Badanie kliniczne zmniejszonych dawek pomalidomidu i cyklofosfamidu w skojarzeniu z deksametazonem w leczeniu pacjentów z wyniszczającą RRMM

Kryteria przyjęcia:

• Wiek ≥ 18 lat;
• Pacjenci z nawrotowym/opornym na leczenie MM, w tym z naciekiem pozaszpikowym (spełniający kryteria diagnostyczne IMWG 2016);
• Ocena słabości IMWG: pacjenci słabi.
• Pacjenci ze szpiczakiem mnogim, u których wystąpił nawrót po wcześniejszym leczeniu 1-3 schematami;
• Pacjenci niereagujący na leczenie lub niezdolni do poddania się autologicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych oraz z progresją choroby lub opornością po wcześniejszym leczeniu inhibitorami zawierającymi proteasom (bortezomib) lub immunomodulatorami (talidomid, lenalidomid); tolerancyjny na więcej niż jeden z powyższych leków;
• Białko monoklonalne w surowicy (białko M) osiąga mierzalne poziomy: białko M w surowicy ≥ 5 g/L; lub 24-godzinny łańcuch lekki w moczu > 200 mg; lub łańcuch lekki wolny od surowicy > 10 mg/dl;
• Wskaźniki kliniczne pacjenta muszą spełniać następujące kryteria: ANC ≥ 1,0 x 109/L i PLT ≥ 75 x 109/L dla komórek szpiczaka < 50%; dowolna ANC i PLT ≥ 50 x 109 dla komórek szpiczaka ≥ 50%; aby pomóc pacjentom spełnić kryteria kwalifikacyjne, można podawać w infuzji płytki krwi lub czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF), ale nie jest to dozwolone w ciągu pierwszych 3 dni od włączenia do badania; Pacjenci ze współczynnikiem przesączania kłębuszkowego ≥10 ml/min, którzy nie wymagają dializy;
• Pacjenci, którzy nie przeszli poważnego zabiegu chirurgicznego, radioterapii ani nie uczestniczyli w innym badaniu badawczym w ciągu 2 tygodni i wyzdrowiali po toksyczności klinicznej wcześniejszej terapii;
• z dalszymi warunkami. Pacjenci rozumieją charakterystykę choroby, na którą cierpią, i dobrowolnie zapisują się do niniejszego protokołu badania w celu leczenia i obserwacji;
• Podpisano świadomą zgodę. Świadoma zgoda została podpisana przez samego pacjenta lub członków jego najbliższej rodziny. Od stanu pacjenta, jeśli własnoręczny podpis pacjenta nie sprzyja leczeniu schorzenia, świadomą zgodę podpiszą jego opiekun prawny lub członkowie najbliższej rodziny pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem mnogim (NDMM), białaczką plazmatyczną;
• Wcześniejsze stosowanie pomalidomidu, cyklofosfamidu;
• pacjenci z alergią/nietolerancją cyklofosfamidu, deksametazonu;
• pacjenci z aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B (HBV), wirusowym zapaleniem wątroby typu C (HCV) oraz innymi nabytymi i wrodzonymi niedoborami odporności;
• niewydolność wątroby (bilirubina > 3,1 mg/100 m, ALT i AST > 2-krotność górnej granicy normy);
• Obecność ciężkich zdarzeń zakrzepowych przed leczeniem;
• Pacjenci ze współistniejącą, niekontrolowaną lub ciężką chorobą układu krążenia, w tym zawałem mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem, według definicji New York Heart Association (NYHA), niewydolność serca klasy III-IV, niekontrolowana dławica piersiowa, klinicznie istotna choroba osierdzia lub amyloidoza sercowa;
• Zakażenie wymagające ogólnoustrojowej antybiotykoterapii lub inne poważne zakażenie w ciągu 14 dni;
• Osoby, które przeszły poważną operację w ciągu 30 dni przed rejestracją;
• osoby wymagające leków na padaczkę, demencję i inne zaburzenia psychiczne, które nie są w stanie zrozumieć lub zastosować się do protokołu badania;
• Pacjenci cierpiący na poważne choroby fizyczne lub psychiczne, które w ocenie protokołu lub badacza mogą zakłócać udział w tym badaniu klinicznym;
• Nadużywanie substancji psychoaktywnych, warunki medyczne, psychologiczne lub społeczne, które mogą zakłócać udział uczestnika w badaniu lub ocenę wyników badania;
• osoby, które w opinii badacza nie nadają się do wpisu.