Estudo de vasodilatador e exercício para DMD (VASO-REx)
12 de maio de 2026 atualizado por: University of Florida
Vasodilatadores e exercícios como terapia adjuvante para distrofia muscular de Duchenne (estudo VASO-REx)
Examinando duas estratégias como potenciais terapias adjuvantes para a distrofia muscular de Duchenne (DMD); treinamento físico aeróbico (para induzir adaptações no músculo esquelético e melhorar a saúde cardiovascular) e tadalafil, um vasodilatador aprovado pela FDA (para otimizar o fluxo sanguíneo e a perfusão muscular que é prejudicada e muitas vezes esquecida na DMD).
Alvo: melhoria da função muscular, saúde vascular e tratamento de DMD.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é caracterizada por rápida deterioração muscular, deficiências mitocondriais e vasculares, resultando em perda prematura de deambulação e mortalidade. Estão surgindo terapêuticas modificadoras da doença e, embora se espere que melhorem a função muscular e a atividade diária em meninos com DMD, a maioria não é projetada para corrigir o comprometimento vascular. Esse comprometimento se deve à falta de restauração da sinalização neuronal da óxido nítrico sintase, que é crucial para a vasodilatação durante e após o exercício. Os investigadores acreditam que as limitações no desenho do estudo foram responsáveis pela falta de eficácia. Portanto, este estudo combina tadalafil com exercícios aeróbicos para aumentar o fluxo sanguíneo e ativar a droga.
Este ensaio clínico exploratório avaliará duas terapias adjuvantes potenciais para meninos ambulatoriais com DMD (6 anos ou mais): 1) treinamento físico aeróbico e 2) tadalafil, um medicamento vasodilatador aprovado pela FDA. Dados pré-clínicos e clínicos, incluindo descobertas recentes do laboratório do investigador principal, apoiam o uso dessas estratégias e seu potencial para beneficiar a perfusão muscular, a fadiga e a qualidade de vida.
O estudo testará primeiro a capacidade de resposta ao medicamento (aumento da oxigenação muscular) após uma dose única. Meninos responsivos a medicamentos com DMD serão randomizados para uma intervenção de 6 meses de tadalafil diário ou placebo, combinado com treinamento físico em ciclo estruturado. Os participantes receberão equipamentos relacionados à prática de exercícios para uso em casa e serão monitorados pela equipe de pesquisa por meio de vídeo. O estudo quantificará o impacto da intervenção no comprometimento vascular, fisiopatologia muscular (inflamação, acúmulo de gordura, disfunção mitocondrial), fadiga por esforço e desempenho no ciclismo.
Espera-se que nossas descobertas produzam:
- Critérios para identificar pacientes com DMD com maior probabilidade de se beneficiarem do tadalafil como terapia adjuvante.
- Evidência de uma sinergia poderosa entre o impacto das drogas e o treinamento físico na DMD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Tanja Taivassalo, Ph.D.
- Número de telefone: 352-294-8748
- E-mail: ttaivassalo@ufl.edu
Estude backup de contato
- Nome: Ruby Sullivan, MS
- Número de telefone: 352-294-5392
- E-mail: r.sullivan1@ufl.edu
Locais de estudo
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32603
- Recrutamento
- University of Florida Clinical and Translational Research Building
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de DMD confirmado por laudo genético
- Idade mínima de entrada de 6,0 anos
- Ambulatório
- Em regime estável de glicocorticóides (por > 3 meses)
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para exame de ressonância magnética (ex. claustrofobia grave, implantes magnéticos, incapacidade/relutância em realizar testes)
- Presença de problemas médicos instáveis, incluindo cardiomiopatia grave, fração de ejeção ventricular esquerda <45%, anomalias de condução cardíaca evidenciadas no ECG, distúrbio convulsivo não controlado, hipo ou hipertensão não controlada
- Presença de uma condição secundária que afeta a função muscular ou o metabolismo muscular (por exemplo, miastenia gravis, distúrbio endócrino, doença mitocondrial)
- Presença de uma condição secundária que leva a atraso no desenvolvimento ou comprometimento do controle motor (por exemplo, paralisia cerebral) ou história prévia de rabdomiólise não provocada
- Contra-indicações para inibidores da fosfodiesterase 5 (uso de nitratos, bloqueadores alfa-adrenérgicos, outros inibidores da fosfodiesterase 5) ou outros medicamentos conhecidos por modularem o fluxo sanguíneo ou o metabolismo muscular
- Participação em ensaios atualmente aprovados pela FDA ou outros ensaios clínicos investigacionais durante o período do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tadalafil e braço de exercício
Os participantes recebem dosagem de tadalafil dependente do peso para tomar diariamente durante 6 meses (26 semanas).
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Os pacientes receberão o medicamento de intervenção ou um placebo (ensaio duplo-cego e randomizado) e serão solicitados a tomar o medicamento todos os dias durante 6 meses em conjunto com sessões semanais de exercícios.
O programa de treinamento de exercícios de ciclismo em casa foi projetado para melhorar a força e a resistência muscular.
Os participantes participarão de sessões de exercícios individualizados até quatro vezes por semana, com duração de até 40 minutos cada.
O vídeo ao vivo e o monitoramento da frequência cardíaca garantirão o desempenho adequado do exercício e permitirão ajustes no programa ao longo do estudo.
Os participantes receberão os equipamentos de ginástica para uso em casa.
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Comparador de Placebo: Placebo e braço de exercício
Os participantes recebem um comprimido placebo de tadalafil correspondente à dosagem de tadalafil dependente do peso para tomar diariamente durante 6 meses (26 semanas).
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O programa de treinamento de exercícios de ciclismo em casa foi projetado para melhorar a força e a resistência muscular.
Os participantes participarão de sessões de exercícios individualizados até quatro vezes por semana, com duração de até 40 minutos cada.
O vídeo ao vivo e o monitoramento da frequência cardíaca garantirão o desempenho adequado do exercício e permitirão ajustes no programa ao longo do estudo.
Os participantes receberão os equipamentos de ginástica para uso em casa.
Os pacientes receberão o medicamento de intervenção ou um placebo (ensaio duplo-cego e randomizado) e serão solicitados a tomar o medicamento todos os dias durante 6 meses em conjunto com sessões semanais de exercícios.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Responsividade vascular após contração muscular a uma dose única de tadalafil.
Prazo: até 4 semanas após a conclusão das Visitas 1 e 2 do Objetivo 1.
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A capacidade de resposta será determinada por um aumento na oxigenação muscular pós-contrátil usando respostas dependentes do nível de oxigênio no sangue de ressonância magnética (BOLD) após a dosagem em comparação com antes.
Os participantes do estudo demonstrando um aumento (> 50%) no BOLD pós-contrátil após o tadalafil serão inscritos no Objetivo 2 deste estudo.
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até 4 semanas após a conclusão das Visitas 1 e 2 do Objetivo 1.
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Tempo de ciclismo até a fadiga
Prazo: Visitas de linha de base e acompanhamento de 6 meses do Objetivo 2.
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O estudo avaliará o impacto do tadalafil no desempenho do exercício e na resistência à fadiga em comparação com o placebo. Os participantes serão submetidos a um teste de ciclismo de esforço máximo antes e depois do período de intervenção. O tempo que os participantes levam para atingir a exaustão (TTE) será registrado como medida de resultado primário. Medição: Tempo até a exaustão (TTE) durante um teste de ciclismo de esforço máximo em um ergômetro estacionário e reclinado. Este teste quantificará a resistência à fadiga medindo a duração que os participantes podem sustentar no ciclismo de esforço máximo. |
Visitas de linha de base e acompanhamento de 6 meses do Objetivo 2.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Fração de gordura do músculo quadríceps
Prazo: Objetivo 1 e Objetivo 2 (linha de base e acompanhamento de 6 meses)
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Este resultado serve como uma medida da gravidade da doença.
Esta medida é um biomarcador sensível e reprodutível da patologia muscular da DMD.
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Objetivo 1 e Objetivo 2 (linha de base e acompanhamento de 6 meses)
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Recuperação metabólica
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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A taxa de ressíntese de fosfocreatina após o exercício de pernas será quantificada e serve como índice da capacidade oxidativa mitocondrial do músculo esquelético.
(Parte do Objetivo 2 do estudo).
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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teste de exercício cardiopulmonar (TECP) - Capacidade aeróbica máxima (VO2máx)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Os pacientes serão submetidos a exercícios de ciclismo em cargas de trabalho submáximas e de pico para quantificar a capacidade aeróbica máxima e a ventilação. Consumo máximo de oxigênio (VO2máx): Esta medida quantifica a quantidade máxima de oxigênio que o corpo pode utilizar durante o exercício, avaliada através do esforço máximo de ciclismo em um TECP. Serve como um indicador primário da aptidão cardiovascular e aeróbica geral. Capacidade aeróbica máxima: o VO2max reflete a capacidade máxima de utilização de oxigênio, indicando a aptidão cardiovascular geral. |
Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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teste de exercício cardiopulmonar (TECP) - Ventilação Minuto (VE)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Ventilação Minuto (VE): Esta medida reflete o volume total de ar respirado por minuto durante o exercício, avaliado ao longo do TECP. A avaliação da VE em diversas cargas de trabalho fornece informações sobre a eficiência respiratória e possíveis limitações durante o exercício. Eficiência respiratória: VE e VE/VO2 avaliam quão bem o corpo utiliza o oxigênio durante o exercício, revelando possíveis limitações respiratórias. |
Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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teste de exercício cardiopulmonar (TECP) - Equivalente Ventilatório de Oxigênio (VE/VO2)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Equivalente Ventilatório de Oxigênio (VE/VO2): Essa relação compara a ventilação com o consumo de oxigênio, calculado ao longo do TECP. Indica a eficiência da utilização de oxigênio durante o exercício e possíveis limitações respiratórias. Eficiência respiratória: VE e VE/VO2 avaliam quão bem o corpo utiliza o oxigênio durante o exercício, revelando possíveis limitações respiratórias. |
Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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teste de exercício cardiopulmonar (TECP) - Limiar de troca gasosa (GET)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Limiar de troca gasosa (GET): Este ponto durante o exercício marca a transição do metabolismo predominantemente aeróbico para o anaeróbico, identificado por meio de alterações nos níveis de lactato sanguíneo e outros parâmetros do TECP. A análise do GET ajuda a avaliar a tolerância ao exercício e o potencial de melhoria. Tolerância ao exercício e fadiga: GET e W at AT identificam a intensidade na qual a fadiga e o declínio do desempenho se tornam significativos, oferecendo informações sobre as limitações do exercício e o potencial de melhoria. |
Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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teste de exercício cardiopulmonar (TECP) - Carga de trabalho no Limiar Anaeróbico (W em LA)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Carga de trabalho no limiar anaeróbico (W no LA): Esta medida, derivada do TECP, quantifica a produção de energia na qual o metabolismo anaeróbico contribui significativamente para a produção de energia. Reflete a intensidade do exercício em que a fadiga e o declínio do desempenho se tornam proeminentes. Tolerância ao exercício e fadiga: GET e W at AT identificam a intensidade na qual a fadiga e o declínio do desempenho se tornam significativos, oferecendo informações sobre as limitações do exercício e o potencial de melhoria. |
Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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O teste cronometrado de 100 metros (100m)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Os 100m é um teste de distância fixa de desempenho máximo e será concluído de acordo com as diretrizes publicadas.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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a Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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A Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) é uma escala de avaliação de 17 itens usada para medir a função física e as habilidades motoras em meninos ambulatoriais com DMD e está sendo cada vez mais usada em ensaios clínicos como uma medida geral da função física.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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A subida de 4 degraus
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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O tempo para subir 4 degraus é uma medida de força.
O paciente é instruído a subir quatro degraus padrão (15 centímetros de altura cada) com dois corrimãos o mais rápido possível, usando os corrimãos se necessário.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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O Questionário de atividade física (PAQ-C)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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O PAQ-C é um instrumento recordatório autoaplicável de 7 dias desenvolvido para avaliar níveis gerais de atividade física ao longo do ano do ensino fundamental para alunos de 4ª a 8ª série e aproximadamente 8 a 14 anos, com alta validade.
Embora a confiabilidade seja considerada moderada, outros questionários de atividade física são menos confiáveis.
Os resultados serão correlacionados com índices de gravidade da doença e capacidade de resposta ao tadalafil.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Teste de função pulmonar - capacidade vital (CVF)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Medição: CVF, medida usando um espirômetro padrão de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society. Esta é a quantidade máxima de ar que um indivíduo pode expirar com força após uma inspiração completa. Significância: a CVF reflete a capacidade pulmonar total e é um indicador chave do volume e função pulmonar geral. Pode ajudar a identificar doenças pulmonares restritivas, em que o volume pulmonar é limitado, e acompanhar as alterações na saúde respiratória ao longo do tempo. |
Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Teste de função pulmonar - volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Medição: VEF1, medido usando um espirômetro padrão de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society. Esta é a quantidade de ar exalado com força no primeiro segundo de uma expiração máxima após uma inspiração completa. Significado: o VEF1 reflete a eficiência do fluxo de ar dos pulmões e é sensível a doenças pulmonares obstrutivas, como asma e doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC), onde o fluxo de ar é prejudicado. |
Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Função pediátrica dos membros inferiores em Neurologia Qualidade de Vida (NeuroQoL)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Questionário usado para medir os resultados do impacto da intervenção relatados pelo paciente.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Fadiga pediátrica do Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Questionário usado para medir os resultados do impacto da intervenção relatados pelo paciente.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Procurador pai PROMIS para atividade física
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Questionário usado para medir os resultados do impacto da intervenção relatados pelos pais do paciente.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Atividade física pediátrica PROMIS
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Questionário usado para medir os resultados do impacto da intervenção relatados pelos pais do paciente.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Monitoramento de Atividade Física - Taxa Diária de Passos
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Medição: Número total de passos dados por dia, avaliado através do monitor de atividade Actigraph.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Monitoramento de Atividade Física - Tempo em Atividade de Baixo Nível
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Medição: Tempo total gasto em atividade física de baixa intensidade por dia, conforme definido pelos critérios do Actigraph.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Monitoramento de Atividade Física - Tempo em Atividade de Nível Moderado
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Medição: Tempo total gasto em atividade física de intensidade moderada por dia, conforme definido pelos critérios Actigraph.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Monitoramento de Atividade Física - Tempo em Atividade de Alto Nível
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Medição: Tempo total gasto em atividade física de alta intensidade por dia, conforme definido pelos critérios do Actigraph.
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Até a conclusão do estudo, em média 3 anos.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Tanja Taivassalo, Ph.D., University of Florida, College of Medicine, Department of Physiology and Aging
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Han JJ, Escolar DM, Florence JM, Duong T, Arrieta A, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A; Cinrg Investigators. The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study--a longitudinal investigation in the era of glucocorticoid therapy: design of protocol and the methods used. Muscle Nerve. 2013 Jul;48(1):32-54. doi: 10.1002/mus.23807. Epub 2013 May 16.
- Taivassalo T, Jensen TD, Kennaway N, DiMauro S, Vissing J, Haller RG. The spectrum of exercise tolerance in mitochondrial myopathies: a study of 40 patients. Brain. 2003 Feb;126(Pt 2):413-23. doi: 10.1093/brain/awg028.
- Willcocks RJ, Rooney WD, Triplett WT, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Daniels MJ, Wang DJ, Harrington AT, Tennekoon GI, Russman BS, Finanger EL, Byrne BJ, Finkel RS, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort. Ann Neurol. 2016 Apr;79(4):535-47. doi: 10.1002/ana.24599. Epub 2016 Feb 19.
- Laszlo G. Standardisation of lung function testing: helpful guidance from the ATS/ERS Task Force. Thorax. 2006 Sep;61(9):744-6. doi: 10.1136/thx.2006.061648.
- McDonald CM, Widman L, Abresch RT, Walsh SA, Walsh DD. Utility of a step activity monitor for the measurement of daily ambulatory activity in children. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Apr;86(4):793-801. doi: 10.1016/j.apmr.2004.10.011.
- Forbes SC, Walter GA, Rooney WD, Wang DJ, DeVos S, Pollaro J, Triplett W, Lott DJ, Willcocks RJ, Senesac C, Daniels MJ, Byrne BJ, Russman B, Finkel RS, Meyer JS, Sweeney HL, Vandenborne K. Skeletal muscles of ambulant children with Duchenne muscular dystrophy: validation of multicenter study of evaluation with MR imaging and MR spectroscopy. Radiology. 2013 Oct;269(1):198-207. doi: 10.1148/radiol.13121948. Epub 2013 May 21.
- Batra A, Vohra RS, Chrzanowski SM, Hammers DW, Lott DJ, Vandenborne K, Walter GA, Forbes SC. Effects of PDE5 inhibition on dystrophic muscle following an acute bout of downhill running and endurance training. J Appl Physiol (1985). 2019 Jun 1;126(6):1737-1745. doi: 10.1152/japplphysiol.00664.2018. Epub 2019 Apr 4.
- Martin EA, Barresi R, Byrne BJ, Tsimerinov EI, Scott BL, Walker AE, Gurudevan SV, Anene F, Elashoff RM, Thomas GD, Victor RG. Tadalafil alleviates muscle ischemia in patients with Becker muscular dystrophy. Sci Transl Med. 2012 Nov 28;4(162):162ra155. doi: 10.1126/scitranslmed.3004327.
- Mendell JR, Sahenk Z, Lehman K, Nease C, Lowes LP, Miller NF, Iammarino MA, Alfano LN, Nicholl A, Al-Zaidy S, Lewis S, Church K, Shell R, Cripe LH, Potter RA, Griffin DA, Pozsgai E, Dugar A, Hogan M, Rodino-Klapac LR. Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial. JAMA Neurol. 2020 Sep 1;77(9):1122-1131. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.1484.
- Duan D. Systemic AAV Micro-dystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. Mol Ther. 2018 Oct 3;26(10):2337-2356. doi: 10.1016/j.ymthe.2018.07.011. Epub 2018 Jul 17.
- Lopez C, Taivassalo T, Berru MG, Saavedra A, Rasmussen HC, Batra A, Arora H, Roetzheim AM, Walter GA, Vandenborne K, Forbes SC. Postcontractile blood oxygenation level-dependent (BOLD) response in Duchenne muscular dystrophy. J Appl Physiol (1985). 2021 Jul 1;131(1):83-94. doi: 10.1152/japplphysiol.00634.2020. Epub 2021 May 20.
- Harper SQ. Molecular dissection of dystrophin identifies the docking site for nNOS. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Jan 8;110(2):387-8. doi: 10.1073/pnas.1220256110. Epub 2012 Dec 31. No abstract available.
- Percival JM, Adamo CM, Beavo JA, Froehner SC. Evaluation of the therapeutic utility of phosphodiesterase 5A inhibition in the mdx mouse model of duchenne muscular dystrophy. Handb Exp Pharmacol. 2011;(204):323-44. doi: 10.1007/978-3-642-17969-3_14.
- Thomas GD. Functional muscle ischemia in Duchenne and Becker muscular dystrophy. Front Physiol. 2013 Dec 18;4:381. doi: 10.3389/fphys.2013.00381.
- Kobayashi YM, Rader EP, Crawford RW, Iyengar NK, Thedens DR, Faulkner JA, Parikh SV, Weiss RM, Chamberlain JS, Moore SA, Campbell KP. Sarcolemma-localized nNOS is required to maintain activity after mild exercise. Nature. 2008 Nov 27;456(7221):511-5. doi: 10.1038/nature07414. Epub 2008 Oct 26.
- Sheffield-Moore M, Wiktorowicz JE, Soman KV, Danesi CP, Kinsky MP, Dillon EL, Randolph KM, Casperson SL, Gore DC, Horstman AM, Lynch JP, Doucet BM, Mettler JA, Ryder JW, Ploutz-Snyder LL, Hsu JW, Jahoor F, Jennings K, White GR, McCammon SD, Durham WJ. Sildenafil increases muscle protein synthesis and reduces muscle fatigue. Clin Transl Sci. 2013 Dec;6(6):463-8. doi: 10.1111/cts.12121. Epub 2013 Oct 29.
- Nelson MD, Rader F, Tang X, Tavyev J, Nelson SF, Miceli MC, Elashoff RM, Sweeney HL, Victor RG. PDE5 inhibition alleviates functional muscle ischemia in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2014 Jun 10;82(23):2085-91. doi: 10.1212/WNL.0000000000000498. Epub 2014 May 7.
- Victor RG, Sweeney HL, Finkel R, McDonald CM, Byrne B, Eagle M, Goemans N, Vandenborne K, Dubrovsky AL, Topaloglu H, Miceli MC, Furlong P, Landry J, Elashoff R, Cox D; Tadalafil DMD Study Group. A phase 3 randomized placebo-controlled trial of tadalafil for Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2017 Oct 24;89(17):1811-1820. doi: 10.1212/WNL.0000000000004570. Epub 2017 Sep 29.
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- Lai Y, Thomas GD, Yue Y, Yang HT, Li D, Long C, Judge L, Bostick B, Chamberlain JS, Terjung RL, Duan D. Dystrophins carrying spectrin-like repeats 16 and 17 anchor nNOS to the sarcolemma and enhance exercise performance in a mouse model of muscular dystrophy. J Clin Invest. 2009 Mar;119(3):624-35. doi: 10.1172/JCI36612. Epub 2009 Feb 23.
- Khan N, Eliopoulos H, Han L, Kinane TB, Lowes LP, Mendell JR, Gordish-Dressman H, Henricson EK, McDonald CM; Eteplirsen Investigators and the CINRG DNHS Investigators. Eteplirsen Treatment Attenuates Respiratory Decline in Ambulatory and Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. J Neuromuscul Dis. 2019;6(2):213-225. doi: 10.3233/JND-180351.
- Mendell JR, Engel WK, Derrer EC. Duchenne muscular dystrophy: functional ischemia reproduces its characteristic lesions. Science. 1971 Jun 11;172(3988):1143-5. doi: 10.1126/science.172.3988.1143.
- Rando TA. Role of nitric oxide in the pathogenesis of muscular dystrophies: a "two hit" hypothesis of the cause of muscle necrosis. Microsc Res Tech. 2001 Nov 15;55(4):223-35. doi: 10.1002/jemt.1172.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
4 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Infecções
- Infecções bacterianas
- Infecções Bacterianas e Micoses
- Infecções por Bactérias Gram-negativas
- Infecções por Spirochaetales
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Doenças da Medula Espinhal
- Infecções do Sistema Nervoso Central
- Infecções Treponêmicas
- Infecções bacterianas do sistema nervoso central
- Sífilis
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Comportamento
- Neurossífilis
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Aneurisma
- Atividade motora
- Tabes Dorsalis
- Atividade motora
- Movimento
- Fenômenos fisiológicos musculoesqueléticos
- Fenômenos fisiológicos musculoesqueléticos e neurais
- Piridinas
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Indoles
- Alcalóides indol
- Compostos heterocíclicos, 3 anel
- Carbolinas
- Tadalafila
- Exercício
Outros números de identificação do estudo
- IRB202301491
- 1R21AR079755-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- PRO00050023 (Outro identificador: UFIRST)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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