Vasodilataattori- ja harjoitustutkimus DMD:lle (VASO-REx)
tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: University of Florida
Vasodilataattorit ja harjoitus Duchennen lihasdystrofian adjuvanttihoitona (VASO-REx-tutkimus)
Kahden strategian tutkiminen mahdollisina Duchennen lihasdystrofian (DMD) adjuvanttihoitoina; aerobinen harjoittelu (joka saa aikaan mukautuksia luustolihaksissa ja parantaa sydän- ja verisuoniterveyttä) ja tadalafiili, FDA:n hyväksymä verisuonia laajentava lääke (optimoimaan verenkiertoa ja lihasten perfuusiota, joka on heikentynyt ja usein huomiotta jäänyt DMD:ssä).
Tavoite: parantaa lihasten toimintaa, verisuonten terveyttä ja DMD-hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Duchennen lihasdystrofialle (DMD) on ominaista nopea lihasten rappeutuminen, mitokondrioiden ja verisuonten heikkeneminen, mikä johtaa ennenaikaiseen liikkumisen ja kuolleisuuden menettämiseen. Tautia modifioivia lääkkeitä on tulossa, ja vaikka niiden odotetaan parantavan DMD:tä sairastavien poikien lihasten toimintaa ja päivittäistä aktiivisuutta, useimpia niistä ei ole suunniteltu korjaamaan verisuonten vajaatoimintaa. Tämä heikkeneminen johtuu siitä, että hermosolujen typpioksidisyntaasisignaali ei palaudu, mikä on ratkaisevan tärkeää vasodilataatiolle harjoituksen aikana ja sen jälkeen. Tutkijat uskovat, että tutkimuksen suunnittelun rajoitukset olivat vastuussa tehon puutteesta. Siksi tässä tutkimuksessa tadalafiili yhdistetään aerobiseen harjoitteluun, mikä lisää verenkiertoa ja aktivoi lääkkeen.
Tässä tutkivassa kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan kahta mahdollista adjuvanttihoitoa DMD:tä sairastaville pojille (6-vuotiaat ja vanhemmat): 1) aerobinen harjoittelu ja 2) tadalafiili, FDA:n hyväksymä verisuonia laajentava lääke. Prekliiniset ja kliiniset tiedot, mukaan lukien päätutkijan laboratorion viimeaikaiset havainnot, tukevat näiden strategioiden käyttöä ja niiden potentiaalia parantaa lihasten perfuusiota, väsymystä ja elämänlaatua.
Tutkimuksessa testataan ensin lääkevastetta (lihasten hapetuksen lisääntymistä) yhden annoksen jälkeen. Lääkkeisiin reagoivat pojat, joilla on DMD, satunnaistetaan saamaan 6 kuukauden päivittäistä tadalafiilia tai lumelääkettä yhdistettynä strukturoidun syklin harjoitteluun. Osallistujat saavat harjoituksiin liittyvät laitteet kotikäyttöön, ja tutkimusryhmä seuraa heitä videolla. Tutkimuksessa kvantifioidaan intervention vaikutus verisuonten vajaatoimintaan, lihasten patofysiologiaan (tulehdus, rasvan kertyminen, mitokondrioiden toimintahäiriöt), rasitusväsymys ja pyöräilysuorituskyky.
Löytöjemme odotetaan tuottavan:
- Kriteerit tunnistaa DMD-potilaat, jotka todennäköisimmin hyötyvät tadalafiilista adjuvanttihoitona.
- Todiste voimakkaasta synergiasta huumeiden vaikutuksen ja harjoittelun välillä DMD:ssä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Tanja Taivassalo, Ph.D.
- Puhelinnumero: 352-294-8748
- Sähköposti: ttaivassalo@ufl.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Ruby Sullivan, MS
- Puhelinnumero: 352-294-5392
- Sähköposti: r.sullivan1@ufl.edu
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32603
- Rekrytointi
- University of Florida Clinical and Translational Research Building
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DMD-diagnoosi on vahvistettu geneettisellä raportilla
- Alaikäraja 6,0 vuotta
- Ambulatorinen
- Stabiili glukokortikoidihoito (> 3 kuukautta)
Poissulkemiskriteerit:
- Magneettikuvaustutkimuksen vasta-aihe (esim. vakava klaustrofobia, magneettiset implantit, ei pysty/halu tehdä testejä)
- Epävakaiden lääketieteellisten ongelmien esiintyminen, mukaan lukien vakava kardiomyopatia, vasemman kammion ejektiofraktio <45%, sydämen johtumishäiriöt EKG:ssä, hallitsematon kohtaushäiriö, hallitsematon hypo tai verenpainetauti
- Toissijainen sairaus, joka vaikuttaa lihasten toimintaan tai lihasten aineenvaihduntaan (esim. myasthenia gravis, hormonaalinen häiriö, mitokondriaalinen sairaus)
- Toissijainen sairaus, joka johtaa kehityksen viivästymiseen tai motorisen kontrollin heikkenemiseen (esim. aivohalvaus) tai aiempi provosoimaton rabdomyolyysi
- Fosfodiesteraasi 5:n estäjien (nitraattien, alfa-adrenergisten salpaajien, muiden fosfodiesteraasi 5:n estäjien käyttö) tai muiden verenkiertoa tai lihasten aineenvaihduntaa säätelevien lääkkeiden vasta-aiheet
- Osallistuminen tällä hetkellä hyväksyttyihin FDA-tutkimuksiin tai muihin kliinisiin tutkimustutkimuksiin tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tadalafiili ja harjoituskäsi
Osallistujat saavat tadalafiilin painosta riippuvan annoksen päivittäin 6 kuukauden (26 viikon) ajan.
|
Potilaille annetaan joko interventiolääkitystä tai lumelääkettä (kaksoissokkoutettu, satunnaistettu tutkimus), ja heitä pyydetään ottamaan lääke joka päivä 6 kuukauden ajan viikoittaisten harjoitusten yhteydessä.
Kotimainen pyöräilyharjoitusohjelma on suunniteltu parantamaan lihasvoimaa ja kestävyyttä.
Osallistujat harjoittavat yksilöllisiä harjoituksia enintään neljä kertaa viikossa, kukin enintään 40 minuuttia.
Live-video- ja sykemittaus takaavat oikean harjoituksen suorituskyvyn ja mahdollistavat ohjelman säätämisen koko tutkimuksen ajan.
Osallistujat saavat kuntoiluvälineet kotikäyttöön.
|
|
Placebo Comparator: Placebo ja harjoituskäsi
Osallistujat saavat tadalafiilin plasebotabletin, joka vastaa tadalafiilin painosta riippuvaa annosta päivittäin 6 kuukauden (26 viikon) ajan.
|
Kotimainen pyöräilyharjoitusohjelma on suunniteltu parantamaan lihasvoimaa ja kestävyyttä.
Osallistujat harjoittavat yksilöllisiä harjoituksia enintään neljä kertaa viikossa, kukin enintään 40 minuuttia.
Live-video- ja sykemittaus takaavat oikean harjoituksen suorituskyvyn ja mahdollistavat ohjelman säätämisen koko tutkimuksen ajan.
Osallistujat saavat kuntoiluvälineet kotikäyttöön.
Potilaille annetaan joko interventiolääkitystä tai lumelääkettä (kaksoissokkoutettu, satunnaistettu tutkimus), ja heitä pyydetään ottamaan lääke joka päivä 6 kuukauden ajan viikoittaisten harjoitusten yhteydessä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verisuonten vaste lihasten supistumisen jälkeen kerta-annokseen tadalafiilia.
Aikaikkuna: enintään 4 viikkoa tavoitteen 1 käyntien 1 ja 2 päättymisen jälkeen.
|
Responsiivisuus määräytyy supistumisen jälkeisen lihaksen hapetuksen lisääntymisenä käyttämällä MRI-veren happitasosta riippuvia (BOLD) vasteita annostuksen jälkeen verrattuna aikaisempiin.
Tutkimukseen osallistujat, jotka osoittavat supistumisen jälkeisen BOLD:n lisääntymisen (>50 %) tadalafiilin jälkeen, otetaan mukaan tämän tutkimuksen tavoitteeseen 2.
|
enintään 4 viikkoa tavoitteen 1 käyntien 1 ja 2 päättymisen jälkeen.
|
|
Pyöräilyaika väsymykseen
Aikaikkuna: Tavoitteen 2 perus- ja 6 kuukauden seurantakäynnit.
|
Tutkimuksessa arvioidaan tadalafiilin vaikutusta harjoitussuoritukseen ja väsymyskestävyyteen verrattuna lumelääkkeeseen. Osallistujat käyvät läpi maksimivoiman pyöräilytestin ennen ja jälkeen interventiojakson. Aika, joka kuluu osallistujilta uupumukseen (TTE), kirjataan ensisijaiseksi tulosmittariksi. Mittaus: Aika uupumukseen (TTE) maksimaalisen rasituksen pyöräilytestissä makuuasennossa paikallaan olevalla ergometrillä. Tämä testi mittaa väsymyksen vastustuskyvyn mittaamalla keston, jonka osallistujat voivat kestää maksimaalisen pyöräilyn. |
Tavoitteen 2 perus- ja 6 kuukauden seurantakäynnit.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nelipäälihaksen rasvafraktio
Aikaikkuna: Tavoite 1 ja tavoite 2 (perustilanne ja 6 kuukauden seuranta)
|
Tämä tulos toimii taudin vakavuuden mittana.
Tämä mitta on herkkä ja toistettava DMD-lihaspatologian biomarkkeri.
|
Tavoite 1 ja tavoite 2 (perustilanne ja 6 kuukauden seuranta)
|
|
Metabolinen palautuminen
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Fosfokreatiinin uudelleensynteesin nopeus jalkaharjoituksen jälkeen mitataan ja se toimii luurankolihasten mitokondrioiden oksidatiivisen kapasiteetin indeksinä.
(Osa tutkimuksen tavoitetta 2).
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET) – huippuaerobinen kapasiteetti (VO2max)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Potilaat käyvät läpi pyöräilyharjoitusta submaksimaalisella ja huippukuormalla mitatakseen huippuaerobista kapasiteettia ja ventilaatiota. Hapenottohuippu (VO2max): Tämä mitta määrittää maksimaalisen hapen määrän, jonka keho voi käyttää harjoituksen aikana, mitattuna maksimaalisen pyöräilyn avulla CPET:ssä. Se toimii ensisijaisena yleisen kardiovaskulaarisen ja aerobisen kunnon indikaattorina. Huippuaerobinen kapasiteetti: VO2max heijastaa maksimaalista hapen käyttökapasiteettia, mikä osoittaa yleistä kardiovaskulaarista kuntoa. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET) – minuuttiventilaatio (VE)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Minuuttiventilaatio (VE): Tämä mitta kuvaa hengitetyn ilman kokonaismäärää minuutissa harjoituksen aikana, arvioituna koko CPET:n ajan. VE:n arviointi erilaisissa työkuormissa antaa käsityksen hengitystehokkuudesta ja mahdollisista rajoituksista harjoituksen aikana. Hengityksen tehokkuus: VE ja VE/VO2 arvioivat, kuinka hyvin elimistö käyttää happea harjoituksen aikana, paljastaen mahdolliset hengitysrajoitukset. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET) - Hengitysekvivalentti hapen suhteen (VE/VO2)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Hengitysekvivalentti hapen suhteen (VE/VO2): Tämä suhde vertaa ventilaatiota hapenottokykyyn, joka on laskettu koko CPET:n aikana. Se osoittaa hapen käytön tehokkuuden harjoituksen aikana ja mahdollisia hengitysrajoituksia. Hengityksen tehokkuus: VE ja VE/VO2 arvioivat, kuinka hyvin elimistö käyttää happea harjoituksen aikana, paljastaen mahdolliset hengitysrajoitukset. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET) – Gas Exchange Threshold (GET)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Kaasunvaihtokynnys (GET): Tämä piste harjoituksen aikana merkitsee siirtymistä pääosin aerobisesta aineenvaihduntasta anaerobiseen aineenvaihduntaan, joka tunnistetaan veren laktaattitasojen ja muiden CPET-parametrien muutoksilla. GET:n analysointi auttaa arvioimaan harjoituksen sietokykyä ja parannusmahdollisuuksia. Harjoituksen sietokyky ja väsymys: GET ja W at AT osoittavat intensiteetin, jolla väsymys ja suorituskyvyn heikkeneminen tulevat merkittäväksi, tarjoten näkemyksiä harjoituksen rajoituksista ja parannusmahdollisuuksista. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
kardiopulmonaalinen rasitustesti (CPET) - Työkuormitus anaerobisella kynnyksellä (W at AT)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Työkuorma anaerobisella kynnyksellä (W at AT): Tämä CPET:stä johdettu mitta ilmaisee tehon, jolla anaerobinen aineenvaihdunta vaikuttaa merkittävästi energian tuotantoon. Se kuvastaa harjoituksen intensiteettiä, jossa väsymys ja suorituskyvyn heikkeneminen tulevat esiin. Harjoituksen sietokyky ja väsymys: GET ja W at AT osoittavat intensiteetin, jolla väsymys ja suorituskyvyn heikkeneminen tulevat merkittäväksi, tarjoten näkemyksiä harjoituksen rajoituksista ja parannusmahdollisuuksista. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
100 metrin aikatesti (100 m)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
100 m on maksimaalisen suorituskyvyn kiinteän matkan testi, joka suoritetaan julkaistujen ohjeiden mukaisesti.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) on 17 kohdan luokitusasteikko, jota käytetään mittaamaan fyysisiä toimintoja ja motorisia kykyjä DMD:tä sairastavilla pojilla, ja sitä käytetään yhä enemmän kliinisissä kokeissa fyysisen toiminnan yleisenä mittana.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
4-portainen nousu
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
4-portaiden nousuaika on vahvuusmitta.
Potilasta neuvotaan kiipeämään neljää vakioaskelmaa (kukin kuusi tuumaa korkea) kahdella kaiteella niin nopeasti kuin mahdollista ja käyttämällä kiskoja tarvittaessa.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Fyysisen aktiivisuuden kyselylomake (PAQ-C)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
PAQ-C on itseohjattava, 7 päivää kestävä palautuslaite, joka on kehitetty arvioimaan yleistä fyysisen aktiivisuuden tasoa koko peruskouluvuoden 4-8-vuotiaille ja noin 8-14-vuotiaille opiskelijoille.
Vaikka luotettavuuden katsotaan olevan kohtalainen, muut fyysistä aktiivisuutta koskevat kyselylomakkeet ovat vähemmän luotettavia.
Tulokset korreloidaan sairauden vakavuuden ja tadalafiilivasteen indeksien kanssa.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Keuhkojen toiminnan testaus – vitaalikapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Mittaus: FVC, mitattu käyttämällä standardispirometriä American Thoracic Societyn ohjeiden mukaisesti. Tämä on enimmäismäärä ilmaa, jonka henkilö voi väkisin hengittää ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen. Merkitys: FVC heijastaa keuhkojen kokonaiskapasiteettia ja on keuhkojen kokonaistilavuuden ja toiminnan avainindikaattori. Se voi auttaa tunnistamaan rajoittavat keuhkosairaudet, joissa keuhkojen tilavuus on rajoitettu, ja seurata hengitysteiden terveyden muutoksia ajan myötä. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Keuhkojen toiminnan testaus - pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Mittaus: FEV1, mitattu käyttämällä standardispirometriä American Thoracic Societyn ohjeiden mukaisesti. Tämä on voimallisesti uloshengitetyn ilman määrä suurimman uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana täyden sisäänhengityksen jälkeen. Merkitys: FEV1 heijastaa keuhkoista tulevan ilmavirran tehokkuutta ja on herkkä obstruktiivisille keuhkosairauksille, kuten astmalle ja krooniselle obstruktiiviselle keuhkosairaudelle (COPD), joissa ilmanvirtaus on heikentynyt. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Neurologian elämänlaatu (NeuroQoL) lasten alaraajojen toiminta
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Kyselylomake, jolla mitataan potilaiden ilmoittamia interventiovaikutuksen tuloksia.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) lasten väsymys
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Kyselylomake, jolla mitataan potilaiden ilmoittamia interventiovaikutuksen tuloksia.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
PROMIS-vanhemman välityspalvelin fyysistä toimintaa varten
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Kyselylomake, jolla mitataan potilaan vanhempien raportoimia interventiovaikutusten tuloksia.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
PROMIS lasten fyysinen aktiivisuus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Kyselylomake, jolla mitataan potilaan vanhempien raportoimia interventiovaikutusten tuloksia.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Fyysisen aktiivisuuden seuranta - Päivittäinen askelnopeus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Mittaus: Otettujen askelten kokonaismäärä päivässä, arvioituna Actigraph-aktiivisuusmonitorilla.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Fyysisen aktiivisuuden seuranta - Aika matalalla aktiivisuudella
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Mittaus: Vähän intensiiviseen fyysiseen toimintaan käytetty kokonaisaika päivässä Actigraph-kriteerien mukaisesti.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Fyysisen aktiivisuuden seuranta – Keskitason aktiivisuuden aika
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Mittaus: Keskimääräiseen fyysiseen toimintaan käytetty kokonaisaika päivässä Actigraph-kriteerien mukaisesti.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
|
Fyysisen aktiivisuuden seuranta – korkean tason aktiivisuuden aika
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Mittaus: Korkean intensiteetin fyysiseen toimintaan käytetty kokonaisaika päivässä Actigraph-kriteerien mukaisesti.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 vuotta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Tanja Taivassalo, Ph.D., University of Florida, College of Medicine, Department of Physiology and Aging
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Han JJ, Escolar DM, Florence JM, Duong T, Arrieta A, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A; Cinrg Investigators. The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study--a longitudinal investigation in the era of glucocorticoid therapy: design of protocol and the methods used. Muscle Nerve. 2013 Jul;48(1):32-54. doi: 10.1002/mus.23807. Epub 2013 May 16.
- Taivassalo T, Jensen TD, Kennaway N, DiMauro S, Vissing J, Haller RG. The spectrum of exercise tolerance in mitochondrial myopathies: a study of 40 patients. Brain. 2003 Feb;126(Pt 2):413-23. doi: 10.1093/brain/awg028.
- Willcocks RJ, Rooney WD, Triplett WT, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Daniels MJ, Wang DJ, Harrington AT, Tennekoon GI, Russman BS, Finanger EL, Byrne BJ, Finkel RS, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort. Ann Neurol. 2016 Apr;79(4):535-47. doi: 10.1002/ana.24599. Epub 2016 Feb 19.
- Laszlo G. Standardisation of lung function testing: helpful guidance from the ATS/ERS Task Force. Thorax. 2006 Sep;61(9):744-6. doi: 10.1136/thx.2006.061648.
- McDonald CM, Widman L, Abresch RT, Walsh SA, Walsh DD. Utility of a step activity monitor for the measurement of daily ambulatory activity in children. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Apr;86(4):793-801. doi: 10.1016/j.apmr.2004.10.011.
- Forbes SC, Walter GA, Rooney WD, Wang DJ, DeVos S, Pollaro J, Triplett W, Lott DJ, Willcocks RJ, Senesac C, Daniels MJ, Byrne BJ, Russman B, Finkel RS, Meyer JS, Sweeney HL, Vandenborne K. Skeletal muscles of ambulant children with Duchenne muscular dystrophy: validation of multicenter study of evaluation with MR imaging and MR spectroscopy. Radiology. 2013 Oct;269(1):198-207. doi: 10.1148/radiol.13121948. Epub 2013 May 21.
- Batra A, Vohra RS, Chrzanowski SM, Hammers DW, Lott DJ, Vandenborne K, Walter GA, Forbes SC. Effects of PDE5 inhibition on dystrophic muscle following an acute bout of downhill running and endurance training. J Appl Physiol (1985). 2019 Jun 1;126(6):1737-1745. doi: 10.1152/japplphysiol.00664.2018. Epub 2019 Apr 4.
- Martin EA, Barresi R, Byrne BJ, Tsimerinov EI, Scott BL, Walker AE, Gurudevan SV, Anene F, Elashoff RM, Thomas GD, Victor RG. Tadalafil alleviates muscle ischemia in patients with Becker muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2012 Nov 28;4(162):162ra155. doi: 10.1126/scitranslmed.3004327.
- Mendell JR, Sahenk Z, Lehman K, Nease C, Lowes LP, Miller NF, Iammarino MA, Alfano LN, Nicholl A, Al-Zaidy S, Lewis S, Church K, Shell R, Cripe LH, Potter RA, Griffin DA, Pozsgai E, Dugar A, Hogan M, Rodino-Klapac LR. Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial. JAMA Neurol. 2020 Sep 1;77(9):1122-1131. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.1484.
- Duan D. Systemic AAV Micro-dystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. Mol Ther. 2018 Oct 3;26(10):2337-2356. doi: 10.1016/j.ymthe.2018.07.011. Epub 2018 Jul 17.
- Lopez C, Taivassalo T, Berru MG, Saavedra A, Rasmussen HC, Batra A, Arora H, Roetzheim AM, Walter GA, Vandenborne K, Forbes SC. Postcontractile blood oxygenation level-dependent (BOLD) response in Duchenne muscular dystrophy. J Appl Physiol (1985). 2021 Jul 1;131(1):83-94. doi: 10.1152/japplphysiol.00634.2020. Epub 2021 May 20.
- Harper SQ. Molecular dissection of dystrophin identifies the docking site for nNOS. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Jan 8;110(2):387-8. doi: 10.1073/pnas.1220256110. Epub 2012 Dec 31. No abstract available.
- Percival JM, Adamo CM, Beavo JA, Froehner SC. Evaluation of the therapeutic utility of phosphodiesterase 5A inhibition in the mdx mouse model of duchenne muscular dystrophy. Handb Exp Pharmacol. 2011;(204):323-44. doi: 10.1007/978-3-642-17969-3_14.
- Thomas GD. Functional muscle ischemia in Duchenne and Becker muscular dystrophy. Front Physiol. 2013 Dec 18;4:381. doi: 10.3389/fphys.2013.00381.
- Kobayashi YM, Rader EP, Crawford RW, Iyengar NK, Thedens DR, Faulkner JA, Parikh SV, Weiss RM, Chamberlain JS, Moore SA, Campbell KP. Sarcolemma-localized nNOS is required to maintain activity after mild exercise. Nature. 2008 Nov 27;456(7221):511-5. doi: 10.1038/nature07414. Epub 2008 Oct 26.
- Sheffield-Moore M, Wiktorowicz JE, Soman KV, Danesi CP, Kinsky MP, Dillon EL, Randolph KM, Casperson SL, Gore DC, Horstman AM, Lynch JP, Doucet BM, Mettler JA, Ryder JW, Ploutz-Snyder LL, Hsu JW, Jahoor F, Jennings K, White GR, McCammon SD, Durham WJ. Sildenafil increases muscle protein synthesis and reduces muscle fatigue. Clin Transl Sci. 2013 Dec;6(6):463-8. doi: 10.1111/cts.12121. Epub 2013 Oct 29.
- Nelson MD, Rader F, Tang X, Tavyev J, Nelson SF, Miceli MC, Elashoff RM, Sweeney HL, Victor RG. PDE5 inhibition alleviates functional muscle ischemia in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2014 Jun 10;82(23):2085-91. doi: 10.1212/WNL.0000000000000498. Epub 2014 May 7.
- Victor RG, Sweeney HL, Finkel R, McDonald CM, Byrne B, Eagle M, Goemans N, Vandenborne K, Dubrovsky AL, Topaloglu H, Miceli MC, Furlong P, Landry J, Elashoff R, Cox D; Tadalafil DMD Study Group. A phase 3 randomized placebo-controlled trial of tadalafil for Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2017 Oct 24;89(17):1811-1820. doi: 10.1212/WNL.0000000000004570. Epub 2017 Sep 29.
- Hoffman EP. Pharmacotherapy of Duchenne Muscular Dystrophy. Handb Exp Pharmacol. 2020;261:25-37. doi: 10.1007/164_2019_256.
- Mah JK. An Overview of Recent Therapeutics Advances for Duchenne Muscular Dystrophy. Methods Mol Biol. 2018;1687:3-17. doi: 10.1007/978-1-4939-7374-3_1.
- Verhaart IEC, Aartsma-Rus A. Therapeutic developments for Duchenne muscular dystrophy. Nat Rev Neurol. 2019 Jul;15(7):373-386. doi: 10.1038/s41582-019-0203-3.
- Ramos JN, Hollinger K, Bengtsson NE, Allen JM, Hauschka SD, Chamberlain JS. Development of Novel Micro-dystrophins with Enhanced Functionality. Mol Ther. 2019 Mar 6;27(3):623-635. doi: 10.1016/j.ymthe.2019.01.002. Epub 2019 Feb 1.
- Lai Y, Thomas GD, Yue Y, Yang HT, Li D, Long C, Judge L, Bostick B, Chamberlain JS, Terjung RL, Duan D. Dystrophins carrying spectrin-like repeats 16 and 17 anchor nNOS to the sarcolemma and enhance exercise performance in a mouse model of muscular dystrophy. J Clin Invest. 2009 Mar;119(3):624-35. doi: 10.1172/JCI36612. Epub 2009 Feb 23.
- Khan N, Eliopoulos H, Han L, Kinane TB, Lowes LP, Mendell JR, Gordish-Dressman H, Henricson EK, McDonald CM; Eteplirsen Investigators and the CINRG DNHS Investigators. Eteplirsen Treatment Attenuates Respiratory Decline in Ambulatory and Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. J Neuromuscul Dis. 2019;6(2):213-225. doi: 10.3233/JND-180351.
- Mendell JR, Engel WK, Derrer EC. Duchenne muscular dystrophy: functional ischemia reproduces its characteristic lesions. Science. 1971 Jun 11;172(3988):1143-5. doi: 10.1126/science.172.3988.1143.
- Rando TA. Role of nitric oxide in the pathogenesis of muscular dystrophies: a "two hit" hypothesis of the cause of muscle necrosis. Microsc Res Tech. 2001 Nov 15;55(4):223-35. doi: 10.1002/jemt.1172.
- Dietz AR, Connolly A, Dori A, Zaidman CM. Intramuscular blood flow in Duchenne and Becker Muscular Dystrophy: Quantitative power Doppler sonography relates to disease severity. Clin Neurophysiol. 2020 Jan;131(1):1-5. doi: 10.1016/j.clinph.2019.09.023. Epub 2019 Nov 4.
- Mutlu A, Alkan H, Firat T, Karaduman AA, Yilmaz OT. How do physical capacity, fatigue and performance differ in children with duchenne muscular dystrophy compared with their healthy peers? Neurosciences (Riyadh). 2018 Jan;23(1):39-45. doi: 10.17712/nsj.2018.1.20170242.
- Gentil C, Leturcq F, Ben Yaou R, Kaplan JC, Laforet P, Penisson-Besnier I, Espil-Taris C, Voit T, Garcia L, Pietri-Rouxel F. Variable phenotype of del45-55 Becker patients correlated with nNOSmu mislocalization and RYR1 hypernitrosylation. Hum Mol Genet. 2012 Aug 1;21(15):3449-60. doi: 10.1093/hmg/dds176. Epub 2012 May 15.
- Nelson MD, Rosenberry R, Barresi R, Tsimerinov EI, Rader F, Tang X, Mason O, Schwartz A, Stabler T, Shidban S, Mobaligh N, Hogan S, Elashoff R, Allen JD, Victor RG. Sodium nitrate alleviates functional muscle ischaemia in patients with Becker muscular dystrophy. J Physiol. 2015 Dec 1;593(23):5183-200. doi: 10.1113/JP271252. Epub 2015 Nov 2.
- Boehler JF, Ricotti V, Gonzalez JP, Soustek-Kramer M, Such L, Brown KJ, Schneider JS, Morris CA. Membrane recruitment of nNOSmicro in microdystrophin gene transfer to enhance durability. Neuromuscul Disord. 2019 Oct;29(10):735-741. doi: 10.1016/j.nmd.2019.08.009. Epub 2019 Aug 23.
- Balke JE, Zhang L, Percival JM. Neuronal nitric oxide synthase (nNOS) splice variant function: Insights into nitric oxide signaling from skeletal muscle. Nitric Oxide. 2019 Jan 1;82:35-47. doi: 10.1016/j.niox.2018.11.004. Epub 2018 Nov 29.
- Asai A, Sahani N, Kaneki M, Ouchi Y, Martyn JA, Yasuhara SE. Primary role of functional ischemia, quantitative evidence for the two-hit mechanism, and phosphodiesterase-5 inhibitor therapy in mouse muscular dystrophy. PLoS One. 2007 Aug 29;2(8):e806. doi: 10.1371/journal.pone.0000806.
- De Arcangelis V, Strimpakos G, Gabanella F, Corbi N, Luvisetto S, Magrelli A, Onori A, Passananti C, Pisani C, Rome S, Severini C, Naro F, Mattei E, Di Certo MG, Monaco L. Pathways Implicated in Tadalafil Amelioration of Duchenne Muscular Dystrophy. J Cell Physiol. 2016 Jan;231(1):224-32. doi: 10.1002/jcp.25075.
- Webster C, Silberstein L, Hays AP, Blau HM. Fast muscle fibers are preferentially affected in Duchenne muscular dystrophy. Cell. 1988 Feb 26;52(4):503-13. doi: 10.1016/0092-8674(88)90463-1.
- McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Florence JM, Eagle M, Gappmaier E, Glanzman AM; PTC124-GD-007-DMD Study Group; Spiegel R, Barth J, Elfring G, Reha A, Peltz S. The 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study. Muscle Nerve. 2013 Sep;48(3):343-56. doi: 10.1002/mus.23902. Epub 2013 Jun 26.
- Hoffman EP, Connor EM. Orphan drug development in muscular dystrophy: update on two large clinical trials of dystrophin rescue therapies. Discov Med. 2013 Nov;16(89):233-9.
- Fowler EG, Staudt LA, Heberer KR, Sienko SE, Buckon CE, Bagley AM, Sussman MD, McDonald CM. Longitudinal community walking activity in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2018 Mar;57(3):401-406. doi: 10.1002/mus.25743. Epub 2017 Jul 28.
- Bloom TJ. Age-related alterations in cyclic nucleotide phosphodiesterase activity in dystrophic mouse leg muscle. Can J Physiol Pharmacol. 2005 Nov;83(11):1055-60. doi: 10.1139/y05-085.
- Witting N, Kruuse C, Nyhuus B, Prahm KP, Citirak G, Lundgaard SJ, von Huth S, Vejlstrup N, Lindberg U, Krag TO, Vissing J. Effect of sildenafil on skeletal and cardiac muscle in Becker muscular dystrophy. Ann Neurol. 2014 Oct;76(4):550-7. doi: 10.1002/ana.24216. Epub 2014 Jul 15.
- Leung DG, Herzka DA, Thompson WR, He B, Bibat G, Tennekoon G, Russell SD, Schuleri KH, Lardo AC, Kass DA, Thompson RE, Judge DP, Wagner KR. Sildenafil does not improve cardiomyopathy in Duchenne/Becker muscular dystrophy. Ann Neurol. 2014 Oct;76(4):541-9. doi: 10.1002/ana.24214. Epub 2014 Jul 10.
- Zhang L, Zhang Z, Zhang RL, Cui Y, LaPointe MC, Silver B, Chopp M. Tadalafil, a long-acting type 5 phosphodiesterase isoenzyme inhibitor, improves neurological functional recovery in a rat model of embolic stroke. Brain Res. 2006 Nov 6;1118(1):192-8. doi: 10.1016/j.brainres.2006.08.028. Epub 2006 Sep 7.
- Ledermann HP, Schulte AC, Heidecker HG, Aschwanden M, Jager KA, Scheffler K, Steinbrich W, Bilecen D. Blood oxygenation level-dependent magnetic resonance imaging of the skeletal muscle in patients with peripheral arterial occlusive disease. Circulation. 2006 Jun 27;113(25):2929-35. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.105.605717. Epub 2006 Jun 19.
- Slade JM, Towse TF, Gossain VV, Meyer RA. Peripheral microvascular response to muscle contraction is unaltered by early diabetes but decreases with age. J Appl Physiol (1985). 2011 Nov;111(5):1361-71. doi: 10.1152/japplphysiol.00009.2011. Epub 2011 Jul 28.
- Towse TF, Slade JM, Ambrose JA, DeLano MC, Meyer RA. Quantitative analysis of the postcontractile blood-oxygenation-level-dependent (BOLD) effect in skeletal muscle. J Appl Physiol (1985). 2011 Jul;111(1):27-39. doi: 10.1152/japplphysiol.01054.2009. Epub 2011 Feb 17.
- Hurley DM, Williams ER, Cross JM, Riedinger BR, Meyer RA, Abela GS, Slade JM. Aerobic Exercise Improves Microvascular Function in Older Adults. Med Sci Sports Exerc. 2019 Apr;51(4):773-781. doi: 10.1249/MSS.0000000000001854.
- Towse TF, Slade JM, Meyer RA. Effect of physical activity on MRI-measured blood oxygen level-dependent transients in skeletal muscle after brief contractions. J Appl Physiol (1985). 2005 Aug;99(2):715-22. doi: 10.1152/japplphysiol.00272.2005. Epub 2005 Mar 31.
- Yoo JK, Pinto MM, Kim HK, Hwang CL, Lim J, Handberg EM, Christou DD. Sex impacts the flow-mediated dilation response to acute aerobic exercise in older adults. Exp Gerontol. 2017 May;91:57-63. doi: 10.1016/j.exger.2017.02.069. Epub 2017 Feb 16.
- Kim SH, Choi YH, Cheon JE, Shin SM, Cho HH, Lee SM, You SK, Kim WS, Kim IO. Transient flow response after femoral artery catheterization for diagnostic neuroangiography in infants and children: Doppler US assessment of the ipsilateral femoral artery. Pediatr Radiol. 2015 Jan;45(1):86-93. doi: 10.1007/s00247-014-3071-4. Epub 2014 Jul 6.
- Ely MR, Ratchford SM, La Salle DT, Trinity JD, Wray DW, Halliwill JR. Effect of histamine-receptor antagonism on leg blood flow during exercise. J Appl Physiol (1985). 2020 Jun 1;128(6):1626-1634. doi: 10.1152/japplphysiol.00689.2019. Epub 2020 May 14.
- Porst H, Padma-Nathan H, Giuliano F, Anglin G, Varanese L, Rosen R. Efficacy of tadalafil for the treatment of erectile dysfunction at 24 and 36 hours after dosing: a randomized controlled trial. Urology. 2003 Jul;62(1):121-5; discussion 125-6. doi: 10.1016/s0090-4295(03)00359-5.
- Miller NF, Alfano LN, Iammarino MA, Connolly AM, Moore-Clingenpeel M, Powers BR, Tsao CY, Waldrop MA, Flanigan KM, Mendell JR, Lowes LP. Natural History of Steroid-Treated Young Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Using the NSAA, 100m, and Timed Functional Tests. Pediatr Neurol. 2020 Dec;113:15-20. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2020.08.013. Epub 2020 Aug 27.
- Benitez-Porres J, Lopez-Fernandez I, Raya JF, Alvarez Carnero S, Alvero-Cruz JR, Alvarez Carnero E. Reliability and Validity of the PAQ-C Questionnaire to Assess Physical Activity in Children. J Sch Health. 2016 Sep;86(9):677-85. doi: 10.1111/josh.12418.
- Gregor RJ, Broker JP, Ryan MM. The biomechanics of cycling. Exerc Sport Sci Rev. 1991;19:127-69. No abstract available.
- Power LC, Gusso S, Hornung TS, Jefferies C, Derraik JGB, Hofman PL, O'Grady GL. Exercise Cardiac Magnetic Resonance Imaging in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Without Cardiac Disease. Pediatr Neurol. 2021 Apr;117:35-43. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2020.12.011. Epub 2020 Dec 30.
- Washington SL 3rd, Shindel AW. A once-daily dose of tadalafil for erectile dysfunction: compliance and efficacy. Drug Des Devel Ther. 2010 Sep 7;4:159-71. doi: 10.2147/dddt.s9067.
- Exercise Physiology In Special Populations. New York: Churchill Livingston Elsevier, 2008.
- Taivassalo T, Shoubridge EA, Chen J, Kennaway NG, DiMauro S, Arnold DL, Haller RG. Aerobic conditioning in patients with mitochondrial myopathies: physiological, biochemical, and genetic effects. Ann Neurol. 2001 Aug;50(2):133-41. doi: 10.1002/ana.1050.
- Henrie AM, Nawarskas JJ, Anderson JR. Clinical utility of tadalafil in the treatment of pulmonary arterial hypertension: an evidence-based review. Core Evid. 2015 Nov 2;10:99-109. doi: 10.2147/CE.S58457. eCollection 2015.
- Sabri MR, Beheshtian E. Comparison of the therapeutic and side effects of tadalafil and sildenafil in children and adolescents with pulmonary arterial hypertension. Pediatr Cardiol. 2014 Apr;35(4):699-704. doi: 10.1007/s00246-013-0840-z. Epub 2013 Nov 20.
- Shiva A, Shiran M, Rafati M, Zamani H, Babazadeh K, Saeedi M, Ala S. Oral Tadalafil in Children with Pulmonary Arterial Hypertension. Drug Res (Stuttg). 2016 Jan;66(1):7-10. doi: 10.1055/s-0034-1395510. Epub 2015 Jan 22.
- Takatsuki S, Calderbank M, Ivy DD. Initial experience with tadalafil in pediatric pulmonary arterial hypertension. Pediatr Cardiol. 2012 Jun;33(5):683-8. doi: 10.1007/s00246-012-0180-4. Epub 2012 Mar 9.
- Yamazaki H, Kobayashi N, Taketsuna M, Tajima K, Suzuki N, Murakami M. Safety and effectiveness of tadalafil in pediatric patients with pulmonary arterial hypertension: a sub-group analysis based on Japan post-marketing surveillance. Curr Med Res Opin. 2017 Dec;33(12):2241-2249. doi: 10.1080/03007995.2017.1354832. Epub 2017 Jul 20.
- Ferguson-Sells L, Velez de Mendizabal N, Li B, Small D. Population Pharmacokinetics of Tadalafil in Pediatric Patients with Pulmonary Arterial Hypertension: A Combined Adult/Pediatric Model. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):249-262. doi: 10.1007/s40262-021-01052-8. Epub 2021 Aug 11.
- Charleston JS, Schnell FJ, Dworzak J, Donoghue C, Lewis S, Chen L, Young GD, Milici AJ, Voss J, DeAlwis U, Wentworth B, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Frank D, Mendell JR. Eteplirsen treatment for Duchenne muscular dystrophy: Exon skipping and dystrophin production. Neurology. 2018 Jun 12;90(24):e2146-e2154. doi: 10.1212/WNL.0000000000005680. Epub 2018 May 11.
- Forbes SC, Willcocks RJ, Triplett WT, Rooney WD, Lott DJ, Wang DJ, Pollaro J, Senesac CR, Daniels MJ, Finkel RS, Russman BS, Byrne BJ, Finanger EL, Tennekoon GI, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Magnetic resonance imaging and spectroscopy assessment of lower extremity skeletal muscles in boys with Duchenne muscular dystrophy: a multicenter cross sectional study. PLoS One. 2014 Sep 9;9(9):e106435. doi: 10.1371/journal.pone.0106435. eCollection 2014.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Infektiot
- Bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot ja mykoosit
- Gram-negatiiviset bakteeri-infektiot
- Spirochaetales -infektiot
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Selkäydinsairaudet
- Keskushermoston infektiot
- Treponemaaliset infektiot
- Keskushermoston bakteeri-infektiot
- Kuppa
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Käyttäytyminen
- Neurosyfilis
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Aneurysma
- Motorinen toiminta
- Tabes Dorsalis
- Moottoritoiminta
- Liike
- Tuki- ja liikuntaelinten fysiologiset ilmiöt
- Tuki- ja hermosto- ja hermostofysiologiset ilmiöt
- Pyridiinit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Indolit
- Indolialkaloidit
- Heterosykliset yhdisteet, 3-rengas
- Karboliinit
- Tadalafiili
- Käyttää
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB202301491
- 1R21AR079755-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- PRO00050023 (Muu tunniste: UFIRST)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .