Kliininen tutkimus pieniannoksista pomalidomidia ja syklofosfamidia yhdistettynä deksametasoniin potilaiden hoidossa, joilla on heikentävä RRMM

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikä ≥ 18 vuotta;
• Potilaat, joilla on uusiutunut/refraktorinen MM, mukaan lukien ekstramedullaarinen infiltraatio (täyttää IMWG 2016 -diagnostiikkakriteerit);
• IMWG:n heikkouden arviointi: heikkokuntoiset potilaat.
• Multippelia myeloomaa sairastavat potilaat, jotka ovat uusineet aiemman 1-3 hoito-ohjelman jälkeen;
• Potilaat, jotka eivät reagoi tai eivät pysty tekemään autologista kantasolusiirtoa ja joilla on sairauden eteneminen tai vastustuskyky aiemman proteasomia sisältävien estäjien (bortetsomibi) tai immunomodulaattoreiden (talidomidi, lenalidomidi) hoidon jälkeen; sietää useampaa kuin yhtä edellä mainituista lääkkeistä;
• Seerumin monoklonaalinen proteiini (M-proteiini) saavuttaa mitattavissa olevat tasot: seerumin M-proteiini ≥ 5 g/l; tai 24 tunnin virtsan kevytketju > 200 mg; tai seerumivapaa kevytketju > 10 mg/dl;
• Potilaan kliinisten indikaattoreiden on täytettävä seuraavat kriteerit: ANC ≥ 1,0 x 109/L ja PLT ≥ 75 x 109/L myeloomasoluilla < 50 %; mikä tahansa ANC ja PLT ≥ 50 x 109 myeloomasoluille ≥ 50 %; verihiutaleita tai granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (G-CSF) voidaan infusoida auttamaan potilaita täyttämään kelpoisuusvaatimukset, mutta niitä ei sallita 3 ensimmäisen päivän aikana ilmoittautumisesta; Potilaat, joiden glomerulussuodatusnopeus on ≥10 ml/min ja jotka eivät tarvitse dialyysiä;
• Potilaat, joille ei ole tehty suurta leikkausta, sädehoitoa tai osallistuneet toiseen tutkimustutkimukseen kahden viikon sisällä ja jotka ovat toipuneet aiemman hoidon kliinisestä toksisuudesta;
• seurantaehdoilla. Potilaat ymmärtävät sairaansa sairauden ominaisuudet ja ilmoittautuvat vapaaehtoisesti tähän tutkimussuunnitelmaan hoitoa ja seurantaa varten;
• Tietoinen suostumus on allekirjoitettu. Tietoisen suostumuksen allekirjoitti potilas itse tai hänen lähiomaiset. Potilaan tilasta, jos potilaan oma allekirjoitus ei edistä tilan hoitoa, laillinen huoltaja tai potilaan lähiomaiset allekirjoittavat tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu multippeli myelooma (NDMM), plasmasoluleukemia;
• Pomalidomidin, syklofosfamidin aikaisempi käyttö;
• potilaat, joilla on syklofosfamidi-, deksametasoni-allergia/-intoleranssi;
• potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti B (HBV), hepatiitti C (HCV) ja muut hankitut ja synnynnäiset immuunipuutostaudit;
• maksan vajaatoiminta (bilirubiini > 3,1 mg/100 m, ALT ja ASAT > 2 kertaa normaaliarvon yläraja);
• Vakavien tromboottisten tapahtumien esiintyminen ennen hoitoa;
• Potilaat, joilla on samanaikainen hallitsematon tai vakava sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, New York Heart Associationin (NYHA) määrittelemä luokan III-IV sydämen vajaatoiminta, hallitsematon angina pectoris, kliinisesti merkittävä sydänpussissairaus tai sydämen amyloidoosi;
• Infektio, joka vaatii systeemistä antibioottihoitoa, tai muu vakava infektio 14 päivän sisällä;
• Ne, joille tehtiin suuri leikkaus 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista;
• ne, jotka tarvitsevat lääkitystä epilepsiaan, dementiaan ja muihin epänormaaliin mielenterveyteen ja jotka eivät pysty ymmärtämään tai noudattamaan tutkimussuunnitelmaa;
• Potilaat, joilla on vakavia fyysisiä tai henkisiä sairauksia, jotka tutkimussuunnitelman tai tutkijan arvion mukaan todennäköisesti häiritsevät osallistumista tähän kliiniseen tutkimukseen;
• Päihteiden väärinkäyttö, lääketieteelliset, psykologiset tai sosiaaliset olosuhteet, jotka voivat häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai tutkimustulosten arviointia;
• henkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu ilmoittautumiseen.