Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności AND017 u pacjentów z β-talasemią zależną i niezależną od transfuzji

4 marca 2024 zaktualizowane przez: Kind Pharmaceuticals LLC
Jest to randomizowane badanie II fazy, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu leczenie pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji i niezależną od transfuzji za pomocą AND017 i optymalnej opieki wspomagającej, w tym transfuzji krwi i usuwania żelaza, w oparciu o ocenę klinicysty i ćwiczyć.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

64

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowane rozpoznanie β-talasemii lub hemoglobiny E/β-talasemii, HbS/β-talasemii (niedopuszczalna jest β-talasemia z mutacją i/lub namnażaniem kulek α).
  2. Pacjenci TDT: otrzymują regularne transfuzje krwi, określone jako 6–20 jednostek czerwonych krwinek (w tym próg) w ciągu 24 tygodni przed oceną przesiewową i nie mają w tym okresie okresu wolnego od transfuzji trwającego ≥ 5 tygodni.
  3. Kohorta NTDT: osoby po przetoczeniu <6 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni przed oceną przesiewową, brak regularnego schematu transfuzji i brak transfuzji przez 4 tygodnie przed oceną przesiewową.
  4. W ciągu 24 tygodni przed oceną przesiewową należy uzyskać dokumentację transfuzji pacjenta, zawierającą datę transfuzji, przetoczone jednostki krwinek czerwonych i wartości hemoglobiny przed transfuzją.
  5. Wynik ECOG 0-1.
  6. Pacjenci z NTDT z Hb ≤ 10,0 g/dl w teście przesiewowym i jednym badaniu kontrolnym (dwa badania w odstępie ponad tygodnia) i różnicą wartości pomiędzy obydwoma testami ≤ 1,0 g/dl.
  7. Odpowiednia czynność wątroby:

Bilirubina całkowita < 1,5 x górna granica normy (GGN) (osoby z zespołem Gilberta, tj. hiperbilirubinemią nieskoniugowaną, mają bilirubinę całkowitą < 3 x GGN), aminotransferaza asparaginianowa

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne przyczyny niedokrwistości (np. niedokrwistość hemolityczna, niedokrwistość aplastyczna czysto czerwonych krwinek w wywiadzie, zespół mielodysplastyczny lub szpiczak mnogi)
  2. Obecność czynnej infekcji lub choroby zapalnej wymagającej ogólnoustrojowego leczenia przeciwinfekcyjnego, w tym współistniejących chorób autoimmunologicznych z objawami zapalnymi (np. uogólniony rumień, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa, reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, zespół suchy itp.)
  3. Powikłana neowaskularyzacja siatkówki wymagająca leczenia (retinopatia cukrzycowa, wysiękowe zwyrodnienie plamki związane z wiekiem, niedrożność żył siatkówki, obrzęk plamki itp.)
  4. Niemożność przyjmowania leków doustnych, stany po wycięciu żołądka/resekcji jelita w wywiadzie, które mogą mieć wpływ na wchłanianie leków żołądkowo-jelitowych (z wyjątkiem polipów żołądka lub polipektomii okrężnicy) lub gastropareza, która pozostaje objawowa podczas aktualnego leczenia
  5. Klinicznie istotne krwawienie (wymagające pilnej transfuzji krwi w ciągu 12 godzin lub zmniejszenie stężenia hemoglobiny ≥ 2 g/dl w ciągu jednego tygodnia) w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki lub tendencja do krwawień lub ryzyko krwawienia, które nie zostało usunięte medycznie lub chirurgicznie poprawione
  6. Niekontrolowane nadciśnienie, definiowane jako wartość rozkurczowego ciśnienia krwi > 95 mmHg lub skurczowego ciśnienia krwi > 160 mmHg w 2 lub więcej z 3 powtarzanych badań ciśnienia krwi (każdy w odstępie co najmniej 5 minut) w okresie przesiewowym
  7. Powikłana zastoinowa niewydolność serca (klasa III lub wyższa według New York Heart Association [NYHA]).
  8. przebyty udar, przemijający napad niedokrwienny (TIA), zawał mięśnia sercowego, zdarzenie zakrzepowo-zatorowe (zakrzepica żył głębokich, DVT), zatorowość płucna lub zawał płuca w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym
  9. istotne zaburzenia krzepnięcia w wywiadzie lub liczba płytek krwi >600 x 109/l lub <80 x 109/l
  10. Historia epilepsji lub jakiekolwiek napady padaczkowe w przeszłości.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AND017 kapsułki 8 mg
Lek: Kapsułki AND017
Podawać kapsułki AND017 raz dziennie (QD)
Eksperymentalny: AND017 kapsułki 12 mg
Lek: Kapsułki AND017
Podawać kapsułki AND017 raz dziennie (QD)
Eksperymentalny: AND017 kapsułki 16 mg
Lek: Kapsułki AND017
Podawać kapsułki AND017 raz dziennie (QD)
Komparator placebo: AND017 Kapsułki placebo
Lek: AND017 Placebo
Podawaj AND017 pasujące kapsułki placebo raz dziennie (QD)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych doustnych dawek AND017 w leczeniu pacjentów z β-talasemią
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia lub zakończenia leczenia, jeśli leczenie zostanie przerwane wcześniej
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych doustnych dawek AND017 w leczeniu pacjentów z β-talasemią na podstawie częstości działań niepożądanych według CTCAE 5,0
Od wartości początkowej do 24. tygodnia lub zakończenia leczenia, jeśli leczenie zostanie przerwane wcześniej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniego stężenia Hb w stosunku do wartości wyjściowych w 8–12. i 20.–24. tygodniu po leczeniu w porównaniu do wartości wyjściowych (średnie wartości Hb w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8–12, tydzień 20–24
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na poziomy Hb.
Wartość wyjściowa, tydzień 8–12, tydzień 20–24
Poziom Hb i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podczas każdej wizyty w całym okresie leczenia.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na poziomy Hb.
Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Odsetek pacjentów ze średnim zwiększeniem poziomu Hb ≥1,0 ​​g/dl od wartości początkowej do 8-12 tygodni po dawkowaniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 8–12
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na poziomy Hb.
Wartość wyjściowa, tygodnie 8–12
Poziomy i zmiany liczby czerwonych krwinek w porównaniu z wartością wyjściową przez cały okres leczenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Dla kohorty NTDT, ocena wpływu AND017+BSC na liczbę czerwonych krwinek
Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Poziomy i zmiany liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową przez cały okres leczenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Dla kohorty NTDT, ocena wpływu AND017+BSC na liczbę retikulocytów
Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Poziomy i zmiany średniej objętości krwinki (MCV) w stosunku do wartości wyjściowych przez cały okres leczenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Dla kohorty NTDT, ocena wpływu AND017+BSC na MCV
Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Poziomy i zmiany średniej hemoglobiny krwinkowej (MCH) w stosunku do wartości wyjściowych przez cały okres leczenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Dla kohorty NTDT, ocena wpływu AND017 + BSC na MCH
Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Poziomy i zmiany średniego stężenia hemoglobiny w krwince komórkowej (MCHC) w stosunku do wartości wyjściowych przez cały okres leczenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Dla kohorty NTDT, ocena wpływu AND017+BSC na MCHC
Od wartości początkowej do tygodnia 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Przez cały okres leczenia oceniane będą zmiany w poziomach i względnej wartości wyjściowej transferyny.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na poziom transferyny
Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Przez cały okres leczenia oceniane będą zmiany w poziomach i względnej wartości wyjściowej wysycenia transferyny (TSAT).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na TSAT.
Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Przez cały okres leczenia oceniane będą zmiany w poziomach i względnej wartości wyjściowej ferrytyny.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na ferrytynę
Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Przez cały okres leczenia oceniane będą zmiany w poziomach i względna wartość wyjściowa poziomu żelaza w surowicy.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na poziom żelaza w surowicy
Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Przez cały okres leczenia oceniane będą zmiany w poziomach i względnej wartości wyjściowej całkowitej zdolności wiązania żelaza (TIBC).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Dla kohorty NTDT ocena wpływu AND017+BSC na TIBC
Od wartości początkowej do 4., 8., 12., 16., 20., 24. tygodnia
Zmiana obciążenia transfuzją (przetoczone jednostki) 12–24 tygodni po podaniu dawki w porównaniu z wartością wyjściową (12 tygodni do T0 przed pierwszą dawką).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 20-24 lub koniec leczenia, jeśli leczenie zostanie przerwane wcześniej
W przypadku kohorty TDT należy ocenić zmiany w średnim obciążeniu transfuzją metodą AND017+BSC w 12–24 tygodniu po podaniu
Wartość wyjściowa, tydzień 20-24 lub koniec leczenia, jeśli leczenie zostanie przerwane wcześniej
Zmiana liczby transfuzji 12–24 tygodni po podaniu dawki w porównaniu z wartością wyjściową (12 tygodni do T0 przed pierwszą dawką).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 20–24
W przypadku kohorty TDT należy ocenić zmiany w średnim obciążeniu transfuzją metodą AND017+BSC w 12–24 tygodniu po podaniu
Wartość wyjściowa i tygodnie 20–24
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło ≥33% zmniejszenie obciążenia transfuzją (jednostki transfuzji) w stosunku do wartości wyjściowej (12 tygodni przed pierwszą dawką do T0) od wartości początkowej do dowolnego kolejnego 12-tygodniowego okresu po dawkowaniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 0–12, 2–14, 4–16, 6–18, 8–20, 10–22 i 12–24
W kohorcie TDT odsetek pacjentów, u których wystąpiło ≥33% zmniejszenie obciążenia transfuzją (jednostki transfuzji) w stosunku do wartości wyjściowej (12 tygodni przed pierwszą dawką do T0) od wartości początkowej do dowolnego kolejnego 12-tygodniowego okresu po dawkowaniu.
Wartość wyjściowa, tygodnie 0–12, 2–14, 4–16, 6–18, 8–20, 10–22 i 12–24
Czas trwania (dni) utrzymywania dawki poniżej tej dawki transfuzji po osiągnięciu 33% zmniejszenia obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia lub zakończenia leczenia, jeśli leczenie zostanie przerwane wcześniej
W kohorcie TDT osiągnięto czas (w dniach) utrzymywania dawki poniżej tej dawki transfuzji po 33% zmniejszeniu obciążenia transfuzją w porównaniu z wartością wyjściową.
Od wartości początkowej do 24. tygodnia lub zakończenia leczenia, jeśli leczenie zostanie przerwane wcześniej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kind Pharmaceuticals LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AND017-BTH-205

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na β -Talasemia

Badania kliniczne na Kapsułki AND017

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj