Kystistä fibroosia sairastavien vanhempien terveystulokset – Tavoite 2 (HOPeCF)
torstai 6. marraskuuta 2025 päivittänyt: Traci Kazmerski, University of Pittsburgh
Tämän havainnoivan prospektiivisen tutkimuksen tavoitteena on määrittää vanhemmuuden terveysvaikutukset yhdysvaltalaisille CF-potilaille CF-transmembraanisen säätelyproteiinin (CFTR) modulaattorien aikakaudella. Tutkijat keräävät fyysistä ja henkistä terveyttä koskevia tietoja arvioidakseen kattavasti vanhemmuuden vaikutusta CF:ään laajalle levinneellä erittäin tehokkaalla CFTR-modulaattorikäytöllä. Tärkeimmät hypoteesit, joita tässä tutkimuksessa pyritään tutkimaan, ovat:
H1: Vanhemmilla, joilla on CF ja keskivaikea masennus, on nopeampi muutos ppFEV1:ssä (prosentti ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus yhdessä sekunnissa) verrattuna niillä, joilla on lievä tai ei masennusta.
H2: CF:ää sairastavilla vanhemmilla, joilla on enemmän vanhempien vastuuta ja/tai stressiä, on nopeampi ppFEV1 (prosentti ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus yhdessä sekunnissa) muutos kuin niillä, joilla on vähemmän vastuuta/stressiä
H3: Vanhemmat, jotka käyttävät CFTR-modulaattoreita, ovat vähentäneet ppFEV1-muutosta (prosentti ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus yhdessä sekunnissa) verrattuna niihin, jotka eivät käytä CFTR-modulaattoreita
Osallistujat suorittavat neljännesvuosittaiset kyselyt ensimmäisen vanhemmuuden vuoden aikana ja kahdesti vuodessa, sen jälkeen käyttämällä tietokonepohjaista kyselyjärjestelmää tartuntojen torjuntaan suojatussa iPadissa tai henkilökohtaisella laitteella tai tietokoneella sähköpostitse lähetetyn kyselylinkin kautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat seuraavat 146 uutta alle 5-vuotiaiden lasten vanhempaa 18 osallistuvassa yhdysvaltalaisessa aikuisten CF-keskuksessa arvioidakseen ensisijaisen tuloksen prosentuaalisesta ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta sekunnissa (ppFEV1) enintään 5 vuoden ajan vanhemmuuden jälkeen.
Tulevaisuuden lähestymistapa kuvaa erittäin tehokkaan CFTR-modulaattorin ETI:n (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) välittömät ja pitkän aikavälin vaikutukset noin 90 prosentilla yhdysvaltalaisista CF-sairaista aikuisista.
Yhdistämällä objektiivisia terveysmittauksia ja osallistujatutkimuksia tutkijat voivat arvioida kokonaisvaltaisesti vanhemmuuden psykososiaalisia vaikutuksia ja selvittää vanhemmuuden roolin ja fyysisen ja henkisen terveyden vuorovaikutusta.
Tutkijat odottavat tunnistavansa muunnettavissa olevia tekijöitä, jotka voivat parantaa vanhemmuuden negatiivisia terveysvaikutuksia.
Tutkijat suorittavat hypoteeseja luovia, puolistrukturoituja dyadisia haastatteluja vanhempien ja heidän tärkeimpien tukijoukkojensa (kumppani/perhe/ystävä) kanssa antaakseen tietoa tulevista interventioista.
Tutkijat ovat valinneet kvalitatiivisen metodologian välttääkseen ennakkoluuloisia teorioita/hypoteeseja.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
146
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Olivia M Stransky, MPH
- Puhelinnumero: 412-648-4701
- Sähköposti: stranskyom@upmc.edu
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Rekrytointi
- University of Alabama-Birmingham
-
Päätutkija:
- George M Solomon, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- Rekrytointi
- National Jewish Health
-
Päätutkija:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexandra Wilson
- Sähköposti: wilsona@njhealth.org
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60208
- Ei vielä rekrytointia
- Northwestern University
-
Päätutkija:
- Manu Jain, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University
-
Päätutkija:
- Cynthia Brown, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center
-
Päätutkija:
- Amanda Bruce, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Megan Behrman
- Sähköposti: mbehrman@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- Rekrytointi
- Johns Hopkins University
-
Päätutkija:
- Natalie West, MD, MPH
-
Ottaa yhteyttä:
- Shivani Patel
- Sähköposti: spate156@jhmi.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Päätutkija:
- Anna Georgiopoulos, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Nivedita Chaudhary
- Sähköposti: nchaudhary3@mgh.harvard.edu
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital/Brigham and Women's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jonathan Greenberg
- Sähköposti: jonathan.greenberg@childrens.harvard.edu
-
Päätutkija:
- Manuela Cernadas, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan
-
Päätutkija:
- Shijing Jia, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Rekrytointi
- University of Minnesota
-
Ottaa yhteyttä:
- Dena Johnson
- Sähköposti: joh20459@umn.edu
-
Päätutkija:
- Joanne Billings, MD, MPH
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
Päätutkija:
- Daniel Rosenbluth, MD
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Rekrytointi
- University of North Carolina
-
Ottaa yhteyttä:
- Elisabeth Dellon
- Sähköposti: elisabeth_dellon@med.unc.edu
-
Päätutkija:
- Elisabeth Dellon, MD, MPH
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health and Science University
-
Päätutkija:
- Aaron Trimble, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania
-
Päätutkija:
- Denis Hadjiliadis, MD, PhD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina
-
Päätutkija:
- Patrick Flume, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- University of Texas-Southwestern
-
Ottaa yhteyttä:
- Ashley Keller
- Sähköposti: Ashley.Keller@UTSouthwestern.edu
-
Päätutkija:
- Raksha Jain, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington
-
Ottaa yhteyttä:
- Roshni Prabhu
- Sähköposti: prabhu@medicine.washington.edu
-
Päätutkija:
- Kathleen Ramos, MD, MS
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kystistä fibroosia sairastavat henkilöt, joista on tullut alle 5-vuotiaan lapsen ensivanhempia.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu kystinen fibroosi hikoilutestillä tai genotyyppianalyysillä
- Tuli alle 5-vuotiaan lapsen ensivanhemmaksi (mukaan lukien sijaisvanhempi, puolivanhempi, adoptiovanhempi tai laillinen huoltaja) viimeisten 90 päivän aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Kävi keuhkonsiirron
- Ei puhu/lue englantia tai espanjaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1)
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Muutos ppFEV1:ssä potilastiedotteen mukaan vuodesta 1 vuoteen 5
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen toimintatestit (PFT) – pakotettu elinkapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
PFT:n esiintyminen jokaisella klinikkakäynnillä/sairaalahoidolla.
Toimenpiteisiin kuuluvat FVC (Forced Vital Kapasiteetti) ja ennustettu prosentti.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Keuhkojen toimintatestit (PFT) – pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1)
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
PFT:n esiintyminen jokaisella klinikkakäynnillä/sairaalahoidolla.
Mittauksiin kuuluvat FEV1 (pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa) ja ennustettu prosentti.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Keuhkojen toimintatestit (PFT) – pakotettu uloshengitysvirtaus 25 ja 75 prosentilla (FEF25-75)
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
PFT:n esiintyminen jokaisella klinikkakäynnillä/sairaalahoidolla.
Toimenpiteisiin kuuluvat FEF25-75 (pakotettu uloshengitysvirtaus 25 prosentilla ja 75 prosentilla keuhkojen tilavuudesta) ja kunkin osalta ennustettu prosentti.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
CF-diagnoosin historia
Aikaikkuna: Vuosi 1
|
Diagnoosin päivämäärä, joka on ilmoitettu sairauskertomuksessa.
|
Vuosi 1
|
|
CF-genotyyppitietojen historia
Aikaikkuna: Vuosi 1
|
Genotyyppitiedot, kuten on raportoitu sairauskertomuksessa.
|
Vuosi 1
|
|
CF-mutaation historia
Aikaikkuna: Vuosi 1
|
Mutaatiovalinta sairauskertomuksen mukaan.
|
Vuosi 1
|
|
Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Sairaalahoitojen määrää lasketaan sairauskertomuksessa ilmoitettua sairaalahoitoa.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Sairaalahoitojen pituus
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Kunkin sairaalahoidon pituutta, joka on ilmoitettu sairauskertomuksessa, käytetään sairaalahoitojen määrän laskemiseen.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Lääketieteessä ilmoitettua keuhkojen pahenemisvaiheiden määrää käytetään keuhkojen pahenemisasteen laskemiseen. , sairaalahoidot (määrä ja pituus) |
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden vakavuus
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden vakavuus (lievä, keskivaikea, vaikea), kuten on raportoitu sairauskertomuksessa.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden hoito
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Keuhkojen pahenemisvaiheessa käytetty hoitotyyppi (IV-antibiootti, oraalinen antibiootti), kuten potilastiedotteessa on ilmoitettu.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheista johtuvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Keuhkojen pahenemisvaiheista johtuvien sairaalahoitojen lukumäärää ja kestoa lasketaan yhdessä.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Klinikalla käynti
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Osallistuneiden poliklinikkakäyntien määrä, kuten Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (CFFPR) raportoi.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Mikrobiologinen profiili
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
CFFPR:ssä raportoitujen tietyntyyppisten bakteerien, mykobakteerien ja sienten positiivisten seulonnan määrä viljelmissä
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Lääkkeiden käyttö
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Positiivisten lääkkeiden käytön seulontatulosten määrä, kuten potilastiedotteessa ilmoitetaan, mukaan lukien CFTR-modulaattorihoito, krooninen antibioottien käyttö ja koti IV -hoito.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
CF:hen liittyvä diabeteksen hallinta - Hemoglobiini A1C
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Korkeimmat hemoglobiini A1C-arvot, kuten on raportoitu sairauskertomuksessa.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
CF:hen liittyvä diabeteksen hallinta – glukoosinsieto
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Oraalisen glukoositoleranssitestin tulokset, kuten potilastiedotteessa ilmoitetaan.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
CF:hen liittyvä diabeteksen hallinta – insuliinin käyttö
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Insuliinin reseptikäyttö ja annostus sairauskertomuksen mukaisesti
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Maksasairauden tila
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Maksasairauden tila (sappikivet, maksasairaus, johon liittyy kirroosi, maksasairaus, ei-kirroosi, akuutti maksan vajaatoiminta, maksan steatoosi) sairauskertomuksen mukaan.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Transplantation Status
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Potilaan tämänhetkinen siirtotila (ei asiaankuuluva, hyväksytty jonotuslistalle, arvioitu lopullisen päätöksen kanssa, arvioitu ja hylätty tai jolle on tehty siirto), kuten potilastiedotteessa ilmoitetaan.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Elinsiirron tyyppi
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Mikäli osallistujalle on tehty siirto aiempina vuosina, myös siirtotyyppi kirjataan potilaskertomuksen mukaisesti
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
BMI
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Pituus ja paino yhdistettynä sairauskertomuksen mukaisesti kerätään BMI:n ja BMI-prosenttipisteen laskemiseksi
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
|
Unen laatu
Aikaikkuna: Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) on itsearvioitava kyselylomake, joka arvioi unen laatua ja unen häiriöitä yhden kuukauden aikana.
Yhdeksäntoista yksittäistä tuotetta tuottaa seitsemän "komponentti" pistettä: subjektiivinen unen laatu, unen latenssi, unen kesto, unen tehokkuus, unihäiriöt, unilääkkeiden käyttö ja päiväsaikaan toimintahäiriö.
Seitsemän komponentin pistemäärää on johdettu, jokainen arvosana 0 (ei vaikeutta) 3 (vakava vaikeus).
Komponenttien pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi (alue 0–21).
Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa unen laatua.
|
Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
|
Vanhempien stressi
Aikaikkuna: Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
Parental Stress Scale on itseraportoitu kyselylomake, joka arvioi tunteita ja käsityksiä vanhempana olemisesta.
Kahdeksantoista pisteen mitta, jossa 5-pisteen Likert-asteikon kysymykset 1 (täysin eri mieltä) 5 (täysin samaa mieltä).
Pisteet määritetään summalla (mahdollinen alue 18-90), ja korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa mitattua vanhempien stressitasoa.
|
Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
|
Elämän stressaajia
Aikaikkuna: Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
Holmes-Rahen Life Stress Inventory (HRLSI) on neljäkymmentäkolme kohtaa käsittävä mitta, joka arvioi elämän stressitekijöitä ottamalla huomioon elämäntapahtumat 1 vuoden ajanjaksolta.
Jokainen elämäntapahtuma vastaa pistearvoa (väli 11-100).
Pisteet määräytyvät kaikkien tarkistettujen elämäntapahtumien arvojen summalla.
Pisteet 150 tai vähemmän viittaavat suhteellisen pieneen elämänmuutokseen ja alhaiseen alttiuteen stressin aiheuttamille terveyshäiriöille.
Pisteet 151-300 tarkoittavat noin 50 %:n todennäköisyyttä vakavaan sairauteen seuraavan kahden vuoden aikana.
Yli 301 pisteet nostavat suuren terveyshäiriön todennäköisyyden noin 80 prosenttiin.
|
Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
|
Kystisen fibroosin kyselylomake elämänlaadun arvioimiseksi
Aikaikkuna: Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
Kystinen fibroosi Questionnaire-Revised (CFQ-R) on sairauskohtainen instrumentti, joka on suunniteltu mittaamaan vaikutusta yleiseen terveyteen, jokapäiväiseen elämään, hyvinvointiin ja oireisiin.
Se koostuu 50 yksittäisestä mittauksesta, joissa arvioidaan 9 elämänlaadun osa-aluetta: fyysinen, rooli/koulu, elinvoima, tunteet, sosiaalinen, kehonkuva, syöminen, hoitotaakka ja terveyskäsitykset.
Jokainen kysymys pisteytetään seuraavilla asteikoilla: kysymykset 1 - 6: Erittäin totta = 1, Suurin osa totta = 2, Jossain määrin totta = 3, Ei ollenkaan totta = 4.
Kysymyksille 7-17: Aina = 1, Usein = 2, Joskus = 3, Ei koskaan = 4.
Kysymykset 18 - 30: Erittäin totta = 1, Suurin osa totta = 2, Jossain määrin totta = 3, Ei ollenkaan totta = 4.
Kysymyksille 31 - 35: Aina = 1, Usein = 2, Joskus = 3, Ei koskaan = 4. Skaalatut pisteet lasketaan seuraavalla kaavalla: (Vastausten summa - Pienin mahdollinen summa (n x 1)) / (Maksimi mahdollinen summa ( n x 4) – Pienin mahdollinen summa (n x 1)) x 100.
|
Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
|
Vanhemman vastuu
Aikaikkuna: Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
Adapted Parental Responsibility Scale (APRS) on neljänkymmenen kohdan mitta, joka arvioi vanhempien osallistumisen vastuun muotoja.
Jokainen vastuun muoto on arvioitava 5 pisteen Likert-asteikolla (minä aina teen, teen yleensä, vanhempani ja teen samoin, toinen vanhempi yleensä tekee ja toinen vanhempi tekee aina), jotta voidaan määrittää, kenellä oli ensisijainen vastuuta jokaisesta tehtävästä.
|
Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
|
Päivittäisen hoidon sisäänkirjautuminen
Aikaikkuna: Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
Daily Care Check-In Tool on 18 kohdan mitta, joka arvioi hoidon loppuun saattamista koskevien esteiden esiintymisen ja esiintymistiheyden 6 kuukauden aikana.
Päivittäisen hoidon lähtöselvitysasteikon pistemäärä voi vaihdella 0:sta (ei esteitä) 18:aan (koskee kaikki esteet).
Jokainen este pisteytetään edelleen 5-pisteen Likert-asteikon perusteella (aina, usein, joskus, harvoin, ei koskaan), jotta voidaan arvioida kunkin hoidon häiriön esiintymistiheys.
Daily Care Check-In Interference Scalen pisteet lasketaan summaamalla kullekin pisteelle annetut pistearvot.
Pisteet voivat vaihdella 0:sta (ei esteitä) 90:een (koskee kaikki esteet ja ne häiritsevät aina hoitojen suorittamista).
|
Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
|
Sosiaalinen tuki
Aikaikkuna: Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
Interpersonal Support Evaluation List-Short Form (ISEL-SF) on 12 kohdan mitta, joka arvioi perheen, ystävien ja muiden koettua sosiaalisen tuen saatavuutta.
Jokainen väite pisteytetään 4-pisteen asteikolla (ehkäisevästi epätosi, luultavasti väärin, luultavasti totta, ehdottomasti totta) arvioinnin, kuulumisen ja konkreettisen tuen ala-asteikkojen mittaamiseksi.
Kaikki kohteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärään, joka vaihtelee välillä 0–36, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa koettua sosiaalista tukea.
|
Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
|
Ahdistus
Aikaikkuna: Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
Generalized Anxiety Disorder Assessment (GAD-7) on seitsemän kohdan mitta, jota käytetään yleistyneen ahdistuneisuushäiriön vakavuuden arvioimiseen kahden viikon aikana.
Oireiden esiintymistiheyttä arvioidaan 4-pisteen asteikolla (ei ollenkaan, useita päiviä, yli puolet päivistä, lähes joka päivä).
Koko asteikon pistemäärä voi vaihdella välillä 0 - 21. Pisteet 0 - 4 osoittavat vähäistä ahdistusta, pisteet 5 - 9 osoittavat lievää ahdistusta, pisteet 10 - 15 osoittavat keskivaikeaa ahdistusta ja pisteet yli 15 osoittavat vakavaa ahdistusta.
|
Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
|
Masennus
Aikaikkuna: Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
Potilaan terveyskyselyn masennusasteikko (PHQ-8) on 8 kohdan seulontatyökalu, jota käytetään masennuksen oireiden ja vaikeusasteen arvioimiseen kahden viikon aikana.
Oireiden esiintymistiheyttä arvioidaan 4-pisteen asteikolla (ei ollenkaan, useita päiviä, yli puolet päivistä, lähes joka päivä).
Kokonaispistemäärä (välillä 0–24) määritetään laskemalla yhteen kunkin kohteen pisteet.
Pisteet 5, 10, 15 ja 20 edustavat vastaavasti lievän, keskivaikean, kohtalaisen vaikean ja vaikean masennuksen rajapisteitä.
|
Jopa 4 kertaa vuonna 1, enintään 2 kertaa vuodesta 2 vuoteen 5.
|
|
Itse ilmoittama sitoutuminen
Aikaikkuna: Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
Self-Reported Adherence to Highly Effective Modulator Therapy -asteikko on 4-osainen kyselylomake, jonka tarkoituksena on tunnistaa modulaattoriluokka (ivakaftori, eleksakaftori-tezakaftori-ivakaftori, tetsakaftori-ivakaftori, lumakaftori-ivakaftori), muuttuneiden aikataulujen esiintyminen (spesifinen do-aikataulu). tai päiviä) ja jääneet hoidot (kyllä, ei).
Sitoutumista arvioidaan edelleen arvioimalla niiden päivien lukumäärä, jolloin hoito tapahtui määräysten mukaisesti (0-3 päivää, 4-6 päivää, 7-10 päivää, 11-14 päivää) 2 viikon aikana.
Tämä mitta toimii vain kuvaavana datana, eikä se siksi vaadi pisteytyslaskelmia.
|
Jopa 2 kertaa vuodessa vuodesta 1 vuoteen 5.
|
|
CF:n aiheuttaman diabeteksen tilan historia
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Positiiviset seulontatapaukset CF:ään liittyvän diabeteksen varalta, kuten on raportoitu sairauskertomuksessa.
|
Vuosittain 2 vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosittain vuodesta 1 vuoteen 5
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Traci M Kazmerski, MD, Faculty
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. helmikuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. helmikuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY23080161
- 1R01HL161164-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- KAZMER22A0 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Cystic Fibrosis Foundation)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis