Klinická studie pomalidomidu se sníženou dávkou a cyklofosfamidu v kombinaci s dexamethasonem v léčbě pacientů s oslabujícím RRMM

Kritéria pro zařazení:

• Věk ≥ 18 let;
• Pacienti s relabujícím/refrakterním MM, včetně extramedulární infiltrace (splňující diagnostická kritéria IMWG 2016);
• Hodnocení křehkosti IMWG: křehcí pacienti.
• Pacienti s mnohočetným myelomem, u kterých došlo k relapsu po předchozí léčbě 1-3 režimy;
• Pacienti nereagující nebo neschopní podstoupit autologní transplantaci kmenových buněk a s progresí onemocnění nebo rezistencí po předchozí léčbě inhibitory obsahujícími proteazom (bortezomib) nebo imunomodulátory (thalidomid, lenalidomid); tolerantní k více než jednomu z výše uvedených léků;
• Sérový monoklonální protein (M protein) dosahuje měřitelných hladin: sérový M protein ≥ 5 g/l; nebo 24h lehký řetězec v moči > 200 mg; nebo volný lehký řetězec v séru > 10 mg/dl;
• Klinické ukazatele pacienta musí splňovat následující kritéria: ANC ≥ 1,0 x 109/l a PLT ≥ 75 x 109/l pro myelomové buňky < 50 %; jakýkoli ANC a PLT ≥ 50 x 109 pro myelomové buňky ≥ 50 %; krevní destičky nebo faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) mohou být podávány infuzí, aby pomohly pacientům splnit kritéria způsobilosti, ale nejsou povoleny během prvních 3 dnů po zařazení; Pacienti s rychlostí glomerulární filtrace ≥10 ml/min, kteří nevyžadují dialýzu;
• Pacienti, kteří během 2 týdnů nepodstoupili větší chirurgický zákrok, radiační terapii nebo se nezúčastnili jiné výzkumné studie a zotavili se z klinické toxicity předchozí terapie;
• s navazujícími podmínkami. Pacienti rozumí charakteristikám onemocnění, kterým trpí, a dobrovolně se zapisují do tohoto protokolu studie pro léčbu a sledování;
• Informovaný souhlas byl podepsán. Informovaný souhlas podepsal sám pacient nebo jeho nejbližší rodinní příslušníci. Ze stavu pacienta, pokud vlastní podpis pacienta neprospívá léčbě stavu, pak informovaný souhlas podepíše zákonný zástupce nebo nejbližší rodinní příslušníci pacienta.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem (NDMM), plazmatickou leukémií;
• Předchozí užívání pomalidomidu, cyklofosfamidu;
• pacienti s cyklofosfamidem, alergií/nesnášenlivostí dexamethasonu;
• pacienti s aktivní hepatitidou B (HBV), hepatitidou C (HCV) a dalšími získanými a vrozenými onemocněními imunodeficience;
• jaterní insuficience (bilirubin > 3,1 mg/100 m, ALT a AST > 2násobek horní hranice normální hodnoty);
• Přítomnost závažných trombotických příhod před léčbou;
• Pacienti s komorbidním nekontrolovaným nebo závažným kardiovaskulárním onemocněním, včetně infarktu myokardu během 6 měsíců před zařazením, New York Heart Association (NYHA) definovala srdeční selhání třídy III-IV, nekontrolovanou anginu pectoris, klinicky významné perikardiální onemocnění nebo srdeční amyloidózu;
• Infekce vyžadující systémovou antibiotickou léčbu nebo jiná závažná infekce do 14 dnů;
• Ti, kteří podstoupili velký chirurgický zákrok do 30 dnů před zařazením;
• ti, kteří potřebují léky na epilepsii, demenci a jiné abnormální duševní stavy, kteří nejsou schopni porozumět protokolu studie nebo jej dodržovat;
• Pacienti se závažnými fyzickými nebo duševními chorobami, které podle úsudku protokolu nebo zkoušejícího pravděpodobně narušují účast v této klinické studii;
• Zneužívání návykových látek, zdravotní, psychologické nebo sociální podmínky, které mohou narušovat účast subjektu ve studii nebo hodnocení výsledků studie;
• osoby, které se podle názoru vyšetřovatele k zápisu nehodí.