Vaiheen 2/3 tutkimus tinlarebantin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Stargardtin tauti (DRAGON II)
keskiviikko 11. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Belite Bio, Inc
Vaiheen 1b avoin tutkimus tinlarebantin farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioimiseksi japanilaisilla koehenkilöillä, joilla on Stargardtin tauti, ja vaiheen 2/3 satunnaistettu, kaksoisnaamioinen ja lumekontrolloitu tutkimus turvallisuuden, siedettävyyden, ja Tinlarebantin tehokkuus potilailla, joilla on Stargardtin tauti
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida tinlarebantin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa henkilöillä, joilla on Stargardtin tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu Japanissa suoritettavasta vaiheen 1b osasta ja vaiheen 2/3 osasta.
Tutkimuksen vaiheen 1b osa on avoin ja siinä arvioidaan 7 päivän ajan annettujen 5 mg:n tinlarebantin päivittäisten annosten farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD), turvallisuutta ja siedettävyyttä japanilaisilla koehenkilöillä, joilla on Stargardtin tauti ( STGD1).
Tutkimuksen vaiheen 2/3 osa satunnaistetaan, kaksoisnaamari ja lumekontrolloitu, jotta voidaan arvioida 5 mg:n tinlarebantin päivittäisten annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa 24 kuukauden ajan potilailla, joilla on STGD1.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kobe, Japani
- Belite Study Site
-
Kyoto, Japani
- Belite Study Site
-
Tokyo, Japani
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- UK01 Belite Study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
- Belite Study Site - US08
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- Belite Study Site - US05
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Belite Study Site - US09
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Belite Study Site - US06
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Belite Study Site - US01
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Yhdysvallat, 55435
- Belite Study Site - US11
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Belite Study Site - US04
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Belite Study Site - US14
-
Westbury, New York, Yhdysvallat, 11590
- Belite Study Site - US10
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Belite Study Site - US02
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Belite Study Site - US07
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
- Belite Study Site - US13
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Belite Study Site - US03
-
The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
- Belite Study Site - US12
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöillä on oltava kliinisesti diagnosoitu STGD1, jossa on vähintään yksi mutaatio, joka on tunnistettu ABCA4-geenissä.
- Koehenkilöillä on oltava määritelty atrofinen aggregaattileesio yhdessä tai molemmissa silmissä.
- Tutkittavassa silmässä vaaditaan vähintään BCVA
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu silmäsairaus kuin STGD1, joka tutkijan mielestä vaikeuttaisi hoidon vaikutuksen arviointia.
- Tutkimussilmän silmäkirurgian historia viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Mikä tahansa aikaisempi geeniterapia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tabletti suun kautta kerran vuorokaudessa
|
5 mg tabletti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebotabletit tinlarebantille 5 mg valmistettu samalla tavalla
|
Placebo tabletit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mitataan vuositasoinen muutosnopeus leesion perustason koosta atrofian kokonaisalueella
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mittaa atrofian kokonaispinta-alan vuosittaista muutosnopeutta
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
|
BCVA:n muutos ETDRS-menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Perustasosta 24. kuukauteen
|
Perustasosta 24. kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 29. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LBS-008-CT07
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .