Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av säkerhet och effektivitet av AND017 hos patienter med transfusionsberoende och icke-transfusionsberoende β-talassemi

25 februari 2026 uppdaterad av: Kind Pharmaceuticals LLC
Detta är en fas II, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att behandla patienter med transfusionsberoende och icke-transfusionsberoende β-talassemi med AND017 och optimal stödjande vård, inklusive blodtransfusion och järnborttagning, baserat på läkarens bedömning och öva.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

64

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Huvudutredare:
          • Lin Jiang, MD
      • Maoming, Guangdong, Kina, 525000
        • Rekrytering
        • Maoming People's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Xiong Zhang, MD
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Kina, 545006
        • Rekrytering
        • Liuzhou People's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Min Wei, MD
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Rekrytering
        • Guangxi Medical University No.1 Affiliated Hospital
        • Huvudutredare:
          • Yongrong Lai, MD
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570203
        • Rekrytering
        • Hainan General Hospital
        • Huvudutredare:
          • Guyun Wang, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenterad diagnos av β-talassemi eller hemoglobin E/β-talassemi, HbS/β-talassemi (β-talassemi med mutation och/eller multiplikation av α-pärlor är inte tillåten).
  2. TDT-personer: får regelbundna blodtransfusioner, definierade som 6-20 RBC-enheter (inklusive tröskelvärde) under de 24 veckorna före screeningbedömningen, och ingen transfusionsfri period på ≥ 5 veckor under denna period.
  3. NTDT-kohort: ha transfunderat <6 RBC-enheter under de 24 veckorna före screeningsbedömningen, inget regelbundet transfusionsschema och ingen transfusion under 4 veckor före screeningsbedömningen.
  4. Transfusionsjournaler från patienten ska erhållas inom 24 veckor före screeningbedömningen, innehållande transfusionsdatum, transfunderade RBC-enheter och hemoglobinvärden före transfusion.
  5. ECOG-resultatet 0-1.
  6. NTDT-personer med Hb ≤ 10,0 g/dL vid screeningtest och ett uppföljningstest (två tester med mer än en veckas mellanrum) och skillnad i värden mellan de två testerna ≤ 1,0 g/dL.
  7. Tillräcklig leverfunktion:

Totalt bilirubin < 1,5 x övre normalgräns (ULN) (personer med Gilberts syndrom, dvs okonjugerad hyperbilirubinemi, har totalt bilirubin < 3 x ULN), aspartataminotransferas

Exklusions kriterier:

  1. Andra orsaker till anemi (t.ex. hemolytisk anemi, aplastisk anemi av ren röda blodkroppar, myelodysplastiskt syndrom eller multipelt myelom)
  2. Förekomst av aktiv infektion eller inflammatorisk sjukdom som kräver systemisk anti-infektionsterapi, inklusive samtidiga autoimmuna sjukdomar med inflammatoriska symtom (t. generaliserat erytem, ​​ankyloserande spondylit, reumatoid artrit, psoriasisartrit, torrt syndrom, etc.)
  3. Komplicerad retinal neovaskularisering som kräver behandling (diabetisk proliferativ retinopati, åldersrelaterad exsudativ makuladegeneration, retinal venocklusion, makulaödem, etc.)
  4. Oförmåga att ta orala mediciner, tillstånd med en historia av gastrectomy/tarmresektion som kan ha en effekt på absorptionen av gastrointestinala mediciner (exklusive magpolyper eller kolonpolypektomi) eller gastropares som förblir symptomatisk under nuvarande behandling
  5. Kliniskt signifikant blödning (kräver akut blodtransfusion inom 12 timmar eller en minskning av hemoglobin ≥ 2 g/dL inom en vecka) inom 4 veckor före den första dosen, eller en blödningsbenägenhet eller risk för blödning som inte har varit medicinskt eller kirurgiskt rättad
  6. Okontrollerad hypertoni, definierad som ett diastoliskt blodtrycksvärde >95 mmHg eller ett systoliskt blodtryck >160 mmHg vid 2 eller fler av 3 upprepade blodtrycksprov (med minst 5 minuters mellanrum) under screeningsperioden
  7. Komplicerad kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association [NYHA] klass III eller högre).
  8. historia av stroke, övergående ischemisk attack (TIA), hjärtinfarkt, tromboembolisk händelse (djup ventrombos, DVT), lungemboli eller lunginfarkt inom 24 veckor före screeningutvärdering
  9. historia av signifikanta koagulationsavvikelser eller trombocytantal >600 x 109/L eller <80 x 109/L
  10. Historik av epilepsi eller tidigare anfall.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AND017 kapslar 8 mg
Läkemedel: AND017 kapslar
Administrera AND017 kapslar en gång per dag (QD)
Experimentell: AND017 kapslar 12 mg
Läkemedel: AND017 kapslar
Administrera AND017 kapslar en gång per dag (QD)
Experimentell: AND017 kapslar 16 mg
Läkemedel: AND017 kapslar
Administrera AND017 kapslar en gång per dag (QD)
Placebo-jämförare: AND017 Placebo kapslar
Läkemedel: AND017 Placebo
Administrera AND017 matchande placebokapslar en gång per dag (QD)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för olika orala doser av AND017 vid behandling av β-talassemipatienter
Tidsram: Från baslinjen till vecka 24 eller slutet av behandlingen om behandlingen avbryts tidigt
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för olika orala doser av AND017 vid behandling av β-talassemipatienter genom AE-frekvens med CTCAE 5.0
Från baslinjen till vecka 24 eller slutet av behandlingen om behandlingen avbryts tidigt

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i genomsnittliga Hb-nivåer i förhållande till baseline veckorna 8-12 och vecka 20-24 efter behandling jämfört med baseline (medelvärden för Hb under de 4 veckorna före den första dosen).
Tidsram: Baslinje, vecka 8-12, vecka 20-24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på Hb-nivåer.
Baslinje, vecka 8-12, vecka 20-24
Nivån av Hb och förändringen från baslinjen vid varje besök under hela behandlingsperioden.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på Hb-nivåer.
Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Andel patienter med genomsnittlig Hb-höjning ≥1,0 ​​g/dL från baslinjen till veckorna 8-12 efter dosering.
Tidsram: Baslinje, vecka 8-12
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på Hb-nivåer.
Baslinje, vecka 8-12
Nivåer av och förändringar från baslinjen i antalet röda blodkroppar under hela behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på RBC-antal
Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av och förändringar från baslinjen i retikulocytantal under hela behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på retikulocytantal
Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av och förändringar från baslinjen i medelkroppsvolym (MCV) under hela behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på MCV
Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av och förändringar från baslinjen i medelkorpuskulärt hemoglobin (MCH) under hela behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på MCH
Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Nivåer av och förändringar från baslinjen i genomsnittlig korpuskulär hemoglobinkoncentration (MCHC) under hela behandlingsperioden
Tidsram: Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på MCHC
Från baslinjen till vecka 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Under hela behandlingsperioden kommer förändringar i nivåerna och den relativa baslinjen för transferrin att bedömas.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på transferrinnivå
Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
Under hela behandlingsperioden kommer förändringar i nivåerna och den relativa baslinjen för transferrinmättnad (TSAT) att bedömas.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på TSAT.
Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
Under hela behandlingsperioden kommer förändringar i nivåerna och den relativa baslinjen för ferritin att bedömas.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på ferritin
Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
Under hela behandlingsperioden kommer förändringar i nivåerna och den relativa baslinjen för serumjärnnivån att bedömas.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på järnnivån i serum
Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
Under hela behandlingsperioden kommer förändringar i nivåerna och den relativa baslinjen för total järnbindningskapacitet (TIBC) att bedömas.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
För NTDT-kohort, utvärdering av effekten av AND017+BSC på TIBC
Från baslinjen till vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24
Förändring i transfusionsmängden (transfunderade enheter) 12-24 veckor efter dosen jämfört med baslinjen (12 veckor till W0 före första dosen).
Tidsram: Baslinje, vecka 20-24 eller avslutad behandling om behandlingen avbryts tidigt
För TDT-kohort, utvärdera förändringar i genomsnittlig transfusionsbelastning med AND017+BSC 12 till 24 veckor efter dosering
Baslinje, vecka 20-24 eller avslutad behandling om behandlingen avbryts tidigt
Förändring i antal transfusioner 12-24 veckor efter dosering jämfört med baslinjen (12 veckor till W0 före första dosen).
Tidsram: Baslinje och vecka 20-24
För TDT-kohort, utvärdera förändringar i genomsnittlig transfusionsbelastning med AND017+BSC 12 till 24 veckor efter dosering
Baslinje och vecka 20-24
Andel försökspersoner med ≥33 % minskning av transfusionsbelastningen (transfusionsenheter) i förhållande till baslinjen (12 veckor före första dosen till W0) från baslinjen till någon på varandra följande 12-veckorsperiod efter dosering.
Tidsram: Baslinje, vecka 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 och 12-24
För TDT-kohort, andel försökspersoner med ≥33 % minskning av transfusionsbelastningen (transfusionsenheter) i förhållande till baslinjen (12 veckor före första dosen till W0) från baslinjen till någon på varandra följande 12-veckorsperiod efter dosering.
Baslinje, vecka 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 och 12-24
Underhållslängd (dagar) under denna transfusionsdos efter att en 33 % minskning av transfusionsbelastningen från baslinjen har uppnåtts.
Tidsram: Från baslinjen till vecka 24 eller slutet av behandlingen om behandlingen avbryts tidigt
För TDT-kohorten har varaktighet (dagar) av underhåll under denna transfusionsdos efter en 33 % minskning av transfusionsbelastningen från baslinjen uppnåtts.
Från baslinjen till vecka 24 eller slutet av behandlingen om behandlingen avbryts tidigt

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kind Pharmaceuticals LLC

Utredare

  • Studierektor: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2024

Första postat (Faktisk)

8 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AND017-BTH-205

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera