Een fase 2/3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Tinlarebant bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt te evalueren (DRAGON II)
11 maart 2026 bijgewerkt door: Belite Bio, Inc
Een open-label fase 1b-onderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en verdraagbaarheid van Tinlarebant bij Japanse proefpersonen met de ziekte van Stargardt te evalueren en een gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde fase 2/3-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid te evalueren. en werkzaamheid van Tinlarebant bij personen met de ziekte van Stargardt
Het doel van deze klinische proef is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van tinlarebant bij personen met de ziekte van Stargardt.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal bestaan uit een fase 1b-deel uitgevoerd in Japan en een fase 2/3-deel.
Het fase 1b-deel van de studie zal open-label zijn en zal de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en verdraagbaarheid van dagelijkse doses van 5 mg tinlarebant, toegediend gedurende 7 dagen, evalueren bij Japanse proefpersonen met de ziekte van Stargardt. STGD1).
Het fase 2/3-gedeelte van het onderzoek zal gerandomiseerd, dubbelgemaskeerd en placebogecontroleerd zijn om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van dagelijkse doses van 5 mg tinlarebant, toegediend gedurende 24 maanden, te evalueren bij proefpersonen met STGD1.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Kobe, Japan
- Belite Study Site
-
Kyoto, Japan
- Belite Study Site
-
Tokyo, Japan
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- UK01 Belite Study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
- Belite Study Site - US08
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- Belite Study Site - US05
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Belite Study Site - US09
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Belite Study Site - US06
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Belite Study Site - US01
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Verenigde Staten, 55435
- Belite Study Site - US11
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Belite Study Site - US04
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Belite Study Site - US14
-
Westbury, New York, Verenigde Staten, 11590
- Belite Study Site - US10
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Belite Study Site - US02
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Belite Study Site - US07
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78705
- Belite Study Site - US13
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Belite Study Site - US03
-
The Woodlands, Texas, Verenigde Staten, 77384
- Belite Study Site - US12
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bij de proefpersonen moet STGD1 klinisch zijn gediagnosticeerd met ten minste één mutatie geïdentificeerd in het ABCA4-gen.
- Proefpersonen moeten een gedefinieerde atrofische laesie hebben in 1 of beide ogen.
- In het onderzoeksoog is een minimale BCVA vereist
Uitsluitingscriteria:
- Elke oogziekte anders dan STGD1 die, naar de mening van de onderzoeker, de beoordeling van het behandeleffect zou bemoeilijken.
- Geschiedenis van oogchirurgie in het onderzoeksoog in de afgelopen 3 maanden.
- Elke eerdere gentherapie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tablet, eenmaal daags oraal ingenomen
|
5 mg tablet
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-tabletten voor tinlarebant 5 mg zijn op dezelfde manier bereid
|
Placebo-tabletten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de veranderingssnelheid op jaarbasis ten opzichte van de laesiegrootte bij aanvang in het totale atrofiegebied te meten
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
|
Vanaf de basislijn tot maand 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de veranderingssnelheid op jaarbasis van het totale atrofiegebied te meten
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
|
Vanaf de basislijn tot maand 24
|
|
Verandering in BCVA gemeten volgens de ETDRS-methode
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
|
Vanaf de basislijn tot maand 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 juli 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 februari 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 april 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 april 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 april 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LBS-008-CT07
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .