Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2/3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Tinlarebantu u subjektů se Stargardtovou chorobou (DRAGON II)

26. dubna 2024 aktualizováno: Belite Bio, Inc

Otevřená studie fáze 1b k vyhodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti Tinlarebantu u japonských subjektů se Stargardtovou chorobou a randomizovaná, dvojitě maskovaná a placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, a účinnost Tinlarebantu u subjektů s Stargardtovou chorobou

Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost tinlarebantu u subjektů s Stargardtovou chorobou

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se bude skládat z části fáze 1b provedené v Japonsku a části fáze 2/3. Část studie fáze 1b bude otevřená a bude hodnotit farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD), bezpečnost a snášenlivost denních dávek 5 mg tinlarebantu podávaných po dobu 7 dnů u japonských subjektů se Stargardtovou chorobou ( STGD1). Část studie fáze 2/3 bude randomizovaná, dvojitě maskovaná a kontrolovaná placebem, aby se vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost denních dávek 5 mg tinlarebantu podávaných po dobu 24 měsíců u subjektů s STGD1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Belite Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí mít klinicky diagnostikovanou STGD1 s alespoň jednou mutací identifikovanou v genu ABCA4.
  • Subjekty musí mít definovanou agregovanou atrofickou lézi v 1 nebo obou očích.
  • Ve studovaném oku je vyžadována minimální BCVA

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli oční onemocnění jiné než STGD1, které by podle názoru zkoušejícího zkomplikovalo hodnocení účinku léčby.
  • Historie oční operace ve studovaném oku v posledních 3 měsících.
  • Jakákoli předchozí genová terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tableta užívaná perorálně jednou denně
Lék: Tinlarebant
5 mg tableta
Ostatní jména:
  • LBS-008
Komparátor placeba: Placebo
Placebo tablety pro tinlarebant 5 mg připravené podobně
Lék: Placebo
Placebo tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změřit roční míru změny od výchozí velikosti léze v souhrnné oblasti atrofie
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. měsíce
Od výchozího stavu do 24. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Měřit roční míru změny celkové plochy atrofie
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. měsíce
Od výchozího stavu do 24. měsíce
Změna BCVA měřená metodou ETDRS
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. měsíce
Od výchozího stavu do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Belite Bio, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LBS-008-CT07

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit