AND017 在输血依赖性和非输血依赖性β-地中海贫血患者中的安全性和有效性研究

纳入标准：

1. β-地中海贫血或血红蛋白 E/β-地中海贫血、HbS/ β-地中海贫血（不允许存在 α-珠突变和/或增殖的 β-地中海贫血）的记录诊断。
2. TDT受试者：定期接受输血，定义为筛选评估前24周内输血6-20个RBC单位（包括阈值），期间无≥5周的不输血期。
3. NTDT队列：在筛选评估前24周内输血<6红细胞单位，没有定期输血计划，并且在筛选评估前4周内没有输血。
4. 应在筛选评估前 24 周内获取受试者输血记录，其中包含输血日期、输血红细胞单位和输血前血红蛋白值。
5. ECOG 评分 0-1。
6. NTDT 受试者在筛选测试和一项后续测试（两次测试间隔超过一周）时 Hb ≤ 10.0 g/dL，并且两次测试之间的值差异 ≤ 1.0 g/dL。
7. 充足的肝功能：

总胆红素 < 1.5 x 正常上限 (ULN)（患有吉尔伯特综合征的受试者，即非结合性高胆红素血症，总胆红素 < 3 x ULN）、天冬氨酸转氨酶

排除标准：

1. 贫血的其他原因（例如溶血性贫血、纯红细胞再生障碍性贫血病史、骨髓增生异常综合征或多发性骨髓瘤）
2. 存在需要全身抗感染治疗的活动性感染或炎症性疾病，包括伴有炎症症状的自身免疫性疾病（例如， 全身红斑、强直性脊柱炎、类风湿性关节炎、银屑病关节炎、干燥综合征等）
3. 需要治疗的复杂性视网膜新生血管（糖尿病增殖性视网膜病变、年龄相关性渗出性黄斑变性、视网膜静脉阻塞、黄斑水肿等）
4. 无法服用口服药物，有胃切除/肠切除史可能影响胃肠道药物吸收的情况（不包括胃息肉或结肠息肉切除术），或当前治疗后仍有症状的胃轻瘫
5. 首次给药前 4 周内出现临床显着出血（需要在 12 小时内紧急输血或一周内血红蛋白下降 ≥ 2 g/dL），或者有出血倾向或未经药物或手术治疗的出血风险已纠正
6. 未控制的高血压，定义为筛查期间 3 次重复血压测试（每次至少间隔 5 分钟）中的 2 次或多次，舒张压值 >95 mmHg 或收缩压 >160 mmHg
7. 复杂性充血性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] III 级或更高级别）。
8. 筛选评估前 24 周内有中风、短暂性脑缺血发作 (TIA)、心肌梗塞、血栓栓塞事件（深静脉血栓形成，DVT）、肺栓塞或肺梗塞病史
9. 有显着凝血异常史，或血小板计数 >600 x 109/L 或 <80 x 109/L
10. 有癫痫病史或任何既往癫痫发作史。