Kannabidiolin tutkimus Sanfilippon oireyhtymässä

Sanfilippo-oireyhtymä tai Mukopolysakkaridoosi tyyppi III (MPS III) on harvinainen geneettinen lysosomaalista varastointisairaus, jolle on ominaista heparaanisulfaatin kerääntyminen lysosomaalisten entsyymien riittämättömästä tuotannosta. Tämän seurauksena heparaanisulfaatin kerääntyminen aiheuttaa progressiivista hermoston rappeutumista, mikä johtaa merkittäviin hermokäyttäytymisongelmiin. Nämä hermokäyttäytymisoireet ovat erittäin häiritseviä ja ahdistavia perheille, niillä on merkittävä vaikutus potilaiden ja heidän perheidensä elämänlaatuun ja ne todennäköisesti häiritsevät täydentäviä terapeuttisia yrityksiä tukea lasta. Toistaiseksi ei ole hyväksyttyjä hoitoja Sanfilippon oireyhtymän hermokäyttäytymisoireiden hoitoon. Kannabidiolin (CBD), kannabiksesta johdetun yhdisteen, jolla ei ole psykoaktiivisia vaikutuksia, on osoitettu olevan turvallinen ja tehokas hoidettaessa lapsia, joilla on vaikeita epilepsiasairauksia. Tutkimukset ovat osoittaneet, että CBD parantaa autististen lasten käyttäytymistä. Tässä tutkimuksessa käytetään Epidiolexia, farmaseuttista laatua olevaa puhdistettua kannabidiolin oraaliliuosta, jonka FDA on hyväksynyt vaikeiden lasten epilepsiasairauksien hoitoon. Tutkimuskohteissa on noin 35 osallistujaa, joilla on Sanfilippon oireyhtymä. Osallistujat käyvät läpi kliiniset perusarvioinnit ja neurobehavioristiset ja toiminnalliset tulokset kerätään vanhempien ilmoittamista kyselylomakkeista. Osallistujat saavat sitten joko Epidiolexia tai lumelääkettä 16 viikon ajan. Tämän ajanjakson ja 8 viikon huuhtoutumisjakson jälkeen osallistujat ylittävät ja saavat päinvastaista hoitoa 16 viikon ajan. Turvallisuuslaboratorioita ja kyselylomakkeita kerätään näiden ajanjaksojen aikana turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi. Osallistujat ja tutkimushenkilöstö sokeutuvat jokaisen osallistujan hoitotilanteelle. Kun tämä sokkoutettu osa kokeesta on valmis, kaikki osallistujat saavat Epidiolex-avoin 52 viikon ajan pitkän aikavälin turvallisuuden mittaamiseksi. Haittavaikutusten tyyppi ja vakavuus kerätään turvallisuuden mittaamiseksi ja erilaisia ​​käyttäytymiseen liittyviä ja toiminnallisia tuloksia tehokkuuden mittaamiseksi.