Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A kannabidiol tanulmányozása Sanfilippo-szindrómában

2026. szeptember 10. frissítette: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat a kannabidiol hatásának értékelésére a Sanfilippo-szindróma neuro-viselkedési és funkcionális eredményeire

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a kannabidiol tesztelése Sanfilippo-szindrómában. A fő kérdések, amelyeket meg kíván válaszolni, a következők: 1) a kannabidiol biztonságosságának meghatározása Sanfilippo-szindrómában, és 2) a kannabidiol hatékonyságának feltárása a Sanfilippo-szindróma neuro-viselkedési tüneteinek és funkcionális kimeneteleinek kezelésében.

Minden résztvevő gondozóját felkérik, hogy a vizsgálat során időszakosan töltsön ki felméréseket a résztvevő viselkedésével, hangulatával, alvásával, székletével, fájdalmával és a gondozói stresszével kapcsolatban. Minden résztvevő a jelentkezési sorrend alapján két kohorsz egyikébe kerül be:

  1. Sentinel Safety Cohort (első 5 résztvevő) - minden résztvevő Epidiolex-szel (kannabidiollal) kezelt
  2. Kontrollált kohorsz (következő 30 résztvevő) – a résztvevőket 1:1 arányban randomizálták (egyenlő esély) az Epidiolex-szel (kannabidiollal) vagy a placebóval történő kezelés megkezdésére 16 hétig, amit egy 8 hetes kiürülési időszak követ (kezelés nélkül). A résztvevők ezután átváltanak az ellenkező kezelési csoportra 16 hétig, majd az összes résztvevőt 52 hétig Epidiolex-szel (kannabidiollal) kezelték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Sanfilippo-szindróma vagy a III-as típusú mucopolysaccharidosis (MPS III) egy ritka genetikai lizoszómális raktározási betegség, amelyet a heparán-szulfát felhalmozódása jellemez a lizoszómális enzimek elégtelen termelése miatt. Következésképpen a heparán-szulfát felhalmozódása progresszív neurodegenerációt okoz, ami jelentős idegrendszeri viselkedési problémákhoz vezet. Ezek a neuro-viselkedési tünetek rendkívül zavaróak és szorongatják a családokat, jelentős hatással vannak a betegek és családjaik életminőségére, és valószínűleg megzavarják a gyermek támogatására irányuló kiegészítő terápiás kísérleteket. A Sanfilippo-szindróma neuro-viselkedési tüneteinek kezelésére a mai napig nincs jóváhagyott terápia. A kannabidiol (CBD), egy kannabisznövényből származó, de pszichoaktív hatások nélküli vegyület biztonságosnak és hatékonynak bizonyult a súlyos epilepsziás betegségekben szenvedő gyermekek kezelésében. Tanulmányok kimutatták, hogy a CBD javítja az autista gyermekek viselkedését. Ebben a vizsgálatban az Epidiolexet, a kannabidiol gyógyszerészeti tisztaságú, belsőleges oldatát alkalmazzák, amelyet az FDA jóváhagyott súlyos gyermekkori epilepsziás rendellenességek kezelésére. A vizsgálati alanyok körülbelül 35, Sanfilippo-szindrómás résztvevőből állnak. A résztvevők klinikai alapértékeléseken esnek át, és a neurológiai viselkedési és funkcionális eredményeket a szülők által benyújtott kérdőívekből gyűjtik össze. A résztvevők ezt követően Epidiolexet vagy placebót kapnak 16 héten keresztül. Ezt az időszakot és egy 8 hetes kimosást követően a résztvevők átlépnek, és 16 héten keresztül az ellenkező kezelésben részesülnek. Ezen időszakok során biztonsági laboratóriumokat és kérdőíveket gyűjtenek a biztonság és a hatékonyság értékelése érdekében. A résztvevők és a vizsgálati személyzet nem ismeri az egyes résztvevők kezelési státuszát. Amikor a vizsgálatnak ez a vak része befejeződik, minden résztvevő Epidiolex nyílt elrendezésben részesül 52 hétig a hosszú távú biztonság mérésére. A biztonságosság mérése érdekében összegyűjtik a nemkívánatos események típusát és súlyosságát, a hatékonyság méréséhez pedig különböző viselkedési és funkcionális eredményeket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

35

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Toborzás
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Lynda Polgreen, MD, MS
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az MPS III diagnózist genetikai vizsgálatok igazolják
  • ≥ 4 éves korig
  • A beteg vagy szülő/törvényes gyám képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni. A 7 és 16 év közötti betegek esetében a hozzájárulást is meg kell adni, ha ez kognitív módon lehetséges.

  • Ha az alábbiak bármelyikét szedi, az elmúlt 8 hétben nem változik az adag:

    1. Anakinra
    2. Fluoxetin
    3. Probiotikus kiegészítő

  • Az alábbi kritériumok egyike teljesül:

    1. Korábbi részvétel gén/sejtterápiában vagy enzimresztoratív klinikai vizsgálatban.
    2. Előrehaladott betegségi állapota miatt korábban nem jogosult gén-/sejtterápiában vagy enzimhelyreállító klinikai vizsgálatban való részvételre.
    3. A Vineland által mért funkcionális életkor ≤ 0,5 kronológiai életkor

Kizárási kritériumok:

A résztvevők kiválasztásakor méltányos kiválasztást alkalmazunk. Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül a vizsgálatból:

  • Ismert, hogy lassan progresszív betegséget okozó mutáció
  • Szedett bármilyen kannabisz formát, beleértve a kannabidiolt is, az elmúlt 8 hétben
  • Jelenleg egy másik folyamatban lévő klinikai vizsgálatban vesz részt

  • Az alábbi terápiák bármelyikének egyidejű alkalmazása:

    • Rifampin
    • Diazepam (kivéve az elhúzódó görcsrohamok kezeléséhez szükséges időszakos alkalmazást)
    • Clobazam
    • Stiripentol
    • Everolimusz, szirolimusz, takrolimusz
    • Digoxin
    • Valproát
    • Rekreációs vagy orvosi tetrahidrokannabinol (THC) vagy szintetikus kannabinoid gyógyszerek (beleértve a Sativexet is) az elmúlt három hónapban
    • Felbamát (egy évnél rövidebb ideig szedve)
  • Nem gyógyszeres terápiák (pl. ketogén diéta) legalább négy hétig stabilnak kell lennie a felvétel előtt
  • Májbetegség vagy májkárosodás klinikai bizonyítéka, amit a kóros tesztek jelenléte jelez (AST vagy ALT > 2 × ULN; Bilirubin > 2 × ULN)
  • Ismert túlérzékenység az Epidiolex (kannabidiol) bármely összetevőjével szemben
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Bármilyen más szociális vagy egészségügyi állapot, amelyről a vizsgáló úgy véli, hogy jelentős veszélyt jelentene az alanyra, ha a vizsgálati terápiát megkezdenék, vagy káros lenne a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Epidiolex (kannabidiol)

Orális Epidiolex (kannabidiol) naponta kétszer (BID) 1. hét: 5 mg/ttkg/nap BID 2-8 hét: 10 mg/kg/nap BID 9-16. hét: 20 mg/kg/nap BID

8 hetes kimosás; a 24. héttől kezdődően át kell váltani a placebo-komparátorra.
Drog: Epidiolex
Az Epidiolex (kannabidiol) belsőleges oldat tiszta, színtelen vagy sárga folyadék, amely 100 mg/ml koncentrációban kannabidiolt tartalmaz. Az inaktív összetevők közé tartozik a dehidratált alkohol (7,9% w/v), a szezámmagolaj, az eper aroma és a szukralóz.
Más nevek:
  • Kannabidiol; CBD
Placebo Comparator: Placebo (PBO)

1. hét: A dózis a maximálisan tolerálható placebo adagra emelkedik 2-16. hét: Maximális tolerált placebo adag

8 hetes kimosás; keresztezés a kísérleti csoportba a 24. héttől kezdve, ugyanazt a dózis-eszkalációt követően, mint a kísérleti ág.
Drog: Placebo
A placebo belsőleges oldat egy sárga olajos oldat, amely szezámolajat és vízmentes etanolt tartalmaz édesítőszerrel (szukralóz) és eper aromával.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) – hangulat/düh/agresszió pontszám
Időkeret: Változások a 16 hetes kezelés alatt a 16 hetes placebóval szemben
A Sanfilippo Behavior Rating Scale egy 68 elemből álló kérdőív, amelyet Shapiro és munkatársai fejlesztettek ki a Sanfilippo-szindrómában szenvedő gyermekek viselkedési fenotípusának és annak időbeli progressziójának felmérésére. A Sanfilippo Behavior Rating Scale hangulat/harag/agresszió klaszter egyike a Sanfilippo Behavior Rating Scale-t alkotó négy klaszternek és két tartománynak. A magasabb pontszám súlyosabb hangulati/düh/agressziós tüneteket jelez. A hangulat/düh/agresszió klaszteren belül minden kérdést egy 0-6-ig terjedő skálán pontoznak, és kiszámítják a teljes átlagos pontszámot. Az átlagos hangulat/düh/agresszió pontszámot a Sanfilippo betegek egy csoportjának átlagával és standard eltérésével standardizálják, akiket "lassú progressziójú" kategóriába soroltak, 81-220 hónapos életkor között. Ezt a referenciacsoportot úgy választottuk ki, hogy a legjobban megfeleljen résztvevőink kor szerinti megoszlásának.
Változások a 16 hetes kezelés alatt a 16 hetes placebóval szemben

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. március 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 20.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 10.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 32977-01-00

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel