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Esiti sulla salute dei genitori affetti da fibrosi cistica-Obiettivo 2 (HOPeCF)

6 novembre 2025 aggiornato da: Traci Kazmerski, University of Pittsburgh

L'obiettivo di questo studio prospettico osservazionale è determinare l'impatto sulla salute della genitorialità sulle persone affette da fibrosi cistica negli Stati Uniti nell'era dei modulatori della proteina regolatrice transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). I ricercatori raccoglieranno dati sulla salute fisica e mentale per valutare in modo completo l’impatto della genitorialità nella fibrosi cistica con un uso diffuso e altamente efficace del modulatore CFTR. Le principali ipotesi che questo studio si propone di esaminare sono:

H1: I genitori con FC e depressione da moderata a grave hanno una variazione più rapida della ppFEV1 (percentuale del volume espiratorio forzato previsto in un secondo) rispetto a quelli con depressione lieve o assente.

H2: I genitori con FC che hanno maggiore responsabilità genitoriale e/o stress hanno una variazione più rapida del ppFEV1 (percentuale del volume espiratorio forzato previsto in un secondo) rispetto a quelli con meno responsabilità/stress

H3: I genitori che utilizzano modulatori CFTR hanno registrato una diminuzione della variazione del ppFEV1 (volume espiratorio forzato previsto in un secondo) rispetto a quelli che non utilizzano modulatori CFTR

I partecipanti completeranno sondaggi trimestrali durante il primo anno di genitorialità e sondaggi semestrali, successivamente, utilizzando il sistema di sondaggio basato su computer su un iPad protetto per il controllo delle infezioni o tramite dispositivo personale o computer tramite collegamento al sondaggio inviato via e-mail.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori seguiranno 146 nuovi genitori di bambini <5 anni di età presso 18 centri statunitensi partecipanti alla fibrosi cistica per adulti per valutare l'esito primario della percentuale di volume espiratorio forzato previsto in un secondo (ppFEV1) fino a 5 anni dopo essere diventati genitori. Un approccio prospettico catturerà l’impatto immediato e a lungo termine dell’uso del modulatore CFTR altamente efficace ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) da parte di circa il 90% degli adulti statunitensi affetti da fibrosi cistica. Combinando misure oggettive sulla salute e sondaggi sui partecipanti, i ricercatori possono valutare in modo completo gli impatti psicosociali della genitorialità ed esplorare l’interazione tra il ruolo genitoriale e la salute fisica e mentale. I ricercatori prevedono di identificare fattori modificabili che potrebbero migliorare gli impatti negativi sulla salute della genitorialità. I ricercatori condurranno interviste diadiche semi-strutturate che generano ipotesi con un sottoinsieme di genitori e i loro supporti chiave (partner/famiglia/amico) per informare gli interventi futuri. I ricercatori hanno selezionato una metodologia qualitativa per evitare teorie/ipotesi preconcette.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

146

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama-Birmingham
        • Investigatore principale:
          • George M Solomon, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS
        • Contatto:
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
        • Non ancora reclutamento
        • Northwestern University
        • Investigatore principale:
          • Manu Jain, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University
        • Investigatore principale:
          • Cynthia Brown, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Amanda Bruce, PhD
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Investigatore principale:
          • Natalie West, MD, MPH
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Anna Georgiopoulos, MD
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Investigatore principale:
          • Shijing Jia, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joanne Billings, MD, MPH
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Daniel Rosenbluth, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elisabeth Dellon, MD, MPH
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigatore principale:
          • Aaron Trimble, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Investigatore principale:
          • Denis Hadjiliadis, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Patrick Flume, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Ramos, MD, MS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui affetti da fibrosi cistica che sono diventati genitori per la prima volta di un bambino di età inferiore a 5 anni.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di fibrosi cistica tramite test del sudore o analisi del genotipo
  • È diventato genitore per la prima volta (incluso genitore affidatario, genitore acquisito, genitore adottivo o tutore legale) di un bambino di età inferiore a 5 anni negli ultimi 90 giorni

Criteri di esclusione:

  • Ha subito un trapianto di polmone
  • Non parla/legge inglese o spagnolo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume espiratorio forzato (FEV1)
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Tasso di variazione della ppFEV1 come riportato nella cartella clinica dall'anno 1 all'anno 5
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di funzionalità polmonare (PFT) - Capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Presenza di PFT ad ogni visita clinica/ospedalizzazione. Le misure includono la FVC (capacità vitale forzata) e la percentuale prevista.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Test di funzionalità polmonare (PFT) - Volume espiratorio forzato (FEV1)
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Presenza di PFT ad ogni visita clinica/ospedalizzazione. Le misure includono FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) e la percentuale prevista.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Test di funzionalità polmonare (PFT) - Flusso espiratorio forzato al 25 e 75% (FEF25-75)
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Presenza di PFT ad ogni visita clinica/ospedalizzazione. Le misure includono FEF25-75 (flusso espiratorio forzato al 25% e al 75% del volume polmonare) e la percentuale prevista per ciascuno.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Storia della diagnosi di fibrosi cistica
Lasso di tempo: Anno 1
Data della diagnosi, come riportata nella cartella clinica.
Anno 1
Storia delle informazioni sul genotipo CF
Lasso di tempo: Anno 1
Informazioni sul genotipo, come riportato nella cartella clinica.
Anno 1
Storia della mutazione CF
Lasso di tempo: Anno 1
Selezione della mutazione, come riportato nella cartella clinica.
Anno 1
Numero di ricoveri
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Il numero di ricoveri, riportato nella cartella clinica, verrà utilizzato per calcolare il tasso di ricoveri.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Durata dei ricoveri
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
La durata di ciascun ricovero, riportata in cartella clinica, verrà utilizzata per calcolare il tasso di ricoveri.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Numero di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5

Il numero di riacutizzazioni polmonari riportato nella cartella clinica verrà utilizzato per calcolare il tasso di riacutizzazioni polmonari.

, ricoveri (numero e durata)
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Gravità delle riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
La gravità delle riacutizzazioni polmonari (lievi, moderate, gravi), come riportato nella cartella clinica.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Trattamento delle riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Il tipo di trattamento utilizzato per le riacutizzazioni polmonari (antibiotico IV, antibiotico orale), come riportato nella cartella clinica.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Tasso di ospedalizzazioni dovute a riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Il numero e la durata dei ricoveri, combinati, dovuti a riacutizzazioni polmonari verranno utilizzati per calcolare il tasso di riacutizzazioni polmonari.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Partecipazione alle visite cliniche
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Numero di visite ambulatoriali effettuate, come riportato nel registro dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR).
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Profilo microbiologico
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Numero di screening positivi di tipi specifici di batteri, micobatteri e funghi nelle colture come riportato nel CFFPR
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Uso di farmaci
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Numero di screening positivi sull'uso di farmaci, come riportato nella cartella clinica, inclusa la terapia con modulatore CFTR, l'uso cronico di antibiotici e il trattamento endovenoso domiciliare.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Controllo del diabete correlato alla fibrosi cistica: emoglobina A1C
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Valori più alti di emoglobina A1C, come riportato nella cartella clinica.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Controllo del diabete correlato alla fibrosi cistica - Tolleranza al glucosio
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Risultati del test di tolleranza al glucosio orale, come riportato nella cartella clinica.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Controllo del diabete correlato alla fibrosi cistica: utilizzo della prescrizione di insulina
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Uso e dosaggio della prescrizione di insulina come riportato in cartella clinica
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Stato della malattia epatica
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Stato di malattia epatica (calcoli biliari, malattia epatica con cirrosi, malattia epatica non cirrosi, insufficienza epatica acuta, steatosi epatica) come riportato dalla cartella clinica.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Stato del trapianto
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Stato attuale del trapianto del paziente (non pertinente, accettato in lista d'attesa, valutato con decisione finale in sospeso, valutato e rifiutato, o sottoposto a trapianto), come riportato nella cartella clinica.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Tipo di trapianto
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Se il partecipante ha subito un trapianto negli anni precedenti, verrà registrato anche il tipo di trapianto come riportato nella cartella clinica
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
BMI
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Verranno raccolti altezza e peso combinati, come riportati nella cartella clinica, per calcolare l'IMC e il percentile dell'IMC
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Qualità del sonno
Lasso di tempo: Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Il Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) è un questionario di autovalutazione che valuta la qualità e i disturbi del sonno per un periodo di 1 mese. Diciannove elementi individuali generano sette punteggi "componenti": qualità soggettiva del sonno, latenza del sonno, durata del sonno, efficienza del sonno, disturbi del sonno, uso di farmaci per dormire e disfunzione diurna. Vengono derivati ​​i punteggi dei sette componenti, ciascuno con punteggio da 0 (nessuna difficoltà) a 3 (difficoltà grave). I punteggi dei componenti vengono sommati per produrre un punteggio globale (intervallo da 0 a 21). Punteggi più alti indicano una qualità del sonno peggiore.
Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Stress dei genitori
Lasso di tempo: Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
La Parental Stress Scale è un questionario auto-riportato che valuta sentimenti e percezioni riguardo all’esperienza di essere genitore. Misurazione in diciotto item con domande su scala Likert a 5 punti da 1 (fortemente in disaccordo) a 5 (fortemente d'accordo). Il punteggio è determinato dalla somma (intervallo possibile da 18 a 90) con punteggi più alti che indicano un livello misurato più elevato di stress genitoriale.
Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Fattori di stress della vita
Lasso di tempo: Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
L'Holmes-Rahe Life Stress Inventory (HRLSI) è una misura composta da quarantatré elementi che valuta i fattori di stress della vita tenendo conto degli eventi della vita nell'arco di un periodo di 1 anno. Ogni evento della vita corrisponde a un valore in punti (intervallo 11-100). I punteggi sono determinati dalla somma dei valori di tutti gli eventi della vita controllati. I punteggi pari o inferiori a 150 si riferiscono a una quantità relativamente bassa di cambiamenti di vita e a una bassa suscettibilità ai crolli di salute indotti dallo stress. I punteggi da 151 a 300 implicano circa il 50% di probabilità di un grave crollo della salute nei prossimi due anni. Punteggi superiori a 301 aumentano le probabilità di un grave guasto alla salute a circa l’80%.
Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
Questionario sulla fibrosi cistica per valutare la qualità della vita
Lasso di tempo: Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
Il Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) è uno strumento specifico per la malattia progettato per misurare l’impatto sulla salute generale, sulla vita quotidiana, sul benessere e sui sintomi. Si compone di 50 misure individuali che valutano 9 ambiti della qualità della vita: fisico, ruolo/scuola, vitalità, emozione, sociale, immagine corporea, alimentazione, carico terapeutico e percezione della salute. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio secondo la seguente scala: per le domande da 1 a 6: Molto vero = 1, Quasi vero = 2, Abbastanza vero = 3, Per niente vero = 4. Per le domande da 7 a 17: Sempre = 1, Spesso = 2, A volte = 3, Mai = 4. Per le domande da 18 a 30: Molto vero = 1, Quasi vero = 2, Abbastanza vero = 3, Per niente vero = 4. Per le domande da 31 a 35: Sempre = 1, Spesso = 2, A volte = 3, Mai = 4. I punteggi scalati vengono calcolati utilizzando la seguente formula: (Somma delle risposte - Somma minima possibile (n x 1)) / (Somma massima possibile ( n x 4) - Somma minima possibile (n x 1)) x 100.
Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
Responsabilità genitoriale
Lasso di tempo: Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
L'Adapted Parental Responsibility Scale (APRS) è una misura composta da quaranta item che valuta le forme di responsabilità del coinvolgimento dei genitori. Ogni forma di responsabilità deve essere valutata su una scala Likert a 5 punti (lo faccio sempre, di solito lo faccio, il co-genitore e io lo faccio allo stesso modo, il co-genitore di solito lo fa, e il co-genitore lo fa sempre) per designare chi aveva la responsabilità primaria. responsabilità per ogni compito.
Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Check-in per l'assistenza quotidiana
Lasso di tempo: Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
Il Daily Care Check-In Tool è una misura composta da 18 item che valuta l'insorgenza e la frequenza degli ostacoli che si incontrano nel completare i trattamenti in un periodo di 6 mesi. Il punteggio della Daily Care Check-In Occurrence Scale può variare da 0 (nessuna barriera) a 18 (presenta tutte le barriere). Ad ogni barriera viene assegnato un ulteriore punteggio sulla base di una scala Likert a 5 punti (sempre, spesso, a volte, raramente, mai) per valutare la frequenza di ciascuna interferenza con il trattamento. I punteggi per la scala di interferenza del check-in per l'assistenza quotidiana vengono calcolati sommando i valori in punti assegnati a ciascun punteggio. I punteggi possono variare da 0 (nessuna barriera) a 90 (incontra tutte le barriere e queste interferiscono sempre con il completamento dei trattamenti).
Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
Supporto sociale
Lasso di tempo: Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Interpersonal Support Evaluation List-Short Form (ISEL-SF) è una misura composta da 12 item che valuta la disponibilità percepita di supporto sociale da parte di familiari, amici e altri. Ogni affermazione viene valutata utilizzando una scala a 4 punti (sicuramente falso, probabilmente falso, probabilmente vero, sicuramente vero) per misurare le sottoscale di valutazione, appartenenza e supporto tangibile. Tutti gli item vengono sommati in un punteggio totale che va da 0 a 36 con punteggi più alti che indicano un maggiore supporto sociale percepito.
Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Ansia
Lasso di tempo: Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
La valutazione del disturbo d'ansia generalizzato (GAD-7) è una misura composta da sette elementi utilizzata per valutare la gravità del disturbo d'ansia generalizzato in un periodo di 2 settimane. La frequenza dei sintomi viene valutata utilizzando una scala a 4 punti (per niente, diversi giorni, più della metà dei giorni, quasi ogni giorno). Il punteggio dell'intera scala può variare da 0 a 21. I punteggi da 0 a 4 indicano un'ansia minima, i punteggi da 5 a 9 indicano un'ansia lieve, i punteggi da 10 a 15 indicano un'ansia moderata e i punteggi superiori a 15 indicano un'ansia grave.
Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Depressione
Lasso di tempo: Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
La scala della depressione del Patient Health Questionnaire (PHQ-8) è uno strumento di screening composto da 8 elementi utilizzato per valutare i sintomi depressivi e la gravità nell'arco di un periodo di 2 settimane. La frequenza dei sintomi viene valutata utilizzando una scala a 4 punti (per niente, diversi giorni, più della metà dei giorni, quasi ogni giorno). Il punteggio totale (intervallo da 0 a 24) viene determinato sommando i punteggi di ciascuno degli item. I punteggi di 5, 10, 15 e 20 rappresentano rispettivamente i punti limite per la depressione lieve, moderata, moderatamente grave e grave.
Fino a 4 volte nell'anno 1, fino a 2 volte nell'anno 2 fino all'anno 5.
Aderenza autodichiarata
Lasso di tempo: Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
La scala Self-Reported Adherence to Highly Effective Modulator Therapy è un questionario a 4 item volto a identificare la classe del modulatore (ivacaftor, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, tezacaftor-ivacaftor, lumacaftor-ivacaftor), la presenza di schemi posologici alterati (orari specifici o giorni) e trattamenti mancati (sì, no). L'aderenza viene ulteriormente valutata valutando il numero di giorni in cui il trattamento è avvenuto come prescritto (0-3 giorni, 4-6 giorni, 7-10 giorni, 11-14 giorni) in un periodo di 2 settimane. Questa misura serve solo come dati descrittivi e pertanto non richiede calcoli di punteggio.
Fino a 2 volte all'anno dall'anno 1 all'anno 5.
Storia dello stato di diabete correlato alla fibrosi cistica
Lasso di tempo: Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5
Casi di screening positivi per Diabete correlato alla fibrosi cistica come riportato nella cartella clinica.
Annualmente dai 2 anni prima dell'iscrizione e annualmente dall'anno 1 fino all'anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pittsburgh

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Traci M Kazmerski, MD, Faculty

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY23080161
  • 1R01HL161164-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • KAZMER22A0 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Cystic Fibrosis Foundation)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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