Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2/3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa cynarebantu u pacjentów z chorobą Stargardta (DRAGON II)

26 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Belite Bio, Inc

Otwarte badanie fazy 1b mające na celu ocenę farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa i tolerancji cynarebantu u Japończyków z chorobą Stargardta oraz randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, i skuteczność cynarebantu u pacjentów z chorobą Stargardta

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności tinlarebantu u pacjentów z chorobą Stargardta

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to będzie składać się z części fazy 1b prowadzonej w Japonii oraz części fazy 2/3. Część badania fazy 1b będzie miała charakter otwarty i będzie oceniać farmakokinetykę (PK), farmakodynamikę (PD), bezpieczeństwo i tolerancję dziennych dawek 5 mg cynyrebantu, podawanych przez 7 dni, u Japończyków z chorobą Stargardta ( STGD1). Część badania fazy 2/3 będzie randomizowana, podwójnie maskowana i kontrolowana placebo w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dziennych dawek 5 mg cynylarebantu, podawanych przez 24 miesiące pacjentom z STGD1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą mieć klinicznie zdiagnozowany STGD1 z co najmniej jedną mutacją zidentyfikowaną w genie ABCA4.
  • Pacjenci muszą mieć określoną zbiorczą zmianę zanikową w jednym lub obu oczach.
  • W badanym oku wymagana jest minimalna wartość BCVA

Kryteria wyłączenia:

  • Każda choroba oczu inna niż STGD1, która w opinii badacza utrudniłaby ocenę efektu leczenia.
  • Historia operacji oka w badanym oku w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Jakakolwiek wcześniejsza terapia genowa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LBS-008, Cynarebant
Tabletka 5 mg przyjmowana doustnie raz dziennie
Lek: Tinlarebant
Tabletka 5 mg
Inne nazwy:
  • LBS-008
Komparator placebo: Placebo
Tabletki placebo dla cynylarebantu 5 mg przygotowane w podobny sposób
Lek: Placebo
Tabletki placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby zmierzyć roczną szybkość zmian w stosunku do wyjściowej wielkości zmiany w zagregowanym obszarze atrofii
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. miesiąca
Od wartości początkowej do 24. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby zmierzyć roczną stopę zmian całkowitego obszaru atrofii
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. miesiąca
Od wartości początkowej do 24. miesiąca
Zmiana BCVA mierzona metodą ETDRS
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. miesiąca
Od wartości początkowej do 24. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LBS-008-CT07

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Stargardta 1

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj