L-Citrullin zur Verbesserung unerwünschter Ergebnisse bei aufgenommenen Kindern (EChiLiBRiST, klinische Studie 2, stationäre Patienten)

In Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen sind die ins Krankenhaus eingelieferten Kinder nicht gleichermaßen krank und haben nicht alle eine vergleichbare Prognose. Tatsächlich könnte das Verständnis bei der ersten Begegnung über das Risiko unerwünschter Folgen (einschließlich Mortalität) ein gezielteres Management und die Anpassung spezifischer Interventionen ermöglichen, um die Krankenhaussterblichkeit und nachteilige längerfristige Folgen nach der Entlassung zu senken. Diese klinische Studie, Teil des größeren EChiLiBRiST-Projekts („Entwicklung und Validierung eines quantitativen Point-of-Care-Tests zur Messung von Schweregrad-Biomarkern zur Verbesserung der Risikostratifizierung von Fiebersyndromen und zur Verbesserung des Überlebens von Kindern“), verfolgt das zweifache Ziel :

1. Beurteilung, ob ein POINT-OF-CARE-Schnelltest (PoC RTT) auf der Grundlage der quantitativen Messung des „prognostischen“ Biomarkers sTREM-1 (löslicher auslösender Rezeptor, der auf myeloischen Zellen exprimiert wird 1) am Krankenbett die aufgenommenen Kinder zuverlässig identifizieren kann ein höheres Risiko für unerwünschte Ergebnisse; Und
2. Beurteilung, ob die therapeutische Intervention (der L-Arginin-Vorläufer L-Citrullin, der Schlüssel zur Stickoxid-Biosynthese) 28 Tage lang oral an Kinder im Alter von 1 bis <60 Monaten verabreicht wurde, die von der Studie als „mittleres bis hohes Risiko“ eingestuft wurden Ein prognostischer Biomarker kann die Ergebnisse im Vergleich zu denen, die ein nicht unterscheidbares Placebo erhalten, verbessern.

Dieses zweite Ziel wird in einer prospektiven, individuell randomisierten, zweiarmigen, placebokontrollierten, doppelblinden klinischen Studie mit mehreren Ländern, mehreren Standorten und mehreren Standorten bewertet, an der etwa 888 Kinder im Alter von 1 bis < 60 Monaten teilnehmen, die ins Krankenhaus eingeliefert werden und deren Aufenthalt dort bestimmt ist aufgrund ihrer sTREM-1-Ausgangswerte ein hohes Risiko für unerwünschte Ergebnisse. In der Studie wird die Wirksamkeit einer zweimal täglichen Dosis L-Citrullin-Sirup mit Placebo (200–300 mg/kg/Tag je nach Gewichtsklasse; für 28 Tage) bei der Reduzierung unerwünschter Folgen bei Kindern mit schwerer Erkrankung verglichen. Der Versuch wird unabhängig, aber parallel in zwei Umgebungen mit hoher Sterblichkeit in Mosambik und Äthiopien durchgeführt.