Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2/3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Tinlarebant hos personer med Stargardts sjukdom (DRAGON II)

26 april 2024 uppdaterad av: Belite Bio, Inc

En öppen fas 1b studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, säkerheten och tolerabiliteten hos Tinlarebant hos japanska personer med Stargardts sjukdom och en fas 2/3 randomiserad, dubbelmaskerad och placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, och effektiviteten av Tinlarebant hos personer med Stargardts sjukdom

Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av tinlarebant hos personer med Stargardts sjukdom

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att bestå av en fas 1b-del genomförd i Japan och en fas 2/3-del. Fas 1b-delen av studien kommer att vara öppen och kommer att utvärdera farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD), säkerheten och toleransen för dagliga doser av 5 mg tinlarebant, administrerade i 7 dagar, hos japanska patienter med Stargardts sjukdom ( STGD1). Fas 2/3-delen av studien kommer att vara randomiserad, dubbelmaskerad och placebokontrollerad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av dagliga doser på 5 mg tinlarebant, administrerade under 24 månader, till patienter med STGD1.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner måste ha kliniskt diagnostiserat STGD1 med minst en mutation identifierad i ABCA4-genen.
  • Försökspersonerna måste ha en definierad aggregerad atrofisk lesion i ett eller båda ögonen.
  • Minsta BCVA krävs i studieögat

Exklusions kriterier:

  • Alla andra ögonsjukdomar än STGD1 som, enligt utredarens uppfattning, skulle försvåra bedömningen av en behandlingseffekt.
  • Historik av okulär kirurgi i studieögat under de senaste 3 månaderna.
  • Någon tidigare genterapi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tablett tas oralt en gång om dagen
Läkemedel: Tinlarebant
5 mg tablett
Andra namn:
  • LBS-008
Placebo-jämförare: Placebo
Placebotabletter för tinlarebant 5 mg framställda på liknande sätt
Läkemedel: Placebo
Placebotabletter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att mäta den årliga förändringshastigheten från baslinjens lesionsstorlek i det aggregerade området av atrofi
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
Från baslinjen till månad 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att mäta den årliga förändringshastigheten i total area av atrofi
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
Från baslinjen till månad 24
Förändring i BCVA mätt med ETDRS-metoden
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
Från baslinjen till månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2024

Första postat (Faktisk)

29 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LBS-008-CT07

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Stargardts sjukdom 1

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera