En fas 2/3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Tinlarebant hos personer med Stargardts sjukdom (DRAGON II)
11 mars 2026 uppdaterad av: Belite Bio, Inc
En öppen fas 1b studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, säkerheten och tolerabiliteten hos Tinlarebant hos japanska personer med Stargardts sjukdom och en fas 2/3 randomiserad, dubbelmaskerad och placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, och effektiviteten av Tinlarebant hos personer med Stargardts sjukdom
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av tinlarebant hos personer med Stargardts sjukdom
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att bestå av en fas 1b-del genomförd i Japan och en fas 2/3-del.
Fas 1b-delen av studien kommer att vara öppen och kommer att utvärdera farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD), säkerheten och toleransen för dagliga doser av 5 mg tinlarebant, administrerade i 7 dagar, hos japanska patienter med Stargardts sjukdom ( STGD1).
Fas 2/3-delen av studien kommer att vara randomiserad, dubbelmaskerad och placebokontrollerad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av dagliga doser på 5 mg tinlarebant, administrerade under 24 månader, till patienter med STGD1.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
- Belite Study Site - US08
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- Belite Study Site - US05
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- Belite Study Site - US09
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Belite Study Site - US06
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Belite Study Site - US01
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Förenta staterna, 55435
- Belite Study Site - US11
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Belite Study Site - US04
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Belite Study Site - US14
-
Westbury, New York, Förenta staterna, 11590
- Belite Study Site - US10
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Belite Study Site - US02
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Belite Study Site - US07
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78705
- Belite Study Site - US13
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Belite Study Site - US03
-
The Woodlands, Texas, Förenta staterna, 77384
- Belite Study Site - US12
-
-
-
-
-
Kobe, Japan
- Belite Study Site
-
Kyoto, Japan
- Belite Study Site
-
Tokyo, Japan
- Belite Study Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- UK01 Belite Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner måste ha kliniskt diagnostiserat STGD1 med minst en mutation identifierad i ABCA4-genen.
- Försökspersonerna måste ha en definierad aggregerad atrofisk lesion i ett eller båda ögonen.
- Minsta BCVA krävs i studieögat
Exklusions kriterier:
- Alla andra ögonsjukdomar än STGD1 som, enligt utredarens uppfattning, skulle försvåra bedömningen av en behandlingseffekt.
- Historik av okulär kirurgi i studieögat under de senaste 3 månaderna.
- Någon tidigare genterapi.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LBS-008, Tinlarebant
5 mg tablett tas oralt en gång om dagen
|
5 mg tablett
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebotabletter för tinlarebant 5 mg framställda på liknande sätt
|
Placebotabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att mäta den årliga förändringshastigheten från baslinjens lesionsstorlek i det aggregerade området av atrofi
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Från baslinjen till månad 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att mäta den årliga förändringshastigheten i total area av atrofi
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Från baslinjen till månad 24
|
|
Förändring i BCVA mätt med ETDRS-metoden
Tidsram: Från baslinjen till månad 24
|
Från baslinjen till månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 februari 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2024
Första postat (Faktisk)
29 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LBS-008-CT07
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .