Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid en efficiëntie van AND017 bij patiënten met transfusieafhankelijke en niet-transfusieafhankelijke β-thalassemie

25 februari 2026 bijgewerkt door: Kind Pharmaceuticals LLC
Dit is een fase II, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om patiënten met transfusieafhankelijke en niet-transfusieafhankelijke β-thalassemie te behandelen met AND017 en optimale ondersteunende zorg, waaronder bloedtransfusie en ijzerverwijdering, gebaseerd op het oordeel van de arts. en oefenen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

64

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nog niet aan het werven
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lin Jiang, MD
      • Maoming, Guangdong, China, 525000
        • Werving
        • Maoming People's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Xiong Zhang, MD
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, China, 545006
        • Werving
        • Liuzhou People's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Min Wei, MD
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • Werving
        • Guangxi Medical University No.1 Affiliated Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yongrong Lai, MD
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, China, 570203
        • Werving
        • Hainan General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Guyun Wang, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie of hemoglobine E/β-thalassemie, HbS/β-thalassemie (β-thalassemie met α-bead-mutatie en/of -vermenigvuldiging is niet toegestaan).
  2. TDT-proefpersonen: ontvangen regelmatig bloedtransfusies, gedefinieerd als 6-20 RBC-eenheden (inclusief drempel) in de 24 weken voorafgaand aan de screeningsbeoordeling, en geen transfusievrije periode van ≥ 5 weken tijdens deze periode.
  3. NTDT-cohort: met <6 RBC-eenheden getransfundeerd in de 24 weken voorafgaand aan de screeningsbeoordeling, geen regulier transfusieschema en geen transfusie gedurende 4 weken voorafgaand aan de screeningsbeoordeling.
  4. De transfusiegegevens van de proefpersoon moeten binnen 24 weken voorafgaand aan de screeningbeoordeling worden verkregen, met daarin de datum van de transfusie, de getransfundeerde RBC-eenheden en de hemoglobinewaarden vóór de transfusie.
  5. ECOG-score 0-1.
  6. NTDT-proefpersonen met een Hb ≤ 10,0 g/dl bij de screeningstest en één vervolgtest (twee tests met een tussenpoos van meer dan een week) en een verschil in waarden tussen de twee tests ≤ 1,0 g/dl.
  7. Voldoende leverfunctie:

Totaal bilirubine < 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) (proefpersonen met het Gilbert-syndroom, d.w.z. ongeconjugeerde hyperbilirubinemie, hebben een totaal bilirubine < 3 x ULN), aspartaataminotransferase

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere oorzaken van bloedarmoede (bijv. hemolytische anemie, voorgeschiedenis van aplastische anemie met zuivere rode bloedcellen, myelodysplastisch syndroom of multipel myeloom)
  2. Aanwezigheid van een actieve infectie of ontstekingsziekte die systemische anti-infectieuze therapie vereist, inclusief gelijktijdige auto-immuunziekten met ontstekingssymptomen (bijv. gegeneraliseerd erytheem, spondylitis ankylopoetica, reumatoïde artritis, artritis psoriatica, droog syndroom, enz.)
  3. Gecompliceerde retinale neovascularisatie waarvoor behandeling nodig is (diabetische proliferatieve retinopathie, leeftijdsgebonden exsudatieve maculaire degeneratie, occlusie van de retinale venen, maculair oedeem, enz.)
  4. Onvermogen om orale medicatie in te nemen, aandoeningen met een voorgeschiedenis van gastrectomie/darmresectie die een effect kunnen hebben op de absorptie van gastro-intestinale medicatie (met uitzondering van maagpoliepen of colonpolypectomie), of gastroparese die symptomatisch blijft bij de huidige behandeling
  5. Klinisch significante bloeding (waarvoor een noodbloedtransfusie binnen 12 uur nodig is of een hemoglobinedaling van ≥ 2 g/dl binnen één week) binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis, of een neiging tot bloeden of risico op bloeding die niet medisch of operatief is veroorzaakt gecorrigeerd
  6. Ongecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als een diastolische bloeddrukwaarde >95 mmHg of een systolische bloeddruk >160 mmHg bij 2 of meer van 3 herhaalde bloeddruktests (elk met een tussenpoos van ten minste 5 minuten) tijdens de screeningsperiode
  7. Gecompliceerd congestief hartfalen (New York Heart Association [NYHA] klasse III of hoger).
  8. voorgeschiedenis van een beroerte, transiënte ischemische aanval (TIA), myocardinfarct, trombo-embolisch voorval (diepe veneuze trombose, DVT), longembolie of longinfarct binnen 24 weken voorafgaand aan de screeningevaluatie
  9. voorgeschiedenis van significante stollingsafwijkingen of aantal bloedplaatjes >600 x 109/l of <80 x 109/l
  10. Geschiedenis van epilepsie of eerdere aanvallen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AND017 capsules 8mg
Geneesmiddel: AND017-capsules
Dien AND017-capsules eenmaal per dag toe (QD)
Experimenteel: AND017 capsules 12 mg
Geneesmiddel: AND017-capsules
Dien AND017-capsules eenmaal per dag toe (QD)
Experimenteel: AND017 capsules 16 mg
Geneesmiddel: AND017-capsules
Dien AND017-capsules eenmaal per dag toe (QD)
Placebo-vergelijker: AND017 Placebo-capsules
Geneesmiddel: AND017 Placebo
Dien AND017 overeenkomende placebocapsules eenmaal per dag toe (QD)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van verschillende orale doses AND017 bij de behandeling van β-thalassemiepatiënten
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 24 of einde van de behandeling als de behandeling voortijdig wordt stopgezet
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van verschillende orale doses AND017 bij de behandeling van β-thalassemie-patiënten op basis van AE-percentage volgens CTCAE 5,0
Vanaf baseline tot week 24 of einde van de behandeling als de behandeling voortijdig wordt stopgezet

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de gemiddelde Hb-waarden ten opzichte van de uitgangswaarde in week 8-12 en week 20-24 na de behandeling vergeleken met de uitgangswaarde (gemiddelde Hb-waarden gedurende de 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis).
Tijdsspanne: Basislijn, week 8-12, week 20-24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op Hb-waarden.
Basislijn, week 8-12, week 20-24
Het Hb-niveau en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij elk bezoek gedurende de behandelingsperiode.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op Hb-waarden.
Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Percentage patiënten met een gemiddelde Hb-stijging ≥1,0 ​​g/dl vanaf de uitgangswaarde tot week 8-12 na toediening.
Tijdsspanne: Basislijn, week 8-12
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op Hb-waarden.
Basislijn, week 8-12
Niveaus van en veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in het aantal rode bloedcellen gedurende de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op het aantal rode bloedcellen
Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveaus van en veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in het aantal reticulocyten gedurende de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Voor NTDT-cohort: Evaluatie van het effect van AND017+BSC op het aantal reticulocyten
Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveaus van en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde corpusculaire volume (MCV) gedurende de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Voor NTDT-cohort: Evaluatie van het effect van AND017+BSC op de MCV
Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveaus van en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde corpusculaire hemoglobine (MCH) gedurende de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Voor NTDT-cohort: Evaluatie van het effect van AND017+BSC op MCH
Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveaus van en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie (MCHC) gedurende de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Voor NTDT-cohort: Evaluatie van het effect van AND017+BSC op MCHC
Vanaf baseline tot week 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Gedurende de behandelingsperiode zullen veranderingen in de niveaus en de relatieve basislijn van transferrine worden beoordeeld.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op het transferrineniveau
Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gedurende de behandelingsperiode zullen veranderingen in de niveaus en de relatieve basislijn van transferrineverzadiging (TSAT) worden beoordeeld.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op TSAT.
Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gedurende de behandelingsperiode zullen veranderingen in de niveaus en de relatieve basislijn van ferritine worden beoordeeld.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op ferritine
Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gedurende de behandelingsperiode zullen veranderingen in de niveaus en de relatieve basislijn van het serumijzerniveau worden beoordeeld.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op de serumijzerspiegel
Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gedurende de behandelingsperiode zullen veranderingen in de niveaus en de relatieve basislijn van het totale ijzerbindende vermogen (TIBC) worden beoordeeld.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Voor NTDT-cohort: evaluatie van het effect van AND017+BSC op TIBC
Vanaf baseline tot week 4, 8, 12, 16, 20, 24
Verandering in de transfusiebelasting (getransfundeerde eenheden) 12-24 weken na de dosis vergeleken met de uitgangswaarde (12 weken tot W0 vóór de eerste dosis).
Tijdsspanne: Basislijn, week 20-24, of einde van de behandeling als de behandeling voortijdig wordt gestaakt
Evalueer voor het TDT-cohort de veranderingen in de gemiddelde transfusiebelasting met AND017+BSC 12 tot 24 weken na toediening
Basislijn, week 20-24, of einde van de behandeling als de behandeling voortijdig wordt gestaakt
Verandering in het aantal transfusies 12-24 weken na de dosis vergeleken met de uitgangswaarde (12 weken tot W0 vóór de eerste dosis).
Tijdsspanne: Basislijn en week 20-24
Evalueer voor het TDT-cohort de veranderingen in de gemiddelde transfusiebelasting met AND017+BSC 12 tot 24 weken na toediening
Basislijn en week 20-24
Percentage proefpersonen met ≥33% vermindering van de transfusiebelasting (transfusie-eenheden) ten opzichte van de uitgangswaarde (12 weken vóór de eerste dosis tot W0) vanaf de uitgangswaarde tot een opeenvolgende periode van 12 weken na de dosering.
Tijdsspanne: Basislijn, week 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 en 12-24
Voor het TDT-cohort: het percentage proefpersonen met ≥33% reductie in de transfusiebelasting (transfusie-eenheden) ten opzichte van de uitgangswaarde (12 weken vóór de eerste dosis tot W0) vanaf de uitgangswaarde tot een opeenvolgende periode van 12 weken na de dosering.
Basislijn, week 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 en 12-24
Onderhoudsduur (dagen) onder deze transfusiedosis nadat een reductie van 33% in de transfusiebelasting ten opzichte van de uitgangswaarde is bereikt.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 24 of einde van de behandeling als de behandeling voortijdig wordt stopgezet
Voor het TDT-cohort is de duur (dagen) van onderhoud onder deze transfusiedosis bereikt nadat een reductie van 33% in de transfusiebelasting ten opzichte van de uitgangswaarde is bereikt.
Vanaf baseline tot week 24 of einde van de behandeling als de behandeling voortijdig wordt stopgezet

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kind Pharmaceuticals LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AND017-BTH-205

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren