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산필리포 증후군에서의 칸나비디올 연구

2026년 3월 31일 업데이트: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

산필리포 증후군의 신경 행동 및 기능 결과에 대한 칸나비디올의 효과를 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 교차 연구

이 임상 시험의 목표는 산필리포 증후군에서 칸나비디올을 테스트하는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 1) 산필리포 증후군에서 칸나비디올의 안전성을 결정하고, 2) 산필리포 증후군의 신경행동 증상 및 기능적 결과를 치료하는 데 칸나비디올의 효능을 탐구하는 것입니다.

각 참가자의 간병인은 연구 기간 동안 간헐적으로 참가자의 행동, 기분, 수면, 배변, 통증 및 간병인 스트레스와 관련된 설문 조사를 완료하도록 요청받습니다. 모든 참가자는 등록 순서에 따라 두 코호트 중 하나에 등록됩니다.

  1. Sentinel Safety Cohort(처음 5명의 참가자) - Epidiolex(cannabidiol)로 치료받은 모든 참가자
  2. 대조 코호트(다음 30명의 참가자) - 참가자는 무작위로 1:1(균등한 기회)로 배정되어 Epidiolex(칸나비디올) 또는 위약으로 16주 동안 치료를 시작한 후 8주간의 휴약 기간(치료 없음)이 이어졌습니다. 그런 다음 참가자는 16주 동안 반대 치료 그룹으로 전환한 후 모든 참가자가 Epidiolex(칸나비디올)로 52주 동안 치료를 받았습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

산필리포 증후군 또는 뮤코다당류증 유형 III(MPS III)은 리소좀 효소의 불충분한 생산으로 인해 헤파란 황산염이 축적되는 것이 특징인 희귀 유전적 리소좀 축적 질환입니다. 결과적으로, 헤파란 황산염의 축적은 진행성 신경퇴행을 유발하여 심각한 신경행동 문제를 초래합니다. 이러한 신경행동 증상은 가족에게 매우 지장을 주고 고통을 주며, 환자와 그 가족의 삶의 질에 중대한 영향을 미치고, 아동을 부양하려는 보조적 치료 시도를 방해할 가능성이 높습니다. 현재까지 산필리포 증후군의 신경행동 증상 치료에 승인된 치료법은 없습니다. 칸나비스 식물에서 추출되었지만 정신자극 효과가 없는 화합물인 칸나비디올(CBD)은 심각한 간질 장애가 있는 어린이 치료에 안전하고 효과적인 것으로 나타났습니다. 연구에 따르면 CBD는 자폐증 아동의 행동을 개선하는 것으로 나타났습니다. 이 연구에서는 중증 소아 간질 장애 치료용으로 FDA의 승인을 받은 제약 등급의 칸나비디올 정제 경구 용액인 Epidiolex를 사용합니다. 연구 대상에는 산필리포 증후군 환자 약 35명이 포함됩니다. 참가자는 기본 임상 평가를 받게 되며 신경행동 및 기능적 결과는 부모가 보고한 설문지를 통해 수집됩니다. 참가자는 16주 동안 Epidiolex 또는 위약을 받게 됩니다. 이 기간과 8주간의 휴약 후에 참가자는 교차하여 16주 동안 반대 치료를 받게 됩니다. 안전성과 효능을 평가하기 위해 이 기간 동안 안전 실험실과 설문지를 수집합니다. 참가자와 연구 인력은 각 참가자의 치료 상태를 알지 못합니다. 임상시험의 맹검 부분이 완료되면 모든 참가자는 장기적인 안전성을 측정하기 위해 52주 동안 Epidiolex 공개 라벨을 받게 됩니다. 부작용의 유형과 심각도를 수집하여 안전성을 측정하고, 다양한 행동 및 기능적 결과를 수집하여 효능을 측정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

35

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Torrance, California, 미국, 90502
        • 모병
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Lynda Polgreen, MD, MS
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전자 검사로 확인된 MPS III 진단
  • ≥ 4세
  • 환자 또는 부모/법적 보호자는 사전 동의를 제공할 수 있고 제공할 의지가 있습니다. 7~16세 환자의 경우 인지적으로 가능한 경우 동의가 제공되어야 합니다.

  • 다음 중 하나를 복용하는 경우 지난 8주 동안 용량 변화가 없습니다.

    1. 아나킨라
    2. 플루옥세틴
    3. 프로바이오틱 보충제

  • 다음 기준 중 하나가 충족됩니다.

    1. 이전에 유전자/세포 치료 또는 효소 회복 임상 시험에 참여한 적이 있습니다.
    2. 이전에는 진행된 질병 상태로 인해 유전자/세포 치료 또는 효소 회복 임상 시험에 참여할 자격이 없었습니다.
    3. 바인랜드(Vineland)로 측정한 기능적 연령은 생활연령 0.5 이하입니다.

제외 기준:

참가자를 선택할 때 공평한 선택이 사용됩니다. 다음 기준 중 하나라도 충족하는 개인은 본 연구 참여에서 제외됩니다.

  • 천천히 진행되는 질병을 일으키는 것으로 알려진 돌연변이
  • 지난 8주 동안 칸나비디올을 포함한 모든 형태의 대마초를 복용했습니다.
  • 현재 진행 중인 다른 임상 시험에 등록되어 있습니다.

  • 다음 치료법 중 하나를 동시에 사용:

    • 리팜핀
    • 디아제팜(지속적인 발작 에피소드 치료에 필요한 간헐적 사용 제외)
    • 클로바잠
    • 스티리펜톨
    • 에베롤리무스, 시롤리무스, 타크로리무스
    • 디곡신
    • 발프로에이트
    • 지난 3개월 이내에 기분전환용 또는 의료용 테트라히드로칸나비놀(THC) 또는 합성 칸나비노이드 약물(Sativex 포함)
    • Felbamate(1년 미만 복용하는 경우)
  • 비약리학적 치료법(예: 케톤 생성 식단)은 등록 전 최대 4주 동안 안정적이어야 합니다.
  • 비정상적인 검사(AST 또는 ALT > 2 x ULN, 빌리루빈 > 2 x ULN)의 존재로 표시되는 간 질환 또는 간 손상의 임상 증거
  • Epidiolex(cannabidiol)의 모든 구성 요소에 대해 알려진 과민증
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 조사 요법이 시작되거나 연구에 해로울 경우 피험자에게 심각한 위험을 초래할 수 있다고 조사자가 믿는 기타 사회적 또는 의학적 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Epidiolex(칸나비디올)

경구용 Epidiolex(칸나비디올)를 1일 2회 투여(BID) 1주차: 5mg/kg/일 BID 2~8주차: 10mg/kg/일 BID 9~16주차: 20mg/kg/일 BID

8주 휴약; 24주차부터 위약 비교기로 교차.
의약품: Epidiolex
Epidiolex(cannabidiol) 경구 용액은 100 mg/mL 농도의 칸나비디올을 함유한 투명하고 무색 내지 노란색 액체입니다. 비활성 성분에는 탈수 알코올(7.9% w/v), 참기름, 딸기 향 및 수크랄로스가 포함됩니다.
다른 이름들:
  • 칸나비디올; CBD
위약 비교기: 위약(PBO)

1주차: 최대 내약성 위약 용량으로 용량 증량 2~16주차: 최대 내약성 위약 용량

8주 휴약; 실험군과 동일한 용량 증량 후 24주차부터 실험군으로 교차합니다.
의약품: 위약
위약 경구 용액은 부형제 참기름과 무수 에탄올을 함유하고 감미료(수크랄로스)와 딸기 향을 첨가한 노란색 유성 용액입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
산필리포 행동 평가 척도(SBRS) - 기분/분노/공격성 점수
기간: 16주간의 치료와 16주간의 위약 투여에 따른 변화
산필리포 행동 평가 척도(Sanfilippo Behavior Rating Scale)는 산필리포 증후군 아동의 행동 표현형과 시간 경과에 따른 진행을 평가하기 위해 Shapiro 등이 개발한 68개 항목 설문지입니다. Sanfilippo 행동 평가 척도 기분/분노/공격성 클러스터는 Sanfilippo 행동 평가 척도를 구성하는 4개의 클러스터와 2개의 영역 중 하나입니다. 점수가 높을수록 기분/분노/공격성 증상이 더 심하다는 것을 나타냅니다. 기분/분노/공격성 클러스터 내의 각 질문은 0~6점으로 점수가 매겨지며 총 평균 점수가 계산됩니다. 평균 기분/분노/공격성 점수는 81~220개월의 "느린 진행자"로 분류된 산필리포 환자 집단의 평균 및 표준 편차를 사용하여 표준화되었습니다. 이 참조 코호트는 참가자의 연령 분포와 가장 잘 일치하도록 선택되었습니다.
16주간의 치료와 16주간의 위약 투여에 따른 변화

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 20일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 31일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 32977-01-00

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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