Estudio de vasodilatador y ejercicio para la DMD (VASO-REx)
12 de mayo de 2026 actualizado por: University of Florida
Vasodilatadores y ejercicio como terapia adyuvante para la distrofia muscular de Duchenne (estudio VASO-REx)
Examinar dos estrategias como posibles terapias adyuvantes para la distrofia muscular de Duchenne (DMD); entrenamiento con ejercicios aeróbicos (para inducir adaptaciones en el músculo esquelético y mejorar la salud cardiovascular) y tadalafilo, un vasodilatador aprobado por la FDA (para optimizar el flujo sanguíneo y la perfusión muscular, que está alterada y a menudo se pasa por alto en la DMD).
Objetivo: mejora de la función muscular, salud vascular y tratamiento de la DMD.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) se caracteriza por un rápido deterioro muscular, deterioro mitocondrial y vascular, lo que resulta en una pérdida prematura de la deambulación y mortalidad. Están surgiendo terapias modificadoras de la enfermedad y, aunque se espera que mejoren la función muscular y la actividad diaria en niños con DMD, la mayoría no están diseñadas para corregir el deterioro vascular. Este deterioro se debe a la falta de restauración de la señalización neuronal del óxido nítrico sintasa, que es crucial para la vasodilatación durante y después del ejercicio. Los investigadores creen que las limitaciones en el diseño del estudio fueron responsables de la falta de eficacia. Por lo tanto, este estudio combina tadalafilo con ejercicio aeróbico para requerir un mayor flujo sanguíneo y activar el fármaco.
Este ensayo clínico exploratorio evaluará dos posibles terapias adyuvantes para niños ambulatorios con DMD (de 6 años en adelante): 1) entrenamiento con ejercicios aeróbicos y 2) tadalafilo, un fármaco vasodilatador aprobado por la FDA. Los datos preclínicos y clínicos, incluidos los hallazgos recientes del laboratorio del investigador principal, respaldan el uso de estas estrategias y su potencial para beneficiar la perfusión muscular, la fatiga y la calidad de vida.
El estudio primero probará la capacidad de respuesta al fármaco (aumento de la oxigenación muscular) después de una dosis única. Los niños con DMD que responden a los medicamentos serán asignados al azar a una intervención de 6 meses de tadalafilo diario o placebo, combinado con entrenamiento en bicicleta estructurado. Los participantes recibirán equipo relacionado con el ejercicio para usar en casa y serán monitoreados por el equipo de investigación a través de video. El estudio cuantificará el impacto de la intervención sobre el deterioro vascular, la fisiopatología muscular (inflamación, acumulación de grasa, disfunción mitocondrial), fatiga por esfuerzo y rendimiento en bicicleta.
Se espera que nuestros hallazgos produzcan:
- Criterios para identificar a los pacientes con DMD con mayor probabilidad de beneficiarse del tadalafilo como terapia adyuvante.
- Evidencia de una poderosa sinergia entre el impacto de las drogas y el entrenamiento físico en la DMD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Tanja Taivassalo, Ph.D.
- Número de teléfono: 352-294-8748
- Correo electrónico: ttaivassalo@ufl.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Ruby Sullivan, MS
- Número de teléfono: 352-294-5392
- Correo electrónico: r.sullivan1@ufl.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32603
- Reclutamiento
- University of Florida Clinical and Translational Research Building
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de DMD confirmado por informe genético
- Edad mínima de entrada de 6,0 años.
- Ambulatorio
- En régimen estable de glucocorticoides (durante > 3 meses)
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para un examen de imágenes por resonancia magnética (p. ej. claustrofobia severa, implantes magnéticos, no poder o no querer realizar la prueba)
- Presencia de problemas médicos inestables, que incluyen miocardiopatía grave, fracción de eyección del ventrículo izquierdo <45 %, anomalías de la conducción cardíaca evidenciadas en el ECG, trastorno convulsivo no controlado, hipo o hipertensión no controlada
- Presencia de una afección secundaria que afecta la función muscular o el metabolismo muscular (p. ej., miastenia gravis, trastorno endocrino, enfermedad mitocondrial)
- Presencia de una afección secundaria que provoque un retraso en el desarrollo o un control motor alterado (p. ej., parálisis cerebral) o antecedentes previos de rabdomiólisis no provocada
- Contraindicaciones para los inhibidores de la fosfodiesterasa 5 (uso de nitratos, bloqueadores alfa-adrenérgicos, otros inhibidores de la fosfodiesterasa 5) u otros medicamentos que se sabe que modulan el flujo sanguíneo o el metabolismo muscular
- Participación en ensayos actualmente aprobados por la FDA u otros ensayos clínicos de investigación durante el período del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tadalafilo y brazo de ejercicio
Los participantes reciben una dosis de tadalafilo dependiente del peso para tomar diariamente durante 6 meses (26 semanas).
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Los pacientes recibirán el medicamento de intervención o un placebo (ensayo aleatorizado, doble ciego) y se les pedirá que tomen el medicamento todos los días durante 6 meses junto con sesiones de ejercicio semanales.
El programa de entrenamiento con ejercicios de ciclismo en casa está diseñado para mejorar la fuerza y la resistencia muscular.
Los participantes participarán en sesiones de ejercicio individualizadas hasta cuatro veces por semana, con una duración de hasta 40 minutos cada una.
El video en vivo y el monitoreo de la frecuencia cardíaca garantizarán un rendimiento adecuado del ejercicio y permitirán ajustes al programa durante todo el estudio.
Los participantes recibirán el equipo de ejercicio para usar en casa.
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Comparador de placebos: Placebo y brazo de ejercicio
Los participantes reciben una tableta de placebo de tadalafilo que corresponde a la dosis de tadalafilo dependiente del peso que deben tomar diariamente durante 6 meses (26 semanas).
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El programa de entrenamiento con ejercicios de ciclismo en casa está diseñado para mejorar la fuerza y la resistencia muscular.
Los participantes participarán en sesiones de ejercicio individualizadas hasta cuatro veces por semana, con una duración de hasta 40 minutos cada una.
El video en vivo y el monitoreo de la frecuencia cardíaca garantizarán un rendimiento adecuado del ejercicio y permitirán ajustes al programa durante todo el estudio.
Los participantes recibirán el equipo de ejercicio para usar en casa.
Los pacientes recibirán el medicamento de intervención o un placebo (ensayo aleatorizado, doble ciego) y se les pedirá que tomen el medicamento todos los días durante 6 meses junto con sesiones de ejercicio semanales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta vascular después de la contracción muscular a una dosis única de tadalafilo.
Periodo de tiempo: hasta 4 semanas después de la finalización de las Visitas 1 y 2 del Objetivo 1.
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La capacidad de respuesta estará determinada por un aumento en la oxigenación de los músculos poscontráctiles utilizando respuestas dependientes del nivel de oxígeno en sangre (BOLD) de MRI después de la dosificación en comparación con antes.
Los participantes del estudio que demuestren un aumento (> 50%) en BOLD poscontráctil después de tadalafilo se inscribirán en el objetivo 2 de este estudio.
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hasta 4 semanas después de la finalización de las Visitas 1 y 2 del Objetivo 1.
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Tiempo de ciclismo hasta la fatiga
Periodo de tiempo: Visitas iniciales y de seguimiento a los 6 meses del objetivo 2.
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El estudio evaluará el impacto del tadalafilo en el rendimiento del ejercicio y la resistencia a la fatiga en comparación con el placebo. Los participantes se someterán a una prueba de ciclismo de esfuerzo máximo antes y después del período de intervención. El tiempo que tardan los participantes en alcanzar el agotamiento (TTE) se registrará como medida de resultado primaria. Medición: Tiempo hasta el agotamiento (TTE) durante una prueba de ciclismo de esfuerzo máximo en un ergómetro estacionario reclinado. Esta prueba cuantificará la resistencia a la fatiga midiendo la duración que los participantes pueden mantener el esfuerzo máximo en bicicleta. |
Visitas iniciales y de seguimiento a los 6 meses del objetivo 2.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fracción de grasa del músculo cuádriceps
Periodo de tiempo: Objetivo 1 y Objetivo 2 (línea de base y seguimiento a los 6 meses)
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Este resultado sirve como medida de la gravedad de la enfermedad.
Esta medida es un biomarcador sensible y reproducible de la patología muscular de la DMD.
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Objetivo 1 y Objetivo 2 (línea de base y seguimiento a los 6 meses)
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Recuperación metabólica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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La tasa de resíntesis de fosfocreatina después del ejercicio de piernas se cuantificará y sirve como índice de la capacidad oxidativa mitocondrial del músculo esquelético.
(Parte del Objetivo 2 del estudio).
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET): capacidad aeróbica máxima (VO2max)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Los pacientes se someterán a ejercicios de ciclismo con cargas de trabajo máximas y submáximas para cuantificar la capacidad aeróbica máxima y la ventilación. Consumo máximo de oxígeno (VO2max): esta medida cuantifica la cantidad máxima de oxígeno que el cuerpo puede utilizar durante el ejercicio, evaluado mediante el esfuerzo máximo de ciclismo en un CPET. Sirve como indicador principal de la aptitud cardiovascular y aeróbica general. Capacidad aeróbica máxima: el VO2max refleja la capacidad máxima de utilización de oxígeno, lo que indica la aptitud cardiovascular general. |
Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) - Ventilación minuto (VE)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Ventilación minuto (VE): esta medida refleja el volumen total de aire respirado por minuto durante el ejercicio, evaluado a lo largo del CPET. La evaluación de la VE en diversas cargas de trabajo proporciona información sobre la eficiencia respiratoria y las posibles limitaciones durante el ejercicio. Eficiencia respiratoria: VE y VE/VO2 evalúan qué tan bien el cuerpo utiliza el oxígeno durante el ejercicio, revelando posibles limitaciones respiratorias. |
Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET): equivalente ventilatorio de oxígeno (VE/VO2)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Equivalente ventilatorio de oxígeno (VE/VO2): esta relación compara la ventilación con el consumo de oxígeno, calculado a lo largo del CPET. Indica la eficiencia de la utilización del oxígeno durante el ejercicio y posibles limitaciones respiratorias. Eficiencia respiratoria: VE y VE/VO2 evalúan qué tan bien el cuerpo utiliza el oxígeno durante el ejercicio, revelando posibles limitaciones respiratorias. |
Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) - Umbral de intercambio de gases (GET)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Umbral de intercambio de gases (GET): este punto durante el ejercicio marca la transición del metabolismo predominantemente aeróbico al anaeróbico, identificado a través de cambios en los niveles de lactato en sangre y otros parámetros CPET. El análisis de GET ayuda a evaluar la tolerancia al ejercicio y el potencial de mejora. Tolerancia al ejercicio y fatiga: GET y W en AT señalan la intensidad a la que la fatiga y la disminución del rendimiento se vuelven significativas, ofreciendo información sobre las limitaciones del ejercicio y el potencial de mejora. |
Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET): carga de trabajo en el umbral anaeróbico (W en AT)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Carga de trabajo en el umbral anaeróbico (W en AT): esta medida, derivada del CPET, cuantifica la producción de potencia en la que el metabolismo anaeróbico contribuye significativamente a la producción de energía. Refleja la intensidad del ejercicio en la que la fatiga y la disminución del rendimiento se vuelven prominentes. Tolerancia al ejercicio y fatiga: GET y W en AT señalan la intensidad a la que la fatiga y la disminución del rendimiento se vuelven significativas, ofreciendo información sobre las limitaciones del ejercicio y el potencial de mejora. |
Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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La prueba cronometrada de los 100 metros (100m)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Los 100 m son una prueba de distancia fija de máximo rendimiento y se completarán de acuerdo con las directrices publicadas.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Evaluación Ambulatoria de la Estrella del Norte (NSAA)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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La Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) es una escala de calificación de 17 ítems que se utiliza para medir la función física y las habilidades motoras en niños ambulatorios con DMD y se utiliza cada vez más en ensayos clínicos como una medida general de la función física.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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La subida de 4 escaleras
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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El tiempo para subir 4 escaleras es una medida de fuerza.
Se indica al paciente que suba cuatro escalones estándar (de seis pulgadas de altura cada uno) con dos pasamanos lo más rápido posible y de manera segura, utilizando los rieles si es necesario.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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El cuestionario de actividad física (PAQ-C)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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El PAQ-C es un instrumento autoadministrado de recuerdo de 7 días desarrollado para evaluar los niveles generales de actividad física durante todo el año de escuela primaria para estudiantes de 4º a 8º grado y aproximadamente de 8 a 14 años, con alta validez.
Aunque la fiabilidad se considera moderada, otros cuestionarios de actividad física son menos fiables.
Los resultados se correlacionarán con índices de gravedad de la enfermedad y capacidad de respuesta al tadalafilo.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Pruebas de función pulmonar - capacidad vital (FVC)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Medición: FVC, medida con un espirómetro estándar según las pautas de la American Thoracic Society. Esta es la cantidad máxima de aire que un individuo puede exhalar con fuerza después de una inhalación completa. Importancia: La FVC refleja la capacidad pulmonar total y es un indicador clave del volumen y la función pulmonar general. Puede ayudar a identificar enfermedades pulmonares restrictivas, en las que el volumen pulmonar es limitado, y realizar un seguimiento de los cambios en la salud respiratoria a lo largo del tiempo. |
Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Prueba de función pulmonar: volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Medición: FEV1, medido utilizando un espirómetro estándar según las pautas de la American Thoracic Society. Esta es la cantidad de aire exhalado con fuerza en el primer segundo de una exhalación máxima después de una inhalación completa. Importancia: El FEV1 refleja la eficiencia del flujo de aire desde los pulmones y es sensible a las enfermedades pulmonares obstructivas, como el asma y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), donde el flujo de aire está afectado. |
Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Función de las extremidades inferiores pediátricas en calidad de vida en neurología (NeuroQoL)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Cuestionario utilizado para medir los resultados del impacto de la intervención informados por los pacientes.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Fatiga pediátrica del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Cuestionario utilizado para medir los resultados del impacto de la intervención informados por los pacientes.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Representante de los padres de PROMIS para la actividad física
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Cuestionario utilizado para medir los resultados del impacto de la intervención informados por los padres del paciente.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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PROMIS actividad física pediátrica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Cuestionario utilizado para medir los resultados del impacto de la intervención informados por los padres del paciente.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Monitoreo de actividad física: tasa de pasos diarios
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Medición: número total de pasos dados por día, evaluados mediante el monitor de actividad Actigraph.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Monitoreo de la actividad física: tiempo en actividad de bajo nivel
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Medición: Tiempo total dedicado a actividad física de baja intensidad por día, según lo definido por los criterios de Actigraph.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Monitoreo de la actividad física: tiempo en actividad de nivel moderado
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Medición: Tiempo total dedicado a actividad física de intensidad moderada por día, según lo definido por los criterios de Actigraph.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Monitoreo de la actividad física: tiempo en actividad de alto nivel
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Medición: Tiempo total dedicado a actividad física de alta intensidad por día, según lo definido por los criterios de Actigraph.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Tanja Taivassalo, Ph.D., University of Florida, College of Medicine, Department of Physiology and Aging
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Han JJ, Escolar DM, Florence JM, Duong T, Arrieta A, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A; Cinrg Investigators. The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study--a longitudinal investigation in the era of glucocorticoid therapy: design of protocol and the methods used. Muscle Nerve. 2013 Jul;48(1):32-54. doi: 10.1002/mus.23807. Epub 2013 May 16.
- Taivassalo T, Jensen TD, Kennaway N, DiMauro S, Vissing J, Haller RG. The spectrum of exercise tolerance in mitochondrial myopathies: a study of 40 patients. Brain. 2003 Feb;126(Pt 2):413-23. doi: 10.1093/brain/awg028.
- Willcocks RJ, Rooney WD, Triplett WT, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Daniels MJ, Wang DJ, Harrington AT, Tennekoon GI, Russman BS, Finanger EL, Byrne BJ, Finkel RS, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort. Ann Neurol. 2016 Apr;79(4):535-47. doi: 10.1002/ana.24599. Epub 2016 Feb 19.
- Laszlo G. Standardisation of lung function testing: helpful guidance from the ATS/ERS Task Force. Thorax. 2006 Sep;61(9):744-6. doi: 10.1136/thx.2006.061648.
- McDonald CM, Widman L, Abresch RT, Walsh SA, Walsh DD. Utility of a step activity monitor for the measurement of daily ambulatory activity in children. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Apr;86(4):793-801. doi: 10.1016/j.apmr.2004.10.011.
- Forbes SC, Walter GA, Rooney WD, Wang DJ, DeVos S, Pollaro J, Triplett W, Lott DJ, Willcocks RJ, Senesac C, Daniels MJ, Byrne BJ, Russman B, Finkel RS, Meyer JS, Sweeney HL, Vandenborne K. Skeletal muscles of ambulant children with Duchenne muscular dystrophy: validation of multicenter study of evaluation with MR imaging and MR spectroscopy. Radiology. 2013 Oct;269(1):198-207. doi: 10.1148/radiol.13121948. Epub 2013 May 21.
- Batra A, Vohra RS, Chrzanowski SM, Hammers DW, Lott DJ, Vandenborne K, Walter GA, Forbes SC. Effects of PDE5 inhibition on dystrophic muscle following an acute bout of downhill running and endurance training. J Appl Physiol (1985). 2019 Jun 1;126(6):1737-1745. doi: 10.1152/japplphysiol.00664.2018. Epub 2019 Apr 4.
- Martin EA, Barresi R, Byrne BJ, Tsimerinov EI, Scott BL, Walker AE, Gurudevan SV, Anene F, Elashoff RM, Thomas GD, Victor RG. Tadalafil alleviates muscle ischemia in patients with Becker muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2012 Nov 28;4(162):162ra155. doi: 10.1126/scitranslmed.3004327.
- Mendell JR, Sahenk Z, Lehman K, Nease C, Lowes LP, Miller NF, Iammarino MA, Alfano LN, Nicholl A, Al-Zaidy S, Lewis S, Church K, Shell R, Cripe LH, Potter RA, Griffin DA, Pozsgai E, Dugar A, Hogan M, Rodino-Klapac LR. Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial. JAMA Neurol. 2020 Sep 1;77(9):1122-1131. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.1484.
- Duan D. Systemic AAV Micro-dystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. Mol Ther. 2018 Oct 3;26(10):2337-2356. doi: 10.1016/j.ymthe.2018.07.011. Epub 2018 Jul 17.
- Lopez C, Taivassalo T, Berru MG, Saavedra A, Rasmussen HC, Batra A, Arora H, Roetzheim AM, Walter GA, Vandenborne K, Forbes SC. Postcontractile blood oxygenation level-dependent (BOLD) response in Duchenne muscular dystrophy. J Appl Physiol (1985). 2021 Jul 1;131(1):83-94. doi: 10.1152/japplphysiol.00634.2020. Epub 2021 May 20.
- Harper SQ. Molecular dissection of dystrophin identifies the docking site for nNOS. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Jan 8;110(2):387-8. doi: 10.1073/pnas.1220256110. Epub 2012 Dec 31. No abstract available.
- Percival JM, Adamo CM, Beavo JA, Froehner SC. Evaluation of the therapeutic utility of phosphodiesterase 5A inhibition in the mdx mouse model of duchenne muscular dystrophy. Handb Exp Pharmacol. 2011;(204):323-44. doi: 10.1007/978-3-642-17969-3_14.
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- Kobayashi YM, Rader EP, Crawford RW, Iyengar NK, Thedens DR, Faulkner JA, Parikh SV, Weiss RM, Chamberlain JS, Moore SA, Campbell KP. Sarcolemma-localized nNOS is required to maintain activity after mild exercise. Nature. 2008 Nov 27;456(7221):511-5. doi: 10.1038/nature07414. Epub 2008 Oct 26.
- Sheffield-Moore M, Wiktorowicz JE, Soman KV, Danesi CP, Kinsky MP, Dillon EL, Randolph KM, Casperson SL, Gore DC, Horstman AM, Lynch JP, Doucet BM, Mettler JA, Ryder JW, Ploutz-Snyder LL, Hsu JW, Jahoor F, Jennings K, White GR, McCammon SD, Durham WJ. Sildenafil increases muscle protein synthesis and reduces muscle fatigue. Clin Transl Sci. 2013 Dec;6(6):463-8. doi: 10.1111/cts.12121. Epub 2013 Oct 29.
- Nelson MD, Rader F, Tang X, Tavyev J, Nelson SF, Miceli MC, Elashoff RM, Sweeney HL, Victor RG. PDE5 inhibition alleviates functional muscle ischemia in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2014 Jun 10;82(23):2085-91. doi: 10.1212/WNL.0000000000000498. Epub 2014 May 7.
- Victor RG, Sweeney HL, Finkel R, McDonald CM, Byrne B, Eagle M, Goemans N, Vandenborne K, Dubrovsky AL, Topaloglu H, Miceli MC, Furlong P, Landry J, Elashoff R, Cox D; Tadalafil DMD Study Group. A phase 3 randomized placebo-controlled trial of tadalafil for Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2017 Oct 24;89(17):1811-1820. doi: 10.1212/WNL.0000000000004570. Epub 2017 Sep 29.
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- Lai Y, Thomas GD, Yue Y, Yang HT, Li D, Long C, Judge L, Bostick B, Chamberlain JS, Terjung RL, Duan D. Dystrophins carrying spectrin-like repeats 16 and 17 anchor nNOS to the sarcolemma and enhance exercise performance in a mouse model of muscular dystrophy. J Clin Invest. 2009 Mar;119(3):624-35. doi: 10.1172/JCI36612. Epub 2009 Feb 23.
- Khan N, Eliopoulos H, Han L, Kinane TB, Lowes LP, Mendell JR, Gordish-Dressman H, Henricson EK, McDonald CM; Eteplirsen Investigators and the CINRG DNHS Investigators. Eteplirsen Treatment Attenuates Respiratory Decline in Ambulatory and Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. J Neuromuscul Dis. 2019;6(2):213-225. doi: 10.3233/JND-180351.
- Mendell JR, Engel WK, Derrer EC. Duchenne muscular dystrophy: functional ischemia reproduces its characteristic lesions. Science. 1971 Jun 11;172(3988):1143-5. doi: 10.1126/science.172.3988.1143.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
4 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Infecciones
- Infecciones bacterianas
- Infecciones bacterianas y micosis
- Infecciones por bacterias gramnegativas
- Infecciones por espiroquetas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Enfermedades de la médula espinal
- Infecciones del Sistema Nervioso Central
- Infecciones treponémicas
- Infecciones bacterianas del sistema nervioso central
- Sífilis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Comportamiento
- Neurosífilis
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Aneurisma
- Actividad del motor
- Tabes Dorsalis
- Actividad motora
- Movimiento
- Fenómenos fisiológicos musculoesqueléticos
- Fenómenos fisiológicos musculoesqueléticos y neuronales
- Piridina
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Indoles
- Alcaloides de indol
- Compuestos heterocíclicos, 3 anillos
- Carbolines
- Tadalafilo
- Ejercicio
Otros números de identificación del estudio
- IRB202301491
- 1R21AR079755-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- PRO00050023 (Otro identificador: UFIRST)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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