Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus AND017:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen ja verensiirrosta riippumaton β-talassemia

keskiviikko 25. helmikuuta 2026 päivittänyt: Kind Pharmaceuticals LLC
Tämä on vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa hoidetaan potilaita, joilla on verensiirrosta riippuvainen ja ei-riippuvainen β-talassemia AND017:llä ja optimaalisella tukihoidolla, mukaan lukien verensiirto ja raudanpoisto, kliinikon arvion perusteella. ja harjoitella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

64

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Päätutkija:
          • Lin Jiang, MD
      • Maoming, Guangdong, Kiina, 525000
        • Rekrytointi
        • Maoming People's Hospital
        • Päätutkija:
          • Xiong Zhang, MD
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Kiina, 545006
        • Rekrytointi
        • Liuzhou People's Hospital
        • Päätutkija:
          • Min Wei, MD
      • Nanning, Guangxi, Kiina, 530021
        • Rekrytointi
        • Guangxi Medical University No.1 Affiliated Hospital
        • Päätutkija:
          • Yongrong Lai, MD
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kiina, 570203
        • Rekrytointi
        • Hainan General Hospital
        • Päätutkija:
          • Guyun Wang, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Dokumentoitu β-talassemia tai hemoglobiini E/β-talassemia, HbS/ β-talassemia (β-talassemia, johon liittyy α-helmimutaatio ja/tai lisääntyminen, ei ole sallittu).
  2. TDT-potilaat: saavat säännöllisiä verensiirtoja, jotka määritellään 6-20 punasoluyksiköksi (kynnys mukaan lukien) seulontaarviointia edeltäneiden 24 viikon aikana, eikä ≥ 5 viikon verensiirtovapaata ajanjaksoa tänä aikana.
  3. NTDT-kohortti: olet siirtänyt <6 RBC-yksikköä 24 viikon aikana ennen seulontaarviointia, ei säännöllistä verensiirtoaikataulua eikä verensiirtoa 4 viikkoon ennen seulontaarviointia.
  4. Potilaiden verensiirtotiedot on hankittava 24 viikon kuluessa ennen seulontaarviointia, ja ne sisältävät verensiirron päivämäärän, siirretyt punasoluyksiköt ja verensiirtoa edeltävät hemoglobiiniarvot.
  5. ECOG tulos 0-1.
  6. NTDT-kohteet, joiden Hb oli ≤ 10,0 g/dl seulontatestissä ja yhdessä seurantatestissä (kaksi testiä yli viikon välein) ja ero näiden kahden testin välillä oli ≤ 1,0 g/dl.
  7. Riittävä maksan toiminta:

Kokonaisbilirubiini < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) (potilailla, joilla on Gilbertin oireyhtymä, eli konjugoimaton hyperbilirubinemia, kokonaisbilirubiini < 3 x ULN), aspartaattiaminotransferaasi

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut anemian syyt (esim. hemolyyttinen anemia, puhdas punasolujen aplastinen anemia, myelodysplastinen oireyhtymä tai multippeli myelooma)
  2. Aktiivinen infektio tai tulehdussairaus, joka vaatii systeemistä infektionvastaista hoitoa, mukaan lukien samanaikaiset autoimmuunisairaudet, joilla on tulehdusoireita (esim. yleistynyt punoitus, selkärankareuma, nivelreuma, psoriaattinen niveltulehdus, kuivaoireyhtymä jne.)
  3. Hoitoa vaativa monimutkainen verkkokalvon uudissuonittuminen (diabeettinen proliferatiivinen retinopatia, ikään liittyvä eksudatiivinen silmänpohjan rappeuma, verkkokalvon laskimotukos, silmänpohjan turvotus jne.)
  4. Kyvyttömyys ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä, sairaudet, joissa on aiemmin tehty mahalaukun poisto/suolen resektio, joka saattaa vaikuttaa maha-suolikanavan lääkkeiden imeytymiseen (pois lukien mahalaukun polyypit tai paksusuolen polypektomia), tai gastropareesi, joka pysyy oireisena nykyisessä hoidossa
  5. Kliinisesti merkittävä verenvuoto (vaatii kiireellisen verensiirron 12 tunnin sisällä tai hemoglobiinin laskua ≥ 2 g/dl viikon sisällä) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta tai verenvuototaipumus tai verenvuotoriski, jota ei ole hoidettu lääketieteellisesti tai kirurgisesti korjattu
  6. Hallitsematon verenpaine, joka määritellään diastoliseksi verenpaineeksi > 95 mmHg tai systoliseksi verenpaineeksi > 160 mmHg kahdessa tai useammassa kolmesta toistuvasta verenpainemittauksesta (jokaisessa vähintään 5 minuutin välein) seulontajakson aikana
  7. Komplisoitunut sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin [NYHA] luokka III tai korkeampi).
  8. aiempi aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA), sydäninfarkti, tromboembolinen tapahtuma (syvä laskimotromboosi, DVT), keuhkoembolia tai keuhkoinfarkti 24 viikon sisällä ennen seulontaarviointia
  9. aiemmin merkittäviä hyytymishäiriöitä tai verihiutaleiden määrä >600 x 109/l tai <80 x 109/l
  10. Aiempi epilepsia tai aikaisemmat kohtaukset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AND017 kapselit 8 mg
Lääke: AND017 kapselit
Anna AND017-kapselit kerran päivässä (QD)
Kokeellinen: AND017 kapselit 12 mg
Lääke: AND017 kapselit
Anna AND017-kapselit kerran päivässä (QD)
Kokeellinen: AND017 kapselit 16 mg
Lääke: AND017 kapselit
Anna AND017-kapselit kerran päivässä (QD)
Placebo Comparator: AND017 Placebo-kapselit
Lääke: AND017 Placebo
Anna AND017 vastaavia lumekapseleita kerran päivässä (QD)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi eri suun kautta otettavien AND017-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä β-talassemiapotilaiden hoidossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24 tai hoidon loppuun, jos hoito lopetetaan aikaisin
Arvioi eri oraalisten AND017-annosten turvallisuus ja siedettävyys β-talassemiapotilaiden hoidossa AE-asteen perusteella CTCAE 5.0:lla
Lähtötilanteesta viikkoon 24 tai hoidon loppuun, jos hoito lopetetaan aikaisin

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos keskimääräisissä Hb-tasoissa suhteessa lähtötilanteeseen viikoilla 8-12 ja viikolla 20-24 hoidon jälkeen verrattuna lähtötasoon (keskimääräiset Hb-arvot 4 viikkoa ennen ensimmäistä annosta).
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8-12, viikko 20-24
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi Hb-tasoihin.
Lähtötilanne, viikko 8-12, viikko 20-24
Hb-taso ja muutos lähtötasosta jokaisella käynnillä koko hoitojakson ajan.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi Hb-tasoihin.
Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen Hb:n nousu on ≥1,0 ​​g/dl lähtötasosta viikkoihin 8–12 annostelun jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8-12
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi Hb-tasoihin.
Lähtötilanne, viikko 8-12
Punasolumäärän tasot ja muutokset lähtötasosta koko hoitojakson ajan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
NTDT-kohortti: AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi punasolujen määrään
Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Retikulosyyttien määrän tasot ja muutokset lähtötasosta koko hoitojakson ajan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
NTDT-kohortti: AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi retikulosyyttien määrään
Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Keskimääräisen korpuskulaarisen tilavuuden (MCV) tasot ja muutokset lähtötilanteesta koko hoitojakson ajan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
NTDT-kohortille AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi MCV:hen
Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Keskimääräisen korpuskulaarisen hemoglobiinin (MCH) tasot ja muutokset lähtötilanteesta koko hoitojakson ajan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
NTDT-kohortille: AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi MCH:hon
Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Keskimääräisen korpuskulaarisen hemoglobiinipitoisuuden (MCHC) tasot ja muutokset lähtötilanteesta koko hoitojakson ajan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
NTDT-kohortti: AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi MCHC:hen
Lähtötilanteesta viikkoon 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Transferriinin pitoisuuksien ja suhteellisen lähtötason muutoksia arvioidaan koko hoitojakson ajan.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi transferriinitasoon
Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
Koko hoitojakson aikana arvioidaan muutoksia transferriinisaturaation (TSAT) tasoissa ja suhteellisessa lähtötasossa.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi TSAT:iin.
Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
Koko hoitojakson aikana arvioidaan muutoksia ferritiinitasoissa ja suhteellisessa lähtötasossa.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi ferritiiniin
Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
Koko hoitojakson aikana seerumin rautapitoisuuden muutoksia ja suhteellista lähtötasoa arvioidaan.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi seerumin rautatasoon
Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
Koko hoitojakson aikana arvioidaan muutoksia kokonaisraudan sitomiskapasiteetin (TIBC) tasoissa ja suhteellisessa lähtötasossa.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
NTDT-kohortin osalta AND017+BSC:n vaikutuksen arviointi TIBC:hen
Lähtötilanteesta viikolle 4, 8, 12, 16, 20, 24
Muutos verensiirtokuormituksessa (siirtoyksiköt) 12–24 viikkoa annoksen jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen (12 viikkoa W0:aan ennen ensimmäistä annosta).
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 20-24 tai hoidon lopetus, jos lopetat aikaisin
Arvioi TDT-kohortin muutokset keskimääräisessä verensiirtokuormituksessa AND017+BSC:llä 12–24 viikon kuluttua annostelusta
Lähtötilanne, viikko 20-24 tai hoidon lopetus, jos lopetat aikaisin
Muutos verensiirtojen määrässä 12–24 viikkoa annoksen jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen (12 viikkoa W0:aan ennen ensimmäistä annosta).
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 20-24
Arvioi TDT-kohortin muutokset keskimääräisessä verensiirtokuormituksessa AND017+BSC:llä 12–24 viikon kuluttua annostelusta
Lähtötilanne ja viikko 20-24
Niiden potilaiden osuus, joiden verensiirtokuormitus (siirtoyksiköt) väheni ≥33 % verrattuna lähtötilanteeseen (12 viikkoa ennen ensimmäistä annosta W0:aan) lähtötilanteesta mihin tahansa peräkkäiseen 12 viikon jaksoon annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 ja 12-24
TDT-kohortissa niiden koehenkilöiden osuus, joiden verensiirtokuormitus (siirtoyksiköt) väheni ≥33 % verrattuna lähtötilanteeseen (12 viikkoa ennen ensimmäistä annosta W0:aan) lähtötilanteesta mihin tahansa peräkkäiseen 12 viikon jaksoon annoksen ottamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 ja 12-24
Ylläpitoaika (päiviä) tämän verensiirtoannoksen alapuolella sen jälkeen, kun verensiirtokuormitus on laskenut 33 % lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24 tai hoidon loppuun, jos hoito lopetetaan aikaisin
TDT-kohortissa ylläpitoaika (päiviä) alle tämän verensiirtoannoksen on saavutettu sen jälkeen, kun verensiirtokuormitus on laskenut 33 % lähtötasosta.
Lähtötilanteesta viikkoon 24 tai hoidon loppuun, jos hoito lopetetaan aikaisin

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kind Pharmaceuticals LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AND017-BTH-205

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa