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患有囊性纤维化的父母的健康结果 - 目标 2 (HOPeCF)

2024年5月14日 更新者:Traci Kazmerski、University of Pittsburgh

这项观察性前瞻性研究的目的是确定在 CF 跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂时代,为人父母对美国 CF 患者的健康影响。 研究人员将收集身心健康数据,通过广泛使用高效 CFTR 调节剂来综合评估父母身份对 CF 的影响。 本研究旨在检验的主要假设是:

H1:患有 CF 和中度至重度抑郁症的父母与患有轻度或无抑郁症的父母相比,p​​pFEV1(一秒内预测用力呼气量的百分比)变化更快。

H2:患有 CF 的父母,如果父母有更多的责任和/或压力,则与那些责任/压力较小的父母相比,p​​pFEV1(一秒内预测用力呼气量的百分比)变化更快

H3:与不使用 CFTR 调节器的父母相比,使用 CFTR 调节器的父母减少了 ppFEV1(一秒内预测用力呼气量的百分比)变化

参与者将在为人父母的第一年完成季度调查,此后将使用基于计算机的调查系统在受感染控制保护的 iPad 上完成季度调查,或通过电子邮件调查链接通过个人设备或计算机完成半年调查。

研究概览

地位

招聘中

详细说明

研究人员将在 18 个参与的美国成人 CF 中心对 146 名 5 岁以下儿童的新父母进行跟踪,以评估成为父母后 5 年内的第一秒预测用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的主要结果。 前瞻性方法将捕捉约 90% 的美国 CF 成人使用高效 CFTR 调节剂 ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) 的直接和长期影响。 通过结合客观的健康测量和参与者调查,研究人员可以全面评估养育子女的社会心理影响,并探讨养育角色与身心健康之间的相互作用。 研究人员预计将找出可改变的因素,以减轻为人父母的负面健康影响。 研究人员将对部分家长及其关键支持者(伴侣/家人/朋友)进行假设生成、半结构化的二元访谈,为未来的干预措施提供信息。 研究人员选择了定性方法来避免先入为主的理论/假设。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

146

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • 尚未招聘
        • University of Alabama-Birmingham
        • 首席研究员:
          • George M Solomon, MD
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • 尚未招聘
        • National Jewish Health
        • 首席研究员:
          • Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS
        • 接触:
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、美国、60208
        • 尚未招聘
        • Northwestern University
        • 首席研究员:
          • Manu Jain, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 尚未招聘
        • Indiana University
        • 首席研究员:
          • Cynthia Brown, MD
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • 尚未招聘
        • University of Kansas Medical Center
        • 首席研究员:
          • Amanda Bruce, PhD
        • 接触:
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21218
        • 尚未招聘
        • Johns Hopkins University
        • 首席研究员:
          • Natalie West, MD, MPH
        • 接触:
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 尚未招聘
        • Massachusetts General Hospital
        • 首席研究员:
          • Anna Georgiopoulos, MD
        • 接触:
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 尚未招聘
        • University of Michigan
        • 首席研究员:
          • Shijing Jia, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 尚未招聘
        • University of Minnesota
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Joanne Billings, MD, MPH
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 尚未招聘
        • Washington University School of Medicine
        • 首席研究员:
          • Daniel Rosenbluth, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • 尚未招聘
        • University of North Carolina
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Elisabeth Dellon, MD, MPH
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 尚未招聘
        • Oregon Health and Science University
        • 首席研究员:
          • Aaron Trimble, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • University of Pennsylvania
        • 首席研究员:
          • Denis Hadjiliadis, MD, PhD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 尚未招聘
        • Medical University of South Carolina
        • 首席研究员:
          • Patrick Flume, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

取样方法

非概率样本

研究人群

首次成为 5 岁以下儿童父母的囊性纤维化患者。

描述

纳入标准:

  • 通过汗液测试或基因型分析诊断为囊性纤维化
  • 在过去 90 天内首次成为 5 岁以下儿童的父母(包括养父母、继父母、养父母或法定监护人)

排除标准:

  • 接受肺移植
  • 不会说/读英语或西班牙语

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
用力呼气量 (FEV1)
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
第 1 年至第 5 年医疗记录中反映的 ppFEV1 变化率
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肺功能测试 (PFT) - 用力肺活量 (FVC)
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
每次就诊/住院时 PFT 的发生情况。 测量值包括 FVC(用力肺活量)和预测百分比。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
肺功能测试 (PFT) - 用力呼气量 (FEV1)
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
每次就诊/住院时 PFT 的发生情况。 测量值包括 FEV1(一秒用力呼气量)和预测百分比。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
肺功能测试 (PFT) - 用力呼气流量为 25% 和 75% (FEF25-75)
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
每次就诊/住院时 PFT 的发生情况。 测量值包括 FEF25-75(肺容量的 25% 和 75% 时的用力呼气流量)以及每个值的预测百分比。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
CF诊断的历史
大体时间:第一年
病历中报告的诊断日期。
第一年
CF 基因型信息的历史
大体时间:第一年
病历中报告的基因型信息。
第一年
CF突变的历史
大体时间:第一年
突变选择,如病历中所报告。
第一年
住院人数
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的住院人数将用于计算住院率。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
住院时间
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的每次住院时间将用于计算住院率。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
肺部症状加重的次数
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次

病历中报告的肺部恶化次数将用于计算肺部恶化率。

, 住院次数(次数和持续时间)

入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
肺部病情加重的严重程度
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的肺部病情加重的严重程度(轻度、中度、重度)。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
肺部病情加重的治疗
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的肺部病情加重的治疗类型(静脉注射抗生素、口服抗生素)。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
因肺部病情加重住院的比率
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
由于肺部病情加重而住院的次数和住院时间的总和将用于计算肺部病情加重的发生率。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
诊所就诊人数
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
根据囊性纤维化基金会患者登记处 (CFFPR) 的报告,门诊就诊的人数。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
微生物学概况
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
CFFPR 中报告的培养物中特定类型细菌、分枝杆菌、真菌的阳性筛查数量
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
药物使用
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
医疗记录中报告的药物使用阳性筛查次数,包括 CFTR 调节剂治疗、慢性抗生素使用和家庭静脉注射治疗。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
CF 相关糖尿病控制 - 糖化血红蛋白
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的最高糖化血红蛋白值。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
CF 相关糖尿病控制 - 葡萄糖耐量
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的口服葡萄糖耐量测试结果。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
CF 相关糖尿病控制 - 胰岛素处方使用
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
医疗记录中报告的胰岛素处方用途和剂量
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
肝脏疾病状况
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历报告的肝脏疾病状况(胆结石、肝硬化肝病、非肝硬化肝病、急性肝功能衰竭、肝脂肪变性)。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
移植状况
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的患者当前的移植状态(不相关、在等待名单上接受、评估待最终决定、评估并拒绝,或进行了移植)。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
移植类型
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
如果参与者在往年接受过移植,移植类型也会记录在病历中
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
体重指数
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
将收集医疗记录中报告的身高和体重,以计算 BMI 和 BMI 百分位
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
睡眠质量
大体时间:第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
匹兹堡睡眠质量指数 (PSQI) 是一份自评问卷,用于评估 1 个月内的睡眠质量和睡眠障碍。 十九个单独的项目产生七个“组成”分数:主观睡眠质量、睡眠潜伏期、睡眠持续时间、睡眠效率、睡眠障碍、安眠药物的使用和日间功能障碍。 得出七个组成部分的分数,每个分数为0(无难度)到3(严重困难)。 将各个组件分数相加得出全局分数(范围 0 到 21)。 分数越高表明睡眠质量越差。
第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
父母的压力
大体时间:第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
父母压力量表是一份自我报告的问卷,用于评估作为父母的经历的感受和看法。 十八项衡量标准,采用 5 点李克特量表问题,从 1(强烈不同意)到 5(强烈同意)。 分数由总和决定(可能范围为 18 到 90),分数越高表明测得的父母压力水平越高。
第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
生活压力
大体时间:从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
Holmes-Rahe 生活压力量表 (HRLSI) 是一项包含 43 项的衡量标准,通过考虑一年内的生活事件来评估生活压力源。 每个生活事件对应一个分值(范围11-100)。 分数由所有检查的生活事件的值的总和确定。 150 分或更低的分数表示生活变化相对较小,并且对压力引起的健康崩溃的敏感性较低。 151 到 300 分意味着未来两年内出现严重健康问题的可能性约为 50%。 分数大于 301 时,严重健康问题的几率提高到 80% 左右。
从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
囊性纤维化问卷评估生活质量领域
大体时间:从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 是一种针对特定疾病的工具,旨在衡量对整体健康、日常生活、福祉和症状的影响。 它由 50 项单独的指标组成,评估 9 个生活质量领域:身体、角色/学校、活力、情绪、社交、身体形象、饮食、治疗负担和健康认知。 每个问题均按以下等级评分:对于问题 1 - 6:非常正确 = 1,大部分正确 = 2,有些正确 = 3,完全不正确 = 4。 对于问题 7 - 17:总是 = 1,经常 = 2,有时 = 3,从不 = 4。 对于问题 18 - 30:非常正确 = 1,大部分正确 = 2,有些正确 = 3,完全不正确 = 4。 对于问题 31 - 35:始终 = 1、经常 = 2、有时 = 3、从不 = 4。比例分数使用以下公式计算:(回答总和 - 最小可能总和 (n x 1))/(最大可能总和 ( n x 4) - 最小可能总和 (n x 1)) x 100。
从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
父母的责任
大体时间:第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
适应父母责任量表(APRS)是一个包含四十个项目的衡量标准,用于评估父母参与的责任形式。 每种形式的责任均按 5 点李克特量表进行评级(我总是这样做、我通常这样做、共同养育和我同样这样做、共同养育通常这样做、共同养育总是这样做),以指定谁拥有主要责任每项任务的责任。
第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
日常护理入住
大体时间:从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
每日护理检查工具是一项包含 18 项的措施,用于评估 6 个月内完成治疗所面临障碍的发生情况和频率。 日常护理登记发生量表得分范围为 0(无障碍)到 18(遇到所有障碍)。 每个障碍都根据 5 点李克特量表(总是、经常、有时、很少、从不)进一步评分,以评估每种治疗干扰的频率。 日常护理入住干扰量表的分数是通过将分配给每个分数的分值相加来计算的。 分数范围从 0(无障碍)到 90(经历所有障碍,并且它们总是干扰完成治疗)。
从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
社会支持
大体时间:第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
人际支持评估清单简表 (ISEL-SF) 是一项包含 12 项的衡量标准,用于评估家人、朋友和其他人对社会支持的感知可用性。 每个陈述都使用 4 点量表(绝对错误、可能错误、可能正确、绝对正确)进行评分,以衡量评估、归属感和有形支持的子量表。 所有项目的总分从 0 到 36 不等,分数越高表明感知的社会支持越大。
第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
焦虑
大体时间:第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
广泛性焦虑症评估 (GAD-7) 是一项包含七项的指标,用于评估两周内广泛性焦虑症的严重程度。 使用 4 点量表评估症状出现的频率(完全没有、几天、超过一半的天、几乎每天)。 整个量表得分范围为0至21。0至4分表示轻度焦虑,5-9分表示轻度焦虑,10-15分表示中度焦虑,分数大于15表示严重焦虑。
第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
沮丧
大体时间:第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
患者健康问卷抑郁量表 (PHQ-8) 是一种包含 8 项的筛查工具,用于评估 2 周内的抑郁症状和严重程度。 使用 4 点量表评估症状出现的频率(完全没有、几天、超过一半的天、几乎每天)。 总分(范围为 0 至 24)是通过将每个项目的分数相加确定的。 5、10、15 和 20 分分别代表轻度、中度、中重度和重度抑郁症的分界点。
第一年最多 4 次,第二年到第五年最多 2 次。
自我报告的依从性
大体时间:从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
高效调节剂治疗自我报告依从性量表是一份 4 项问卷,旨在确定调节剂的类别(ivacaftor、elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor、tezacaftor-ivacaftor、lumacaftor-ivacaftor)、是否存在改变的给药方案(特定时间)或天),以及错过的治疗(是,否)。 通过评估两周内按规定进行治疗的天数(0-3 天、4-6 天、7-10 天、11-14 天),进一步评估依从性。 该测量仅用作描述性数据,因此不需要评分计算。
从第 1 年到第 5 年,每年最多 2 次。
CF 相关糖尿病史
大体时间:入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次
病历中报告的囊性纤维化相关糖尿病的阳性筛查实例。
入学前两年每年一次,第一年至第五年每年一次

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Traci M Kazmerski, MD、Faculty

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年6月1日

初级完成 (估计的)

2030年2月1日

研究完成 (估计的)

2031年2月1日

研究注册日期

首次提交

2024年2月28日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月28日

首次发布 (实际的)

2024年3月6日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年5月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月14日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • STUDY23080161
  • 1R01HL161164-01A1 (美国 NIH 拨款/合同)
  • KAZMER22A0 (其他赠款/资助编号:Cystic Fibrosis Foundation)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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