Um estudo de fase 2/3 para avaliar a eficácia e segurança do tinlarebant em indivíduos com doença de Stargardt (DRAGON II)
11 de março de 2026 atualizado por: Belite Bio, Inc
Um estudo aberto de fase 1b para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do tinlarebant em indivíduos japoneses com doença de Stargardt e um estudo de fase 2/3 randomizado, duplo-mascarado e controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, e eficácia do tinlarebant em indivíduos com doença de Stargardt
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tinlarebant em indivíduos com doença de Stargardt
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo será composto por uma parte da Fase 1b conduzida no Japão e uma parte da Fase 2/3.
A parte da Fase 1b do estudo será aberta e avaliará a farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD), segurança e tolerabilidade de doses diárias de 5 mg de tinlarebant, administradas por 7 dias, em indivíduos japoneses com doença de Stargardt ( STGD1).
A parte da Fase 2/3 do estudo será randomizada, duplamente mascarada e controlada por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de doses diárias de 5 mg de tinlarebant, administradas por 24 meses, em indivíduos com STGD1.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Belite Study Site - US08
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Belite Study Site - US05
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Belite Study Site - US09
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Belite Study Site - US06
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Belite Study Site - US01
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Minnesota
-
Edina, Minnesota, Estados Unidos, 55435
- Belite Study Site - US11
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Belite Study Site - US04
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Belite Study Site - US14
-
Westbury, New York, Estados Unidos, 11590
- Belite Study Site - US10
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Belite Study Site - US02
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Belite Study Site - US07
-
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Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
- Belite Study Site - US13
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Belite Study Site - US03
-
The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
- Belite Study Site - US12
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Kobe, Japão
- Belite Study Site
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Kyoto, Japão
- Belite Study Site
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Tokyo, Japão
- Belite Study Site
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London, Reino Unido
- UK01 Belite Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os indivíduos devem ter STGD1 diagnosticado clinicamente com pelo menos uma mutação identificada no gene ABCA4.
- Os indivíduos devem ter uma lesão atrófica agregada definida em 1 ou ambos os olhos.
- BCVA mínimo é exigido no olho do estudo
Critério de exclusão:
- Qualquer doença ocular diferente de STGD1 que, na opinião do investigador, complicaria a avaliação do efeito do tratamento.
- História de cirurgia ocular no olho do estudo nos últimos 3 meses.
- Qualquer terapia genética anterior.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: LBS-008, Tinlarebant
Comprimido de 5 mg tomado por via oral uma vez ao dia
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Comprimido de 5mg
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Comprimidos de placebo para tinlarebant 5 mg preparados de forma semelhante
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Comprimidos de placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Para medir a taxa anualizada de mudança do tamanho da lesão basal na área agregada de atrofia
Prazo: Da linha de base até o mês 24
|
Da linha de base até o mês 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Para medir a taxa anualizada de mudança na área total de atrofia
Prazo: Da linha de base até o mês 24
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Da linha de base até o mês 24
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Alteração no BCVA medida pelo método ETDRS
Prazo: Da linha de base até o mês 24
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Da linha de base até o mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de julho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
29 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LBS-008-CT07
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .