Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2/3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Tinlarebant hos personer med Stargardt-sygdom (DRAGON II)

11. marts 2026 opdateret af: Belite Bio, Inc

Et fase 1b åbent studie til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og tolerabilitet af Tinlarebant hos japanske personer med Stargardt sygdom og en fase 2/3 randomiseret, dobbeltmasket og placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, og effektiviteten af ​​Tinlarebant hos personer med Stargardt-sygdom

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​tinlarebant hos personer med Stargardts sygdom

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil bestå af en fase 1b del udført i Japan og en fase 2/3 del. Fase 1b-delen af ​​studiet vil være åbent og vil evaluere farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD), sikkerheden og tolerabiliteten af ​​daglige doser på 5 mg tinlarebant, administreret i 7 dage, hos japanske forsøgspersoner med Stargardts sygdom ( STGD1). Fase 2/3-delen af ​​studiet vil blive randomiseret, dobbeltmaskeret og placebokontrolleret for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​daglige doser på 5 mg tinlarebant, administreret i 24 måneder, hos patienter med STGD1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • UK01 Belite Study Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Belite Study Site - US08
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Belite Study Site - US05
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Belite Study Site - US09
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Belite Study Site - US06
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Belite Study Site - US01
    • Minnesota
      • Edina, Minnesota, Forenede Stater, 55435
        • Belite Study Site - US11
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Belite Study Site - US04
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Belite Study Site - US14
      • Westbury, New York, Forenede Stater, 11590
        • Belite Study Site - US10
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Belite Study Site - US02
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Belite Study Site - US07
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78705
        • Belite Study Site - US13
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Belite Study Site - US03
      • The Woodlands, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Belite Study Site - US12
  • Japan
      • Kobe, Japan
        • Belite Study Site
      • Kyoto, Japan
        • Belite Study Site
      • Tokyo, Japan
        • Belite Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have klinisk diagnosticeret STGD1 med mindst én mutation identificeret i ABCA4-genet.
  • Forsøgspersoner skal have en defineret samlet atrofisk læsion i 1 eller begge øjne.
  • Minimum BCVA er påkrævet i undersøgelsesøjet

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden øjensygdom end STGD1, der efter investigators opfattelse ville komplicere vurderingen af ​​en behandlingseffekt.
  • Anamnese med øjenkirurgi i undersøgelsesøjet i de sidste 3 måneder.
  • Enhver tidligere genterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tablet indtaget oralt én gang dagligt
Medicin: Tinlarebant
5 mg tablet
Andre navne:
  • LBS-008
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter til tinlarebant 5 mg fremstillet tilsvarende
Medicin: Placebo
Placebo tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Til måling af den årlige ændringshastighed fra baseline læsionsstørrelse i det samlede atrofiområde
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Fra baseline til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At måle den årlige ændringshastighed i det samlede areal af atrofi
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Fra baseline til måned 24
Ændring i BCVA målt ved ETDRS-metoden
Tidsramme: Fra baseline til måned 24
Fra baseline til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2024

Først opslået (Faktiske)

29. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LBS-008-CT07

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stargardts sygdom 1

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner