Studio clinico su pomalidomide e ciclofosfamide a dosaggio ridotto combinati con desametasone nel trattamento di pazienti con RRMM debilitante

Criterio di inclusione:

• Età ≥ 18 anni;
• Pazienti con MM recidivante/refrattario, inclusa infiltrazione extramidollare (che soddisfa i criteri diagnostici IMWG 2016);
• Valutazione della fragilità IMWG: pazienti fragili.
• Pazienti con mieloma multiplo che hanno avuto recidiva dopo un precedente trattamento con 1-3 regimi;
• Pazienti che non rispondono o non possono essere sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali e con progressione della malattia o resistenza dopo un precedente trattamento con inibitori contenenti proteasoma (bortezomib) o immunomodulatori (talidomide, lenalidomide); tollerante a più di uno dei farmaci sopra indicati;
• La proteina monoclonale sierica (proteina M) raggiunge livelli misurabili: proteina M sierica ≥ 5 g/L; o catene leggere urinarie delle 24 ore > 200 mg; o catena leggera libera nel siero > 10 mg/dl;
• Gli indicatori clinici del paziente devono soddisfare i seguenti criteri: ANC ≥ 1,0 x 109/L e PLT ≥ 75 x 109/L per cellule di mieloma < 50%; qualsiasi ANC e PLT ≥ 50 x 109 per cellule di mieloma ≥ 50%; le piastrine o il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) possono essere infusi per aiutare i pazienti a soddisfare i criteri di ammissibilità, ma non sono consentiti entro i primi 3 giorni dall'arruolamento; Pazienti con una velocità di filtrazione glomerulare ≥ 10 ml/min che non necessitano di dialisi;
• Pazienti che non sono stati sottoposti a interventi chirurgici importanti, radioterapia o che hanno partecipato ad un altro studio di ricerca entro 2 settimane e che si sono ripresi dalla tossicità clinica della terapia precedente;
• con condizioni di follow-up. I pazienti comprendono le caratteristiche della malattia di cui soffrono e si iscrivono volontariamente a questo protocollo di studio per il trattamento e il follow-up;
• Il consenso informato è stato firmato. Il consenso informato è stato firmato dal paziente stesso o dai suoi familiari più prossimi. Dalle condizioni del paziente, se la firma del paziente non è favorevole al trattamento della condizione, allora il tutore legale o i familiari prossimi del paziente firmeranno il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDMM), leucemia plasmacellulare;
• Precedente uso di pomalidomide, ciclofosfamide;
• pazienti con allergia/intolleranza alla ciclofosfamide e al desametasone;
• pazienti con epatite B attiva (HBV), epatite C (HCV) e altre malattie da immunodeficienza acquisita e congenita;
• insufficienza epatica (bilirubina > 3,1 mg/100 m, ALT e AST > 2 volte il limite superiore del valore normale);
• La presenza di gravi eventi trombotici prima del trattamento;
• Pazienti con comorbidità non controllata o grave malattia cardiovascolare, incluso infarto miocardico nei 6 mesi precedenti l'arruolamento, insufficienza cardiaca di classe III-IV definita dalla New York Heart Association (NYHA), angina non controllata, malattia pericardica clinicamente significativa o amiloidosi cardiaca;
• Infezione che richiede terapia antibiotica sistemica o altra infezione grave entro 14 giorni;
• Coloro che hanno subito un intervento chirurgico maggiore nei 30 giorni precedenti l'iscrizione;
• coloro che necessitano di farmaci per epilessia, demenza e altre condizioni mentali anormali che non sono in grado di comprendere o rispettare il protocollo di studio;
• Pazienti con gravi malattie fisiche o mentali che, a giudizio del protocollo o dello sperimentatore, potrebbero interferire con la partecipazione a questo studio clinico;
• Abuso di sostanze, condizioni mediche, psicologiche o sociali che potrebbero interferire con la partecipazione del soggetto allo studio o con la valutazione dei risultati dello studio;
• persone che, a giudizio dello sperimentatore, non sono idonee all'arruolamento.