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Une étude de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du tinlarebant chez les sujets atteints de la maladie de Stargardt (DRAGON II)

26 avril 2024 mis à jour par: Belite Bio, Inc

Une étude ouverte de phase 1b pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité et la tolérance du tinlarebant chez des sujets japonais atteints de la maladie de Stargardt et une étude de phase 2/3 randomisée, en double insu et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérance, et efficacité du tinlarebant chez les sujets atteints de la maladie de Stargardt

Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du tinlarebant chez les sujets atteints de la maladie de Stargardt.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude comprendra une partie de phase 1b menée au Japon et une partie de phase 2/3. La partie Phase 1b de l'étude sera ouverte et évaluera la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD), la sécurité et la tolérabilité de doses quotidiennes de 5 mg de tinlarebant, administrées pendant 7 jours, chez des sujets japonais atteints de la maladie de Stargardt ( STGD1). La partie phase 2/3 de l'étude sera randomisée, en double insu et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de doses quotidiennes de 5 mg de tinlarebant, administrées pendant 24 mois, chez des sujets atteints de STGD1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Belite Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent avoir un diagnostic clinique de STGD1 avec au moins une mutation identifiée dans le gène ABCA4.
  • Les sujets doivent avoir une lésion atrophique globale définie dans 1 ou les deux yeux.
  • Une BCVA minimale est requise dans l'œil étudié

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie oculaire autre que STGD1 qui, de l'avis de l'investigateur, compliquerait l'évaluation d'un effet du traitement.
  • Antécédents de chirurgie oculaire dans l'œil étudié au cours des 3 derniers mois.
  • Toute thérapie génique antérieure.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LBS-008, Tinlarebant
Comprimé de 5 mg pris par voie orale une fois par jour
Médicament: Tinlarebant
Comprimé de 5 mg
Autres noms:
  • LBS-008
Comparateur placebo: Placebo
Comprimés placebo pour tinlarebant 5 mg préparés de la même manière
Médicament: Placebo
Comprimés placebos

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pour mesurer le taux annualisé de changement par rapport à la taille de base de la lésion dans la zone globale d'atrophie
Délai: De la ligne de base au mois 24
De la ligne de base au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pour mesurer le taux de variation annualisé de la superficie totale de l'atrophie
Délai: De la ligne de base au mois 24
De la ligne de base au mois 24
Evolution de la BCVA mesurée par la méthode ETDRS
Délai: De la ligne de base au mois 24
De la ligne de base au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Belite Bio, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2024

Première publication (Réel)

29 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LBS-008-CT07

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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