Emissitsumabin farmakokineettinen annostelu (DosEmi)
tiistai 12. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Kathelijn Fischer
Farmakokineettisesti ohjattu emitisumabin annostelu synnynnäisillä hemofilia A -potilailla - DosEmi-tutkimus
Tämän monikeskustutkimuksen, prospektiivisen, avoimen, ristikkäisen kliinisen tutkimuksen tavoitteena on määrittää, onko yksilöllinen farmakokinetiikkaohjattu emitistsumabin annostus huonompi kuin perinteinen emitsitsumabin annostus verenvuodon ehkäisyssä synnynnäisillä hemofilia A -potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Hemofilia A on X-kytketty perinnöllinen verenvuotohäiriö, joka johtuu endogeenisen hyytymistekijä VIII:n (FVIII) puutteesta tai toimintahäiriöstä. Hemofilia A (PwHA) -potilaat kärsivät spontaanista tai provosoidusta verenvuodosta, pääasiassa suuriin niveliin, mikä johtaa lopulta kivuliaan ja krooniseen vammauttavaan artropatiaan. Ensisijainen tavoite hemofilia A:n kliinisessä hoidossa on verenvuodon ehkäisy antamalla itse FVIII-konsentraatteja suonensisäisten injektioiden kautta.
Ennaltaehkäisy FVIII-konsentraateilla on vähentänyt tehokkaasti hoidettuja verenvuotoja keskimäärin 20-30 vuotuisesta keskiarvosta 1-4:ään. Kuitenkin noin 30 %:ssa PwHA:sta kehittyy anti-FVIII-vasta-aineita (tunnetaan estäjinä), jotka häiritsevät FVIII-korvaushoitoa. PwHA:t, jotka kehittävät estäjiä, tarvitsevat vaihtoehtoista suboptimaalista hoitoa (kallisilla) ohitusaineilla (BPA).
Ensimmäinen hyväksytty ei-tekijähoito on bispesifinen, FVIII:aa jäljittelevä vasta-aine, emitsitsumabi (Hemlibra®), joka tuli saataville Alankomaissa heinäkuussa 2018. Emisitsumabi on humanisoitu, bispesifinen vasta-aine, joka yhdistää tekijän IX:n ja tekijän X:n, mikä mahdollistaa FX:n aktivoitumisen ja sitä seuraavan trombiinin muodostumisen. Emisitsumabi on osoittautunut erittäin tehokkaaksi PwHA:n ennaltaehkäisyyn saavuttamalla hoidettujen verenvuotojen täydellinen hävittäminen noin 80 %:ssa PwHA:sta (n = 374) toisen 24 viikon hoitojakson aikana. Emisitsumabin muita etuja ovat ihonalainen anto ja harvemmat annosvälit 1, 2 tai 4 viikon välein pitkästä puoliintumisajasta (t ½: 28 päivää) johtuen. Huolimatta siitä, että monet PwHA-potilaat ovat ehdokas profylaksiaan emitsitsumabilla, kustannukset rajoittavat laajaa saatavuutta.
Tällä hetkellä F. Hoffmann-La Roche® on hyväksynyt emitsitsumabin kyllästysannoksella 3 mg/kg/viikko neljän viikon ajan ja ylläpitoannoksella 1,5 mg/kg/viikko, 3 mg/kg/2 viikkoa tai 6 mg/kg. kg/4 viikkoa. Nämä annostusohjelmat perustuivat farmakometriseen lähestymistapaan annoksenmääritystutkimuksen sijasta, ja niiden tavoitteena oli 45 µg/ml:n minimipitoisuus (Ctrough) käyttämällä farmakokineettisiä (PK) simulaatioita. Sillä välin lääkeyhtiön vaiheen III ja IV tutkimuksista saadut pitkäaikaiset verenvuototiedot sisällytettiin farmakokineettisiin (PK) ja farmakodynaamisiin (PD) mallinnustutkimuksiin, ja tehokkaaksi Ctrough-arvoksi ehdotettiin 30 µg/ml.
Vaikka tämä Ctrough 30 µg/ml on huomattavasti pienempi kuin edellinen Ctrough (45 µg/ml), annostusohjelmia ei muutettu. Tavanomainen annostus johtaa keskimääräisiin pitoisuuksiin 55 ug/ml, kun kaksi kolmasosaa havainnoista on välillä 40 - 70 ug/ml (eli SD ±15 ug/ml). Emitsitsumabi on hyväksytty kiinteään ruumiinpainoon perustuvaan annostukseen, ja siksi pitoisuustavoite olisi voitu pitää korkeampana, jotta vältetään potilaiden välisen vaihtelun aiheuttama heikentynyt tehokkuus. Pienissä tapaussarjoissa on kuitenkin raportoitu emitistsumabin annostuksen pienentymistä joko pidentämällä annosväliä tai alentamalla annosta sen tehosta tinkimättä.
Siksi tutkijat olettivat, että pienempi emitistsumabin annostelu, jonka kohteena on Ctrough 30 μg/ml, on yhtä tehokas ja halvempi verenvuotojen ehkäisyssä kuin tavanomainen emitsitsumabin annostelu, ja suunnittelivat DosEmi-tutkimuksen hypoteesin tutkimiseksi suuressa mahdollisessa aikuisryhmässä. ja lasten PwHA.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
95
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Kathelijn Fischer, Dr, MD.
- Puhelinnumero: +318 875 584 50
- Sähköposti: k.fischer@umcutrecht.nl
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Konrad VD van der Zwet, MD
- Puhelinnumero: +31650124691
- Sähköposti: k.vanderzwet@umcutrecht.nl
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9700 RB
- Rekrytointi
- University Medical Center Groningen
-
Ottaa yhteyttä:
- Louise Hooimeijer, MD
- Puhelinnumero: +310-503612740
- Sähköposti: h.l.hooimeijer@umcg.nl
-
Alatutkija:
- Louise Hooimeijer, MD
-
Utrecht, Alankomaat
- Rekrytointi
- University Medical Center Utrecht
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathelijn Fischer, Dr, MD
- Puhelinnumero: +31887558450
- Sähköposti: K.Fischer@umcutrecht.nl
-
Ottaa yhteyttä:
- Konrad van der Zwet, MD
- Puhelinnumero: +31650124691
- Sähköposti: dosemi@umcutrecht.nl
-
Päätutkija:
- Kathelijn Fischer, Dr, MD
-
Alatutkija:
- Konrad van der Zwet, MD
-
Alatutkija:
- Lize F.D. van Vulpen, Dr, MD
-
Alatutkija:
- Roger E.G. Schutgens, Prof, MD
-
Alatutkija:
- Paul van der Valk, MD
-
Alatutkija:
- Karin P.M. van Galen, Dr, MD
-
Alatutkija:
- Nanda Uitslager, Msc
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6525 GA
- Rekrytointi
- Radboud University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Saskia Schols, Dr, MD
- Puhelinnumero: +310 24 361 8823
- Sähköposti: Saskia.Schols@radboudumc.nl
-
Alatutkija:
- Saskia Schols, Dr, MD
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Alankomaat
- Rekrytointi
- Maastricht University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Floor Moenen, Dr, MD
- Puhelinnumero: +31433876543
- Sähköposti: floor.moenen@mumc.nl
-
Alatutkija:
- Floor Moenen, Dr, MD
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Rekrytointi
- Amsterdam University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Michiel Coppens, Dr, MD
- Puhelinnumero: +31(0)20 566 5964
- Sähköposti: m.coppens@amsterdamumc.nl
-
Alatutkija:
- Michiel Coppens, Dr, MD
-
-
Zuid-Holland
-
Den Haag, Zuid-Holland, Alankomaat, 2545 CH
- Rekrytointi
- Hagaziekenhuis
-
Ottaa yhteyttä:
- Paula Ypma, MD
- Puhelinnumero: +310702102620
- Sähköposti: haematologie@hagaziekenhuis.nl
-
Alatutkija:
- Paula Ypma, MD
-
Leiden, Zuid-Holland, Alankomaat, 2300 RC
- Rekrytointi
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Ottaa yhteyttä:
- Paul den Exter, Dr, MD
- Puhelinnumero: +31 (0)71 526 1850
- Sähköposti: p.l.den_exter@lumc.nl
-
Alatutkija:
- Paul den Exter, Dr, MD
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Alankomaat, 3000CA
- Rekrytointi
- Erasmus University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Marjon Cnossen, Dr., MD
- Puhelinnumero: +31107040113
- Sähköposti: m.cnossen@erasmusmc.nl
-
Alatutkija:
- Marjon Cnossen, Dr. MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu synnynnäinen hemofilia A, jonka endogeeninen VIII-arvo on <6 IU/ml
- Yli 1 vuoden ikäinen sisällyttämishetkellä (1–16-vuotiaat lapset suotuisan välianalyysin jälkeen, katso protokolla)
- Emisitsumabin tavanomaisen annoksen (6 mg/kg/4 viikkoa vaihtelevin väliajoin) saaminen vähintään 12 kuukauden ajan ennen sisällyttämistä;
- Hyvä verenvuodonhallinta, joka määritellään seuraavasti:
i Ei spontaaneja nivel-/lihasverenvuotoja edellisten 6 kuukauden aikana JA ii Korkeintaan kaksi hoidettua (traumaattista) verenvuotoa edellisten 6 kuukauden aikana.
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen joko tutkittavalta tai sen vanhemmilta/lailliselta huoltajalta
- Valmis antamaan tietoja verenvuodon arvioinnista
- Valmis noudattamaan lääkitysohjelmaa
Poissulkemiskriteerit:
- Hankittu hemofilia A
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Perinteinen annostelu - avoin etiketti
Potilaita seurataan 6 kuukautta takautuvasti ja 6 kuukautta prospektiivisesti tavanomaisella annostuksella.
|
PK-ohjattu emisitsumabin annoksen pienennys, jonka tavoitteena on Ctrough 30 μg/ml.
Muut nimet:
Jatkakaa nykyistä annostusohjelmaa
Muut nimet:
Annostelussa sovitettu paikallisen protokollan mukaan
Muut nimet:
|
|
Muut: PK-ohjattu annostelu - avoin etiketti
Potilaat, joiden emitistsumabipitoisuus on ≥ 40 µg/ml, saavat yksilöllisen PK-ohjatun emitistsumabin annosta pienennettynä Ctrough-arvoon 30 µg/ml.
Potilaita seurataan 12 kuukauden ajan pienemmillä annoksilla.
|
PK-ohjattu emisitsumabin annoksen pienennys, jonka tavoitteena on Ctrough 30 μg/ml.
Muut nimet:
|
|
Muut: Ei väliintulon jatkoa - avoin etiketti
Potilaat, joiden emitistsumabipitoisuus on 25–39 µg/ml, jatkavat nykyistä annostusohjelmaan.
Potilaita seurataan 12 kuukauden ajan nykyisellä annostuksella.
|
Jatkakaa nykyistä annostusohjelmaa
Muut nimet:
|
|
Muut: Ei interventiosäätöä - avoin etiketti
Potilaiden, joiden plasman emitistsumabin pitoisuus on < 25 µg/ml, annostusta muutetaan paikallisen ohjeen mukaisesti.
Potilaita seurataan vain valikoitujen turvallisuustietojen vuoksi.
|
Annostelussa sovitettu paikallisen protokollan mukaan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole hoidettua verenvuotoa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vertailuosuus hoidetuista verenvuodoista 6 kuukautta ennen (perinteinen) ja sen jälkeen (PK-ohjattu annostus)
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole hoidettua verenvuotoa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Vertailuosuus ilman hoidettuja verenvuotoja 12 kuukautta ennen (perinteinen) ja sen jälkeen (PK-ohjattu annostus)
|
24 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole spontaaneja nivel- tai lihasverenvuotoja
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Vertailuosuus ilman spontaaneja nivel- tai lihasverenvuotoja 6 ja 12 kuukautta ennen ja jälkeen toimenpiteen.
|
24 kuukautta
|
|
Hoidettujen verenvuotojen vuositaso (ABR), mukaan lukien nivelverenvuodot ja urheilun aiheuttamat verenvuodot
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Vertaile vuotuista verenvuotoa 6 ja 12 kuukautta ennen ja jälkeen toimenpiteen.
|
24 kuukautta
|
|
Vertaa emitistsumabin perinteisen annostelun ja yksilöllisen PK-ohjatun annostuksen kustannustehokkuutta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Suorat ja epäsuorat lääketieteelliset kustannukset: Suorat lääketieteelliset kustannukset määräytyvät pääasiassa emitistsumabin, ylimääräisen FVIII:n ja/tai ohitettavien aineiden kulutuksen perusteella, jotka on otettu sairaalan apteekin asiakirjoista.
Nämä tiedot ovat erittäin luotettavia, koska tätä lääkettä jakelevat yksinomaan hemofilian hoitokeskukset.
Epäsuorat sairaanhoitokustannukset: ovat (hätä)sairaalakäyntien lukumäärä, verenvuotoon liittyvät sairaalakäynnit ja/tai suunnittelemattomat leikkaukset sekä työstä/koulusta poissa olevat päivät (potilaille ja/tai hoitajille).
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida hyytymistekijän (sc. ja/tai iv.) kumulatiivinen lukumäärä vuodessa.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvio sc.
ja/tai iv.
Hyytymisen korjaamiseen liittyvät injektiot.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida väestön PK-mallin suorituskykyä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Annoksen mukauttamistoimenpiteessä käytetyn MAP Bayesin -menettelyn ennakoiva suorituskyky, joka määritellään prosentteina potilaista, jotka ovat ±20 %:n sisällä emitistsumabin tavoitetasosta/tavoitetasosta 25–39 µg/ml.
|
12 kuukautta
|
|
Tutkia, pysyykö suora nivelten terveys vakaana fyysisellä tutkimuksella mitattuna, kun siirrytään pienempään emitistsumabiannokseen verrattuna tavanomaiseen hoitoon
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Nivelten tila mitataan fyysisellä tarkastuksella (Hemophilia Joint Health Score; HJHS),
|
12 kuukautta
|
|
Tutkia, pysyykö suora nivelten terveys vakaana ultraäänellä mitattuna, kun siirrytään pienempään emitistsumabiannokseen verrattuna tavanomaiseen hoitoon
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Nivelten tila mitataan ultraäänellä (jos saatavilla, HEAD US -pistemäärän mukaan).
|
12 kuukautta
|
|
Sen selvittäminen, pysyykö epäsuora nivelten terveys biomarkkereilla mitattuna vakaana, kun emitistsumabia vaihdetaan pienempään emitistsumabin annoksiin verrattuna tavanomaiseen hoitoon.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Biomarkkerin arviointi tulehdukselle sekä nivelten ja ruston vaihtumisesta veressä.
Erilaisten nivelkudosten alkuperästä koostuvat biomarkkerit valitaan ja omaksutaan nopeasti muuttuvan tutkimusalueen nivelrikon kirjallisuuden perusteella.
|
12 kuukautta
|
|
Sen selvittäminen, pysyykö epäsuora nivelten terveys biomarkkereilla mitattuna vakaana, kun emitistsumabia vaihdetaan pienempään emitistsumabin annoksiin verrattuna tavanomaiseen hoitoon.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tulehduksen ja nivelten ja ruston vaihtuvuuden biomarkkeriarviointi virtsassa. Erilaisten nivelkudosten alkuperästä koostuvat biomarkkerit valitaan ja otetaan käyttöön nopeasti muuttuvan tutkimusalueen nivelrikon kirjallisuuden perusteella.
|
12 kuukautta
|
|
Sen tutkimiseksi, ovatko terveyteen liittyvät elämänlaadut (HR-QoL) samanlaisia potilailla, jotka saavat tavanomaista annostusta verrattuna emitistsumabin PK-ohjattuihin annostuksiin.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioidaan EuroQol Five Dimensions Health Questionnaire (Youth) EQ5D(Y) -tutkimuksella.
|
12 kuukautta
|
|
Sen tutkimiseksi, ovatko terveyteen liittyvät elämänlaadut (HR-QoL) samanlaisia potilailla, jotka saavat tavanomaista annostusta verrattuna emitistsumabin PK-ohjattuihin annostuksiin.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioidaan PROMIS-instrumenteilla (Physical Function/Mobility and Pain Interference lyhyet lomakkeet).
|
12 kuukautta
|
|
Tutkia, onko urheiluun osallistuminen samanlaista potilailla, jotka saavat tavanomaista annostusta verrattuna emitistsumabin PK-ohjattuihin annostuksiin.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Urheilun osallistumista (tyyppi, kesto, tiheys) arvioidaan Modifiable Activity Questionnaire (MAQ) -kyselyllä.
|
12 kuukautta
|
|
Sen tutkimiseksi, voidaanko trombiinin muodostumisparametreja käyttää farmakodynaamisena (PD) biomarkkerina emitistsumabihoidon tehokkuuden kannalta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Hyytymispotentiaalin mittaamiseksi kerätään verinäytteitä trombiinin muodostumisen mittaamiseksi (huippukorkeus ja ETP)
|
12 kuukautta
|
|
Arvioida ja seurata kipua emitsitsumabin annon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Emissitsumabin annon aikana ilmenneen kivun arviointi visuaalisella analogisella asteikolla (asteikolla 0-10)
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Study Officials Fischer, Dr, MD, UMC Utrecht
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Blanchette VS, Key NS, Ljung LR, Manco-Johnson MJ, van den Berg HM, Srivastava A; Subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Hemostasis. Definitions in hemophilia: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1935-9. doi: 10.1111/jth.12672. Epub 2014 Sep 3. No abstract available.
- Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, Kitchen S, Sutherland M, Pipe SW, Carcao M, Mahlangu J, Ragni MV, Windyga J, Llinas A, Goddard NJ, Mohan R, Poonnoose PM, Feldman BM, Lewis SZ, van den Berg HM, Pierce GF; WFH Guidelines for the Management of Hemophilia panelists and co-authors. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020 Aug;26 Suppl 6:1-158. doi: 10.1111/hae.14046. Epub 2020 Aug 3. No abstract available. Erratum In: Haemophilia. 2021 Jul;27(4):699.
- Donners A, van der Zwet K, Egberts ACG, Fijnvandraat K, Mathot R, Kruis I, Cnossen MH, Schutgens R, Urbanus RT, Fischer K. DosEmi study protocol: a phase IV, multicentre, open-label, crossover study to evaluate non-inferiority of pharmacokinetic-guided reduced dosing compared with conventional dosing of emicizumab in people with haemophilia A. BMJ Open. 2023 Jun 26;13(6):e072363. doi: 10.1136/bmjopen-2023-072363.
- Berntorp E, Fischer K, Hart DP, Mancuso ME, Stephensen D, Shapiro AD, Blanchette V. Haemophilia. Nat Rev Dis Primers. 2021 Jun 24;7(1):45. doi: 10.1038/s41572-021-00278-x.
- Callaghan MU, Negrier C, Paz-Priel I, Chang T, Chebon S, Lehle M, Mahlangu J, Young G, Kruse-Jarres R, Mancuso ME, Niggli M, Howard M, Bienz NS, Shima M, Jimenez-Yuste V, Schmitt C, Asikanius E, Levy GG, Pipe SW, Oldenburg J. Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies. Blood. 2021 Apr 22;137(16):2231-2242. doi: 10.1182/blood.2020009217. Erratum In: Blood. 2023 Oct 12;142(15):1329.
- Yoneyama K, Schmitt C, Kotani N, Levy GG, Kasai R, Iida S, Shima M, Kawanishi T. A Pharmacometric Approach to Substitute for a Conventional Dose-Finding Study in Rare Diseases: Example of Phase III Dose Selection for Emicizumab in Hemophilia A. Clin Pharmacokinet. 2018 Sep;57(9):1123-1134. doi: 10.1007/s40262-017-0616-3.
- Retout S, Schmitt C, Petry C, Mercier F, Frey N. Population Pharmacokinetic Analysis and Exploratory Exposure-Bleeding Rate Relationship of Emicizumab in Adult and Pediatric Persons with Hemophilia A. Clin Pharmacokinet. 2020 Dec;59(12):1611-1625. doi: 10.1007/s40262-020-00904-z.
- Jonsson F, Schmitt C, Petry C, Mercier F, Frey N, Retout S. Exposure-Bleeding Count Modeling of Emicizumab for the Prophylaxis of Bleeding in Persons with Hemophilia A with/Without Inhibitors Against Factor VIII. Clin Pharmacokinet. 2021 Jul;60(7):931-941. doi: 10.1007/s40262-021-01006-0. Epub 2021 Mar 12.
- Donners AAMT, Rademaker CMA, Bevers LAH, Huitema ADR, Schutgens REG, Egberts TCG, Fischer K. Pharmacokinetics and Associated Efficacy of Emicizumab in Humans: A Systematic Review. Clin Pharmacokinet. 2021 Nov;60(11):1395-1406. doi: 10.1007/s40262-021-01042-w. Epub 2021 Aug 13.
- Lehtinen AE, Lassila R. Do we need all that emicizumab? Haemophilia. 2022 Mar;28(2):e53-e55. doi: 10.1111/hae.14483. Epub 2021 Dec 30. No abstract available.
- Chuansumrit A, Sirachainan N, Jaovisidha S, Jiravichitchai T, Kadegasem P, Kempka K, Panuwannakorn M, Rotchanapanya W, Nuntiyakul T. Effectiveness of monthly low dose emicizumab prophylaxis without 4-week loading doses among patients with haemophilia A with and without inhibitors: A case series report. Haemophilia. 2023 Jan;29(1):382-385. doi: 10.1111/hae.14707. Epub 2022 Nov 29. No abstract available.
- Bansal S, Donners AAMT, Fischer K, Kshirsagar S, Rangarajan S, Phadke V, Mhatre S, Sontate B, Silva M, Ansari S, Shetty S. Low dose emicizumab prophylaxis in haemophilia a patients: A pilot study from India. Haemophilia. 2023 May;29(3):931-934. doi: 10.1111/hae.14785. Epub 2023 Apr 8. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 22-571
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Tutkimustiedot/asiakirjat
-
Tutkimuspöytäkirja
Tiedon tunniste: 37369395Tietokommentit: Julkaistu tutkimuspöytäkirja
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .