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Estudio del cannabidiol en el síndrome de Sanfilippo

17 de abril de 2024 actualizado por: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Estudio cruzado aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar los efectos del cannabidiol en los resultados neuroconductuales y funcionales en el síndrome de Sanfilippo

El objetivo de este ensayo clínico es probar el cannabidiol en el síndrome de Sanfilippo. Las principales preguntas que pretende responder son: 1) determinar la seguridad del cannabidiol en el síndrome de Sanfilippo y 2) explorar la eficacia del cannabidiol en el tratamiento de los síntomas neuroconductuales y los resultados funcionales del síndrome de Sanfilippo.

Se pedirá al cuidador de cada participante que complete encuestas relacionadas con el comportamiento, el estado de ánimo, el sueño, las deposiciones, el dolor y el estrés del cuidador de forma intermitente durante todo el estudio. Todos los participantes se inscribirán en una de dos cohortes según el orden de inscripción:

  1. Cohorte de seguridad centinela (primeros 5 participantes): todos los participantes tratados con Epidiolex (cannabidiol)
  2. Cohorte controlada (siguientes 30 participantes): los participantes fueron asignados al azar 1:1 (igual oportunidad) para comenzar el tratamiento con Epidiolex (cannabidiol) o placebo durante 16 semanas, seguido de un período de lavado de 8 semanas (sin tratamiento). Luego, los participantes cambian al grupo de tratamiento opuesto durante 16 semanas, seguido de todos los participantes tratados durante 52 semanas con Epidiolex (cannabidiol).

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de Sanfilippo, o mucopolisacaridosis tipo III (MPS III), es una rara enfermedad genética de almacenamiento lisosomal caracterizada por la acumulación de heparán sulfato debido a una producción insuficiente de enzimas lisosomales. En consecuencia, una acumulación de heparán sulfato provoca una neurodegeneración progresiva, lo que lleva a importantes problemas neuroconductuales. Estos síntomas neuroconductuales son muy perturbadores y angustiantes para las familias, tienen un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes y sus familias y probablemente interfieren con los intentos terapéuticos complementarios para apoyar al niño. Hasta la fecha, no existen terapias aprobadas para el tratamiento de los síntomas neuroconductuales del síndrome de Sanfilippo. Se ha demostrado que el cannabidiol (CBD), un compuesto derivado de la planta de cannabis pero sin efectos psicoactivos, es seguro y eficaz en el tratamiento de niños con trastornos graves de epilepsia. Los estudios han demostrado que el CBD mejora el comportamiento en niños con autismo. Este estudio utilizará Epidiolex, una solución oral purificada de cannabidiol de calidad farmacéutica que fue aprobada por la FDA para el tratamiento de trastornos graves de epilepsia pediátrica. Los sujetos del estudio incluirán aproximadamente 35 participantes con síndrome de Sanfilippo. Los participantes se someterán a evaluaciones clínicas de referencia y se recopilarán resultados neuroconductuales y funcionales a partir de cuestionarios informados por los padres. Luego, los participantes recibirán Epidiolex o placebo durante 16 semanas. Después de este período y un lavado de 8 semanas, los participantes cruzarán y recibirán el tratamiento opuesto durante 16 semanas. Se recopilarán cuestionarios y laboratorios de seguridad a lo largo de estos períodos para evaluar la seguridad y la eficacia. Los participantes y el personal del estudio estarán cegados al estado del tratamiento de cada participante. Cuando se complete esta parte ciega del ensayo, todos los participantes recibirán Epidiolex de etiqueta abierta durante 52 semanas para medir la seguridad a largo plazo. Se recopilará el tipo y la gravedad de los eventos adversos para medir la seguridad, y se recopilarán diferentes resultados funcionales y de comportamiento para medir la eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • The Lundquist Institute for BioMedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
        • Investigador principal:
          • Lynda Polgreen, MD, MS
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de MPS III confirmado mediante pruebas genéticas
  • ≥ 4 años de edad
  • El paciente o padre/tutor legal puede y está dispuesto a dar su consentimiento informado. Para pacientes de 7 a 16 años de edad, también se debe brindar consentimiento cuando sea cognitivamente posible.

  • Si toma alguno de los siguientes, no cambie la dosis durante las últimas 8 semanas:

    1. anakinra
    2. fluoxetina
    3. Suplemento probiótico

  • Se cumple uno de los siguientes criterios:

    1. Participación previa en un ensayo clínico de terapia génica/celular o de restauración enzimática.
    2. Anteriormente no era elegible para participar en una terapia genética/celular o en un ensayo clínico de restauración enzimática debido al estado avanzado de la enfermedad.
    3. La edad funcional, medida por Vineland, es ≤ 0,5 edad cronológica

Criterio de exclusión:

Se utilizará una selección equitativa al elegir a los participantes. Una persona que cumpla cualquiera de los siguientes criterios será excluida de participar en este estudio:

  • Mutación que se sabe que causa una enfermedad de progresión lenta.
  • Consumido cualquier forma de cannabis, incluido cannabidiol, en las últimas 8 semanas.
  • Actualmente inscrito en otro ensayo clínico en curso.

  • Uso concomitante de cualquiera de las siguientes terapias:

    • Rifampicina
    • Diazepam (excepto para uso intermitente según sea necesario para el tratamiento de un episodio convulsivo prolongado)
    • Clobazam
    • estiripentol
    • Everolimus, sirolimus, tacrolimus
    • digoxina
    • Valproato
    • Tetrahidrocannabinol (THC) recreativo o médico o medicamentos con cannabinoides sintéticos (incluido Sativex) en los últimos tres meses
    • Felbamato (si se toma durante menos de un año)
  • Terapias no farmacológicas (p. ej. dieta cetogénica) debe permanecer estable durante hasta cuatro semanas antes de la inscripción
  • Evidencia clínica de enfermedad hepática o lesión hepática indicada por la presencia de pruebas anormales (AST o ALT > 2 x LSN; Bilirrubina > 2 x LSN)
  • Hipersensibilidad conocida a cualquier componente de Epidiolex (cannabidiol)
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Cualquier otra condición social o médica que el investigador crea que representaría un peligro significativo para el sujeto si se iniciara la terapia en investigación o sería perjudicial para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Epidiolex (cannabidiol)

Epidiolex oral (cannabidiol) administrado dos veces al día (BID) Semana 1: 5 mg/kg/día BID Semanas 2-8: 10 mg/kg/día BID Semanas 9-16: 20 mg/kg/día BID

lavado de 8 semanas; cruce al comparador de placebo a partir de la semana 24.
Droga: Epidiolex
La solución oral de Epidiolex (cannabidiol) es un líquido transparente, de incoloro a amarillo, que contiene cannabidiol en una concentración de 100 mg/ml. Los ingredientes inactivos incluyen alcohol deshidratado (7,9% p/v), aceite de semilla de sésamo, sabor a fresa y sucralosa.
Otros nombres:
  • Cannabidiol; CDB
Comparador de placebos: Placebo (PBO)

Semana 1: aumento de la dosis hasta la dosis máxima de placebo tolerada Semanas 2 a 16: dosis máxima de placebo tolerada

lavado de 8 semanas; cruce al grupo experimental a partir de la semana 24, siguiendo el mismo aumento de dosis que el grupo experimental.
Droga: Placebo
La solución oral de placebo es una solución oleosa de color amarillo que contiene los excipientes aceite de sésamo y etanol anhidro con edulcorante añadido (sucralosa) y aroma de fresa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación de comportamiento de Sanfilippo (SBRS): puntuación de estado de ánimo/ira/agresión
Periodo de tiempo: Cambios durante 16 semanas de tratamiento versus 16 semanas de placebo
La Escala de Calificación del Comportamiento de Sanfilippo es un cuestionario de 68 ítems, desarrollado por Shapiro et al para evaluar el fenotipo conductual de niños con síndrome de Sanfilippo y su progresión a lo largo del tiempo. El grupo de estado de ánimo/ira/agresión de la Escala de Calificación de Comportamiento de Sanfilippo es uno de los cuatro grupos y dos dominios que componen la Escala de Calificación de Comportamiento de Sanfilippo. Una puntuación más alta indica síntomas de estado de ánimo/ira/agresión más graves. Cada pregunta dentro del grupo de estado de ánimo/ira/agresión se califica en una escala de 0 a 6 y se calcula una puntuación media total. La puntuación media del estado de ánimo/ira/agresión se estandariza utilizando la media y la desviación estándar de una cohorte de pacientes de Sanfilippo, categorizados como "progresores lentos", de edades comprendidas entre 81 y 220 meses. Esta cohorte de referencia fue elegida para coincidir mejor con la distribución de edades de nuestros participantes.
Cambios durante 16 semanas de tratamiento versus 16 semanas de placebo

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

27 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 32977-01-00

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Mucopolisacaridosis III

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