Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Cannabidiol i Sanfilippo syndrom

17. april 2024 oppdatert av: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert cross-over-studie for å evaluere effekten av Cannabidiol på nevroadferds- og funksjonsutfall ved Sanfilippo-syndrom

Målet med denne kliniske studien er å teste cannabidiol i Sanfilippo syndrom. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er: 1) bestemme sikkerheten til cannabidiol i Sanfilippo syndrom, og 2) utforske effekten av cannabidiol i behandling av nevroatferdssymptomer og funksjonelle utfall av Sanfilippo syndrom.

Hver deltakers omsorgsperson vil bli bedt om å fullføre undersøkelser relatert til deltakerens oppførsel, humør, søvn, avføring, smerte og omsorgspersonstress med jevne mellomrom gjennom hele studien. Alle deltakere vil bli registrert i en av to kohorter basert på påmeldingsrekkefølge:

  1. Sentinel Safety Cohort (første 5 deltakere) - alle deltakere behandlet med Epidiolex (cannabidiol)
  2. Kontrollert kohort (neste 30 deltakere) - deltakerne randomiserte 1:1 (lik sjanse) til å starte behandling med Epidiolex (cannabidiol) eller placebo i 16 uker, etterfulgt av en 8-ukers utvaskingsperiode (ingen behandling). Deltakerne bytter deretter til motsatt behandlingsgruppe i 16 uker etterfulgt av alle deltakerne behandlet i 52 uker med Epidiolex (cannabidiol).

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sanfilippo syndrom, eller Mucopolysaccharidosis type III (MPS III), er en sjelden genetisk lysosomal lagringssykdom karakterisert ved akkumulering av heparansulfat på grunn av utilstrekkelig produksjon av lysosomale enzymer. Følgelig forårsaker en opphopning av heparansulfat progressiv nevrodegenerasjon, noe som fører til betydelige nevroatferdsproblemer. Disse nevroatferdssymptomene er svært forstyrrende og plagsomme for familier, har en betydelig innvirkning på livskvaliteten til pasientene og deres familier, og forstyrrer sannsynligvis supplerende terapeutiske forsøk på å støtte barnet. Til dags dato finnes det ingen godkjente terapier for behandling av nevroatferdssymptomer på Sanfilippo syndrom. Cannabidiol (CBD), en forbindelse avledet fra cannabisplanten, men uten de psykoaktive effektene, har vist seg å være trygg og effektiv i behandlingen av barn med alvorlige epilepsiforstyrrelser. Studier har vist at CBD forbedrer atferd hos barn med autisme. Denne studien vil bruke Epidiolex, en farmasøytisk renset oral oppløsning av cannabidiol som ble godkjent av FDA for behandling av alvorlige pediatriske epilepsilidelser. Studieemner vil inkludere omtrent 35 deltakere med Sanfilippo syndrom. Deltakerne vil gjennomgå baseline kliniske evalueringer, og nevroatferdsmessige og funksjonelle resultater vil bli samlet inn fra foreldrerapporterte spørreskjemaer. Deltakerne vil da få enten Epidiolex eller placebo i 16 uker. Etter denne perioden og en 8-ukers utvasking, vil deltakerne krysse over og motta motsatt behandling i 16 uker. Sikkerhetslaboratorier og spørreskjemaer vil bli samlet inn gjennom disse periodene for å vurdere sikkerhet og effekt. Deltakere og studiepersonell vil bli blindet for behandlingsstatusen til hver deltaker. Når denne blindede delen av studien er fullført, vil alle deltakerne motta Epidiolex åpent i 52 uker for å måle langsiktig sikkerhet. Type og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser vil bli samlet inn for å måle sikkerhet, og ulike atferdsmessige og funksjonelle utfall vil bli samlet inn for å måle effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • The Lundquist Institute for BioMedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Lynda Polgreen, MD, MS
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • MPS III diagnose bekreftet ved genetisk testing
  • ≥ 4 år
  • Pasient eller forelder/verge er i stand til og villig til å gi informert samtykke. For pasienter i alderen 7 til 16 år skal det også gis samtykke når det er kognitivt mulig.

  • Hvis du tar noen av følgende, ingen doseendringer de siste 8 ukene:

    1. Anakinra
    2. Fluoksetin
    3. Probiotisk supplement

  • Ett av følgende kriterier er oppfylt:

    1. Tidligere deltakelse i en gen/celleterapi eller enzymrestituerende klinisk studie.
    2. Tidligere ikke kvalifisert til å delta i en gen-/celleterapi eller enzymrestituerende klinisk studie på grunn av avansert sykdomstilstand.
    3. Funksjonell alder, målt av Vineland, er ≤ 0,5 kronologisk alder

Ekskluderingskriterier:

Rettferdig utvalg vil bli brukt ved valg av deltakere. En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:

  • Mutasjon kjent for å forårsake sakte progressiv sykdom
  • Har tatt noen form for cannabis, inkludert cannabidiol, de siste 8 ukene
  • Er for tiden registrert i en annen pågående klinisk studie

  • Samtidig bruk av noen av følgende terapier:

    • Rifampin
    • Diazepam (bortsett fra periodisk bruk etter behov for behandling av en langvarig anfallsepisode)
    • Clobazam
    • Stiripentol
    • Everolimus, sirolimus, takrolimus
    • Digoksin
    • Valproat
    • Rekreasjons- eller medisinske tetrahydrocannabinol (THC) eller syntetiske cannabinoidmedisiner (inkludert Sativex) i løpet av de siste tre månedene
    • Felbamat (hvis du tar i mindre enn ett år)
  • Ikke-farmakologiske terapier (f.eks. ketogen diett) må være stabil i opptil fire uker før påmelding
  • Klinisk bevis på leversykdom eller leverskade som indikert ved tilstedeværelse av unormale tester (AST eller ALAT > 2 x ULN; Bilirubin > 2 x ULN)
  • Kjent overfølsomhet overfor alle komponenter av Epidiolex (cannabidiol)
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Enhver annen sosial eller medisinsk tilstand som etterforskeren mener vil utgjøre en betydelig fare for forsøkspersonen hvis undersøkelsesterapien ble igangsatt eller være skadelig for studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Epidiolex (cannabidiol)

Oral Epidiolex (cannabidiol) administrert to ganger daglig (BID) Uke 1: 5 mg/kg/dag BID Uke 2-8: 10 mg/kg/dag BID Uke 9-16: 20 mg/kg/dag BID

8 ukers utvasking; overgang til placebo-komparator fra uke 24.
Legemiddel: Epidiolex
Epidiolex (cannabidiol) mikstur er en klar, fargeløs til gul væske som inneholder cannabidiol i en konsentrasjon på 100 mg/ml. Inaktive ingredienser inkluderer dehydrert alkohol (7,9 % w/v), sesamolje, jordbærsmak og sukralose.
Andre navn:
  • Cannabidiol; CBD
Placebo komparator: Placebo (PBO)

Uke 1: Dose eskalerer til maksimal tolerert placebodose Uke 2-16: Maksimal tolerert placebodose

8 ukers utvasking; cross-over til eksperimentell gruppe som starter ved uke 24, etter samme doseøkning som den eksperimentelle armen.
Legemiddel: Placebo
Placebo mikstur er en gul oljeaktig oppløsning som inneholder hjelpestoffene sesamolje og vannfri etanol med tilsatt søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) - humør/sinne/aggresjonsscore
Tidsramme: Endringer over 16 ukers behandling versus 16 ukers placebo
Sanfilippo Behavior Rating Scale er et spørreskjema med 68 elementer, utviklet av Shapiro et al for å vurdere atferdsfenotypen til barn med Sanfilippo syndrom og dets progresjon over tid. Sanfilippo Behavior Rating Scale stemning/sinne/aggresjonsklyngen er en av fire klynger og to domener som utgjør Sanfilippo Behavior Rating Scale. En høyere score indikerer mer alvorlige humør/sinne/aggresjonssymptomer. Hvert spørsmål innenfor stemnings/sinne/aggresjonsklyngen skåres på en skala fra 0-6 og en total gjennomsnittsscore beregnes. Den gjennomsnittlige poengsummen for humør/sinne/aggresjon er standardisert ved å bruke gjennomsnittet og standardavviket fra en kohort av Sanfilippo-pasienter, kategorisert som "langsomme progredierere", i alderen 81-220 måneder. Denne referansekohorten ble valgt for best å matche aldersfordelingen til våre deltakere.
Endringer over 16 ukers behandling versus 16 ukers placebo

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

27. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 32977-01-00

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose III

Kliniske studier på Epidiolex

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Switzerland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere