Исследование каннабидиола при синдроме Санфилиппо
10 сентября 2026 г. обновлено: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки влияния каннабидиола на нейроповеденческие и функциональные результаты при синдроме Санфилиппо
Целью этого клинического исследования является тестирование каннабидиола при синдроме Санфилиппо. Основные вопросы, на которые он призван ответить: 1) определить безопасность каннабидиола при синдроме Санфилиппо и 2) изучить эффективность каннабидиола в лечении нейроповеденческих симптомов и функциональных результатов синдрома Санфилиппо.
Лицу, осуществляющему уход за каждым участником, будет предложено заполнить опросы, касающиеся поведения участника, настроения, сна, стула, боли и стресса лица, осуществляющего уход, периодически на протяжении всего исследования. Все участники будут зачислены в одну из двух когорт в зависимости от порядка зачисления:
- Группа безопасности Sentinel (первые 5 участников) — все участники получали эпидиолекс (каннабидиол).
- Контролируемая когорта (следующие 30 участников) — участники рандомизированы в соотношении 1:1 (равные шансы) для начала лечения эпидиолексом (каннабидиолом) или плацебо в течение 16 недель с последующим 8-недельным периодом вымывания (без лечения). Затем участники переходят в противоположную группу лечения на 16 недель, после чего все участники лечатся в течение 52 недель эпидиолексом (каннабидиолом).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Синдром Санфилиппо, или мукополисахаридоз III типа (МПС III), — редкое генетическое лизосомальное заболевание накопления, характеризующееся накоплением гепарансульфата вследствие недостаточной продукции лизосомальных ферментов.
Следовательно, накопление гепарансульфата вызывает прогрессирующую нейродегенерацию, приводящую к серьезным нейроповеденческим проблемам.
Эти нейроповеденческие симптомы очень разрушительны и тревожны для семей, оказывают значительное влияние на качество жизни пациентов и их семей и, вероятно, мешают дополнительным терапевтическим попыткам поддержки ребенка.
На сегодняшний день не существует одобренных методов лечения нейроповеденческих симптомов синдрома Санфилиппо.
Было доказано, что каннабидиол (КБД), соединение, полученное из растения каннабис, но не обладающее психоактивными эффектами, безопасно и эффективно при лечении детей с тяжелыми эпилептическими расстройствами.
Исследования показали, что КБД улучшает поведение детей с аутизмом.
В этом исследовании будет использоваться Epidiolex, очищенный пероральный раствор каннабидиола фармацевтического качества, одобренный FDA для лечения тяжелых детских эпилептических расстройств.
Субъекты исследования будут включать около 35 участников с синдромом Санфилиппо.
Участники пройдут базовое клиническое обследование, а нейроповеденческие и функциональные результаты будут собраны из анкет, сообщенных родителями.
Затем участники будут получать либо Эпидиолекс, либо плацебо в течение 16 недель.
По истечении этого периода и 8-недельного отмывания участники перейдут на другую терапию и будут получать противоположное лечение в течение 16 недель.
В течение этих периодов будут собираться данные лабораторий по безопасности и анкеты для оценки безопасности и эффективности.
Участники и исследовательский персонал не будут знать о статусе лечения каждого участника.
Когда эта слепая часть исследования будет завершена, все участники получат Epidiolex в открытом виде на 52 недели для измерения долгосрочной безопасности.
Тип и тяжесть нежелательных явлений будут собираться для измерения безопасности, а различные поведенческие и функциональные результаты будут собираться для измерения эффективности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
35
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Adolfo Morales Garval, BA
- Номер телефона: 310-357-9023
- Электронная почта: adolfo.morales@lundquist.org
Места учебы
-
-
California
-
Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
- Рекрутинг
- The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
Главный следователь:
- Lynda Polgreen, MD, MS
-
Контакт:
- Cristi Williams
- Электронная почта: cristi.williams@lundquist.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз МПС III подтвержден генетическим тестированием
- ≥ 4 лет
- Пациент или родитель/законный опекун может и желает дать информированное согласие. Пациентам в возрасте от 7 до 16 лет согласие также должно быть предоставлено, если это возможно с когнитивной точки зрения.
При приеме любого из следующих препаратов не меняйте дозу в течение последних 8 недель:
- Анакинра
- Флуоксетин
- Пробиотическая добавка
Соблюдается один из следующих критериев:
- Предыдущее участие в клинических исследованиях генной/клеточной терапии или восстановительных ферментов.
- Ранее не имел права участвовать в клинических исследованиях генной/клеточной терапии или восстановительных ферментов из-за запущенной стадии заболевания.
- Функциональный возраст по шкале Вайнленда составляет ≤ 0,5 хронологического возраста.
Критерий исключения:
При выборе участников будет использоваться справедливый отбор. Лицо, отвечающее любому из следующих критериев, будет исключено из участия в этом исследовании:
- Известно, что мутация вызывает медленно прогрессирующее заболевание.
- Принимали любую форму каннабиса, включая каннабидиол, в течение последних 8 недель.
- В настоящее время участвует в другом продолжающемся клиническом исследовании.
Одновременное применение любого из следующих методов лечения:
- Рифампин
- Диазепам (за исключением периодического применения при необходимости лечения продолжительного приступа)
- Клобазам
- Стирипентол
- Эверолимус, сиролимус, такролимус
- Дигоксин
- Вальпроат
- Рекреационный или медицинский прием тетрагидроканнабинола (ТГК) или синтетических каннабиноидов (включая сативекс) в течение последних трех месяцев.
- Фелбамат (если принимаете менее одного года)
- Нефармакологические методы лечения (например, кетогенная диета) должна быть стабильной в течение четырех недель до регистрации
- Клинические признаки заболевания или повреждения печени, о чем свидетельствует наличие отклонений в тестах (АСТ или АЛТ > 2 х ВГН; билирубин > 2 х ВГН)
- Известная гиперчувствительность к любым компонентам Эпидиолекса (каннабидиола).
- Беременные или кормящие женщины
- Любое другое социальное или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, могло бы представлять значительную опасность для субъекта, если бы была начата исследуемая терапия, или нанести вред исследованию.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эпидиолекс (каннабидиол)
Пероральный эпидиолекс (каннабидиол), принимаемый два раза в день (дважды в день). Неделя 1: 5 мг/кг/день два раза в день. Недели 2–8: 10 мг/кг/день два раза в день. Недели 9–16: 20 мг/кг/день два раза в день. 8-недельное отмывание; переход на плацебо-компаратор, начиная с 24-й недели. |
Раствор для перорального применения Эпидиолекс (каннабидиол) представляет собой прозрачную жидкость от бесцветного до желтого цвета, содержащую каннабидиол в концентрации 100 мг/мл.
Неактивные ингредиенты включают обезвоженный спирт (7,9% мас./об.), кунжутное масло, клубничный ароматизатор и сукралозу.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо (ПБО)
Неделя 1: увеличение дозы до максимально переносимой дозы плацебо. Недели 2–16: максимально переносимая доза плацебо. 8-недельное отмывание; переход в экспериментальную группу начинается на 24 неделе после того же повышения дозы, что и в экспериментальной группе. |
Раствор плацебо для перорального применения представляет собой желтый маслянистый раствор, содержащий вспомогательные вещества: кунжутное масло и безводный этанол с добавлением подсластителя (сукралозы) и клубничного ароматизатора.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала оценки поведения Санфилиппо (SBRS) – оценка настроения/гнева/агрессии.
Временное ограничение: Изменения за 16 недель лечения по сравнению с 16 неделями плацебо
|
Шкала оценки поведения Санфилиппо представляет собой опросник из 68 пунктов, разработанный Шапиро и др. для оценки поведенческого фенотипа детей с синдромом Санфилиппо и его прогрессирования с течением времени.
Кластер настроения/гнева/агрессии шкалы оценки поведения Санфилиппо является одним из четырех кластеров и двух областей, составляющих шкалу оценки поведения Санфилиппо.
Более высокий балл указывает на более серьезные симптомы настроения/гнева/агрессии.
Каждый вопрос в кластере настроение/гнев/агрессия оценивается по шкале от 0 до 6 и рассчитывается общий средний балл.
Средний балл настроения/гнева/агрессии стандартизируется с использованием среднего значения и стандартного отклонения от когорты пациентов Санфилиппо, отнесенных к категории «медленно прогрессирующих», в возрасте 81–220 месяцев.
Эта эталонная когорта была выбрана так, чтобы лучше всего соответствовать возрастному составу наших участников.
|
Изменения за 16 недель лечения по сравнению с 16 неделями плацебо
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Мукополисахаридозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Мукополисахаридоз III
- Органические химические вещества
- Углеводороды
- Терпена
- Каннабиноиды
- Каннабидиол
Другие идентификационные номера исследования
- 32977-01-00
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .