Elafibranor-tutkimus aikuisilla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti ja riittämätön vaste tai intoleranssi ursodeoksikoolihapolle. (ELSPIRE)
keskiviikko 8. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Ipsen
Vaiheen IIIb satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, kaksoissokko, lumekontrolloitu, kaksihaarainen tutkimus Elafibranor 80 mg:n vaikutuksen arvioimiseksi alkalisen fosfataasin normalisoitumiseen aikuisilla potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja riittämätön vaste tai Ursodeoksikoolihappo.
Tämän tutkimuksen osallistujat ovat vahvistaneet PBC:n, jolla on riittämätön vaste tai intoleranssi ursodeoksikoolihapolle (UDCA), joka on kolestaattisen maksasairauden hoidossa ja hoidossa käytettävä lääke.
Primaarinen sappikolangiitti on hitaasti etenevä sairaus, jolle on tunnusomaista maksan sappitiehyiden vaurioituminen, mikä johtaa sappihappojen kertymiseen, mikä aiheuttaa lisävaurioita. Maksavaurio PBC:ssä voi johtaa arpeutumiseen (kirroosiin). PBC voi myös liittyä useisiin oireisiin.
Monet PBC-potilaat saattavat tarvita maksansiirtoa tai voivat kuolla, jos sairaus etenee eikä maksansiirtoa tehdä. Tässä tutkimuksessa verrataan elafibranorin (tutkimuslääke) päivittäistä annosta lumelääkkeen päivittäiseen annokseen.
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on määrittää, onko elafibranor parempi kuin lumelääke ALP-tasojen alentamisessa normaaliarvoon. Korkeat ALP-tasot veressä voivat viitata maksasairauteen.
Tässä tutkimuksessa on kolme jaksoa: seulontajakso (enintään 8 viikkoa), jossa arvioidaan, voiko osallistuja osallistua; hoitojakso (enintään 52 viikkoa), jolloin kelvolliset osallistujat ryhmitellään heidän veren ALP-tasonsa mukaan ja jaetaan satunnaisesti joko saamaan elafibranoria tai lumelääkettä, ja seurantajakso (4 viikkoa), jolloin osallistujien terveyttä seurataan.
Osallistujat saavat elafibranoria kaksi kertaa todennäköisemmin kuin lumelääkettä (suhde 2:1).
Osallistujille suoritetaan verinäytteitä, virtsankeräyksiä, fyysisiä tutkimuksia, kliinisiä arviointeja, elektrokardiogrammeja (EKG: sydämen sähköisen toiminnan tallentaminen), ultraäänitutkimuksia (ei-invasiivinen testi, joka siirtää koettimen ihon yli virtsarakon, virtsateiden ja maksa) ja Fibroscan®-tutkimukset (ei-invasiivinen testi, joka läpäisee koettimen iholle maksan jäykkyyden mittaamiseksi).
Heitä pyydetään myös täyttämään kyselylomakkeet. Jokainen osallistuja on tässä tutkimuksessa enintään 64 viikkoa (15 kuukautta).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
92
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz
-
Majadahonda, Espanja
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
-
Sabadell, Espanja
- Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
-
Zaragoza, Espanja
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Ansan-si, Etelä -Korea
- Korea University Ansan Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea
- Kyungpook National University Hospital (KNUH)
-
Pusan, Etelä -Korea
- Pusan National University Hospital (Pnuh)
-
Seongnam-si, Etelä -Korea
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
Seongnam-si, Etelä -Korea
- Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
-
Seoul, Etelä -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Etelä -Korea
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Etelä -Korea
- The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Italia
- Ospedale Policlinico San Martino - IRCCS
-
Palermo, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Pisa, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Rozzano, Italia
- IRCCS Istituto clinico humanitas - Humanitas Mirasole spa
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
-
Warsaw, Puola
- FutureMeds Warszawa Centrum
-
-
-
-
-
Toulouse, Ranska
- Clinique Pasteur
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Romania
- Cluj County Clinical Emergency Hospital
-
Iași, Romania
- GastroMedica SRL
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
Hemer, Saksa
- Gastroenterologsiche Studiengesellschaft Herne
-
Leipzig, Saksa
- EUGASTRO GmbH
-
Münster, Saksa
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tšekki
- Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
-
Ostrava, Tšekki
- Artroscan
-
Pilsen, Tšekki
- Research Site s.r.o.
-
Prague, Tšekki
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta
- Aberdeen Royal Infirmary NHS Grampian Grampian Health Board
-
Bradford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Bradford Royal Infirmary - Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation
-
Frimley, Yhdistynyt kuningaskunta
- Frimley Park Hospital - Frimley Health NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth University Hospital - Greater Glasgow Health Board
-
Hull, Yhdistynyt kuningaskunta
- Hull Royal Infirmary - Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ambrose King Centre-Royal London Hospital-Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90005
- Topgraphy Health, Inc.
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95616
- University of California, Davis
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80135
- Peak Gastroenterology Associates
-
Littleton, Colorado, Yhdysvallat, 80120
- Rocky Mountain Gastroenterology
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33614
- International Center for Research
-
-
Louisiana
-
West Monroe, Louisiana, Yhdysvallat, 71291
- Delta Research Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Health System
-
Ypsilanti, Michigan, Yhdysvallat, 48197
- Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
-
-
New Jersey
-
Englewood, New Jersey, Yhdysvallat, 80113
- South Denver Gastroenterology,P.C.
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87109
- Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Northwell Health Center for Liver Disease and Transplantation
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- Charlotte Gastroenterology & Hepatology, PLLC
-
Fayetteville, North Carolina, Yhdysvallat, 28304
- Coastal Research Institute
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
- Gastroenterology Center Of The Midsouth
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
- Methodist Transplant Physicians
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- American Research Corporation
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Velocity Liver Institute NW
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Miesten tai naispuolisten osallistujien ikä on ≥18 vuotta.
Osallistujat, joilla on historiallinen PBC-diagnoosi, jonka osoittaa vähintään 2 seuraavista kolmesta historiallisesta diagnostisesta kriteeristä:
- i. Aiemmat kohonneet ALP-tasot ≥ 6 kuukautta ennen ensimmäistä seulontakäyntiä (SV1).
- ii. Positiiviset antimitokondriaaliset vasta-aineet (AMA) (≥1/40 immunofluoresenssilla tai M2-positiiviset entsyymikytkentäisellä immunosorbenttimäärityksellä) tai positiiviset PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet.
- iii. PBC:n mukainen maksabiopsia.
- ALP > 1 × ULN ja < 1,67 × ULN.
- UDCA:ta käyttävien osallistujien olisi pitänyt käyttää tätä lääkettä vähintään 6 kuukautta ja vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan. Osallistujien, jotka eivät siedä UDCA:ta, tulee ottaa viimeinen UDCA-annos ≥3 kuukautta ennen.
- Osallistujien, jotka käyttävät kutinan hoitoon lääkkeitä, tulee olla vakaalla annoksella ≥ 3 kuukauden ajan.
Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
* (a) Miespuolisten osallistujien on sovittava, että jos heidän kumppaninsa on vaarassa tulla raskaaksi, he käyttävät tehokasta ehkäisymenetelmää. Osallistujan tulee suostua käyttämään ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen.
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
Poissulkemiskriteerit
- Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai olemassaolo.
- Osallistujat, joilla on tiedossa oleva kirroosi ja joilla on Child-Pugh B- tai C-pisteet. Osallistujat, joilla on Child-Pugh A -pistemäärä kirroosi, ovat sallittuja.
- Maksansiirron historia.
- Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta historiassa tai olemassaolo.
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
- Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ei-maksasta ALP:n nousua (esim. Pagetin tauti).
- Todisteet kaikista muista epävakaista tai hoitamattomista kliinisesti merkittävistä tiloista, joita ei saada hyvin hallintaan.
- Terveystila, jonka elinajanodote on < 2 vuotta.
- Tunnettu pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi onnistuneesti hoidettu paikallinen tyvisolusyöpä tai ihon okasolusyöpä; tai kohdunkaulan in situ karsinooma.
- Maksasolusyövän historia.
- Alfa-sikiöproteiini (AFP) >20 ng/ml 4-vaiheisella maksan tietokonetomografialla (CT) tai magneettikuvauksella (MRI), joka viittaa maksasyövän esiintymiseen.
Seuraavien lääkkeiden antaminen on kiellettyä tutkimuksen aikana ja ennen tutkimusta alla määriteltyjen aikataulujen mukaisesti:
*i. Systeeminen (oraalinen tai parenteraalinen) 3 kuukauden aikana ennen SV1:tä: fibraatit, seladelpar, glitatsonit, obetikolihappo, atsatiopriini, syklosporiini, metotreksaatti, mykofenolaatti tai pitkäaikaiset systeemiset kortikosteroidit (vain parenteraalinen ja oraalinen krooninen anto); mahdollisesti maksatoksiset lääkkeet (mukaan lukien α-metyylidopa, valproiinihappo, isoniatsidi tai nitrofurantoiini)
- Osallistujat, jotka ovat aiemmin altistuneet elafibranorille.
- Osallistujat, jotka osallistuvat parhaillaan, suunnittelevat osallistuvansa tai ovat osallistuneet vaikuttavaa ainetta sisältävään lääketutkimukseen tai lääkinnälliseen laitteeseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Kokonaisbilirubiini (TB) >2 × ULN. Gilbertin oireyhtymää sairastavilla potilailla tuberkuloosi on yli 2 × ULN, jos suora bilirubiini on < 30 % tuberkuloosista.
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) >5 × ULN.
- Kreatiinifosfokinaasi (CPK) > 2 × ULN.
- Verihiutalemäärä <75 000/µl.
- Kansainvälinen normalisoitu suhde >1,3 ilman antikoagulanttihoitoa.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2.
- Merkittävä munuaissairaus, mukaan lukien nefriittisyndrooma, krooninen munuaissairaus (määritelty osallistujiksi, joilla on todisteita merkittävästä munuaisten vajaatoiminnasta tai taustalla olevasta munuaisvauriosta).
Muut poikkeukset
- Naispuolisille osallistujille: tiedossa oleva raskaus tai positiivinen seerumin raskaustesti tai imettää.
- Säännöllinen alkoholin nauttiminen ylittää suositellun rajan, joka on 2 standardijuomaa päivässä miehillä tai 1 vakiojuoma päivässä naisilla.
- Alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö historiaa edeltävän vuoden aikana.
- Tunnettu yliherkkyys tutkimustuotteelle tai jollekin elafibranorin apuaineelle.
- Henkinen epävakaus tai epäpätevyys, jolloin tietoisen suostumuksen pätevyys tai kyky noudattaa tutkimusta on epävarma.
- Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai loppuunsaattamista tai vaarantaisi osallistujan, mukaan lukien mahdollinen osallistuja, jonka on arvioitu olevan suuri riski siitä, että tutkimukseen ei noudateta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Elafibranor 80 mg
Osallistujat ottavat 1 tabletin elafibranoria 80 mg päivässä suun kautta ennen aamiaista vesilasillisen kera suunnilleen samaan aikaan joka aamu.
|
Pyöreä ja oranssi kalvopäällysteinen 80 mg tabletti.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat ottavat yhden lumetabletin päivässä suun kautta ennen aamiaista vesilasillisen kera suunnilleen samaan aikaan joka aamu.
|
Pyöreä ja oranssi kalvopäällysteinen lumetabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden alkalisen fosfaatin (ALP) tasot normalisoituivat
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP-tasot normalisoituivat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 36
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 12, viikkoon 24 ja viikkoon 36
|
|
|
Muutos lähtötasosta ALP-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP-tasot normalisoituivat ja ≥15 %:n lasku lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP-tasot ovat laskeneet ≥40 % lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP on <0,5 × normaalin yläraja (ULN)
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
|
|
Muutokset lähtötasosta kokonaisbilirubiinitasoissa (TB).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36 ja viikko 52
|
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on tuberkuloosi <0,7 × ULN
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP ja tuberkuloosi normalisoituivat <0,7 × ULN
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tuberkuloosi- ja ALP-tasot ovat normalisoituneet
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen biokemiallinen vaste
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
Määritelty normaaleiksi TB-, ALP-, aminotransferaasi-, albumiini- ja kansainvälisen normalisoidun suhteen (INR) tasoiksi.
|
Viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 52
|
|
Muutos lähtötasosta PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) on itsetehtävä potilaan ilmoittama tuloskyselylomake, joka mittaa kutinan voimakkuutta.
Se pyytää osallistujia arvioimaan pahimman kutinansa voimakkuuden 11 pisteen asteikolla välillä 0 (ei kutinaa) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva kutina): - kerran päivässä (24 tunnin palautusjakso)
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli keskivaikea tai vaikea kutina lähtötilanteessa (eli pisteet ≥ 4) ja joilla oli kliinisesti merkittävä vaste PBC Worst Itch NRS:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Määritelty ≥1,8 pisteen laskuksi lähtötasosta
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta 5-D-kutinapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
Muutos lähtötasosta oireiden viidellä alueella: aste, kesto, suunta, vamma ja jakautuminen.
Potilaat arvioivat oireensa edellisen 2 viikon ajalta asteikolla 1–5, joista 5 on eniten kärsinyt.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden yleisvaikutelman vakavuuden (PGI-S) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
Potilaan yleisvaikutelma vaikeusasteesta (PGI-S) on 1-pisteinen, 5-pisteinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan vaikutelmaa kutinan vaikeusasteesta viimeisten 7 päivän aikana eri ajankohtina tutkimuksen aikana.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
|
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) -pisteet
Aikaikkuna: Viikoilla 4, viikolla 24 ja viikolla 52
|
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) on 1-pisteinen, 5-pisteinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan vaikutelmaa kutinan vaikeusasteen muutoksesta peruskäynnin jälkeen.
|
Viikoilla 4, viikolla 24 ja viikolla 52
|
|
Muutos lähtötasosta PBC-40:n elämänlaatupisteissä (QoL).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
PBC-40 Quality of Life (QoL) arvioi oireita kuudella osa-alueella: väsymys, emotionaalinen, sosiaalinen, kognitiivinen toiminta, yleisoireet ja kutina.
Potilaat vastaavat verbaalisella vastausasteikolla, riippuen osion vaihtoehdoista "ei koskaan" / "ei ollenkaan" / "täysin eri mieltä" ja "aina" / "erittäin" / "täysin samaa mieltä".
Viisi kohdetta (3/3 kutina-alueelta ja 2/10 sosiaalista aluetta) sisältävät myös "ei koske" -vaihtoehdon.
Jokaiselle verkkotunnukselle annetaan pisteet (mutta kokonaispistemäärää ei lasketa), ja kukin sanallinen vastausasteikko vastaa arvoa 1–5 per kohde (0–5 kohteilla, joissa on "ei koske" -vaihtoehto), ja 5 on eniten kärsineitä.
PBC-40:llä on 4 viikon palautusjakso.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymyksen lyhyen lomakkeen 7a pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
PROMIS Fatigue Short Form 7a -pisteet koostuvat 7 pisteestä, jotka mittaavat sekä väsymystä että väsymyksen häiriöitä päivittäisissä toimissa kuluneen viikon aikana.
Vastausvaihtoehdot ovat 5-pisteen Likert-asteikolla 1-5. Pisteet voivat vaihdella välillä 7-35, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymystä.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 4, viikkoon 24 ja viikkoon 52
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), hoitoon liittyviä TEAE-tapahtumia, vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja erityistä kiinnostavia haittavaikutuksia (AESI).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei.
AESI:t ovat haittavaikutuksia, jotka eivät ehkä ole vakavia, mutta ovat erityisen tärkeitä tietylle lääkkeelle tai lääkeryhmälle.
|
Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elektrokardiogrammin (EKG) lukemissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
Seuraavat laboratorioparametrit raportoidaan: veren kemia, hematologia ja koagulaatio, maksa- ja munuaiskokeet (mukaan lukien virtsaanalyysi).
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
|
Lähtötilanteesta 4 viikkoon hoidon päättymisen jälkeen (enintään 52 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 9. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 9. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Sappiteiden sairaudet
- Maksasairaudet
- Sappitieteiden sairaudet
- Fibroosi
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Maksakirroosi
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Maksakirroosi, sappi
- 2- (2,6-dimetyyli-4- (3- (4- (metyylitio) fenyyli) -3-okso-1-propenyyli) fenoksyyli) -2-metyylipropanoiinihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLIN-60190-463
- 2024-510695-20-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .