFtot em % do total de músculos) em músculos intermediários (músculos com pelo menos 10% de MFI e não mais que 50% de MFF) Com base no T2 Short T1 Inversion Recovery (STIR), os músculos serão avaliados em todas as seções disponíveis e uma pontuação abrangente a descrição do grau de comprometimento foi dada entre 0 (ausência de hiperintensidade STIR) e 1 (presença de área de hiperintensidade STIR). Uma pontuação STIR-Ressonância Magnética (MRI) será calculada como a soma das pontuações de envolvimento dos músculos individuais em cada paciente |
Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) (semana 0 a semana 96) na pontuação da escala de gravidade clínica RICCI
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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A pontuação RICCI é uma escala de 10 graus que leva em conta a extensão da fraqueza em várias regiões musculares e considera a propagação dos sintomas aos músculos pélvicos e das pernas.
Pontuações mais altas são atribuídas a indivíduos com envolvimento dos músculos pélvicos e proximais dos membros inferiores.
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela alteração durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) (semana 0 à semana 96) nos resultados do Espaço de Trabalho Acessível (RWS) com e sem pesos.
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) (semana 0 à semana 96) na força muscular, determinada por dinamometria isométrica quantitativa
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante os períodos duplo-cego e aberto na pontuação total do FSHD-Composite Outcome Measure (FSHD-COM), pontuações das subescalas e itens individuais
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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O FSHD Composite Outcome Measure (FSHD-COM) é uma escala administrada por avaliador, desenvolvida especificamente para FSHD.
Este instrumento é composto por vários testes funcionais independentes que, quando combinados, dão uma pontuação global por região do corpo, incluindo perna, ombro e braço, tronco, mão e equilíbrio.
Quanto menor a pontuação, menos afetado é o paciente.
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) (semana 0 à semana 96) na escala de incapacidade geral construída pelo FSHD-Rasch (FSHD-RODS ) pontuação total
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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A escala de incapacidade geral construída pelo FSHD-Rasch (FSHD-RODS) é uma medida de intervalo específico da doença relatada pelo paciente, adequada para detectar restrições de atividade e participação em pacientes com FSHD.
O FSHD-RODS de 32 itens demonstrou boa validade discriminativa quando correlacionado com o MFM e excelentes pontuações de confiabilidade teste-reteste para hierarquia de itens e habilidades do paciente.
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela proporção de participantes com uma melhora na escala de impressão global de mudança do paciente FSHD (FSHD-PGIC) durante os períodos duplo-cego e aberto
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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A medida de autorrelato FSHD-Patient Global Impression of Change (FSHD-PGIC) reflete a crença do paciente sobre a eficácia do tratamento.
PGIC é uma escala de 7 pontos que descreve a avaliação geral da melhora do paciente.
Os pacientes classificam sua mudança como: Melhorou muito (1), Melhorou muito (2), Melhorou minimamente (3), Nenhuma alteração (4), Pior minimamente (5), Muito pior (6), Muito pior (7).
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela proporção de participantes com uma melhoria na escala FSHD Clinical Global Impressions of Change (FSHD-CGIC) durante os períodos duplo-cego e aberto
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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A medida de relatório médico FSHD-Clinical Global Impression of Change (FSHD-CGIC) pediu aos médicos que avaliassem o grau de mudança observado em um paciente desde o início do estudo.
CGIC é uma escala de 7 pontos e os médicos classificam as alterações dos pacientes como: Muito melhorado (1), Muito melhorado (2), Minimamente melhorado (3), Sem alteração (4), Minimamente pior (5), Muito pior (6) , Muito pior (7).
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela alteração durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) (semana 0 à semana 96) no número de quedas notificadas
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) na pontuação total da Escala de Independência de Doenças Neuromusculares - Módulo de Membro Superior (NMDIS-ULM).
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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O Módulo de Membro Superior da Escala de Independência de Doenças Neuromusculares (NMDIS-ULM) é uma adaptação do Módulo de Membro Superior da Escala de Independência da SMA (SMAIS-ULM) que foi desenvolvido para medir o nível de assistência necessária para atividades relacionadas à função dos membros superiores.
Pontuações mais altas são atribuídas ao sujeito que necessita de ajuda nas atividades diárias.
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela mudança durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) (semana 0 à semana 96) na Escala de Independência de Doenças Neuromusculares-Ambulatória (NMDIS-Amb) total pontuação
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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A Escala Ambulatorial de Independência de Doenças Neuromusculares (NMDIS-Amb) é uma adaptação do módulo Ambulatorial da Escala de Independência da SMA (SMAIS-Amb) que foi desenvolvido para medir o nível de assistência necessária para atividades relacionadas à função motora.
Maior pontuação é atribuída aos sujeitos incapazes de realizar a atividade presente no questionário
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a eficácia do satralizumab em comparação com o placebo, medida pela alteração durante os períodos Duplo Cego (DB) e Aberto (OL) na inflamação e, especificamente, nos biomarcadores moleculares associados à inflamação.
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Um estudo recente investigou o nível de 20 citocinas inflamatórias para determinar o biomarcador de gravidade na FSHD. Entre as 20 citocinas testadas, 10 delas apresentaram nível de expressão significativamente diferente entre pacientes e controle. No presente estudo, a eficácia do satralizumabe versus placebo na redução da produção de citocinas inflamatórias será investigada comparando a alteração da linha de base nos biomarcadores moleculares associados à inflamação. Os biomarcadores incluirão, mas não estão limitados ao seguinte:
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a segurança e tolerabilidade do satralizumabe em comparação ao placebo, medidas pelo tipo, frequência, gravidade, gravidade e relação dos eventos adversos ao satralizumabe durante os períodos duplo-cego e aberto
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a segurança e tolerabilidade do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pela incidência de eventos adversos de interesse especial (AESIs) e EAs selecionados durante os períodos duplo-cego (DB) e aberto (OL) (semana 0 a semana 96 )
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a segurança e tolerabilidade do satralizumabe em comparação ao placebo, medida pelo número de indivíduos que descontinuaram o medicamento do estudo devido a um EA durante os períodos duplo-cego (DB) e aberto (OL) (semana 0 a semana 96)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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O estudo avaliará a segurança/tolerabilidade do satralizumabe versus placebo, medida pela frequência de alterações clinicamente significativas desde a linha de base em testes laboratoriais, sinais vitais e resultados de exames físicos durante os períodos duplo-cego e aberto
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
25 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
26 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 22-PP-24
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .