Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af AND017 hos patienter med transfusionsafhængig og ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi

25. februar 2026 opdateret af: Kind Pharmaceuticals LLC
Dette er en fase II, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse til behandling af patienter med transfusionsafhængig og ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi med AND017 og optimal understøttende behandling, herunder blodtransfusion og jernfjernelse, baseret på klinikerens vurdering og praksis.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

64

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Ledende efterforsker:
          • Lin Jiang, MD
      • Maoming, Guangdong, Kina, 525000
        • Rekruttering
        • Maoming People's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Xiong Zhang, MD
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, Kina, 545006
        • Rekruttering
        • Liuzhou people's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Min Wei, MD
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Rekruttering
        • Guangxi Medical University No.1 Affiliated Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Yongrong Lai, MD
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570203
        • Rekruttering
        • Hainan General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Guyun Wang, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller hæmoglobin E/β-thalassæmi, HbS/β-thalassæmi (β-thalassæmi med α-perlemutation og/eller multiplikation er ikke tilladt).
  2. TDT-personer: modtager regelmæssige blodtransfusioner, defineret som 6-20 RBC-enheder (inklusive tærskelværdi) i de 24 uger før screeningsvurdering, og ingen transfusionsfri periode på ≥ 5 uger i denne periode.
  3. NTDT-kohorte: at have transfunderet <6 RBC-enheder i de 24 uger før screeningsvurderingen, ingen regelmæssig transfusionsplan og ingen transfusion i 4 uger før screeningsvurderingen.
  4. Transfusionsjournaler skal indhentes inden for 24 uger før screeningsvurderingen, indeholdende transfusionsdatoen, transfunderede RBC-enheder og hæmoglobinværdier før transfusion.
  5. ECOG-score 0-1.
  6. NTDT-personer med Hb ≤ 10,0 g/dL ved screeningstest og én opfølgningstest (to tests med mere end en uges mellemrum) og forskel i værdier mellem de to tests ≤ 1,0 g/dL.
  7. Tilstrækkelig leverfunktion:

Total bilirubin < 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) (personer med Gilbert syndrom, dvs. ukonjugeret hyperbilirubinæmi, har en total bilirubin < 3 x ULN), aspartataminotransferase

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre årsager til anæmi (f.eks. hæmolytisk anæmi, aplastisk anæmi af ren røde blodlegemer, myelodysplastisk syndrom eller myelomatose)
  2. Tilstedeværelse af aktiv infektion eller inflammatorisk sygdom, der kræver systemisk anti-infektionsterapi, inklusive samtidige autoimmune sygdomme med inflammatoriske symptomer (f. generaliseret erytem, ​​ankyloserende spondylitis, rheumatoid arthritis, psoriasisgigt, tørt syndrom osv.)
  3. Kompliceret retinal neovaskularisering, der kræver behandling (diabetisk proliferativ retinopati, aldersrelateret ekssudativ makuladegeneration, retinal veneokklusion, makulært ødem osv.)
  4. Manglende evne til at tage oral medicin, tilstande med gastrectomi/tarmresektion i anamnesen, som kan have en effekt på absorptionen af ​​gastrointestinale medicin (eksklusive gastriske polypper eller colon polypektomi), eller gastroparese, der forbliver symptomatisk under den nuværende behandling
  5. Klinisk signifikant blødning (kræver nødblodtransfusion inden for 12 timer eller et fald i hæmoglobin ≥ 2 g/dL inden for en uge) inden for 4 uger før den første dosis, eller en tendens til blødning eller risiko for blødning, der ikke har været medicinsk eller kirurgisk rettet
  6. Ukontrolleret hypertension, defineret som en diastolisk blodtryksværdi >95 mmHg eller et systolisk blodtryk >160 mmHg på 2 eller flere af 3 gentagne blodtryksprøver (hver med mindst 5 minutters mellemrum) i løbet af screeningsperioden
  7. Kompliceret kongestiv hjerteinsufficiens (New York Heart Association [NYHA] klasse III eller højere).
  8. anamnese med slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald (TIA), myokardieinfarkt, tromboembolisk hændelse (dyb venetrombose, DVT), lungeemboli eller lungeinfarkt inden for 24 uger før screeningsevaluering
  9. anamnese med signifikante koagulationsabnormiteter eller blodpladetal >600 x 109/L eller <80 x 109/L
  10. Anamnese med epilepsi eller tidligere anfald.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AND017 kapsler 8 mg
Medicin: AND017 kapsler
Administrer AND017 kapsler én gang om dagen (QD)
Eksperimentel: AND017 kapsler 12 mg
Medicin: AND017 kapsler
Administrer AND017 kapsler én gang om dagen (QD)
Eksperimentel: AND017 kapsler 16 mg
Medicin: AND017 kapsler
Administrer AND017 kapsler én gang om dagen (QD)
Placebo komparator: AND017 Placebo kapsler
Medicin: AND017 Placebo
Administrer AND017 matchende placebokapsler én gang dagligt (QD)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​forskellige orale doser af AND017 i behandlingen af ​​β-thalassæmi-patienter
Tidsramme: Fra baseline til uge 24 eller slutningen af ​​behandlingen, hvis behandlingen afbrydes tidligt
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​forskellige orale doser af AND017 i behandlingen af ​​β-thalassæmi-patienter ved AE-rate ved CTCAE 5.0
Fra baseline til uge 24 eller slutningen af ​​behandlingen, hvis behandlingen afbrydes tidligt

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gennemsnitlige Hb-niveauer i forhold til baseline i uge 8-12 og uge 20-24 efter behandling sammenlignet med baseline (gennemsnitlige Hb-værdier i de 4 uger før den første dosis).
Tidsramme: Baseline, uge ​​8-12, uge ​​20-24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på Hb-niveauer.
Baseline, uge ​​8-12, uge ​​20-24
Niveauet af Hb og ændringen fra baseline ved hvert besøg gennem hele behandlingsperioden.
Tidsramme: Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på Hb-niveauer.
Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Andel af patienter med gennemsnitlig Hb-forhøjelse ≥1,0 ​​g/dL fra baseline til uge 8-12 efter dosering.
Tidsramme: Baseline, uge ​​8-12
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på Hb-niveauer.
Baseline, uge ​​8-12
Niveauer af og ændringer fra baseline i antallet af røde blodlegemer gennem hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på RBC-antal
Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveauer af og ændringer fra baseline i retikulocyttal gennem hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på retikulocyttal
Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveauer af og ændringer fra baseline i middel korpuskulært volumen (MCV) gennem hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på MCV
Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveauer af og ændringer fra baseline i middel korpuskulært hæmoglobin (MCH) gennem hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohorte, Evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på MCH
Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Niveauer af og ændringer fra baseline i gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration (MCHC) gennem hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
For NTDT-kohorte, Evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på MCHC
Fra baseline til uge 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Gennem hele behandlingsperioden vil ændringer i niveauerne og den relative baseline af transferrin blive vurderet.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på transferrinniveau
Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gennem hele behandlingsperioden vil ændringer i niveauerne og den relative baseline for transferrinmætning (TSAT) blive vurderet.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på TSAT.
Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gennem hele behandlingsperioden vil ændringer i niveauerne og den relative baseline af ferritin blive vurderet.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på ferritin
Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gennem hele behandlingsperioden vil ændringer i niveauerne og den relative baseline af serumjernniveau blive vurderet.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på serumjernniveau
Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
Gennem hele behandlingsperioden vil ændringer i niveauerne og den relative baseline for total jernbindingskapacitet (TIBC) blive vurderet.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
For NTDT-kohorte, evaluering af effekten af ​​AND017+BSC på TIBC
Fra baseline til uge 4, 8, 12, 16, 20, 24
Ændring i transfusionsmængden (transfunderede enheder) 12-24 uger efter dosis sammenlignet med baseline (12 uger til W0 før første dosis).
Tidsramme: Baseline, uge ​​20-24 eller afslutning af behandlingen, hvis behandlingen afbrydes tidligt
For TDT-kohorte, evaluer ændringer i gennemsnitlig transfusionsbelastning med AND017+BSC 12 til 24 uger efter dosering
Baseline, uge ​​20-24 eller afslutning af behandlingen, hvis behandlingen afbrydes tidligt
Ændring i antal transfusioner 12-24 uger efter dosis sammenlignet med baseline (12 uger til W0 før første dosis).
Tidsramme: Baseline og uge 20-24
For TDT-kohorte, evaluer ændringer i gennemsnitlig transfusionsbelastning med AND017+BSC 12 til 24 uger efter dosering
Baseline og uge 20-24
Andel af forsøgspersoner med ≥33 % reduktion i transfusionsbelastning (transfusionsenheder) i forhold til baseline (12 uger før første dosis til W0) fra baseline til enhver på hinanden følgende 12-ugers periode efter dosering.
Tidsramme: Baseline, uge ​​0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 og 12-24
For TDT-kohorte, andel af forsøgspersoner med ≥33 % reduktion i transfusionsbelastning (transfusionsenheder) i forhold til baseline (12 uger før første dosis til W0) fra baseline til en hvilken som helst på hinanden følgende 12-ugers periode efter dosering.
Baseline, uge ​​0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 og 12-24
Vedligeholdelsesvarighed (dage) under denne transfusionsdosis, efter at der er opnået en 33 % reduktion i transfusionsbelastningen fra baseline.
Tidsramme: Fra baseline til uge 24 eller slutningen af ​​behandlingen, hvis behandlingen afbrydes tidligt
For TDT-kohorte er varighed (dage) af vedligeholdelse under denne transfusionsdosis efter en 33 % reduktion i transfusionsbelastning fra baseline blevet opnået.
Fra baseline til uge 24 eller slutningen af ​​behandlingen, hvis behandlingen afbrydes tidligt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kind Pharmaceuticals LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AND017-BTH-205

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β-thalassæmi

Kliniske forsøg med AND017 kapsler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner