Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerhet og effektivitet av AND017 hos pasienter med transfusjonsavhengig og ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi

25. februar 2026 oppdatert av: Kind Pharmaceuticals LLC
Dette er en fase II, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie for å behandle pasienter med transfusjonsavhengig og ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi med AND017 og optimal støttebehandling, inkludert blodtransfusjon og fjerning av jern, basert på klinikerens vurdering og øve.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

64

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Hovedetterforsker:
          • Lin Jiang, MD
      • Maoming, Guangdong, Kina, 525000
        • Rekruttering
        • Maoming People's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Xiong Zhang, MD
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Kina, 545006
        • Rekruttering
        • Liuzhou People's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Min Wei, MD
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Rekruttering
        • Guangxi Medical University No.1 Affiliated Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Yongrong Lai, MD
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570203
        • Rekruttering
        • Hainan General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Guyun Wang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert diagnose av β-thalassemi eller hemoglobin E/β-thalassemi, HbS/β-thalassemi (β-thalassemi med α-bead mutation og/eller multiplikation er ikke tillatt).
  2. TDT-personer: mottar regelmessige blodtransfusjoner, definert som 6-20 RBC-enheter (inkludert terskel) i løpet av de 24 ukene før screeningvurdering, og ingen transfusjonsfri periode på ≥ 5 uker i løpet av denne perioden.
  3. NTDT-kohort: å ha transfundert <6 RBC-enheter i løpet av de 24 ukene før screeningsvurderingen, ingen vanlig transfusjonsplan og ingen transfusjon i 4 uker før screeningsvurderingen.
  4. Transfusjonsjournaler fra personen skal innhentes innen 24 uker før screeningsvurderingen, som inneholder transfusjonsdato, transfunderte RBC-enheter og hemoglobinverdier før transfusjon.
  5. ECOG-score 0-1.
  6. NTDT-personer med Hb ≤ 10,0 g/dL ved screeningtest og én oppfølgingstest (to tester med mer enn én ukes mellomrom) og forskjell i verdier mellom de to testene ≤ 1,0 g/dL.
  7. Tilstrekkelig leverfunksjon:

Total bilirubin < 1,5 x øvre normalgrense (ULN) (pasienter med Gilbert syndrom, dvs. ukonjugert hyperbilirubinemi, har total bilirubin < 3 x ULN), aspartataminotransferase

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre årsaker til anemi (f.eks. hemolytisk anemi, aplastisk anemi av ren røde blodlegemer, myelodysplastisk syndrom eller multippelt myelom)
  2. Tilstedeværelse av aktiv infeksjon eller inflammatorisk sykdom som krever systemisk anti-infeksjonsterapi, inkludert samtidig autoimmune sykdommer med inflammatoriske symptomer (f. generalisert erytem, ​​ankyloserende spondylitt, revmatoid artritt, psoriasisartritt, tørt syndrom, etc.)
  3. Komplisert retinal neovaskularisering som krever behandling (diabetisk proliferativ retinopati, aldersrelatert eksudativ makuladegenerasjon, retinal veneokklusjon, makulært ødem, etc.)
  4. Manglende evne til å ta orale medisiner, tilstander med en historie med gastrektomi/tarmreseksjon som kan ha en effekt på absorpsjonen av gastrointestinale medisiner (unntatt magepolypper eller kolonpolypektomi), eller gastroparese som forblir symptomatisk ved gjeldende behandling
  5. Klinisk signifikant blødning (krever akutt blodoverføring innen 12 timer eller reduksjon i hemoglobin ≥ 2 g/dL innen én uke) innen 4 uker før første dose, eller en tendens til å blø eller risiko for blødning som ikke har vært medisinsk eller kirurgisk rettet opp
  6. Ukontrollert hypertensjon, definert som en diastolisk blodtrykksverdi >95 mmHg eller et systolisk blodtrykk >160 mmHg på 2 eller flere av 3 gjentatte blodtrykksprøver (hver med minst 5 minutters mellomrom) i løpet av screeningsperioden
  7. Komplisert kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association [NYHA] klasse III eller høyere).
  8. historie med hjerneslag, forbigående iskemisk angrep (TIA), hjerteinfarkt, tromboembolisk hendelse (dyp venetrombose, DVT), lungeemboli eller lungeinfarkt innen 24 uker før screeningsevaluering
  9. historie med signifikante koagulasjonsavvik, eller blodplateantall >600 x 109/L eller <80 x 109/L
  10. Historie med epilepsi eller tidligere anfall.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AND017 kapsler 8 mg
Legemiddel: AND017 kapsler
Administrer AND017 kapsler en gang per dag (QD)
Eksperimentell: AND017 kapsler 12 mg
Legemiddel: AND017 kapsler
Administrer AND017 kapsler en gang per dag (QD)
Eksperimentell: AND017 kapsler 16 mg
Legemiddel: AND017 kapsler
Administrer AND017 kapsler en gang per dag (QD)
Placebo komparator: AND017 Placebo kapsler
Legemiddel: AND017 Placebo
Administrer AND017 matchende placebokapsler én gang per dag (QD)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sikkerheten og tolerabiliteten til forskjellige orale doser av AND017 i behandlingen av β-thalassemi-individer
Tidsramme: Fra baseline til uke 24 eller avsluttet behandling hvis avbryt tidlig
Evaluer sikkerheten og tolerabiliteten til forskjellige orale doser av AND017 i behandlingen av β-thalassemi-individer etter AE-rate ved CTCAE 5.0
Fra baseline til uke 24 eller avsluttet behandling hvis avbryt tidlig

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlige Hb-nivåer i forhold til baseline ved uke 8-12 og uke 20-24 etter behandling sammenlignet med baseline (gjennomsnittlige Hb-verdier i løpet av de 4 ukene før første dose).
Tidsramme: Baseline, uke 8-12, uke 20-24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på Hb-nivåer.
Baseline, uke 8-12, uke 20-24
Nivået av Hb og endringen fra baseline ved hvert besøk gjennom hele behandlingsperioden.
Tidsramme: Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på Hb-nivåer.
Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Andel pasienter med gjennomsnittlig Hb-økning ≥1,0 ​​g/dL fra baseline til uke 8-12 etter dosering.
Tidsramme: Baseline, uke 8-12
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på Hb-nivåer.
Baseline, uke 8-12
Nivåer av og endringer fra baseline i antall røde blodlegemer gjennom hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på RBC-telling
Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av og endringer fra baseline i retikulocytttelling gjennom hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på retikulocytttelling
Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av og endringer fra baseline i gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV) gjennom hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på MCV
Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av og endringer fra baseline i gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin (MCH) gjennom hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohort, Evaluering av effekten av AND017+BSC på MCH
Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av og endringer fra baseline i gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon (MCHC) gjennom hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohort, Evaluering av effekten av AND017+BSC på MCHC
Fra baseline til uke 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Gjennom behandlingsperioden vil endringer i nivåene og den relative baseline av transferrin bli vurdert.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på transferrinnivå
Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gjennom hele behandlingsperioden vil endringer i nivåene og den relative baseline for transferrinmetning (TSAT) bli vurdert.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på TSAT.
Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gjennom hele behandlingsperioden vil endringer i nivåer og relativ baseline av ferritin bli vurdert.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på ferritin
Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gjennom hele behandlingsperioden vil endringer i nivåene og den relative baseline av serumjernnivået bli vurdert.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på serumjernnivå
Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gjennom hele behandlingsperioden vil endringer i nivåene og den relative baseline av total jernbindingskapasitet (TIBC) bli vurdert.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohort, evaluering av effekten av AND017+BSC på TIBC
Fra baseline til uke 4, 8, 12, 16, 20, 24
Endring i transfusjonsmengde (transfunderte enheter) 12-24 uker etter dose sammenlignet med baseline (12 uker til W0 før første dose).
Tidsramme: Baseline, uke 20-24, eller avsluttet behandling hvis avbrytes tidlig
For TDT-kohort, evaluer endringer i gjennomsnittlig transfusjonsbelastning med AND017+BSC ved 12 til 24 uker etter dosering
Baseline, uke 20-24, eller avsluttet behandling hvis avbrytes tidlig
Endring i antall transfusjoner 12-24 uker etter dose sammenlignet med baseline (12 uker til W0 før første dose).
Tidsramme: Baseline og uke 20-24
For TDT-kohort, evaluer endringer i gjennomsnittlig transfusjonsbelastning med AND017+BSC ved 12 til 24 uker etter dosering
Baseline og uke 20-24
Andel individer med ≥33 % reduksjon i transfusjonsmengde (transfusjonsenheter) i forhold til baseline (12 uker før første dose til W0) fra baseline til enhver påfølgende 12-ukers periode etter dosering.
Tidsramme: Grunnlinje, uke 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 og 12-24
For TDT-kohort, andel individer med ≥33 % reduksjon i transfusjonsmengde (transfusjonsenheter) i forhold til baseline (12 uker før første dose til W0) fra baseline til enhver påfølgende 12-ukers periode etter dosering.
Grunnlinje, uke 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 og 12-24
Vedlikeholdsvarighet (dager) under denne transfusjonsdosen etter at en 33 % reduksjon i transfusjonsmengden fra baseline er oppnådd.
Tidsramme: Fra baseline til uke 24 eller avsluttet behandling hvis avbryt tidlig
For TDT-kohorten er det oppnådd vedlikeholdsvarighet (dager) under denne transfusjonsdosen etter en 33 % reduksjon i transfusjonsbelastningen fra baseline.
Fra baseline til uke 24 eller avsluttet behandling hvis avbryt tidlig

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kind Pharmaceuticals LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

8. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AND017-BTH-205

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere