Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2/3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Tinlarebant hos personer med Stargardt-sykdom (DRAGON II)

26. april 2024 oppdatert av: Belite Bio, Inc

En fase 1b åpen studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og toleransen til Tinlarebant hos japanske personer med Stargardt-sykdom og en fase 2/3 randomisert, dobbeltmasket og placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, og effekten av Tinlarebant hos personer med Stargardt-sykdom

Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av tinlarebant hos personer med Stargardts sykdom

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil bestå av en fase 1b-del utført i Japan og en fase 2/3-del. Fase 1b-delen av studien vil være åpen og vil evaluere farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD), sikkerheten og toleransen til daglige doser på 5 mg tinlarebant, administrert i 7 dager, hos japanske personer med Stargardt sykdom ( STGD1). Fase 2/3-delen av studien vil være randomisert, dobbeltmaskert og placebokontrollert for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av daglige doser på 5 mg tinlarebant, administrert i 24 måneder, hos personer med STGD1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Belite Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner må ha klinisk diagnostisert STGD1 med minst én mutasjon identifisert i ABCA4-genet.
  • Forsøkspersonene må ha en definert aggregert atrofisk lesjon i ett eller begge øyne.
  • Minimum BCVA kreves i studieøyet

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver annen øyesykdom enn STGD1 som etter utrederens oppfatning vil komplisere vurderingen av en behandlingseffekt.
  • Anamnese med okulær kirurgi i studieøyet de siste 3 månedene.
  • Eventuell tidligere genterapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tablett tatt oralt en gang daglig
Legemiddel: Tinlarebant
5 mg tablett
Andre navn:
  • LBS-008
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter for tinlarebant 5 mg tilberedt tilsvarende
Legemiddel: Placebo
Placebotabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å måle den årlige endringshastigheten fra baseline lesjonsstørrelsen i det samlede atrofiområdet
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Fra baseline til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å måle den årlige endringshastigheten i det totale arealet av atrofi
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Fra baseline til måned 24
Endring i BCVA målt ved ETDRS-metoden
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Fra baseline til måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

29. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LBS-008-CT07

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Stargardts sykdom 1

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jordan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere