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Uno studio di fase 2/3 per valutare l'efficacia e la sicurezza del tinlarebant in soggetti affetti dalla malattia di Stargardt (DRAGON II)

26 aprile 2024 aggiornato da: Belite Bio, Inc

Uno studio di fase 1b in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e la tollerabilità del tinlarebant in soggetti giapponesi affetti dalla malattia di Stargardt e uno studio di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, ed efficacia del tinlarebant in soggetti affetti dalla malattia di Stargardt

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del tinlarebant in soggetti affetti dalla malattia di Stargardt

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio comprenderà una parte di Fase 1b condotta in Giappone e una parte di Fase 2/3. La parte di Fase 1b dello studio sarà in aperto e valuterà la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), la sicurezza e la tollerabilità delle dosi giornaliere di 5 mg di tinlarebant, somministrate per 7 giorni, in soggetti giapponesi affetti dalla malattia di Stargardt ( STGD1). La parte di Fase 2/3 dello studio sarà randomizzata, in doppio mascherato e controllata con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle dosi giornaliere di 5 mg di tinlarebant, somministrate per 24 mesi, in soggetti con STGD1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Belite Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono avere diagnosticato clinicamente STGD1 con almeno una mutazione identificata nel gene ABCA4.
  • I soggetti devono avere una lesione atrofica aggregata definita in 1 o entrambi gli occhi.
  • Nell’occhio dello studio è richiesto un BCVA minimo

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia oculare diversa dalla STGD1 che, secondo l'opinione dello sperimentatore, complicherebbe la valutazione dell'effetto del trattamento.
  • Anamnesi di chirurgia oculare nell'occhio dello studio negli ultimi 3 mesi.
  • Qualsiasi precedente terapia genica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LBS-008, Tinlarebant
Compressa da 5 mg assunta per via orale una volta al giorno
Droga: Tinlarebant
Compressa da 5 mg
Altri nomi:
  • LBS-008
Comparatore placebo: Placebo
Compresse placebo per tinlarebant 5 mg preparate in modo simile
Droga: Placebo
Compresse di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misurare il tasso annualizzato di variazione rispetto alla dimensione della lesione al basale nell'area aggregata di atrofia
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Dal basale al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misurare il tasso annualizzato di variazione dell'area totale di atrofia
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Dal basale al mese 24
Variazione della BCVA misurata con il metodo ETDRS
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Dal basale al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Belite Bio, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LBS-008-CT07

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Stargardt 1

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