輸血依存性および非輸血依存性βサラセミア患者におけるAND017の安全性と有効性に関する研究

包含基準:

1. β-サラセミアまたはヘモグロビンE/β-サラセミア、HbS/β-サラセミアの文書化された診断（α-ビーズ変異および/または増殖を伴うβ-サラセミアは許可されません）。
2. TDT被験者：スクリーニング評価前の24週間に6〜20赤血球単位（閾値を含む）と定義される定期的な輸血を受け、この期間中に5週間以上の無輸血期間はありません。
3. NTDT コホート：スクリーニング評価前の 24 週間に 6 RBC 単位未満の輸血があり、定期的な輸血スケジュールがなく、スクリーニング評価前の 4 週間輸血がなかった。
4. 被験者の輸血記録は、輸血日、輸血された赤血球単位、輸血前のヘモグロビン値を含むスクリーニング評価の 24 週間以内に取得される必要があります。
5. ECOGスコアは0-1。
6. スクリーニング検査および1回のフォローアップ検査（1週間以上間隔をあけて2回の検査）でHbが10.0 g/dL以下で、2つの検査間の値の差が1.0 g/dL以下のNTDT被験者。
7. 適切な肝機能:

総ビリルビン < 1.5 x 正常上限 (ULN) (ギルバート症候群、つまり非抱合型高ビリルビン血症の被験者は、総ビリルビン < 3 x ULN)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ

除外基準:

1. 貧血の他の原因（例、溶血性貧血、純赤血球再生不良性貧血の病歴、骨髄異形成症候群、または多発性骨髄腫）
2. 炎症症状を伴う自己免疫疾患を含む、全身的な抗感染療法を必要とする活動性感染症または炎症性疾患の存在（例、炎症性疾患） 全身性紅斑、強直性脊椎炎、関節リウマチ、乾癬性関節炎、乾燥症候群など）
3. 治療を必要とする複雑な網膜血管新生（糖尿病性増殖網膜症、加齢性滲出性黄斑変性、網膜静脈閉塞症、黄斑浮腫など）
4. 経口薬を服用できない、胃腸薬の吸収に影響を与える可能性のある胃切除術/腸切除術の病歴がある状態（胃ポリープまたは結腸ポリープ切除術を除く）、または現在の治療法でも症状が残る胃不全麻痺
5. -初回投与前4週間以内の臨床的に重大な出血（12時間以内の緊急輸血が必要、または1週間以内のヘモグロビンの減少が2 g/dL以上）、または医学的または外科的処置を受けていない出血の傾向または出血のリスクがある。修正されました
6. コントロールされていない高血圧。スクリーニング期間中に繰り返された3回の血圧検査（それぞれ少なくとも5分間隔）のうち2回以上で拡張期血圧値＞95mmHgまたは収縮期血圧＞160mmHgと定義される
7. 複雑性うっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会[NYHA]クラスIII以上）。
8. -スクリーニング評価前24週間以内の脳卒中、一過性脳虚血発作（TIA）、心筋梗塞、血栓塞栓性イベント（深部静脈血栓症、DVT）、肺塞栓症、または肺梗塞の病歴
9. 重大な凝固異常の病歴、または血小板数 >600 x 109/L または <80 x 109/L
10. てんかんまたは過去の発作の病歴。