L-citrullin a nemkívánatos következmények javítására a befogadott gyermekeknél (EChiLiBRiST, 2. klinikai vizsgálat, fekvőbetegek)
2026. február 19. frissítette: Barcelona Institute for Global Health
Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az L-citrullin orális kiegészítéssel a biomarker-meghatározott, magas nemkívánatos kimenetelű lázas gyermekbetegek rövid és hosszú távú kimenetelének javítására
Az alacsony és közepes jövedelmű országokban a kórházba került gyerekek nem egyformán betegek, és nem mindegyiküknek hasonló a prognózisa. Valójában a kedvezőtlen kimenetelek (beleértve a mortalitást) kialakulásának kockázatának első találkozása során történő megértése lehetővé teheti a célzottabb kezelést és a speciális beavatkozások testreszabását a kórházi mortalitás és a hazabocsátás utáni kedvezőtlen, hosszabb távú következmények csökkentése érdekében. Ennek a klinikai vizsgálatnak, amely az EChiLiBRiST nagyobb projekt része ("Kvantitatív gondozási pont teszt kifejlesztése és validálása a súlyossági biomarkerek mérésére a lázszindrómák kockázati rétegződésének javítása és a gyermekek túlélési arányának javítása érdekében") kettős célja van: :
- Annak felmérése, hogy a „prognosztikus” biomarker sTREM-1 (az 1-es myeloid sejteken expresszált oldható trigger receptor) ágy melletti kvantitatív mérésen alapuló POINT-OF-CARE gyors triaging teszt (PoC RTT) megbízhatóan azonosíthatja-e a befogadott gyermekeket a káros következmények nagyobb kockázata; és
- Annak felmérése, hogy a terápiás beavatkozást (az L-arginin prekurzora, az L-citrullin, amely kulcsfontosságú a nitrogén-monoxid bioszintézisében) 28 napon keresztül szájon át adják-e az 1–60 hónapos kor közötti gyermekeknek, amelyeket „közepestől magas kockázatúnak” minősítettek. A prognosztikai biomarker javíthatja az eredményeket azokhoz képest, akik megkülönböztethetetlen placebót kaptak.
Ezt a második célkitűzést egy prospektív, több országra kiterjedő, több helyszínre kiterjedő, egyénileg randomizált, kétkaros, placebo-kontrollos, kettős vak klinikai vizsgálatban értékelik, amelyben ~888, 1-60 év közötti gyermek vesz részt, akik kórházba kerültek, és megállapították, hogy kiindulási sTREM-1 szintjeik miatt magas a káros kimenetelek kockázata. A kísérlet során összehasonlítják a napi kétszeri adag L-citrullin szirup és a placebo (súlysávtól függően 200-300 mg/ttkg/nap, 28 napon keresztül) hatékonyságát a súlyos betegségben szenvedő gyermekek káros következményeinek csökkentésében. A tárgyalás egymástól függetlenül, de párhuzamosan zajlik majd két magas halálozási arányú környezetben, Mozambikban és Etiópiában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A 0–60 hónapos kor közötti, kórházba kerülő és a vizsgálati alkalmassági kritériumokat teljesítő gyermekek jogosultak a vizsgálatba való bevonásra és a kezdeti biomarker-szűrésre a vizsgálat által tervezett gyors triaging PoC-teszttel, az sTREM-1 mérése alapján.
Véletlenszerűen kiosztják azokat az 1 év és 5 év közötti vizsgálati résztvevőket, akiknek az sTREM-1 értéke mérsékelt (azaz "sárga") vagy magas kockázatú (azaz "piros") kategóriába tartozik (1. :1) hogy L-Cit beavatkozást vagy placebót kapjon.
A vizsgálat minden résztvevőjét 6 hónapig követik, tanulmányi látogatásokkal a vizsgálati kórházakban vagy otthon, vagy telefonon keresztül a hazabocsátás után a 3., 5., 7., 28. és 6. hónapban.
A vizsgálat elsődleges eredménye a „kedvezőtlen betegség kimenetele”, amelyet a mortalitás, az incidens neurológiai következmények, a kibocsátáskor bekövetkező súlyos nemkívánatos veseesemény, a szervtámogatás szükségessége, a klinikai sokk, a kóma, a súlyos légzési nehézség vagy a 28 napon belüli visszafogadási igény összessége határozza meg. toborzás után.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
2200
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Quique Bassat, Prof
- Telefonszám: 93 227 92 12
- E-mail: quique.bassat@isglobal.org
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Barbara Baro, PhD
- Telefonszám: 93 227 92 12
- E-mail: Barbara.baro@isglobal.org
Tanulmányi helyek
-
-
-
Harar, Etiópia
- Toborzás
- Hararghe Health Research
-
Kapcsolatba lépni:
- Lola Madrid
- E-mail: Lola.Madrid-Castillo@lshtm.ac.uk
-
-
-
-
-
Maputo, Mozambik
- Toborzás
- Hospital Central De Maputo
-
Kapcsolatba lépni:
- Chris Buck
- E-mail: WBuck@mednet.ucla.edu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Beiratkozott a kezdeti prognosztikai szűrési komponensbe.
- Beteg, lázas gyermekek (hónalj hőmérséklete >37,5ºC) vagy lázas anamnézisben (a megelőző 72 órában) vagy súlyos betegség gyanúja miatt.
- 1m-<60 hónapos korig.
- Felvételi javallattal, vagy betegségük miatt már kórházba kerültek.
- Az sTREM-1 PoC eredménnyel, amely a betegségüket "közepesen magas kockázatú" ("sárga" vagy "piros") kategóriába sorolja a vizsgálat felvételekor és a D3-on belül.
- A vizsgálati területen lakók, vagy akik hajlandóak kapcsolatba lépni velük és nyomon követni őket a vizsgálat időtartama alatt.
- Hajlandó aláírni egy tájékozott beleegyező dokumentumot.
- Hajlandó az IC-dokumentumban leírt tanulmányi eljárások alávetésére és betartására.
Kizárási kritériumok:
- Kórházba kerülés szociális okokból (és nem betegségük miatt).
- Gyermekek, akikre vonatkozóan nem írták alá a beleegyező nyilatkozatot.
- Ismert allergia vagy ellenjavallat bármely vizsgálati kiegészítőre, beleértve a laktóz intoleranciát vagy a laktózmentes diéta betartását.
- Egyidejű részvétel bármely más klinikai vizsgálatban.
- NPO vagy "semmi szájon át" recept alatt álló beteg.
- Ellenjavallat nasogasztrikus szonda (NGT) behelyezésére vagy gyógyszerek NGT-n keresztül történő enterális beadására olyan gyermekeknél, akik nem tolerálják szájon át.
- Súlyos állapotú beteg, akinek a prognózisát a klinikai kutató halálos kimenetelűnek ítéli a szűrést követő órákban.
- Bármilyen egyéb, a vizsgálók által meghatározott feltétel, amely valószínűtlenné teszi, hogy a résztvevő a vizsgálat 28. napjáig elvégezze a nyomon követést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: L-citrulin
1 vagy 2 tasak 12 óránként (200-300 mg/ttkg/nap súlysávtól függően) 28 napon keresztül
|
1 vagy 2 tasak 12 óránként (200-300 mg/ttkg/nap súlysávtól függően) 28 napon keresztül
|
|
Placebo Comparator: Placebo
1 vagy 2 tasak 12 óránként (súlysávtól függően) 28 napon keresztül
|
1 vagy 2 tasak 12 óránként (súlysávtól függően) 28 napon keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegség káros következményei
Időkeret: 28 napig
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a „kedvezőtlen betegség kimenetel” a következők összességeként definiálható (azaz a D0 és D28 közötti előfordulás az alábbi nemkívánatos kimenetelek közül legalább egy – vagy több – felvétele után):
|
28 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Halálozás
Időkeret: 28 napig
|
Azon résztvevők aránya, akiknek halálozása a felvételt követő 0. és 28. nap között és/vagy a kórházi elbocsátásig történt.
|
28 napig
|
|
Incidens neurológiai következményei
Időkeret: 28 napig
|
Azon résztvevők aránya, akiknél incidens neurológiai következmények jelentkeztek a felvételt követő 0. és 28. nap között és/vagy a kórházi elbocsátásig.
|
28 napig
|
|
Jelentős káros vese esemény
Időkeret: 28 napig
|
Azon résztvevők aránya, akiknél jelentős nemkívánatos veseesemény fordult elő az elbocsátáskor (MAKE-DC, 2-7 napos súlyos AKI-eseményként vagy 60 ml/perc-nél kisebb eGFR/1,73 m2)
|
28 napig
|
|
Szükség van szervi támogatásra
Időkeret: 28 napig
|
Szervtámogatást igénylő résztvevők aránya
|
28 napig
|
|
Klinikai sokk
Időkeret: 28 napig
|
Klinikai sokkban szenvedők aránya
|
28 napig
|
|
Súlyos légzési elégtelenség
Időkeret: 28 napig
|
A súlyos légzési nehézségben szenvedők aránya
|
28 napig
|
|
Kóma
Időkeret: 28 napig
|
A kómában szenvedők aránya
|
28 napig
|
|
Visszafogadás szükségessége
Időkeret: 28 napig
|
Azon résztvevők aránya, akiknek vissza kell fogadniuk a felvételt követő 28 napon belül (kibocsátásuk után)
|
28 napig
|
|
Az antibiotikum-kezelés átlagos időtartama
Időkeret: 28 napig
|
Az antibiotikum-kezelés átlagos időtartama a 28. napig
|
28 napig
|
|
Oxigénszükséglet
Időkeret: 28 napig
|
D28-ig és/vagy a kórházi elbocsátásig oxigénigényű résztvevők aránya
|
28 napig
|
|
Radiológiai tüdőgyulladás
Időkeret: 28 napig
|
A radiológiai tüdőgyulladásban szenvedő résztvevők aránya a 28-ig és/vagy a kórházi elbocsátásig RTI-ben szenvedő gyermekek körében
|
28 napig
|
|
Hipoxémia (Sp02 <90%)
Időkeret: 28 napig
|
A hipoxémiás résztvevők aránya (szombat 02<90%, a kiegészítő oxigéntől függetlenül cianotikus szívbetegség hiányában) 28 napig és/vagy kórházi elbocsátásig
|
28 napig
|
|
A kórházi kezelés időtartama
Időkeret: 28 napig
|
A kórházi kezelés időtartama D28-ig és/vagy a kórházi elbocsátásig
|
28 napig
|
|
Halálozás
Időkeret: 6 hónapig
|
Az M6-ig terjedő mortalitású résztvevők aránya
|
6 hónapig
|
|
Másodlagos konzultáció vagy kórházi kezelés
Időkeret: 6 hónapig
|
Másodlagos konzultáción vagy kórházi kezelésen részt vevők aránya M6-ig
|
6 hónapig
|
|
A súlyos nemkívánatos eseményeket szenvedő résztvevők aránya
Időkeret: 6 hónapig
|
A 6. hónapig súlyos nemkívánatos eseményeket szenvedő résztvevők aránya
|
6 hónapig
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél feltételezhetően váratlan súlyos mellékhatások jelentkeztek
Időkeret: 6 hónapig
|
Azon résztvevők aránya, akiknél feltételezhetően váratlan súlyos mellékhatások jelentkeztek M6-ig.
|
6 hónapig
|
|
A nemkívánatos eseményekkel érintett résztvevők aránya
Időkeret: 30. napig
|
D30-ig nemkívánatos eseményeket szenvedő résztvevők aránya.
|
30. napig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A keringő mediátorok koncentrációja a gazdaszervezet immun- és endoteliális működésében, a gyulladásban, a bélgát funkciójában és a neuronális károsodásban
Időkeret: Akár a 7. napig
|
A keringő mediátorok koncentrációja a gazdaszervezet immun- és endoteliális működésében, a gyulladásban, a bélgát működésében és az idegsejtek károsodásában a kiinduláskor, D3 és D7
|
Akár a 7. napig
|
|
Laktát szint
Időkeret: Akár a 3. napig
|
A laktát szintje az alapvonalon és a D3
|
Akár a 3. napig
|
|
A vesefunkció markereinek szintjei
Időkeret: Akár a 7. napig
|
A vesefunkció markereinek szintjei (kreatinin, karbamid, nyál karbamid-nitrogén (SUN), uNGAL stb.) a kiinduláskor, D3, D7 és a kibocsátáskor
|
Akár a 7. napig
|
|
PoC-RTT prognosztikai teljesítmény
Időkeret: 28 napig
|
A PoC-RTT prognosztikai teljesítménye az sTREM-1 értékeket a kiinduláskor mérte gyermekeknél (0-<60 hónapos korig), akiknek nemkívánatos kimenetelük volt egészen a 28. napig.
|
28 napig
|
|
A biomarkerek nagyobb paneljének prognosztikai teljesítménye
Időkeret: Az alapállapotban
|
A prognosztikai biomarkerek nagyobb paneljének prognosztikai teljesítménye (az endothel funkció, a gyulladás, a bélgát funkció és a neuronális károsodás keringő markerei) a kiinduláskor.
|
Az alapállapotban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Quique Bassat, Prof, Barcelona Institute for Global Health
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. december 8.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 17.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 19.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EChiLiBRiST CT2
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Ez a klinikai vizsgálat a szélesebb körű EChiLiBRiST projekt részeként elkötelezett az EU által finanszírozott Horizont 2021 mellett, amelynek célja, hogy javítsa és maximalizálja a projekt által generált kutatási adatokhoz való hozzáférést és azok újrafelhasználását.
A biológiai minták és adatok megosztása az együttműködő intézményekkel kötött anyag- és adattovábbítási megállapodások alapján történik.
A teljes protokoll kérésre elérhető lesz bármely érdeklődő szakember számára, és közzétehető lektorált folyóiratokban vagy letétbe helyezhető egy online adattárban. A teljes betegszintű adatok teljes azonosítás nélküli adatsora megosztás céljából az elemzés befejezése után, de legkésőbb a vizsgálat közzétételét követő öt éven belül elérhető lesz.
IPD megosztási időkeret
A teljes betegszintű adatok teljes azonosítás nélküli adatsora az adatelemzés befejezése után, de legkésőbb a vizsgálat közzétételét követő öt éven belül elérhetővé válik megosztás céljából.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Kérésre minden érdeklődő szakembernek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .