Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hälsoresultat för föräldrar med cystisk fibros - Mål 2 (HOPeCF)

17 april 2024 uppdaterad av: Traci Kazmerski, University of Pittsburgh

Målet med denna observationella prospektiva studie är att fastställa hälsoeffekterna av föräldraskap på personer i USA (USA) med CF i en tidevarv av CF-transmembranregulatorprotein (CFTR)-modulatorer. Utredarna kommer att samla in fysiska och mentala hälsodata för att heltäckande utvärdera effekten av föräldraskap i CF med utbredd mycket effektiv CFTR-modulatoranvändning. De huvudsakliga hypoteserna som denna studie syftar till att undersöka är:

H1: Föräldrar med CF och måttlig till svår depression har snabbare förändring i ppFEV1 (procent förutsagd forcerad utandningsvolym på en sekund) jämfört med de med mild eller ingen depression.

H2: Föräldrar med CF som har mer föräldraansvar och/eller stress har snabbare förändring i ppFEV1 (procent förutsagd forcerad utandningsvolym på en sekund) än de med mindre ansvar/stress

H3: Föräldrar som använder CFTR-modulatorer har minskat förändringen i ppFEV1 (procent förutsagd forcerad utandningsvolym på en sekund) jämfört med de som inte använder CFTR-modulatorer

Deltagarna kommer att fylla i kvartalsundersökningar under det första året av föräldraskap och därefter tvååriga undersökningar, med hjälp av det datorbaserade undersökningssystemet på en iPad skyddad för infektionskontroll eller via personlig enhet eller dator via en e-postlänk till undersökningen.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna kommer att följa 146 nya föräldrar till barn <5 år gamla vid 18 deltagande amerikanska vuxen CF-center för att bedöma det primära resultatet av procent förutsagd forcerad utandningsvolym på en sekund (ppFEV1) upp till 5 år efter att de blivit förälder. Ett prospektivt tillvägagångssätt kommer att fånga den omedelbara och långsiktiga effekten av användningen av den mycket effektiva CFTR-modulatorn ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) av ~90 procent av amerikanska vuxna med CF. Genom att kombinera objektiva hälsoåtgärder och deltagarundersökningar kan utredarna på ett omfattande sätt bedöma de psykosociala effekterna av föräldraskap och utforska samspelet mellan föräldrarollen och fysisk och psykisk hälsa. Utredarna räknar med att identifiera modifierbara faktorer som kan förbättra negativa hälsoeffekter av föräldraskap. Utredarna kommer att genomföra hypotesgenererande, semi-strukturerade dyadiska intervjuer med en undergrupp av föräldrar och deras viktigaste stöd (partner/familj/vän) för att informera om framtida interventioner. Utredarna har valt kvalitativ metodik för att undvika förutfattade teorier/hypoteser.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

146

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama-Birmingham
        • Huvudutredare:
          • George M Solomon, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60208
        • Northwestern University
        • Huvudutredare:
          • Manu Jain, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
        • Huvudutredare:
          • Cynthia Brown, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Amanda Bruce, PhD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
        • Huvudutredare:
          • Shijing Jia, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Daniel Rosenbluth, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
        • Huvudutredare:
          • Aaron Trimble, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
        • Huvudutredare:
          • Denis Hadjiliadis, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
        • Huvudutredare:
          • Patrick Flume, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas-Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Individer med cystisk fibros som blivit förstagångsföräldrar till ett barn under 5 år.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med cystisk fibros via svetttest eller genotypanalys
  • Blev förstagångsförälder (inklusive fosterförälder, styvförälder, adoptivförälder eller vårdnadshavare) till ett barn under 5 år inom de senaste 90 dagarna

Exklusions kriterier:

  • Genomgick en lungtransplantation
  • Talar/läser inte engelska eller spanska

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Forcerad utandningsvolym (FEV1)
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Förändringshastighet i ppFEV1 som återspeglas i journalen från år 1 till år 5
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lungfunktionstester (PFT) - Forcerad Vital Capacity (FVC)
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Förekomst av PFT vid varje klinikbesök/sjukhusinläggning. Åtgärderna inkluderar FVC (Forced Vital Capacity) och procenten förutspådd.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Lungfunktionstester (PFT) - Forcerad utandningsvolym (FEV1)
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Förekomst av PFT vid varje klinikbesök/sjukhusinläggning. Åtgärder inkluderar FEV1 (Forced expiratory volym in en sekund), och procenten förutspådd.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Lungfunktionstester (PFT) - Forcerat utandningsflöde vid 25 och 75 procent (FEF25-75)
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Förekomst av PFT vid varje klinikbesök/sjukhusinläggning. Åtgärderna inkluderar FEF25-75 (påtvingat utandningsflöde vid 25 procent och 75 procent av lungvolymen), och procenten förutspådd för var och en.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Historik av CF-diagnos
Tidsram: År 1
Datum för diagnos, enligt journalen.
År 1
Historia om CF genotypinformation
Tidsram: År 1
Genotypinformation, enligt journalen.
År 1
Historia om CF-mutation
Tidsram: År 1
Mutationsurval, enligt journalen.
År 1
Antal sjukhusvistelser
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Antalet sjukhusinläggningar, som rapporterats i journalen, kommer att användas för att beräkna antalet sjukhusinläggningar.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Längden på sjukhusvistelser
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Längden på varje sjukhusvistelse, som rapporterats i journalen, kommer att användas för att beräkna antalet sjukhusvistelser.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Antal lungexacerbationer
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5

Antalet lungexacerbationer som rapporterats i journalen kommer att användas för att beräkna frekvensen av lungexacerbationer.

, sjukhusvistelser (antal och längd)

Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Svårighetsgraden av lungexacerbationer
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Svårighetsgraden av lungexacerbationer (lindriga, måttliga, svåra), som rapporterats i journalen.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Behandling av lungexacerbationer
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Den typ av behandling som används för lungexacerbationer (IV-antibiotikum, oralt antibiotikum), enligt journalen.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Antal sjukhusinläggningar på grund av lungexacerbationer
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Antalet och längden av sjukhusinläggningar, kombinerat, på grund av lungexacerbationer kommer att användas för att beräkna frekvensen av pulmonella exacerbationer.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Närvaro vid klinikbesök
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Antalet besök på polikliniken, enligt uppgifter i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (CFFPR).
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Mikrobiologisk profil
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Antal positiva screeningar av specifika typer av bakterier, mykobakterier, svamp i kulturer som rapporterats i CFFPR
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Läkemedelsanvändning
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Antal positiva screeningar av läkemedelsanvändning, som rapporterats i journalen, inklusive CFTR-modulatorterapi, kronisk antibiotikaanvändning och IV-behandling i hemmet.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
CF-relaterad diabeteskontroll - Hemoglobin A1C
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Högsta hemoglobin A1C-värden, enligt journalen.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
CF-relaterad diabeteskontroll - Glukostolerans
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Resultat från orala glukostoleranstest, som rapporterats i journalen.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
CF-relaterad diabeteskontroll - insulinreceptanvändning
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Insulinreceptanvändning och dosering enligt journalen
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Status för leversjukdom
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Leversjukdomsstatus (gallstenar, leversjukdom med cirros, leversjukdom icke-cirros, akut leversvikt, leversteatos) enligt journalen.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Transplantationsstatus
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Patientens aktuella transplantationsstatus (ej relevant, accepterad på väntelista, utvärderad med väntande slutligt beslut, utvärderad och avvisad, eller hade transplantation), enligt journalen.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Transplantationstyp
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Om deltagaren genomgått transplantation tidigare år, kommer även transplantationstypen att registreras enligt journalen
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
BMI
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Längd och vikt kombinerat, som rapporterats i journalen, kommer att samlas in för att beräkna BMI och BMI-percentil
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Sömnkvalitet
Tidsram: Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) är ett självskattat frågeformulär som bedömer sömnkvalitet och störningar under en 1-månadsperiod. Nitton individuella föremål genererar sju "komponent"-poäng: subjektiv sömnkvalitet, sömnlatens, sömnlängd, sömneffektivitet, sömnstörningar, användning av sömnmedicin och dysfunktion under dagtid. De sju komponentpoängen härleds, var och en får 0 (ingen svårighet) till 3 (svår svårighet). Komponentpoängen summeras för att ge ett globalt resultat (intervall 0 till 21). Högre poäng indikerar sämre sömnkvalitet.
Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Föräldrastress
Tidsram: Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Parental Stress Scale är ett självrapporterat frågeformulär som bedömer känslor och uppfattningar om upplevelsen av att vara förälder. Arton mått med 5-gradig Likert-skala frågor från 1 (håller inte med) till 5 (håller helt med). Poängen bestäms av summan (möjligt intervall från 18 till 90) med högre poäng som indikerar en högre uppmätt nivå av föräldrars stress.
Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Stressfaktorer i livet
Tidsram: Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Holmes-Rahe Life Stress Inventory (HRLSI) är ett mått med fyrtiotre artiklar som bedömer livsstressorer genom att redovisa livshändelser under en 1-årsperiod. Varje livshändelse motsvarar ett poängvärde (intervall 11-100). Poängen bestäms av summan av värdena för alla kontrollerade livshändelser. Poäng på 150 eller mindre hänvisar till en relativt liten mängd livsförändringar och låg känslighet för stressinducerade hälsosammanbrott. Poäng på 151 till 300 innebär ungefär en 50% chans för ett allvarligt hälsosammanbrott under de kommande två åren. Poäng högre än 301 höjer oddsen för ett allvarligt hälsosammanbrott till cirka 80 %.
Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Cystisk fibros frågeformulär för att utvärdera livskvalitetsdomäner
Tidsram: Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) är ett sjukdomsspecifikt instrument utformat för att mäta påverkan på övergripande hälsa, dagligt liv, välbefinnande och symtom. Den består av 50 individuella åtgärder som bedömer 9 livskvalitetsdomäner: fysisk, roll/skola, vitalitet, känsla, social, kroppsuppfattning, ätande, behandlingsbörda och hälsouppfattningar. Varje fråga poängsätts med följande skalor: för frågorna 1 - 6: Mycket sant = 1, Mest sant = 2, Något sant = 3, Inte alls sant = 4. För frågor 7 - 17: Alltid = 1, Ofta = 2, Ibland = 3, Aldrig = 4. För frågorna 18 - 30: Mycket sant = 1, Mest sant = 2, Något sant = 3, Inte alls sant = 4. För frågorna 31 - 35: Alltid = 1, Ofta = 2, Ibland = 3, Aldrig = 4. Skalade poäng beräknas med följande formel: (Summa av svar - Minimal möjlig summa (n x 1)) / (Maximal möjlig summa ( n x 4) - Minsta möjliga summa (n x 1)) x 100.
Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Föräldraansvar
Tidsram: Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Adapted Parental Responsibility Scale (APRS) är ett mått på fyrtio punkter som bedömer ansvarsformer för föräldrarnas engagemang. Varje form av ansvar ska bedömas på en 5-gradig Likert-skala (jag gör det alltid, jag brukar göra det, medförälder och jag gör lika mycket, medförälder brukar göra det och medförälder gör det alltid) för att ange vem som hade primär ansvar för varje uppgift.
Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Daglig vård incheckning
Tidsram: Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Incheckningsverktyget för daglig vård är ett mått med 18 punkter som bedömer förekomsten och frekvensen av hinder för att slutföra behandlingar under en 6-månadersperiod. Incheckningsskalan för daglig vård kan variera från 0 (inga hinder) till 18 (upplever alla hinder). Varje barriär poängsätts ytterligare baserat på en 5-gradig Likert-skala (alltid, ofta, ibland, sällan, aldrig) för att bedöma frekvensen av varje störning av behandlingen. Poäng för Daily Care Check-In Interference Scale beräknas genom att summera poängvärdena som tilldelats varje poäng. Poängen kan variera från 0 (inga hinder) till 90 (upplever alla hinder och de stör alltid fullföljande av behandlingar).
Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Socialt stöd
Tidsram: Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Interpersonal Support Evaluation List-Short Form (ISEL-SF) är ett mått med 12 punkter som bedömer den upplevda tillgängligheten av socialt stöd från familj, vänner och andra. Varje påstående poängsätts med hjälp av en 4-gradig skala (definitivt falskt, troligtvis falskt, förmodligen sant, definitivt sant) för att mäta underskalor av bedömning, tillhörighet och påtagligt stöd. Alla poster summeras till en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 36 med högre poäng som indikerar ett större upplevt socialt stöd.
Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Ångest
Tidsram: Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Generalized Anxiety Disorder Assessment (GAD-7) är ett mått på sju punkter som används för att bedöma svårighetsgraden av generaliserat ångestsyndrom under en 2-veckorsperiod. Symtomfrekvensen utvärderas med hjälp av en 4-gradig skala (inte alls, flera dagar, mer än hälften av dagarna, nästan varje dag). Hela skalan kan variera från 0 till 21. Poäng på 0 till 4 indikerar minimal ångest, poäng 5-9 indikerar mild ångest, poäng 10-15 indikerar måttlig ångest och poäng större än 15 indikerar svår ångest.
Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Depression
Tidsram: Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Patient Health Questionnaire depression scale (PHQ-8) är ett screeningverktyg med 8 punkter som används för att bedöma depressiva symtom och svårighetsgrad under en 2-veckorsperiod. Symtomfrekvensen utvärderas med hjälp av en 4-gradig skala (inte alls, flera dagar, mer än hälften av dagarna, nästan varje dag). Totalpoäng (intervall från 0 till 24) bestäms genom att summera poängen för var och en av objekten. Poängen 5, 10, 15 och 20 representerar gränsvärdena för mild, måttlig, måttligt svår respektive svår depression.
Upp till 4 gånger i år 1, upp till 2 gånger i år 2 till och med år 5.
Självrapporterad efterlevnad
Tidsram: Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Skalan för självrapporterad efterlevnad av högeffektiv modulatorterapi är ett frågeformulär med fyra punkter som syftar till att identifiera klassen av modulatorer (ivacaftor, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, tezacaftor-ivacaftor, lumacaftor-ivacaftor), förekomst av ändrade doseringsscheman (specifika doseringsscheman). eller dagar), och missade behandlingar (ja, nej). Efterlevnaden utvärderas ytterligare genom att bedöma antalet dagar som behandlingen skedde enligt ordination (0-3 dagar, 4-6 dagar, 7-10 dagar, 11-14 dagar) under en 2-veckorsperiod. Detta mått fungerar endast som beskrivande data och kräver därför inga poängberäkningar.
Upp till 2 gånger per år i år 1 till år 5.
Historik om CF-relaterad diabetesstatus
Tidsram: Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5
Fall av positiva screeningar för CF-relaterad diabetes som rapporterats i journalen.
Årligen från 2 år före registreringen och årligen för år 1 till år 5

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Traci M Kazmerski, MD, Faculty

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2024

Första postat (Faktisk)

6 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY23080161
  • 1R01HL161164-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • KAZMER22A0 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

3
Prenumerera