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Um estudo de fase 2/3 para avaliar a eficácia e segurança do tinlarebant em indivíduos com doença de Stargardt (DRAGON II)

26 de abril de 2024 atualizado por: Belite Bio, Inc

Um estudo aberto de fase 1b para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do tinlarebant em indivíduos japoneses com doença de Stargardt e um estudo de fase 2/3 randomizado, duplo-mascarado e controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, e eficácia do tinlarebant em indivíduos com doença de Stargardt

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tinlarebant em indivíduos com doença de Stargardt

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo será composto por uma parte da Fase 1b conduzida no Japão e uma parte da Fase 2/3. A parte da Fase 1b do estudo será aberta e avaliará a farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD), segurança e tolerabilidade de doses diárias de 5 mg de tinlarebant, administradas por 7 dias, em indivíduos japoneses com doença de Stargardt ( STGD1). A parte da Fase 2/3 do estudo será randomizada, duplamente mascarada e controlada por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de doses diárias de 5 mg de tinlarebant, administradas por 24 meses, em indivíduos com STGD1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Belite Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos devem ter STGD1 diagnosticado clinicamente com pelo menos uma mutação identificada no gene ABCA4.
  • Os indivíduos devem ter uma lesão atrófica agregada definida em 1 ou ambos os olhos.
  • BCVA mínimo é exigido no olho do estudo

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença ocular diferente de STGD1 que, na opinião do investigador, complicaria a avaliação do efeito do tratamento.
  • História de cirurgia ocular no olho do estudo nos últimos 3 meses.
  • Qualquer terapia genética anterior.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LBS-008, Tinlarebant
Comprimido de 5 mg tomado por via oral uma vez ao dia
Medicamento: Tinlarebante
Comprimido de 5mg
Outros nomes:
  • LBS-008
Comparador de Placebo: Placebo
Comprimidos de placebo para tinlarebant 5 mg preparados de forma semelhante
Medicamento: Placebo
Comprimidos de placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Para medir a taxa anualizada de mudança do tamanho da lesão basal na área agregada de atrofia
Prazo: Da linha de base até o mês 24
Da linha de base até o mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Para medir a taxa anualizada de mudança na área total de atrofia
Prazo: Da linha de base até o mês 24
Da linha de base até o mês 24
Alteração no BCVA medida pelo método ETDRS
Prazo: Da linha de base até o mês 24
Da linha de base até o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Belite Bio, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LBS-008-CT07

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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