2/3. fázisú vizsgálat a tinlarebant hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Stargardt-kórban szenvedő betegeknél (DRAGON II)
2026. március 11. frissítette: Belite Bio, Inc
Egy 1b fázisú nyílt vizsgálat a tinlarebant farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Stargardt-kórban szenvedő japán alanyoknál, valamint egy 2/3. fázisú randomizált, kettős maszkos és placebo-kontrollos vizsgálat a biztonságosság, tolerálhatóság, és a tinlarebant hatékonysága Stargardt-kórban szenvedő betegeknél
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a tinlarebant biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése Stargardt-kórban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy Japánban elvégzett 1b. fázisból és egy 2./3. fázisból fog állni.
A vizsgálat 1b fázisa nyílt elrendezésű, és értékeli a 7 napon keresztül beadott 5 mg-os tinlarebant napi adagjának farmakokinetikáját (PK), farmakodinamikáját (PD), biztonságosságát és tolerálhatóságát Stargardt-kórban szenvedő japán alanyoknál. STGD1).
A vizsgálat 2/3 fázisa randomizált, dupla maszkos és placebo-kontrollos lesz, hogy értékeljék a 24 hónapon keresztül beadott 5 mg-os tinlarebant napi adagok biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát STGD1-ben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- UK01 Belite Study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85020
- Belite Study Site - US08
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- Belite Study Site - US05
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- Belite Study Site - US09
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Belite Study Site - US06
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Belite Study Site - US01
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Egyesült Államok, 55435
- Belite Study Site - US11
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Belite Study Site - US04
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Belite Study Site - US14
-
Westbury, New York, Egyesült Államok, 11590
- Belite Study Site - US10
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Belite Study Site - US02
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Belite Study Site - US07
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78705
- Belite Study Site - US13
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Belite Study Site - US03
-
The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77384
- Belite Study Site - US12
-
-
-
-
-
Kobe, Japán
- Belite Study Site
-
Kyoto, Japán
- Belite Study Site
-
Tokyo, Japán
- Belite Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanyoknak klinikailag diagnosztizált STGD1-vel kell rendelkezniük legalább egy, az ABCA4 génben azonosított mutációval.
- Az alanyoknak meghatározott összesített atrófiás lézióval kell rendelkezniük az egyik vagy mindkét szemen.
- Minimális BCVA szükséges a vizsgált szemben
Kizárási kritériumok:
- Az STGD1-től eltérő bármely szembetegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megnehezítené a kezelés hatásának értékelését.
- Szemsebészet története a vizsgált szemen az elmúlt 3 hónapban.
- Bármilyen korábbi génterápia.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: LBS-008, Tinlarebant
5 mg-os tabletta szájon át naponta egyszer
|
5 mg-os tabletta
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Az 5 mg-os tinlarebant placebo tabletta hasonlóan elkészítve
|
Placebo tabletták
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az alapvonal lézióméretéhez viszonyított változás éves ütemének mérése az összesített atrófia területén
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az atrófia teljes területének éves változási ütemének mérése
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
|
A BCVA változása ETDRS módszerrel mérve
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Az alaphelyzettől a 24. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. július 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. február 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. április 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 26.
Első közzététel (Tényleges)
2024. április 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 11.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LBS-008-CT07
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .