Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности AND017 у пациентов с трансфузионно-зависимой и нетрансфузионно-зависимой β-талассемией

25 февраля 2026 г. обновлено: Kind Pharmaceuticals LLC
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы II для лечения пациентов с трансфузионно-зависимой и нетрансфузионно-зависимой β-талассемией с помощью AND017 и оптимальной поддерживающей терапии, включая переливание крови и удаление железа, на основе заключения врача. и практикуйтесь.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

64

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Китай
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Еще не набирают
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Главный следователь:
          • Lin Jiang, MD
      • Maoming, Guangdong, Китай, 525000
        • Рекрутинг
        • Maoming People's Hospital
        • Главный следователь:
          • Xiong Zhang, MD
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Китай, 545006
        • Рекрутинг
        • Liuzhou People's Hospital
        • Главный следователь:
          • Min Wei, MD
      • Nanning, Guangxi, Китай, 530021
        • Рекрутинг
        • Guangxi Medical University No.1 Affiliated Hospital
        • Главный следователь:
          • Yongrong Lai, MD
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Китай, 570203
        • Рекрутинг
        • Hainan General Hospital
        • Главный следователь:
          • Guyun Wang, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Документированный диагноз β-талассемия или гемоглобин E/β-талассемия, HbS/β-талассемия (β-талассемия с мутацией и/или размножением α-шариков не допускается).
  2. Субъекты ТДТ: получают регулярные переливания крови, определяемые как 6-20 единиц эритроцитов (включая пороговое значение) в течение 24 недель до скрининговой оценки, и в течение этого периода не требуется период без переливания крови продолжительностью ≥ 5 недель.
  3. Когорта NTDT: переливание <6 единиц эритроцитов за 24 недели до скринингового обследования, отсутствие регулярного графика переливания и отсутствие переливания в течение 4 недель до скринингового обследования.
  4. Записи о переливании крови должны быть получены в течение 24 недель до скрининговой оценки и содержать дату переливания, количество перелитых эритроцитов и значения гемоглобина перед переливанием.
  5. Оценка ECOG 0-1.
  6. Субъекты NTDT с уровнем гемоглобина ≤ 10,0 г/дл при скрининговом тесте и одном последующем тесте (два теста с интервалом более одной недели) и разницей в значениях между двумя тестами ≤ 1,0 г/дл.
  7. Адекватная функция печени:

Общий билирубин < 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) (у пациентов с синдромом Жильбера, т. е. неконъюгированной гипербилирубинемией, общий билирубин < 3 x ВГН), аспартатаминотрансфераза

Критерий исключения:

  1. Другие причины анемии (например, гемолитическая анемия, чисто эритроцитарная апластическая анемия в анамнезе, миелодиспластический синдром или множественная миелома)
  2. Наличие активной инфекции или воспалительного заболевания, требующего системной противоинфекционной терапии, включая сопутствующие аутоиммунные заболевания с симптомами воспаления (например, генерализованная эритема, болезнь Бехтерева, ревматоидный артрит, псориатический артрит, сухой синдром и др.)
  3. Осложненная неоваскуляризация сетчатки, требующая лечения (диабетическая пролиферативная ретинопатия, возрастная экссудативная дегенерация желтого пятна, окклюзия вен сетчатки, макулярный отек и т. д.)
  4. Невозможность принимать пероральные препараты, состояния, в анамнезе перенесенные гастрэктомия/резекция кишечника, которые могут повлиять на всасывание желудочно-кишечных препаратов (за исключением полипов желудка или полипэктомии толстой кишки), или гастропарез, который остается симптоматическим на текущей терапии.
  5. Клинически значимое кровотечение (требующее экстренного переливания крови в течение 12 часов или снижение уровня гемоглобина ≥ 2 г/дл в течение одной недели) в течение 4 недель до приема первой дозы, или склонность к кровотечению или риск кровотечения, которое не было устранено медикаментозно или хирургически. исправленный
  6. Неконтролируемая гипертензия, определяемая как значение диастолического артериального давления >95 мм рт. ст. или систолическое артериальное давление > 160 мм рт. ст. при 2 или более из 3 повторных измерений артериального давления (каждый с интервалом не менее 5 минут) в течение периода скрининга.
  7. Осложненная застойная сердечная недостаточность (класс III или выше Нью-Йоркской кардиологической ассоциации [NYHA]).
  8. инсульт в анамнезе, транзиторная ишемическая атака (ТИА), инфаркт миокарда, тромбоэмболические явления (тромбоз глубоких вен, ТГВ), тромбоэмболия легочной артерии или инфаркт легкого в течение 24 недель до скринингового обследования.
  9. значительные нарушения коагуляции в анамнезе или количество тромбоцитов >600 x 109/л или <80 x 109/л
  10. Эпилепсия в анамнезе или любые припадки в прошлом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AND017 капсулы 8 мг
Лекарство: AND017 капсулы
Принимайте капсулы AND017 один раз в день (QD).
Экспериментальный: AND017 капсулы 12 мг
Лекарство: AND017 капсулы
Принимайте капсулы AND017 один раз в день (QD).
Экспериментальный: AND017 капсулы 16 мг
Лекарство: AND017 капсулы
Принимайте капсулы AND017 один раз в день (QD).
Плацебо Компаратор: AND017 Капсулы плацебо
Лекарство: AND017 Плацебо
Принимайте соответствующие капсулы плацебо AND017 один раз в день (QD)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость различных пероральных доз AND017 при лечении пациентов с β-талассемией.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели или окончания лечения при досрочном прекращении лечения.
Оценить безопасность и переносимость различных пероральных доз AND017 при лечении пациентов с β-талассемией по частоте НЯ по CTCAE 5,0.
От исходного уровня до 24-й недели или окончания лечения при досрочном прекращении лечения.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средних уровней гемоглобина относительно исходного уровня на 8-12 неделе и 20-24 неделе после лечения по сравнению с исходным уровнем (средние значения гемоглобина в течение 4 недель до приема первой дозы).
Временное ограничение: Исходный уровень, 8–12 неделя, 20–24 неделя
Для когорты NTDT оценка влияния AND017+BSC на уровни гемоглобина.
Исходный уровень, 8–12 неделя, 20–24 неделя
Уровень Hb и его изменение от исходного уровня при каждом посещении на протяжении всего периода лечения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Для когорты NTDT оценка влияния AND017+BSC на уровни гемоглобина.
От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Доля пациентов со средним повышением гемоглобина ≥1,0 ​​г/дл от исходного уровня до 8-12 недель после приема дозы.
Временное ограничение: Исходный уровень, 8–12 неделя
Для когорты NTDT оценка влияния AND017+BSC на уровни гемоглобина.
Исходный уровень, 8–12 неделя
Уровни и изменения количества эритроцитов по сравнению с исходным уровнем на протяжении всего периода лечения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Для когорты NTDT: оценка влияния AND017+BSC на количество эритроцитов
От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Уровни и изменения количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем на протяжении всего периода лечения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Для когорты NTDT: оценка влияния AND017+BSC на количество ретикулоцитов
От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Уровни и изменения среднего объема эритроцитов (MCV) по сравнению с исходным уровнем на протяжении всего периода лечения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Для когорты NTDT: оценка влияния AND017+BSC на MCV
От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Уровни и изменения среднего эритроцитного гемоглобина (MCH) по сравнению с исходным уровнем на протяжении всего периода лечения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Для когорты NTDT: оценка влияния AND017+BSC на MCH
От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Уровни и изменения средней концентрации эритроцитного гемоглобина (MCHC) по сравнению с исходным уровнем на протяжении всего периода лечения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
Для когорты NTDT: оценка влияния AND017+BSC на MCHC
От исходного уровня до 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 недель.
На протяжении всего периода лечения будут оцениваться изменения уровней и относительного исходного уровня трансферрина.
Временное ограничение: От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
Для когорты NTDT оценка влияния AND017+BSC на уровень трансферрина
От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
На протяжении всего периода лечения будут оцениваться изменения уровней и относительного исходного уровня насыщения трансферрина (TSAT).
Временное ограничение: От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
Для когорты NTDT оценка влияния AND017+BSC на TSAT.
От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
На протяжении всего периода лечения будут оцениваться изменения уровней и относительного исходного уровня ферритина.
Временное ограничение: От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
Для когорты NTDT оценка влияния AND017+BSC на ферритин
От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
На протяжении всего периода лечения будут оцениваться изменения уровней и относительного исходного уровня сывороточного железа.
Временное ограничение: От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
Для когорты NTDT: оценка влияния AND017+BSC на уровень железа в сыворотке.
От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
На протяжении всего периода лечения будут оцениваться изменения уровней и относительного исходного уровня общей железосвязывающей способности (ОЖСС).
Временное ограничение: От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
Для когорты NTDT оценка влияния AND017+BSC на TIBC.
От исходного уровня до 4, 8, 12, 16, 20, 24 недель
Изменение трансфузионной нагрузки (перелитых единиц) через 12–24 недели после введения дозы по сравнению с исходным уровнем (12 недель до W0 перед первой дозой).
Временное ограничение: Исходный уровень, 20–24 неделя или окончание лечения при досрочном прекращении лечения.
Для когорты TDT оцените изменения средней трансфузионной нагрузки с помощью AND017+BSC через 12–24 недели после введения дозы.
Исходный уровень, 20–24 неделя или окончание лечения при досрочном прекращении лечения.
Изменение количества трансфузий через 12–24 недели после введения дозы по сравнению с исходным уровнем (12 недель до W0 перед первой дозой).
Временное ограничение: Исходный уровень и 20-24 неделя
Для когорты TDT оцените изменения средней трансфузионной нагрузки с помощью AND017+BSC через 12–24 недели после введения дозы.
Исходный уровень и 20-24 неделя
Доля субъектов со снижением трансфузионной нагрузки (единиц трансфузии) на ≥33% относительно исходного уровня (за 12 недель до первой дозы до W0) от исходного уровня до любого последующего 12-недельного периода после введения дозы.
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 0–12, 2–14, 4–16, 6–18, 8–20, 10–22 и 12–24.
Для когорты TDT — доля субъектов, у которых трансфузионная нагрузка (единицы трансфузии) снизилась на ≥33% по сравнению с исходным уровнем (за 12 недель до первой дозы до W0) от исходного уровня до любого последующего 12-недельного периода после введения дозы.
Исходный уровень, недели 0–12, 2–14, 4–16, 6–18, 8–20, 10–22 и 12–24.
Продолжительность (дни) поддерживающей терапии ниже этой дозы для переливания после достижения 33% снижения трансфузионной нагрузки по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели или окончания лечения при досрочном прекращении лечения.
Для когорты TDT продолжительность (дни) поддержания ниже этой дозы переливания была достигнута после снижения трансфузионной нагрузки на 33% по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до 24-й недели или окончания лечения при досрочном прекращении лечения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kind Pharmaceuticals LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AND017-BTH-205

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться