Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2/3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Tinlarebant bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt te evalueren (DRAGON II)

26 april 2024 bijgewerkt door: Belite Bio, Inc

Een open-label fase 1b-onderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en verdraagbaarheid van Tinlarebant bij Japanse proefpersonen met de ziekte van Stargardt te evalueren en een gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde fase 2/3-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid te evalueren. en werkzaamheid van Tinlarebant bij personen met de ziekte van Stargardt

Het doel van deze klinische proef is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van tinlarebant bij personen met de ziekte van Stargardt.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal bestaan ​​uit een fase 1b-deel uitgevoerd in Japan en een fase 2/3-deel. Het fase 1b-deel van de studie zal open-label zijn en zal de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en verdraagbaarheid van dagelijkse doses van 5 mg tinlarebant, toegediend gedurende 7 dagen, evalueren bij Japanse proefpersonen met de ziekte van Stargardt. STGD1). Het fase 2/3-gedeelte van het onderzoek zal gerandomiseerd, dubbelgemaskeerd en placebogecontroleerd zijn om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van dagelijkse doses van 5 mg tinlarebant, toegediend gedurende 24 maanden, te evalueren bij proefpersonen met STGD1.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Belite Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bij de proefpersonen moet STGD1 klinisch zijn gediagnosticeerd met ten minste één mutatie geïdentificeerd in het ABCA4-gen.
  • Proefpersonen moeten een gedefinieerde atrofische laesie hebben in 1 of beide ogen.
  • In het onderzoeksoog is een minimale BCVA vereist

Uitsluitingscriteria:

  • Elke oogziekte anders dan STGD1 die, naar de mening van de onderzoeker, de beoordeling van het behandeleffect zou bemoeilijken.
  • Geschiedenis van oogchirurgie in het onderzoeksoog in de afgelopen 3 maanden.
  • Elke eerdere gentherapie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tablet, eenmaal daags oraal ingenomen
Geneesmiddel: Tinlarebant
5 mg tablet
Andere namen:
  • LBS-008
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-tabletten voor tinlarebant 5 mg zijn op dezelfde manier bereid
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de veranderingssnelheid op jaarbasis ten opzichte van de laesiegrootte bij aanvang in het totale atrofiegebied te meten
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
Vanaf de basislijn tot maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de veranderingssnelheid op jaarbasis van het totale atrofiegebied te meten
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
Vanaf de basislijn tot maand 24
Verandering in BCVA gemeten volgens de ETDRS-methode
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot maand 24
Vanaf de basislijn tot maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LBS-008-CT07

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stargardt-ziekte 1

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren