- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06333041
Badanie kannabidiolu w zespole Sanfilippo
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe mające na celu ocenę wpływu kannabidiolu na wyniki neurobehawioralne i funkcjonalne w zespole Sanfilippo
Celem tego badania klinicznego jest przetestowanie kannabidiolu w zespole Sanfilippo. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to: 1) określenie bezpieczeństwa kannabidiolu w zespole Sanfilippo oraz 2) zbadanie skuteczności kannabidiolu w leczeniu objawów neurobehawioralnych i skutków funkcjonalnych zespołu Sanfilippo.
Opiekun każdego uczestnika zostanie poproszony o wypełnienie ankiet dotyczących zachowania uczestnika, nastroju, snu, oddawania stolca, bólu i stresu opiekuna, sporadycznie w trakcie badania. Wszyscy uczestnicy zostaną zapisani do jednej z dwóch kohort na podstawie kolejności zapisów:
- Kohorta bezpieczeństwa Sentinel (pierwszych 5 uczestników) – wszyscy uczestnicy leczeni Epidiolexem (kannabidiol)
- Kohorta kontrolowana (następnych 30 uczestników) – uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 (równe szanse) do rozpoczęcia leczenia Epidiolexem (kanabidiol) lub placebo przez 16 tygodni, po czym następował 8-tygodniowy okres bez leczenia (brak leczenia). Następnie uczestnicy przechodzą do przeciwnej grupy leczenia na 16 tygodni, a następnie wszyscy uczestnicy leczą się przez 52 tygodnie Epidiolexem (kanabidiol).
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jonathan Acevedo, BS
- Numer telefonu: 310-357-9023
- E-mail: jonathan.acevedo@lundquist.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Adolfo Morales, BA
- Numer telefonu: 310-357-9023
- E-mail: adolfo.morales@lundquist.org
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
- The Lundquist Institute For Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
Główny śledczy:
- Lynda Polgreen, MD, MS
-
Kontakt:
- Cristi Williams
- E-mail: cristi.williams@lundquist.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie MPS III potwierdzone badaniami genetycznymi
- ≥ 4 lata
- Pacjent lub rodzic/opiekun prawny jest w stanie i chce wyrazić świadomą zgodę. W przypadku pacjentów w wieku od 7 do 16 lat należy również wyrazić zgodę, jeśli jest to możliwe poznawczo.
Jeśli pacjent przyjmuje którykolwiek z poniższych leków, nie należy zmieniać dawki przez ostatnie 8 tygodni:
- Anakinra
- Fluoksetyna
- Suplement probiotyczny
Spełnione jest jedno z poniższych kryteriów:
- Wcześniejszy udział w terapii genowej/komórkowej lub badaniu klinicznym dotyczącym enzymatycznej regeneracji.
- Wcześniej nie kwalifikował się do udziału w terapii genowej/komórkowej lub badaniu klinicznym dotyczącym enzymatycznej regeneracji ze względu na zaawansowany stan chorobowy.
- Wiek funkcjonalny mierzony metodą Vinelanda wynosi ≤ 0,5 wieku chronologicznego
Kryteria wyłączenia:
Przy wyborze uczestników stosowana będzie zasada sprawiedliwej selekcji. Osoba spełniająca którekolwiek z poniższych kryteriów zostanie wykluczona z udziału w badaniu:
- Mutacja powodująca powoli postępującą chorobę
- Przyjmował jakąkolwiek formę konopi indyjskich, w tym kannabidiol, w ciągu ostatnich 8 tygodni
- Obecnie uczestniczy w innym trwającym badaniu klinicznym
Jednoczesne stosowanie którejkolwiek z poniższych terapii:
- Ryfampicyna
- Diazepam (z wyjątkiem stosowania sporadycznego w razie potrzeby w leczeniu przedłużającego się epizodu napadu padaczkowego)
- Klobazam
- Stiripentol
- Ewerolimus, syrolimus, takrolimus
- Digoksyna
- Walproinian
- Rekreacyjne lub medyczne leki zawierające tetrahydrokannabinol (THC) lub syntetyczne kannabinoidy (w tym Sativex) w ciągu ostatnich trzech miesięcy
- Felbamat (w przypadku stosowania krócej niż rok)
- Terapie niefarmakologiczne (np. dieta ketogenna) musi być stabilny przez okres do czterech tygodni przed włączeniem
- Kliniczne dowody choroby lub uszkodzenia wątroby na podstawie obecności nieprawidłowych wyników badań (AST lub ALT > 2 x GGN; bilirubina > 2 x GGN)
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik leku Epidiolex (kannabidiol)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Wszelkie inne schorzenia społeczne lub medyczne, które według badacza mogłyby stanowić poważne zagrożenie dla uczestnika w przypadku rozpoczęcia terapii eksperymentalnej lub byłyby szkodliwe dla badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Epidioleks (kannabidiol)
Doustnie Epidiolex (kannabidiol) podawany dwa razy dziennie (BID) Tydzień 1: 5 mg/kg/dzień BID Tygodnie 2-8: 10 mg/kg/dzień BID Tygodnie 9-16: 20 mg/kg/dzień BID 8-tygodniowe wymywanie; przejście na lek porównawczy placebo rozpoczynający się w 24. tygodniu. |
Epidiolex (kannabidiol) roztwór doustny jest klarowną, bezbarwną do żółtej cieczą zawierającą kannabidiol w stężeniu 100 mg/ml.
Składniki nieaktywne obejmują odwodniony alkohol (7,9% w/v), olej sezamowy, aromat truskawkowy i sukralozę.
Inne nazwy:
|
Komparator placebo: Placebo (PBO)
Tydzień 1: Zwiększanie dawki do maksymalnej tolerowanej dawki placebo Tygodnie 2-16: Maksymalna tolerowana dawka placebo 8-tygodniowe wymywanie; przejście do grupy eksperymentalnej rozpoczynające się w 24. tygodniu, po takim samym zwiększeniu dawki jak w grupie eksperymentalnej. |
Roztwór doustny placebo to żółty oleisty roztwór zawierający substancje pomocnicze: olej sezamowy i bezwodny etanol z dodatkiem substancji słodzącej (sukralozy) i aromatu truskawkowego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Skala Oceny Zachowania Sanfilippo (SBRS) – ocena nastroju/gniewu/agresji
Ramy czasowe: Zmiany w ciągu 16 tygodni leczenia w porównaniu z 16 tygodniami placebo
|
Skala Oceny Zachowania Sanfilippo to 68-elementowy kwestionariusz opracowany przez Shapiro i wsp. w celu oceny fenotypu zachowania dzieci z zespołem Sanfilippo i jego progresji w czasie.
Klaster Skali Oceny Zachowania Sanfilippo nastrój/złość/agresja jest jednym z czterech klastrów i dwóch domen tworzących Skalę Oceny Zachowania Sanfilippo.
Wyższy wynik wskazuje na poważniejsze objawy nastroju/złości/agresji.
Każde pytanie w grupie nastrój/złość/agresja jest oceniane w skali od 0 do 6 i obliczany jest całkowity średni wynik.
Średni wynik nastroju/złości/agresji standaryzuje się przy użyciu średniej i odchylenia standardowego z kohorty pacjentów Sanfilippo, sklasyfikowanych jako „osoby z powolną progresją” w wieku 81–220 miesięcy.
Tę kohortę referencyjną wybrano tak, aby najlepiej odpowiadała rozkładowi wiekowemu naszych uczestników.
|
Zmiany w ciągu 16 tygodni leczenia w porównaniu z 16 tygodniami placebo
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 32977-01-00
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza III
-
The Netherlands Cancer InstituteAstraZenecaNieznany
-
University Health Network, TorontoQueen's UniversityJeszcze nie rekrutacjaPoziomy antytrombiny III | Poziomy albuminKanada
-
Washington University School of MedicineWashington University Department of Psychological and Brain SciencesZakończonyRak ginekologiczny stopnia III | Rak ginekologiczny stopnia IVStany Zjednoczone
-
Glendale Adventist Medical Center d/b/a Adventist...Caris Life SciencesRekrutacyjnyGuzy lite stopnia III | Guzy lite stopnia IVStany Zjednoczone
-
Al-Azhar UniversityAktywny, nie rekrutującyProtrakcja szczęki u młodzieży klasy III po użyciu (MSE)Egipt
-
Duke UniversityZakończonyRak układu pokarmowego-stadia II III i IVStany Zjednoczone
-
Lexent Bio, Inc.ZakończonyNowotwory niehematologiczne - stadium I-IIIStany Zjednoczone
-
Glendale Adventist Medical Center d/b/a Adventist...GUARDANT HEALTHRekrutacyjnyGuzy lite stopnia III | Guzy lite stopnia IVStany Zjednoczone
-
Fundación para la Investigación del Hospital Clínico...Zakończony
-
Wuerzburg University HospitalCharite University, Berlin, Germany; Goethe University; RWTH Aachen University; Technical... i inni współpracownicyRekrutacyjnyChirurgia | Pacjenci klasy III/IV wg ASA | Systemy wspomagania decyzji klinicznychNiemcy
Badania kliniczne na Epidioleks
-
University of South FloridaJazz PharmaceuticalsZakończonyZbadaj skuteczność Epidiolexu w przypadku typowych napadów nieświadomościStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyPadaczka | Zespół Draveta | Zespół Lennoxa-Gastauta
-
Augusta UniversityState of GeorgiaDo dyspozycji
-
Zin W MyintZakończonyRak prostaty | Gruczolakorak prostaty | Nawracający rak prostatyStany Zjednoczone
-
Silkiss Eye SurgeryJazz Pharmaceuticals; Smith-Kettlewell Eye Research Institute; Benign Essential...ZakończonyCBD | Kurcz powiek | Kurcz powiek, łagodny niezbędnyStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsRekrutacyjnyChoroba neuropsychiatryczna związana ze stwardnieniem guzowatymStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Polska
-
Jazz PharmaceuticalsEvidilya S.r.l.Jeszcze nie rekrutacjaZespół Draveta | Zespół Lennoxa-GastautaWłochy
-
Chad BrummettNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)RekrutacyjnyChoroba zwyrodnieniowa stawów, kolano | Operacja wymiany stawu kolanowegoStany Zjednoczone
-
Brigham and Women's HospitalHarvard Medical School (HMS and HSDM)ZakończonyZaburzenie związane z używaniem opioidówStany Zjednoczone
-
Northwell HealthJazz PharmaceuticalsRekrutacyjnyStan elektryczny Padaczka snu wolnofalowegoStany Zjednoczone