수혈 의존성 및 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자에서 AND017의 안전성 및 효율성에 대한 연구

포함 기준:

1. β-지중해빈혈 또는 헤모글로빈 E/β-지중해빈혈, HbS/β-지중해빈혈(α-비드 돌연변이 및/또는 증식이 있는 β-지중해빈혈은 허용되지 않음)에 대한 문서화된 진단.
2. TDT 피험자: 선별 평가 전 24주 동안 6-20 RBC 단위(역치 포함)로 정의된 정기적인 수혈을 받고, 이 기간 동안 5주 이상의 무수혈 기간이 없습니다.
3. NTDT 코호트: 선별 평가 전 24주 동안 6개 미만의 RBC 단위를 수혈했으며 정기적인 수혈 일정이 없으며 선별 평가 전 4주 동안 수혈을 받지 않았습니다.
4. 수혈 날짜, 수혈된 적혈구 단위, 수혈 전 헤모글로빈 수치를 포함하는 피험자 수혈 기록은 선별 평가 전 24주 이내에 얻어야 합니다.
5. ECOG 점수 ​​0-1.
6. 선별 검사 및 1회 추적 검사(2회 검사 간격이 1주일 이상)에서 Hb 10.0g/dL 이하이고 두 검사 간의 값 차이가 1.0g/dL 이하인 NTDT 피험자.
7. 적절한 간 기능:

총 빌리루빈 < 1.5 x 정상 상한(ULN)(길버트 증후군, 즉 비포합 고빌리루빈혈증이 있는 대상, 총 빌리루빈 < 3 x ULN), 아스파르테이트 아미노전이효소

제외 기준:

1. 빈혈의 다른 원인(예: 용혈성 빈혈, 순수 적혈구 재생 불량성 빈혈의 병력, 골수이형성 증후군 또는 다발성 골수종)
2. 염증 증상을 동반하는 자가면역 질환(예: 전신홍반, 강직성척추염, 류마티스관절염, 건선관절염, 건성증후군 등)
3. 치료가 필요한 합병증 망막신생혈관(당뇨병증식망막병증, 연령관련삼출성황반변성, 망막정맥폐쇄, 황반부종 등)
4. 경구 약물 복용 불능, 위장 약물 흡수에 영향을 미칠 수 있는 위절제술/장 절제술 병력이 있는 상태(위 폴립 또는 대장 폴립절제술 제외), 현재 치료에도 여전히 증상이 나타나는 위마비
5. 첫 번째 투여 전 4주 이내에 임상적으로 유의한 출혈(12시간 이내에 응급 수혈이 필요하거나 1주일 이내에 헤모글로빈이 2g/dL 이상 감소해야 함) 또는 출혈 경향이 있거나 의학적으로 또는 외과적으로 출혈의 위험이 없는 경우 수정됨
6. 스크리닝 기간 동안 3회 반복 혈압 검사(각각 최소 5분 간격) 중 2회 이상에서 확장기 혈압 값 >95mmHg 또는 수축기 혈압 >160mmHg로 정의되는 조절되지 않는 고혈압
7. 복합성 울혈성 심부전(뉴욕 심장 협회[NYHA] 클래스 III 이상).
8. 스크리닝 평가 전 24주 이내에 뇌졸중, 일과성 허혈 발작(TIA), 심근경색, 혈전색전증 사건(심부 정맥 혈전증, DVT), 폐색전증 또는 폐경색의 병력이 있는 경우
9. 심각한 응고 이상 병력 또는 혈소판 수가 >600 x 109/L 또는 <80 x 109/L
10. 간질 병력 또는 과거 발작 병력.