Deksametasonin käyttö lasten rabdomyolyysipotilailla standardiprotokollan lisäksi
Kliininen tutkimus, jolla arvioidaan, parantaako deksametasonin lisääminen ei-traumaattisen rabdomyolyysin standardeihin tuntemattomien tai geneettisten etiologioiden yhteydessä potilaiden tuloksia
Rabdomyolyysin optimoidun hoidon tarve on merkittävä tyydyttämätön. Rabdomyolyysin hoidosta on olemassa muutamia prospektiivisia interventiotutkimuksia, jotka vaikuttavat useammin erilaisiin ja aliedustettuihin väestöryhmiin. Vaikka steroideja käytetään usein ohjeiden ulkopuolella, systemaattista tutkimusta ei ole vielä aloitettu, eikä steroideja ole vielä harkittu standardien hoito-ohjeiden huomioon ottamiseksi.
Oletuksena on, että potilailla, jotka saavat deksametasonia tavanomaisen hoidon lisäksi lumelääkkeeseen ja tavanomaiseen hoitoon verrattuna, kipu paranee, sairaalahoidon kesto paranee ja munuaiskomplikaatiot vähenevät.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintojen tavoite:
Tämä on yhden keskuksen, 2-vuotinen, sokkoutettu prospektiivinen satunnaistettu tutkimus niille, joilla on diagnosoitu rabdomyolyysi, ikä 6 kuukautta - 25 vuotta käyttäen deksametasoni- ja lumelääkehoitoa tavallisen hoidon lisäksi jopa 50 potilaalla.
Opintosuunnitelma:
Potilaat otetaan mukaan deksametasonihoitoon suhteessa 2:1 5 päivän ajan verrattuna lumelääkehoitoon 5 päivän ajan tavanomaisen hoidon lisäksi. Hoitojakso kullekin kohteelle on viisi päivää hoitoa suun kautta kerran päivässä tutkimuslääkkeellä (deksametasoni vs. lumelääke). Kaikki potilaat saavat myös normaalia hoitoa. Potilaat ja heidän vanhempansa/hoitajansa voivat suorittaa kyselyitä ennen ja jälkeen hoidon kivun tason ja hoidon paranemisen arvioimiseksi. Kaavion tarkistus suoritetaan kaikille potilaille viiden päivän tutkimushoitojakson aikana ja sen jälkeen. Ylimääräisiä interventioita ei tule.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Natasha Shur, MD
- Puhelinnumero: 202-476-5000
- Sähköposti: nshur2@childrensnational.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Natasha Shur, MD
- Sähköposti: nshur2@childrensnational.org
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington DC, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Childrens National
-
Ottaa yhteyttä:
- Seth Berger
- Puhelinnumero: 202 476-6156
- Sähköposti: sberger@childrensnational.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Natasha Shur
- Puhelinnumero: 202 545-2515
- Sähköposti: nshur2@childrensnational.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Rabdomyolyysin diagnoosi määritellään kreatiinikinaasiarvoksi > 5000 ilman traumaa
- Vanhempien/potilaiden kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
- 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat allekirjoittavat kirjallisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Syö jo systeemisiä steroideja.
- Kyvyttömyys noudattaa opinto-ohjeita.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat opiskeluvaatimusten noudattamista.
Raskaana olevat naiset.
o Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään virtsaraskaustesti.
- Raskausaika alle 40 viikkoa
- Allergia flukonatsolille, klotrimatsolille tai nystatiinille.
- Ei voi sietää PO-lääkkeitä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Deksametasoniryhmä
Deksametasoni viisi päivää, 0,6 mg/kg vuorokausiannos enintään 16 mg.
Myös perushoitoa tarjotaan.
|
Viiden päivän steroidihoito
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
Lumea viiden päivän ajan, yksi annos päivässä lumelääkettä suun kautta.
Myös perushoitoa tarjotaan.
|
Plasebokontrolliryhmä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oleskelun kesto
Aikaikkuna: Ensisijaisesti 5 päivää - 1 vuosi
|
Päivien lukumäärä Oleskelun kesto kussakin ryhmässä
|
Ensisijaisesti 5 päivää - 1 vuosi
|
|
Lihasten hajoaminen
Aikaikkuna: Ensisijaisesti 5 päivää - 1 vuosi
|
Kreatiniinikinaasitrendien vertailu ryhmien välillä
|
Ensisijaisesti 5 päivää - 1 vuosi
|
|
Munuaisten komplikaatioita
Aikaikkuna: Ensisijaisesti 5 päivää - 1 vuosi
|
Pullo / kreatiniini
|
Ensisijaisesti 5 päivää - 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kvantitatiiviset kiputulokset
Aikaikkuna: 14 päivää
|
EHR-kipupisteet
|
14 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Chavez LO, Leon M, Einav S, Varon J. Beyond muscle destruction: a systematic review of rhabdomyolysis for clinical practice. Crit Care. 2016 Jun 15;20(1):135. doi: 10.1186/s13054-016-1314-5.
- Summerlin ML, Regier DS, Fraser JL, Chapman KA, Kafashzadeh D, Billington C Jr, Kisling M, Grochowsky A, Ah Mew N, Shur N. Use of dexamethasone in idiopathic, acute pediatric rhabdomyolysis. Am J Med Genet A. 2021 Feb;185(2):500-507. doi: 10.1002/ajmg.a.62000. Epub 2020 Dec 10.
- Szugye HS. Pediatric Rhabdomyolysis. Pediatr Rev. 2020 Jun;41(6):265-275. doi: 10.1542/pir.2018-0300.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Rabdomyolyysi
- Antineoplastiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antiemeetit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Deksametasoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00000710
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .