L-sitrulliini parantaa hoitoon otettujen lasten haittavaikutuksia (EChiLiBRiST, kliininen tutkimus 2, sairaalapotilaat)
torstai 19. helmikuuta 2026 päivittänyt: Barcelona Institute for Global Health
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu L-sitrulliini-oraalisen lisäravinteen koe parantaa lyhyen ja pitkän aikavälin tuloksia potilailla, joilla on biomarkkerin määrittämä korkea haittavaikutusten riski
Matala- ja keskituloisissa maissa sairaalaan joutuneet lapset eivät ole yhtä sairaita, eikä kaikilla ole vertailukelpoista ennustetta. Itse asiassa niiden haitallisten tulosten (mukaan lukien kuolleisuus) riskin ymmärtäminen heti ensimmäisellä kerralla voisi mahdollistaa kohdennetumman hallinnan ja erityisten toimenpiteiden räätälöinnin vähentämään sairaalakuolleisuutta ja kotiutuksen jälkeisiä haitallisia pitkän aikavälin tuloksia. Tällä kliinisellä tutkimuksella, joka on osa suurempaa EChiLiBRiST-projektia ("Kvantitatiivisen hoitopistetestin kehittäminen ja validointi vakavuusasteen biomarkkerien mittaamiseksi kuumeoireyhtymien riskikerrostumisen parantamiseksi ja lasten eloonjäämisen parantamiseksi"), on kaksinkertainen tavoite: :
- Arvioidaanko POINT-OF-CARE -pikatriaging-testillä (PoC RTT), joka perustuu kvantitatiiviseen mittaukseen "prognostisen" biomarkkerin sTREM-1 (myeloidisoluissa 1 ilmentyvä liukoisen laukaisevan reseptorin) sängyn vieressä, luotettavasti tunnistaa ne lapset, joilla on suurempi riski haitallisista seurauksista; ja
- Arvioidaan, annetaanko terapeuttista interventiota (L-arginiinin esiaste, L-sitrulliini, avain typpioksidin biosynteesissä) suun kautta 28 päivän ajan 1–<60 kuukauden ikäisille lapsille, joiden riski on kohtalainen tai korkea. prognostinen biomarkkeri voi parantaa tuloksia verrattuna niihin, jotka saavat erottamatonta lumelääkettä.
Tätä toista tavoitetta arvioidaan tulevassa useassa maassa, useassa paikassa, yksilöllisesti satunnaistetussa, kaksihaaraisessa, lumekontrolloidussa, kaksoissokkoutetussa kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistuu ~888 lasta, joiden ikä on 1–<60 m, sairaalahoidossa ja joiden määritetään olevan korkea haittavaikutusten riski niiden perustason sTREM-1-tasojen perusteella. Kokeessa verrataan kahdesti vuorokaudessa annetun L-sitrulliinisiirapin annoksen tehoa lumelääkkeeseen (200-300 mg/kg/vrk painoalueesta riippuen; 28 päivän ajan) haittavaikutusten vähentämisessä lapsilla, joilla on vaikea sairaus. Oikeudenkäynti suoritetaan itsenäisesti, mutta samanaikaisesti kahdessa korkean kuolleisuuden ympäristössä Mosambikissa ja Etiopiassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Sairaalaan joutuneet ja tutkimuksen kelpoisuuskriteerit täyttävät 0–<60 kuukauden ikäiset lapset voivat osallistua tutkimukseen ja ensimmäiseen biomarkkeriseulokseen käyttämällä tutkimuksessa suunniteltua nopeaa triaging PoC-testiä, joka perustuu sTREM-1:n mittaukseen.
Tutkimukseen osallistujat, joiden ikä on 1–<5 vuotta ja joiden sTREM-1-arvot on luokiteltu kohtalaiseksi (eli "keltainen") tai korkean riskin (eli "punainen") liikennevalojen riski-ositusjärjestelmässä, jaetaan satunnaisesti (1 :1) saada L-Cit-hoitoa tai lumelääkettä.
Kaikkia tutkimukseen osallistuneita seurataan 6 kuukauden ajan opintovierailuilla tutkimussairaaloissa tai kotona tai puhelimitse kotiutuksen jälkeen päivänä 3, päivänä 5, päivänä 7, päivänä 28 ja kuukautena 6.
Tutkimuksen ensisijainen tulos on "haitallinen sairaustulos", joka määritellään yhdistelmänä kuolleisuudesta, sattumanvaraisista neurologisista seurauksista, merkittävästä haitallisesta munuaistapahtumasta kotiutuksen yhteydessä, elintuen tarpeesta, kliinisestä sokista, koomasta, vakavasta hengitysvaikeudesta tai takaisinottotarpeesta 28 päivän kuluessa. rekrytoinnin jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
2200
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Quique Bassat, Prof
- Puhelinnumero: 93 227 92 12
- Sähköposti: quique.bassat@isglobal.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Barbara Baro, PhD
- Puhelinnumero: 93 227 92 12
- Sähköposti: Barbara.baro@isglobal.org
Opiskelupaikat
-
-
-
Harar, Etiopia
- Rekrytointi
- Hararghe Health Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Lola Madrid
- Sähköposti: Lola.Madrid-Castillo@lshtm.ac.uk
-
-
-
-
-
Maputo, Mosambik
- Rekrytointi
- Hospital Central De Maputo
-
Ottaa yhteyttä:
- Chris Buck
- Sähköposti: WBuck@mednet.ucla.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoittautunut alkuperäiseen prognostiseen seulontakomponenttiin.
- Sairaat lapset, joilla on kuumetta (kainalon lämpötila > 37,5 ºC) tai sinulla on ollut kuumetta (edellisen 72 tunnin aikana) tai epäillään vakavaa sairautta.
- 1m-<60 kuukauden iässä.
- Hakemusaiheella tai joutunut sairaalaan sairautensa vuoksi.
- sTREM-1 PoC -tuloksella, joka luokittelee heidän sairautensa "kohtalaisen suuren riskin" ("keltainen" tai "punainen") tutkimukseen värväyksen yhteydessä ja D3:ssa.
- Tutkimusalueella asuvat tai he ovat valmiita olemaan yhteydessä ja jäljitettäväksi opintojen aikana.
- Halukas allekirjoittamaan tietoisen suostumusasiakirjan.
- Halukas käymään läpi ja noudattamaan IC-asiakirjassa selitettyjä opintomenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Sairaalaan pääsy sosiaalisista syistä (eikä sairauden vuoksi).
- Lapset, joiden tietoon perustuvaa suostumusasiakirjaa ei ole allekirjoitettu.
- Tunnettu allergia tai vasta-aihe jollekin tutkimuslisäaineelle, mukaan lukien laktoosi-intoleranssi tai laktoosittoman ruokavalion noudattaminen.
- Samanaikainen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
- Potilas, joka on NPO- tai "ei mitään suun kautta" -reseptillä.
- Vasta-aihe nasogastrisen letkun (NGT) asettamiselle tai lääkkeiden enteraaliseen antamiseen NGT:n kautta lapsille, jotka eivät siedä suun kautta.
- Kriittisesti sairas potilas, jonka ennustetta kliininen tutkija pitää kuolemaan johtavana seuraavien tuntien aikana seulonnan jälkeen.
- Mikä tahansa muu tutkijoiden määrittämä ehto, jonka vuoksi on epätodennäköistä, että osallistuja suorittaisi seurannan 28. päivään asti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: L-sitrulliini
1 tai 2 pussia 12 tunnin välein (200-300mg/kg/vrk painoalueesta riippuen) 28 päivän ajan
|
1 tai 2 pussia 12 tunnin välein (200-300mg/kg/vrk painoalueesta riippuen) 28 päivän ajan
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
1 tai 2 pussia 12 tunnin välein (painoalueesta riippuen) 28 päivän ajan
|
1 tai 2 pussia 12 tunnin välein (painoalueesta riippuen) 28 päivän ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallinen sairaustulos
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on "haitallinen sairaustulos", joka määritellään seuraavien yhdistelmänä (eli esiintyminen D0:n ja D28:n välillä sen jälkeen, kun vähintään yksi - tai useampi- seuraavista haitallisista tuloksista on saatu mukaan):
|
Päivään 28 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien osuus, joiden kuolleisuus on vuorokauden 0 ja 28 välisenä aikana värväyksen jälkeen ja/tai sairaalasta kotiuttamiseen saakka.
|
Päivään 28 asti
|
|
Tapahtuman neurologiset seuraukset
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on neurologisia seurauksia päivän 0 ja 28 välisenä aikana värväyksen jälkeen ja/tai sairaalasta poistumisen jälkeen.
|
Päivään 28 asti
|
|
Merkittävä haitallinen munuaistapahtuma
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien osuus, joilla oli vakava haitallinen munuaistapahtuma kotiutumisen yhteydessä (MAKE-DC, määritelty vakavaksi AKI-tapahtumaksi 2–7 päivän välillä tai eGFR:n eGFR < 60 ml/min per 1,73 m2)
|
Päivään 28 asti
|
|
Elintuen tarve
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Elintukea tarvitsevien osallistujien osuus
|
Päivään 28 asti
|
|
Kliininen sokki
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Kliinisen sokin saaneiden osallistujien osuus
|
Päivään 28 asti
|
|
Vaikea hengitysvaikeus
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on vaikea hengitysvaikeus
|
Päivään 28 asti
|
|
Kooma
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Koomassa olevien osallistujien osuus
|
Päivään 28 asti
|
|
Takaisinoton tarve
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien osuus, jotka tarvitsevat takaisinoton ensimmäisten 28 päivän aikana työhönottamisen jälkeen (irtisanomisen jälkeen)
|
Päivään 28 asti
|
|
Antibioottihoidon keston mediaani
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Antibioottihoidon keston mediaani 28 päivään asti
|
Päivään 28 asti
|
|
Hapen tarve
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Niiden osallistujien osuus, jotka tarvitsevat happea enintään D28 ja/tai sairaalasta kotiutettuaan
|
Päivään 28 asti
|
|
Radiologinen keuhkokuume
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Radiologista keuhkokuumetta sairastavien osallistujien osuus RTI:tä sairastavien lasten joukossa enintään päivään 28 ja/tai sairaalasta kotiutuneena
|
Päivään 28 asti
|
|
Hypoksemia (Sp02 <90 %)
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Hypoksemiaa sairastavien osallistujien osuus (la 02<90 % riippumatta lisähapesta syanoottisen sydänsairauden puuttuessa) päivään 28 asti ja/tai sairaalan kotiuttamiseen asti
|
Päivään 28 asti
|
|
Sairaalahoidon kesto
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Sairaalahoidon kesto D28 asti ja/tai sairaalasta kotiutukseen asti
|
Päivään 28 asti
|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien osuus, joiden kuolleisuus on enintään M6
|
6 kuukauteen asti
|
|
Toissijainen konsultaatio tai sairaalahoito
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti
|
Toissijaisia konsultaatioita tai sairaalahoitoja saaneiden osallistujien osuus M6 asti
|
6 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on vakavia haittatapahtumia 6 kuukauteen asti
|
6 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla epäillään odottamattomia vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 6 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien osuus, joilla epäillään odottamattomia vakavia haittavaikutuksia aina M6:een asti.
|
6 kuukauteen asti
|
|
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Päivään 30 asti
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on haitallisia tapahtumia enintään D30.
|
Päivään 30 asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Isännän immuuni- ja endoteelin toiminnan, tulehduksen, suoliston estetoiminnan ja hermosoluvaurioiden kiertävien välittäjien pitoisuudet
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Isännän immuuni- ja endoteelin toiminnan, tulehduksen, suoliston estetoiminnan ja hermosolujen vaurion kiertävien välittäjien pitoisuus lähtötilanteessa, D3 ja D7
|
Päivään 7 asti
|
|
Laktaattitasot
Aikaikkuna: Päivään 3 asti
|
Laktaattitasot lähtötilanteessa ja D3
|
Päivään 3 asti
|
|
Munuaisten toiminnan merkkiaineiden tasot
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Munuaisten toiminnan merkkiaineiden (kreatiniini, urea, syljen ureatyppi (SUN), uNGAL jne.) tasot lähtötilanteessa, D3, D7 ja kotiutuksen yhteydessä
|
Päivään 7 asti
|
|
PoC-RTT:n ennustekyky
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
PoC-RTT:n prognostinen suorituskyky mittasi sTREM-1-arvoja lähtötilanteessa lapsilla (0–<60 kuukauden ikäiset) ja haitallisia tuloksia aina päivään 28 asti.
|
Päivään 28 asti
|
|
Suuremman biomarkkeripaneelin ennustava suorituskyky
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa
|
Suuremman prognostisten biomarkkereiden (endoteelin toiminnan, tulehduksen, suolistoesteen toiminnan ja hermosolujen vaurion merkkiaineet) ennustava suorituskyky lähtötasolla.
|
Lähtötilanteessa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Quique Bassat, Prof, Barcelona Institute for Global Health
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 8. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EChiLiBRiST CT2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämä kliininen tutkimus osana laajempaa EChiLiBRiST-projektia on sitoutunut EU-rahoitteiseen Horizon 2021 -ohjelmaan, jonka tavoitteena on parantaa ja maksimoida hankkeen tuottaman tutkimusdatan saatavuutta ja uudelleenkäyttöä.
Biologiset näytteet ja tiedot jaetaan materiaali- ja tiedonsiirtosopimusten avulla yhteistyölaitosten kanssa.
Täysi protokolla on pyynnöstä kaikkien kiinnostuneiden ammattilaisten saatavilla, ja se voidaan julkaista vertaisarvioiduissa aikakauslehdissä tai tallettaa online-arkistoon. Täysin identifioitu tietojoukko täydellisistä potilastason tiedoista on saatavilla jakamista varten heti analyysin valmistuttua ja viimeistään viiden vuoden kuluttua tutkimuksen julkaisemisesta.
IPD-jaon aikakehys
Täysin identifioitu tietojoukko täydellisistä potilastason tiedoista on saatavilla jakamista varten heti, kun tietoanalyysi on valmis, ja viimeistään viiden vuoden kuluttua tutkimuksen julkaisemisesta.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pyydettäessä kaikille kiinnostuneille ammattilaisille
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .