Un estudio de fase 2/3 para evaluar la eficacia y seguridad de tinlarebant en sujetos con enfermedad de Stargardt (DRAGON II)
26 de abril de 2024 actualizado por: Belite Bio, Inc
Un estudio abierto de fase 1b para evaluar la farmacocinética, farmacodinamia, seguridad y tolerabilidad de tinlarebant en sujetos japoneses con enfermedad de Stargardt y un estudio de fase 2/3 aleatorizado, doble enmascarado y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia de tinlarebant en sujetos con enfermedad de Stargardt
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de tinlarebant en sujetos con enfermedad de Stargardt.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio constará de una parte de la Fase 1b realizada en Japón y una parte de la Fase 2/3.
La parte de la Fase 1b del estudio será de etiqueta abierta y evaluará la farmacocinética (PK), la farmacodinamia (PD), la seguridad y la tolerabilidad de dosis diarias de 5 mg de tinlarebant, administradas durante 7 días, en sujetos japoneses con Enfermedad de Stargardt ( STGD1).
La parte de la Fase 2/3 del estudio será aleatorizada, con doble enmascaramiento y controlada con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dosis diarias de 5 mg de tinlarebant, administradas durante 24 meses, en sujetos con STGD1.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Belite Bio Clinical Operations
- Número de teléfono: +886 972 080 097
- Correo electrónico: clinicaltrial@belitebio.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Belite Study Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos deben tener STGD1 diagnosticado clínicamente con al menos una mutación identificada en el gen ABCA4.
- Los sujetos deben tener una lesión atrófica agregada definida en uno o ambos ojos.
- Se requiere una BCVA mínima en el ojo del estudio
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad ocular distinta de STGD1 que, en opinión del investigador, complicaría la evaluación del efecto del tratamiento.
- Antecedentes de cirugía ocular en el ojo de estudio en los últimos 3 meses.
- Cualquier terapia génica previa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: LBS-008, Tinlarebant
Comprimido de 5 mg por vía oral una vez al día.
|
Tableta de 5 mg
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo
Tabletas de placebo para tinlarebant 5 mg preparadas de manera similar
|
Tabletas de placebo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Medir la tasa de cambio anualizada desde el tamaño inicial de la lesión en el área agregada de atrofia
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24
|
Desde el inicio hasta el mes 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Medir la tasa de cambio anualizada en el área total de atrofia.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24
|
Desde el inicio hasta el mes 24
|
|
Cambio en BCVA medido por el método ETDRS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24
|
Desde el inicio hasta el mes 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
29 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LBS-008-CT07
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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