Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2/3 по оценке эффективности и безопасности тинларебанта у пациентов с болезнью Штаргардта (DRAGON II)

26 апреля 2024 г. обновлено: Belite Bio, Inc

Открытое исследование фазы 1b для оценки фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и переносимости тинларебанта у японских пациентов с болезнью Штаргардта и рандомизированное двойное маскированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3 для оценки безопасности, переносимости, и эффективность тинларебанта у пациентов с болезнью Штаргардта

Целью этого клинического исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности тинларебанта у пациентов с болезнью Штаргардта.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование будет состоять из части фазы 1b, проводимой в Японии, и части фазы 2/3. Часть исследования фазы 1b будет открытой и будет оценивать фармакокинетику (ФК), фармакодинамику (ФД), безопасность и переносимость ежедневных доз 5 мг тинларебанта, вводимых в течение 7 дней, у японцев с болезнью Штаргардта ( СТГД1). Часть исследования фазы 2/3 будет рандомизированной, двойной маскированной и плацебо-контролируемой для оценки безопасности, переносимости и эффективности ежедневных доз 5 мг тинларебанта, вводимых в течение 24 месяцев, у субъектов с STGD1.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Belite Bio Clinical Operations
  • Номер телефона: +886 972 080 097
  • Электронная почта: clinicaltrial@belitebio.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • У субъектов должен быть клинически диагностирован STGD1 с хотя бы одной мутацией, выявленной в гене ABCA4.
  • Субъекты должны иметь определенное совокупное атрофическое поражение в одном или обоих глазах.
  • Минимальная BCVA требуется в исследуемом глазу

Критерий исключения:

  • Любое глазное заболевание, кроме STGD1, которое, по мнению исследователя, усложнит оценку эффекта лечения.
  • История глазных операций на исследуемом глазу за последние 3 месяца.
  • Любая предшествующая генная терапия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: LBS-008, Тинларебант
Таблетка 5 мг перорально один раз в день.
Лекарство: Тинларебант
Таблетка 5 мг
Другие имена:
  • ЛБС-008
Плацебо Компаратор: Плацебо
Таблетки плацебо для тинларебанта 5 мг, приготовленные аналогично
Лекарство: Плацебо
Таблетки плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Измерить годовую скорость изменения исходного размера поражения в совокупной площади атрофии.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
От исходного уровня до 24-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Измерить годовую скорость изменения общей площади атрофии.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
От исходного уровня до 24-го месяца
Изменение BCVA, измеренное методом ETDRS
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
От исходного уровня до 24-го месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Belite Bio, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LBS-008-CT07

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Болезнь Штаргардта 1

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Thailand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться